자가조혈모세포이식을 받은 다발성경화증 환자에 대한 관찰연구 (OMST)

현재 많은 새로운 전향적 비교 시험이 시작되었거나 준비 중이며 EBMT 가이드라인은 가능한 경우 임상 시험에서 치료를 권장합니다. 그러나 aHSCT를 받는 일부 다발성 경화증 환자는 이러한 시험에 적합하지 않을 것이며, 이는 주로 매우 활동적인 RRMS를 가진 엄격하게 정의된 환자 그룹에 초점을 맞춥니다. 또한 이러한 시험에 대한 액세스는 EBMT에서 보편적이지 않으므로 구조화된 데이터 수집이 필요합니다.

조사관은 MS 환자의 경험을 체계적으로 수집하는 관찰 코호트 연구를 수행할 것을 여기에서 제안합니다. MS 환자의 임상 병력 및 기준선에서의 임상 상황에 대한 적절한 데이터 세트를 사용할 수 있습니다. 그런 다음 환자는 지역 임상 센터 프로토콜에 따라 전향적으로 추적됩니다. 현지 임상 프로토콜이 현재 EBMT 지침 및 권장 사항과 일치할 것으로 예상됩니다. 따라서 목표는 현재 EBMT 지침 및 권장 사항에 따라 치료되는 MS의 다양한 하위 유형에서 aHSCT의 안전성, 내약성 및 효능 결과에 대한 완전한 데이터 세트를 전향적으로 비개입적으로 캡처하는 것입니다. 진행 중인 임상 시험과 함께 연구자들은 이 연구가 좋은 임상 실습을 위한 증거 기반 및 향후 지침과 권장 사항을 의미 있게 알리기를 희망합니다.

1- 연구 설계 aHSCT로 치료받은 다발성 경화증 진단을 받은 환자를 대상으로 한 다기관 비개입 전향적 연구.

2 연구의 목적과 목표

1. 주요 목표

   • 주요 적응증으로 MS에 대한 aHSCT를 받는 환자의 결과를 평가합니다.

2. 보조 목표

   • MS에서 aHSCT의 안전성, 내약성 및 독성에 대한 추가 지식을 얻기 위해
   • aHSCT로 치료받은 환자의 삶의 질과 장기 장애에 대한 더 많은 지식을 얻기 위해

   • aHSCT 후 MRI 결과에 대한 추가 지식을 얻으려면

     3. 연구 일정 등록 시 및 후속 조치 동안 임상 평가는 센터가 MS 및 면역 매개 신경 질환에 대한 EBMT 지침 및 권장 사항에 따라 작업할 것이라는 기대와 함께 지역 정책에 따라 수행됩니다. 그러나 치료 중인 다발성 경화증 환자의 일반적인 임상 관행에 따라 MRI와 한 번의 신경학적 평가는 일반적으로 매년 수행됩니다. 베이스라인 MRI는 동원 요법 시작 전 3개월 이내에 수행되어야 하며, 신경학적 검사는 치료 시작 전 1개월 이내에 베이스라인 평가로 수행되어야 합니다.

등록기간은 첫 환자 등록일로부터 2년입니다. 후속 조치는 개별 치료 시작 후 24개월 동안 예상됩니다.