Observationsstudie hos patienter med multipel skleros som behandlats med autolog hematopoetisk stamcellstransplantation (OMST)

För närvarande har ett antal nya prospektiva jämförande prövningar antingen påbörjats eller håller på att förberedas, och EBMT:s riktlinjer rekommenderar behandling på en klinisk prövning, där sådana finns. Vissa MS-patienter som får aHSCT kommer dock inte att vara berättigade till dessa prövningar, som huvudsakligen är inriktade på en noggrant definierad grupp patienter med mycket aktiv RRMS. Dessutom är tillgången till sådana försök inte universell inom EBMT och därför finns det ett behov av strukturerad datainsamling.

Utredarna föreslår här att genomföra en observationskohortstudie som systematiskt samlar in erfarenheter från MS-patienter, för vilka en adekvat uppsättning data om deras kliniska historia och deras kliniska situation vid baslinjen är tillgänglig; Patienterna kommer sedan att följas prospektivt i enlighet med deras lokala kliniska centrumprotokoll. Förväntningen är att lokala kliniska protokoll kommer att överensstämma med gällande EBMT:s riktlinjer och rekommendationer. Därför kommer målet att vara att prospektivt och icke-interventionellt fånga en komplett datauppsättning för säkerhets-, tolerabilitets- och effektivitetsresultat för aHSCT i olika undertyper av MS som behandlas i enlighet med gällande EBMT-riktlinjer och rekommendationer. Vid sidan av pågående kliniska prövningar hoppas forskarna att denna studie på ett meningsfullt sätt kommer att informera evidensbasen och framtida riktlinjer och rekommendationer för god klinisk praxis.

1- Studiedesign Multicenter, icke-interventionell prospektiv studie på patienter med diagnosen multipel skleros, behandlade med aHSCT.

2 Studiens syfte och syfte

1. Primära mål

   • Att utvärdera resultatet av patienter som genomgår aHSCT för MS som primär indikation.

2. Sekundära mål

   • För att få ytterligare kunskap om säkerhet, tolerabilitet och toxicitet av aHSCT i MS
   • Att få ytterligare kunskap om livskvalitet och långvarig funktionsnedsättning hos patienter som behandlas med aHSCT

   • För att få ytterligare kunskap om MRT-utfallet efter aHSCT

     3. Studieschema Den kliniska bedömningen vid inskrivningen och under uppföljningen kommer att utföras enligt lokala riktlinjer, med förväntningen att centra kommer att arbeta i linje med EBMT:s riktlinjer och rekommendationer för MS och immunmedierade neurologiska sjukdomar. Baserat på vanlig klinisk praxis hos patienter med MS i terapi, görs dock vanligtvis en MRT och en neurologisk bedömning årligen. Baslinje-MRT bör utföras inom 3 månader före start av mobiliseringsregimen, medan neurologisk undersökning bör utföras som baslinjebedömning inte mer än en månad innan behandlingens början.

Inskrivningstiden är 2 år från registreringen av den första patienten. Uppföljning förväntas i 24 månader från individuell behandlingsstart.