Havaintotutkimus multippeliskleroosipotilailla, joita hoidettiin autologisella hematopoieettisella kantasolusiirrolla (OMST)

Tällä hetkellä useita uusia mahdollisia vertailevia tutkimuksia on joko aloitettu tai valmisteilla, ja EBMT-ohjeet suosittelevat hoitoa kliinisessä tutkimuksessa, jos mahdollista. Jotkut aHSCT:tä saavat MS-potilaat eivät kuitenkaan ole oikeutettuja näihin tutkimuksiin, jotka keskittyvät pääasiassa tiukasti määriteltyyn potilasryhmään, joilla on erittäin aktiivinen RRMS. Lisäksi pääsy tällaisiin kokeisiin ei ole yleistä kaikkialla EBMT:ssä, ja siksi tarvitaan jäsenneltyä tiedonkeruuta.

Tutkijat ehdottavat tässä havainnoivan kohorttitutkimuksen suorittamista, jossa kerätään järjestelmällisesti kokemuksia MS-potilailta, joille on saatavilla riittävät tiedot heidän kliinisestä historiastaan ​​ja kliinisestä tilastaan ​​lähtötilanteessa. Potilaita seurataan sitten prospektiivisesti heidän paikallisen kliinisen keskuksen protokollan mukaisesti. Odotuksena on, että paikalliset kliiniset protokollat ​​ovat nykyisten EBMT-ohjeiden ja suositusten mukaisia. Siksi tavoitteena on kaapata ennakoivasti ja ilman interventiota täydellinen tietojoukko aHSCT:n turvallisuudesta, siedettävyydestä ja tehokkuudesta erilaisissa MS-taudin alatyypeissä, joita hoidetaan nykyisten EBMT-ohjeiden ja suositusten mukaisesti. Meneillään olevien kliinisten tutkimusten ohella tutkijat toivovat, että tämä tutkimus antaa mielekkäästi tietoa todisteille ja tuleville hyvän kliinisen käytännön ohjeille ja suosituksille.

1- Tutkimuksen suunnittelu Monikeskus, ei-interventiivinen prospektiivinen tutkimus potilailla, joilla on diagnosoitu multippeliskleroosi ja joita hoidetaan aHSCT:llä.

2 Tutkimuksen tavoitteet ja tavoitteet

1. Ensisijaiset tavoitteet

   • Arvioida tuloksia potilailla, joille tehdään aHSCT MS-tautiin ensisijaisena indikaationa.

2. Toissijaiset tavoitteet

   • Saada lisätietoa aHSCT:n turvallisuudesta, siedettävyydestä ja toksisuudesta MS-taudissa
   • Saada lisätietoa aHSCT:llä hoidettujen potilaiden elämänlaadusta ja pitkäaikaisesta vammaisuudesta

   • Saadaksesi lisää tietoa MRI-tuloksesta aHSCT:n jälkeen

     3. Tutkimusaikataulu Kliininen arviointi ilmoittautumisen yhteydessä ja seurannan aikana suoritetaan paikallisten käytäntöjen mukaisesti sillä odotuksella, että keskukset toimivat MS-tautia ja immuunivälitteisiä neurologisia sairauksia koskevien EBMT:n ohjeiden ja suositusten mukaisesti. Yleisen kliinisen käytännön perusteella MS-tautia sairastavilla potilailla hoidetaan kuitenkin magneettikuvaus ja yksi neurologinen arviointi yleensä vuosittain. Lähtötason magneettikuvaus tulee tehdä 3 kuukauden sisällä ennen mobilisaatiohoidon aloittamista, kun taas neurologinen tutkimus tulee suorittaa lähtötilanteen arviointina aikaisintaan kuukautta ennen hoidon aloittamista.

Ilmoittautumisaika on 2 vuotta ensimmäisen potilaan rekisteröinnistä. Seuranta on odotettavissa 24 kuukauden ajan yksittäisestä hoidon aloittamisesta.