Estudo observacional em pacientes com esclerose múltipla tratados com transplante autólogo de células-tronco hematopoiéticas (OMST)

Atualmente, vários novos ensaios comparativos prospectivos foram iniciados ou estão em preparação, e as diretrizes de EBMT recomendam o tratamento em um ensaio clínico, quando disponível. No entanto, alguns pacientes com EM recebendo aHSCT não serão elegíveis para esses ensaios, que são predominantemente focados em um grupo bem definido de pacientes com EMRR altamente ativa. Além disso, o acesso a tais ensaios não é universal em EBMT e, portanto, há necessidade de coleta de dados estruturada.

Os investigadores propõem aqui conduzir um estudo de coorte observacional que reúna sistematicamente a experiência de pacientes com EM, para os quais está disponível um conjunto adequado de dados sobre sua história clínica e sua situação clínica na linha de base; os pacientes serão então acompanhados prospectivamente de acordo com o protocolo do centro clínico local. A expectativa é que os protocolos clínicos locais estejam alinhados com as diretrizes e recomendações atuais de EBMT. Portanto, o objetivo será capturar de forma prospectiva e não intervencional um conjunto de dados completo para resultados de segurança, tolerabilidade e eficácia para aHSCT em vários subtipos de EM tratados de acordo com as diretrizes e recomendações atuais de EBMT. Juntamente com os ensaios clínicos em andamento, os pesquisadores esperam que este estudo informe de forma significativa a base de evidências e futuras diretrizes e recomendações para boas práticas clínicas.

1- Desenho do estudo Estudo multicêntrico, prospectivo não intervencional em pacientes diagnosticados com Esclerose Múltipla, tratados com aHSCT.

2 Metas e objetivos do estudo

1. Objetivos primários

   • Avaliar o desfecho de pacientes submetidos a TCTH para EM como indicação primária.

2. Objetivos secundários

   • Para obter mais conhecimento sobre segurança, tolerabilidade e toxicidade de aHSCT em MS
   • Para obter mais conhecimento sobre a qualidade de vida e incapacidade a longo prazo de pacientes tratados com aHSCT

   • Para obter mais conhecimento sobre o resultado da ressonância magnética após um HSCT

     3. Cronograma do estudo A avaliação clínica na inscrição e durante o acompanhamento será realizada de acordo com as políticas locais, com a expectativa de que os centros trabalhem de acordo com as Diretrizes e Recomendações da EBMT para EM e doenças neurológicas imunomediadas. No entanto, com base na prática clínica comum em pacientes com EM em terapia, uma ressonância magnética e uma avaliação neurológica geralmente são realizadas anualmente. A ressonância magnética de base deve ser realizada dentro de 3 meses antes do início do regime de mobilização, enquanto o exame neurológico deve ser realizado como avaliação de linha de base não mais do que um mês antes do início do tratamento.

O tempo de inscrição é de 2 anos a partir do registro do primeiro paciente. O acompanhamento está previsto para 24 meses a partir do início individual do tratamento.