Étude observationnelle chez des patients atteints de sclérose en plaques traités par greffe de cellules souches hématopoïétiques autologues (OMST)

Actuellement, un certain nombre de nouveaux essais comparatifs prospectifs ont commencé ou sont en préparation, et les directives de l'EBMT recommandent un traitement dans le cadre d'un essai clinique, le cas échéant. Cependant, certains patients atteints de SEP recevant une GCSH ne seront pas éligibles pour ces essais, qui sont principalement axés sur un groupe étroitement défini de patients atteints de SEP-RR hautement active. De plus, l'accès à ces essais n'est pas universel dans l'ensemble de l'EBMT et il est donc nécessaire de collecter des données structurées.

Les chercheurs proposent ici de mener une étude de cohorte observationnelle qui recueille systématiquement l'expérience des patients atteints de SEP, pour lesquels un ensemble adéquat de données sur leur histoire clinique et leur situation clinique à l'inclusion est disponible ; les patients seront ensuite suivis prospectivement selon le protocole de leur centre clinique local. On s'attend à ce que les protocoles cliniques locaux soient conformes aux directives et recommandations actuelles de l'EBMT. Par conséquent, l'objectif sera de capturer de manière prospective et non interventionnelle un ensemble de données complet sur les résultats d'innocuité, de tolérabilité et d'efficacité de l'aHSCT dans divers sous-types de SEP traités conformément aux directives et recommandations actuelles de l'EBMT. Parallèlement aux essais cliniques en cours, les chercheurs espèrent que cette étude éclairera de manière significative la base de données probantes et les futures lignes directrices et recommandations pour une bonne pratique clinique.

1- Conception de l'étude Étude prospective multicentrique, non interventionnelle chez des patients diagnostiqués avec une sclérose en plaques, traités par aHSCT.

2 Buts et objectifs de l'étude

1. Objectifs principaux

   • Évaluer les résultats des patients subissant une GCSH pour la SEP comme indication principale.

2. Objectifs secondaires

   • Acquérir davantage de connaissances sur la sécurité, la tolérabilité et la toxicité de l'aHSCT dans la SEP
   • Acquérir davantage de connaissances sur la qualité de vie et l'invalidité à long terme des patients traités par aHSCT

   • Pour approfondir les connaissances sur les résultats de l'IRM après aHSCT

     3. Calendrier de l'étude L'évaluation clinique à l'inscription et pendant le suivi sera effectuée conformément aux politiques locales, dans l'espoir que les centres travailleront conformément aux directives et recommandations de l'EBMT pour la SEP et les maladies neurologiques à médiation immunitaire. Cependant, sur la base de la pratique clinique courante chez les patients atteints de SEP sous traitement, une IRM et une évaluation neurologique sont généralement effectuées chaque année. L'IRM de base doit être réalisée dans les 3 mois avant le début du schéma de mobilisation, tandis que l'examen neurologique doit être réalisé comme évaluation de base pas plus d'un mois avant le début du traitement.

Le délai d'inscription est de 2 ans à compter de l'inscription du premier patient. Le suivi est prévu pendant 24 mois à compter du début individuel du traitement.