Badanie obserwacyjne u pacjentów ze stwardnieniem rozsianym leczonych autologicznym przeszczepem hematopoetycznych komórek macierzystych (OMST)

Obecnie rozpoczęto lub przygotowuje się szereg nowych prospektywnych badań porównawczych, a wytyczne EBMT zalecają leczenie w ramach badania klinicznego, jeśli jest dostępne. Jednak niektórzy pacjenci ze stwardnieniem rozsianym otrzymujący aHSCT nie będą kwalifikować się do tych badań, które koncentrują się głównie na ściśle określonej grupie pacjentów z wysoce aktywnym RRMS. Ponadto dostęp do takich prób nie jest powszechny w całym EBMT i dlatego istnieje potrzeba gromadzenia ustrukturyzowanych danych.

Badacze proponują tutaj przeprowadzenie obserwacyjnego badania kohortowego, które systematycznie zbiera doświadczenia od pacjentów z SM, dla których dostępny jest odpowiedni zestaw danych na temat ich historii klinicznej i sytuacji klinicznej na początku badania; pacjenci będą następnie obserwowani prospektywnie zgodnie z protokołem ich lokalnego ośrodka klinicznego. Oczekuje się, że lokalne protokoły kliniczne będą zgodne z aktualnymi wytycznymi i zaleceniami EBMT. Dlatego celem będzie prospektywne i nieinterwencyjne uchwycenie pełnego zestawu danych dotyczących bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności aHSCT w różnych podtypach SM leczonych zgodnie z aktualnymi wytycznymi i zaleceniami EBMT. Oprócz trwających badań klinicznych badacze mają nadzieję, że badanie to w znaczący sposób wpłynie na bazę dowodową oraz przyszłe wytyczne i zalecenia dotyczące dobrej praktyki klinicznej.

1- Projekt badania Wieloośrodkowe, nieinterwencyjne badanie prospektywne u pacjentów z rozpoznaniem stwardnienia rozsianego leczonych aHSCT.

2 Cele i założenia pracy

1. Główne cele

   • Ocena wyników pacjentów poddawanych aHSCT z powodu stwardnienia rozsianego jako podstawowego wskazania.

2. Cele drugorzędne

   • Aby zdobyć dalszą wiedzę na temat bezpieczeństwa, tolerancji i toksyczności aHSCT w SM
   • Uzyskanie dalszej wiedzy na temat jakości życia i długotrwałej niepełnosprawności pacjentów leczonych aHSCT

   • Aby uzyskać dalszą wiedzę na temat wyniku MRI po aHSCT

     3. Harmonogram badania Ocena kliniczna podczas rejestracji i podczas obserwacji zostanie przeprowadzona zgodnie z lokalnymi zasadami, przy założeniu, że ośrodki będą działać zgodnie z wytycznymi i zaleceniami EBMT dotyczącymi stwardnienia rozsianego i chorób neurologicznych o podłożu immunologicznym. Jednakże, w oparciu o powszechną praktykę kliniczną u pacjentów z SM w trakcie terapii, MRI i jedna ocena neurologiczna są zwykle przeprowadzane raz w roku. Wyjściowe MRI należy wykonać w ciągu 3 miesięcy przed rozpoczęciem schematu mobilizacji, natomiast badanie neurologiczne jako ocenę wyjściową należy wykonać nie później niż na miesiąc przed rozpoczęciem leczenia.

Czas rejestracji wynosi 2 lata od rejestracji pierwszego pacjenta. Przewiduje się okres obserwacji przez 24 miesiące od indywidualnego rozpoczęcia leczenia.