Обсервационное исследование пациентов с рассеянным склерозом, получавших аутологичную трансплантацию гемопоэтических стволовых клеток (OMST)

В настоящее время ряд новых проспективных сравнительных исследований либо начался, либо находится в стадии подготовки, а руководства по EBMT рекомендуют лечение в рамках клинических испытаний, если таковые имеются. Тем не менее, некоторые пациенты с РС, получающие аТГСК, не будут иметь права на участие в этих испытаниях, которые в основном сосредоточены на строго определенной группе пациентов с высокоактивным РРРС. Кроме того, доступ к таким испытаниям не является универсальным для EBMT, и поэтому существует необходимость в структурированном сборе данных.

Исследователи предлагают здесь провести обсервационное когортное исследование, которое систематически собирает опыт пациентов с РС, для которых доступен адекватный набор данных об их истории болезни и их клинической ситуации на исходном уровне; Затем пациенты будут наблюдаться проспективно в соответствии с протоколом местного клинического центра. Ожидается, что местные клинические протоколы будут соответствовать текущим руководствам и рекомендациям по EBMT. Таким образом, цель будет заключаться в проспективном и неинтервенционном сборе полного набора данных о безопасности, переносимости и эффективности результатов аТГСК при различных подтипах РС, леченных в соответствии с текущими руководствами и рекомендациями по EBMT. Исследователи надеются, что наряду с текущими клиническими испытаниями это исследование станет содержательной информацией для доказательной базы и будущих руководств и рекомендаций по надлежащей клинической практике.

1- Дизайн исследования. Многоцентровое неинтервенционное проспективное исследование с участием пациентов с диагнозом рассеянный склероз, получавших аТГСК.

2 Цели и задачи исследования

1. Основные цели

   • Оценить результаты пациентов, перенесших аТГСК по поводу РС в качестве основного показания.

2. Второстепенные цели

   • Получить дополнительные знания о безопасности, переносимости и токсичности аТГСК при РС.
   • Получить дополнительные знания о качестве жизни и длительной нетрудоспособности пациентов, прошедших аТГСК.

   • Получить дополнительные сведения об исходе МРТ после аТГСК.

     3. График исследования. Клиническая оценка при включении в исследование и во время последующего наблюдения будет проводиться в соответствии с местными правилами, при этом ожидается, что центры будут работать в соответствии с Руководящими принципами и рекомендациями EBMT для РС и иммуноопосредованных неврологических заболеваний. Однако, исходя из общепринятой клинической практики, у пациентов с рассеянным склерозом, получающих терапию, МРТ и одно неврологическое обследование обычно проводятся ежегодно. Исходная МРТ должна быть проведена в течение 3 месяцев до начала мобилизационного режима, а неврологическое обследование должно быть выполнено в качестве исходной оценки не более чем за один месяц до начала лечения.

Срок регистрации составляет 2 года с момента регистрации первого пациента. Последующее наблюдение ожидается в течение 24 месяцев с момента индивидуального начала лечения.