自体造血干细胞移植治疗多发性硬化症患者的观察性研究 (OMST)

目前，许多新的前瞻性比较试验已经开始或正在准备中，EBMT 指南建议在临床试验中进行治疗（如有）。 然而，一些接受 aHSCT 的 MS 患者将不符合这些试验的条件，这些试验主要集中在一组严格定义的高活性 RRMS 患者身上。 此外，获得此类试验在 EBMT 中并不普遍，因此需要结构化数据收集。

研究人员在此建议进行一项观察性队列研究，该研究系统地收集 MS 患者的经验，这些患者可以获得有关其临床病史和基线临床情况的足够数据集；然后将根据当地临床中心的方案对患者进行前瞻性随访。 期望当地的临床方案将符合当前的 EBMT 指南和建​​议。 因此，目标将是前瞻性和非干预性地获取完整的数据集，以了解 aHSCT 在根据当前 EBMT 指南和建​​议治疗的各种亚型 MS 中的安全性、耐受性和疗效结果。 除了正在进行的临床试验外，研究人员还希望这项研究能够为良好临床实践的证据基础和未来指南和建议提供有意义的信息。

1- 研究设计 对诊断为多发性硬化症并接受 aHSCT 治疗的患者进行多中心、非干预性前瞻性研究。

2 研究目的和目标

1. 主要目标

   • 评估接受 aHSCT 治疗 MS 作为主要指征的患者的结果。

2. 次要目标

   • 进一步了解 aHSCT 在 MS 中的安全性、耐受性和毒性
   • 进一步了解接受 aHSCT 治疗的患者的生活质量和长期残疾

   • 进一步了解 aHSCT 后的 MRI 结果

     3. 研究进度 入组时和随访期间的临床评估将根据当地政策进行，期望中心将按照 EBMT 指南和针对 MS 和免疫介导的神经系统疾病的建议开展工作。 然而，根据接受治疗的 MS 患者的常见临床实践，通常每年进行一次 MRI 和一次神经学评估。 基线 MRI 应在动员方案开始前 3 个月内进行，而神经学检查应在治疗开始前不超过 1 个月完成作为基线评估。

入组时间为首位患者登记后 2 年。 预计从个体治疗开始后进行 24 个月的随访。