Estudio observacional en pacientes con esclerosis múltiple tratados con trasplante autólogo de células madre hematopoyéticas (OMST)

Actualmente, se han iniciado o se están preparando varios ensayos comparativos prospectivos nuevos, y las pautas de la EBMT recomiendan el tratamiento en un ensayo clínico, cuando esté disponible. Sin embargo, algunos pacientes con EM que reciben aHSCT no serán elegibles para estos ensayos, que se centran predominantemente en un grupo estrictamente definido de pacientes con RRMS altamente activa. Además, el acceso a dichos ensayos no es universal en toda la EBMT y, por lo tanto, existe la necesidad de una recopilación de datos estructurada.

Los investigadores proponen aquí realizar un estudio observacional de cohortes que recopile sistemáticamente la experiencia de los pacientes con EM, para quienes se dispone de un conjunto adecuado de datos sobre su historial clínico y su situación clínica al inicio del estudio; Luego, se realizará un seguimiento prospectivo de los pacientes de acuerdo con el protocolo de su centro clínico local. La expectativa es que los protocolos clínicos locales estén en línea con las pautas y recomendaciones actuales de la EBMT. Por lo tanto, el objetivo será capturar de forma prospectiva y no intervencionista un conjunto de datos completo sobre los resultados de seguridad, tolerabilidad y eficacia para aHSCT en varios subtipos de EM tratados de acuerdo con las pautas y recomendaciones actuales de EBMT. Junto con los ensayos clínicos en curso, los investigadores esperan que este estudio informe de manera significativa la base de evidencia y las futuras pautas y recomendaciones para una buena práctica clínica.

1- Diseño del estudio Estudio prospectivo, no intervencionista, multicéntrico en pacientes diagnosticados de Esclerosis Múltiple, tratados con aTPH.

2 Propósitos y objetivos del estudio

1. Objetivos principales

   • Evaluar el resultado de los pacientes sometidos a HSCT por EM como indicación principal.

2. Objetivos secundarios

   • Obtener más conocimientos sobre la seguridad, la tolerabilidad y la toxicidad del aHSCT en la EM
   • Ampliar el conocimiento sobre la calidad de vida y la discapacidad a largo plazo de los pacientes tratados con HSCT

   • Para obtener más conocimiento sobre el resultado de la resonancia magnética después de aHSCT

     3. Calendario del estudio La evaluación clínica en el momento de la inscripción y durante el seguimiento se llevará a cabo de acuerdo con las políticas locales, con la expectativa de que los centros trabajen de acuerdo con las Directrices y recomendaciones de la EBMT para la EM y las enfermedades neurológicas inmunomediadas. Sin embargo, según la práctica clínica habitual en pacientes con EM en tratamiento, se suele realizar anualmente una resonancia magnética y una evaluación neurológica. La RM inicial debe realizarse dentro de los 3 meses anteriores al inicio del régimen de movilización, mientras que el examen neurológico debe realizarse como evaluación inicial no más de un mes antes del inicio del tratamiento.

El tiempo de inscripción es de 2 años a partir del registro del primer paciente. Se prevé un seguimiento de 24 meses desde el inicio individual del tratamiento.