Observační studie u pacientů s roztroušenou sklerózou léčených autologní transplantací hematopoetických kmenových buněk (OMST)

V současné době byla zahájena nebo se připravují řada nových prospektivních srovnávacích studií a směrnice EBMT doporučují léčbu v klinické studii, pokud je k dispozici. Někteří pacienti s RS užívající aHSCT však nebudou způsobilí pro tyto studie, které jsou převážně zaměřeny na přesně definovanou skupinu pacientů s vysoce aktivním RRMS. Navíc přístup k takovým zkouškám není univerzální napříč EBMT, a proto je potřeba strukturovaný sběr dat.

Výzkumníci zde navrhují provést observační kohortovou studii, která systematicky shromažďuje zkušenosti od pacientů s RS, pro něž je k dispozici odpovídající soubor údajů o jejich klinické anamnéze a jejich klinické situaci na začátku studie; pacienti budou poté prospektivně sledováni podle protokolu místního klinického centra. Očekává se, že místní klinické protokoly budou v souladu se současnými směrnicemi a doporučeními EBMT. Cílem proto bude prospektivně a neintervenčně zachytit kompletní soubor údajů o výsledcích bezpečnosti, snášenlivosti a účinnosti pro aHSCT u různých podtypů RS léčených v souladu se současnými směrnicemi a doporučeními EBMT. Vedle probíhajících klinických studií vědci doufají, že tato studie bude smysluplně informovat o důkazech a budoucích pokynech a doporučeních pro správnou klinickou praxi.

1- Návrh studie Multicentrická, neintervenční prospektivní studie u pacientů s diagnostikovanou roztroušenou sklerózou, léčených pomocí aHSCT.

2 Cíle a cíle studie

1. Primární cíle

   • Vyhodnotit výsledky pacientů podstupujících aHSCT pro RS jako primární indikaci.

2. Sekundární cíle

   • Získat další znalosti o bezpečnosti, snášenlivosti a toxicitě aHSCT u RS
   • Získat další poznatky o kvalitě života a dlouhodobé invaliditě pacientů léčených aHSCT

   • Získat další znalosti o výsledku MRI po aHSCT

     3. Harmonogram studie Klinické hodnocení při zařazení do studie a během sledování bude prováděno v souladu s místní politikou, s očekáváním, že centra budou pracovat v souladu se směrnicemi a doporučeními EBMT pro RS a imunitně zprostředkovaná neurologická onemocnění. Nicméně na základě běžné klinické praxe u pacientů s RS na terapii se MRI a jedno neurologické vyšetření obvykle provádí ročně. Základní MRI by mělo být provedeno do 3 měsíců před zahájením mobilizačního režimu, zatímco neurologické vyšetření by mělo být provedeno jako základní vyšetření ne více než jeden měsíc před zahájením léčby.

Doba zápisu je 2 roky od registrace prvního pacienta. Sledování se předpokládá 24 měsíců od individuálního zahájení léčby.