Observasjonsstudie i multippel sklerosepasienter behandlet med autolog hematopoietisk stamcelletransplantasjon (OMST)

For tiden har en rekke nye prospektive komparative studier enten startet eller er under forberedelse, og EBMT-retningslinjene anbefaler behandling på en klinisk studie, der tilgjengelig. Noen MS-pasienter som mottar aHSCT vil imidlertid ikke være kvalifisert for disse studiene, som hovedsakelig er fokusert på en tett definert gruppe pasienter med svært aktiv RRMS. I tillegg er tilgang til slike forsøk ikke universell på tvers av EBMT og derfor er det behov for strukturert datainnsamling.

Etterforskerne foreslår her å gjennomføre en observasjonskohortstudie som systematisk samler erfaringer fra MS-pasienter, for hvem et tilstrekkelig sett med data om deres kliniske historie og deres kliniske situasjon ved baseline er tilgjengelig; Pasienter vil deretter bli fulgt prospektivt i henhold til deres lokale kliniske senterprotokoll. Forventningen er at lokale kliniske protokoller vil være i tråd med gjeldende EBMT retningslinjer og anbefalinger. Derfor vil målet være å prospektivt og ikke-intervensjonelt fange opp et komplett datasett for sikkerhets-, tolerabilitets- og effektutfall for aHSCT i ulike undertyper av MS behandlet i samsvar med gjeldende EBMT-retningslinjer og anbefalinger. Ved siden av pågående kliniske studier håper etterforskerne at denne studien vil gi meningsfull informasjon om evidensgrunnlaget og fremtidige retningslinjer og anbefalinger for god klinisk praksis.

1- Studiedesign Multisenter, ikke-intervensjonell prospektiv studie hos pasienter diagnostisert med multippel sklerose, behandlet med aHSCT.

2 Mål og mål for studien

1. Primære mål

   • For å evaluere utfallet av pasienter som gjennomgår en HSCT for MS som primær indikasjon.

2. Sekundære mål

   • For å få ytterligere kunnskap om sikkerhet, tolerabilitet og toksisitet av aHSCT i MS
   • For å få ytterligere kunnskap om livskvalitet og langvarig funksjonshemming hos pasienter behandlet med aHSCT

   • For å få ytterligere kunnskap om MR-utfallet etter aHSCT

     3. Studieplan Den kliniske vurderingen ved innskrivning og under oppfølging vil bli utført i henhold til lokale retningslinjer, med forventning om at sentrene vil arbeide i tråd med EBMTs retningslinjer og anbefalinger for MS og immunmedierte nevrologiske sykdommer. Basert på vanlig klinisk praksis hos pasienter med MS i terapi, blir det imidlertid vanligvis utført en MR og én nevrologisk vurdering årlig. Baseline MR bør utføres innen 3 måneder før starten av mobiliseringsregimet, mens nevrologisk undersøkelse bør utføres som baseline vurdering ikke mer enn en måned før starten av behandlingen.

Påmeldingstid er 2 år fra registrering av første pasient. Det forventes oppfølging i 24 måneder fra individuell behandlingsstart.