Studio osservazionale in pazienti con sclerosi multipla trattati con trapianto autologo di cellule staminali emopoietiche (OMST)

Attualmente, una serie di nuovi studi comparativi prospettici sono iniziati o sono in preparazione e le linee guida EBMT raccomandano il trattamento in uno studio clinico, ove disponibile. Tuttavia, alcuni pazienti affetti da SM che ricevono un trapianto non saranno idonei per questi studi, che sono prevalentemente focalizzati su un gruppo strettamente definito di pazienti con SMRR altamente attiva. Inoltre, l'accesso a tali studi non è universale in tutta l'EBMT e pertanto è necessaria una raccolta di dati strutturata.

I ricercatori propongono qui di condurre uno studio di coorte osservazionale che raccolga sistematicamente l'esperienza dei pazienti con SM, per i quali è disponibile un adeguato set di dati sulla loro storia clinica e sulla loro situazione clinica al basale; i pazienti verranno quindi seguiti in modo prospettico secondo il protocollo del loro centro clinico locale. L'aspettativa è che i protocolli clinici locali siano in linea con le attuali linee guida e raccomandazioni EBMT. Pertanto, l'obiettivo sarà quello di acquisire in modo prospettico e non interventistico un set di dati completo sugli esiti di sicurezza, tollerabilità ed efficacia per aHSCT in vari sottotipi di SM trattati in conformità con le attuali linee guida e raccomandazioni EBMT. Accanto agli studi clinici in corso, i ricercatori sperano che questo studio informi in modo significativo la base di prove e le future linee guida e raccomandazioni per una buona pratica clinica.

1- Disegno dello studio Studio prospettico multicentrico non interventistico in pazienti con diagnosi di sclerosi multipla, trattati con aHSCT.

2 Finalità e obiettivi dello studio

1. Obiettivi primari

   • Valutare l'esito dei pazienti sottoposti a trapianto di HSCT per SM come indicazione primaria.

2. Obiettivi secondari

   • Acquisire ulteriori conoscenze sulla sicurezza, tollerabilità e tossicità dell'aHSCT nella SM
   • Acquisire ulteriori conoscenze sulla qualità della vita e sulla disabilità a lungo termine dei pazienti trattati con aHSCT

   • Acquisire ulteriori conoscenze sull'esito della risonanza magnetica dopo un trapianto

     3. Programma dello studio La valutazione clinica all'arruolamento e durante il follow-up sarà effettuata secondo le politiche locali, con l'aspettativa che i centri lavoreranno in linea con le linee guida e le raccomandazioni EBMT per la SM e le malattie neurologiche immuno-mediate. Tuttavia, sulla base della comune pratica clinica nei pazienti con SM in terapia, di solito vengono eseguite annualmente una risonanza magnetica e una valutazione neurologica. La risonanza magnetica basale deve essere eseguita entro 3 mesi prima dell'inizio del regime di mobilizzazione, mentre l'esame neurologico deve essere eseguito come valutazione basale non più di un mese prima dell'inizio del trattamento.

Il tempo di iscrizione è di 2 anni dalla registrazione del primo paziente. Il follow-up è previsto per 24 mesi dall'inizio individuale del trattamento.