Observationeel onderzoek bij patiënten met multiple sclerose behandeld met autologe hematopoëtische stamceltransplantatie (OMST)

Momenteel is een aantal nieuwe prospectieve vergelijkende onderzoeken gestart of in voorbereiding, en de EBMT-richtlijnen bevelen behandeling in een klinische studie aan, indien beschikbaar. Sommige MS-patiënten die aHSCT krijgen, komen echter niet in aanmerking voor deze onderzoeken, die voornamelijk gericht zijn op een nauwkeurig gedefinieerde groep patiënten met zeer actieve RRMS. Bovendien is toegang tot dergelijke onderzoeken niet universeel binnen EBMT en daarom is er behoefte aan gestructureerde gegevensverzameling.

De onderzoekers stellen hier voor om een ​​observationele cohortstudie uit te voeren die systematisch ervaring verzamelt van MS-patiënten, voor wie een adequate set gegevens over hun klinische geschiedenis en hun klinische situatie bij aanvang beschikbaar is; patiënten zullen vervolgens prospectief worden gevolgd volgens het protocol van hun lokale klinische centrum. De verwachting is dat lokale klinische protocollen in lijn zullen zijn met de huidige EBMT-richtlijnen en -aanbevelingen. Daarom zal het doel zijn om prospectief en zonder interventie een volledige dataset vast te leggen voor veiligheids-, verdraagbaarheids- en werkzaamheidsresultaten voor aHSCT bij verschillende subtypes van MS die worden behandeld in overeenstemming met de huidige EBMT-richtlijnen en -aanbevelingen. Naast lopende klinische onderzoeken hopen de onderzoekers dat deze studie een zinvolle bijdrage zal leveren aan de wetenschappelijke basis en toekomstige richtlijnen en aanbevelingen voor goede klinische praktijken.

1- Onderzoeksopzet Multicenter, niet-interventionele prospectieve studie bij patiënten met de diagnose multiple sclerose, behandeld met aHSCT.

2 Doelen en doelstellingen van de studie

1. Primaire doelen

   • Om de uitkomst te evalueren van patiënten die aHSCT ondergaan voor MS als primaire indicatie.

2. Secundaire doelstellingen

   • Meer kennis verwerven over de veiligheid, verdraagbaarheid en toxiciteit van aHSCT bij MS
   • Meer kennis verwerven over de kwaliteit van leven en langdurige invaliditeit van patiënten die met aHSCT worden behandeld

   • Meer kennis opdoen over de MRI-uitkomst na aHSCT

     3. Studieschema De klinische beoordeling bij inschrijving en tijdens de follow-up zal worden uitgevoerd volgens het lokale beleid, met de verwachting dat de centra zullen werken in overeenstemming met de EBMT-richtlijnen en -aanbevelingen voor MS en immuungemedieerde neurologische aandoeningen. Op basis van de gebruikelijke klinische praktijk bij patiënten met MS die in therapie zijn, worden echter gewoonlijk jaarlijks een MRI en één neurologisch onderzoek uitgevoerd. Baseline-MRI moet binnen 3 maanden voor aanvang van het mobilisatieregime worden uitgevoerd, terwijl neurologisch onderzoek als baseline-beoordeling niet meer dan een maand voor aanvang van de behandeling moet worden uitgevoerd.

De inschrijvingstijd is 2 jaar vanaf de registratie van de eerste patiënt. Follow-up wordt verwacht gedurende 24 maanden vanaf de individuele start van de behandeling.