Observationsundersøgelse i multipel sklerosepatienter behandlet med autolog hæmatopoietisk stamcelletransplantation (OMST)

I øjeblikket er en række nye prospektive sammenlignende forsøg enten startet eller under forberedelse, og EBMT-retningslinjerne anbefaler behandling på et klinisk forsøg, hvor det er muligt. Nogle MS-patienter, der modtager aHSCT, vil dog ikke være berettigede til disse forsøg, som overvejende er fokuseret på en nøje defineret gruppe patienter med meget aktiv RRMS. Derudover er adgangen til sådanne forsøg ikke universel på tværs af EBMT, og derfor er der behov for struktureret dataindsamling.

Forskerne foreslår her at udføre et observationelt kohortestudie, der systematisk indsamler erfaringer fra MS-patienter, for hvem et tilstrækkeligt sæt data om deres kliniske historie og deres kliniske situation ved baseline er tilgængelig; patienter vil derefter blive fulgt prospektivt i henhold til deres lokale kliniske centerprotokol. Forventningen er, at lokale kliniske protokoller vil være i overensstemmelse med de nuværende EBMT retningslinjer og anbefalinger. Derfor vil målet være prospektivt og ikke-interventionelt at indfange et komplet datasæt til sikkerheds-, tolerabilitets- og effektivitetsresultater for aHSCT i forskellige undertyper af MS behandlet i overensstemmelse med de nuværende EBMT-retningslinjer og anbefalinger. Sideløbende med igangværende kliniske forsøg håber efterforskerne, at denne undersøgelse på meningsfuld vis vil informere evidensbasen og fremtidige retningslinjer og anbefalinger for god klinisk praksis.

1- Studiedesign Multicenter, ikke-interventionel prospektiv undersøgelse i patienter diagnosticeret med multipel sklerose, behandlet med aHSCT.

2 Mål og formål med undersøgelsen

1. Primære mål

   • At evaluere resultatet af patienter, der gennemgår aHSCT for MS som primær indikation.

2. Sekundære mål

   • For at få yderligere viden om sikkerhed, tolerabilitet og toksicitet af aHSCT i MS
   • At opnå yderligere viden om livskvalitet og langvarig funktionsnedsættelse hos patienter behandlet med aHSCT

   • For at få yderligere viden om MR-resultatet efter aHSCT

     3. Undersøgelsesplan Den kliniske vurdering ved indskrivning og under opfølgning vil blive udført i henhold til lokale politikker med forventning om, at centrene vil arbejde i overensstemmelse med EBMT retningslinjer og anbefalinger for MS og immunmedierede neurologiske sygdomme. Men baseret på almindelig klinisk praksis hos patienter med MS i terapi, udføres der normalt en MR og én neurologisk vurdering årligt. Baseline MR bør udføres inden for 3 måneder før starten af ​​mobiliseringsregimet, mens neurologisk undersøgelse bør udføres som baseline vurdering højst en måned før starten af ​​behandlingen.

Indskrivningstiden er 2 år fra registreringen af ​​den første patient. Der forventes opfølgning i 24 måneder fra individuel behandlingsstart.