Beobachtungsstudie bei Multiple-Sklerose-Patienten, die mit einer autologen hämatopoetischen Stammzelltransplantation behandelt wurden (OMST)

Derzeit haben eine Reihe neuer prospektiver Vergleichsstudien entweder begonnen oder sind in Vorbereitung, und die EBMT-Leitlinien empfehlen die Behandlung im Rahmen einer klinischen Studie, sofern verfügbar. Einige MS-Patienten, die aHSCT erhalten, kommen jedoch nicht für diese Studien in Frage, die sich überwiegend auf eine eng definierte Gruppe von Patienten mit hochaktiver RRMS konzentrieren. Darüber hinaus ist der Zugang zu solchen Studien in der EBMT nicht universell, und daher besteht die Notwendigkeit einer strukturierten Datenerfassung.

Die Forscher schlagen hier vor, eine beobachtende Kohortenstudie durchzuführen, die systematisch Erfahrungen von MS-Patienten sammelt, für die ein ausreichender Datensatz über ihre Krankengeschichte und ihre klinische Ausgangssituation verfügbar ist; Die Patienten werden dann prospektiv gemäß dem Protokoll ihres lokalen klinischen Zentrums weiterverfolgt. Es wird erwartet, dass die lokalen klinischen Protokolle den aktuellen EBMT-Richtlinien und -Empfehlungen entsprechen. Daher besteht das Ziel darin, prospektiv und nicht-interventionell einen vollständigen Datensatz zu Sicherheits-, Verträglichkeits- und Wirksamkeitsergebnissen für aHSCT bei verschiedenen Subtypen von MS zu erfassen, die gemäß den aktuellen EBMT-Richtlinien und -Empfehlungen behandelt werden. Neben laufenden klinischen Studien hoffen die Prüfärzte, dass diese Studie die Evidenzbasis und zukünftige Richtlinien und Empfehlungen für gute klinische Praxis aussagekräftig informieren wird.

1- Studiendesign Multizentrische, nicht-interventionelle prospektive Studie bei Patienten mit diagnostizierter Multipler Sklerose, behandelt mit aHSCT.

2 Ziele und Ziele der Studie

1. Hauptziele

   • Bewertung des Ergebnisses von Patienten, die sich einer aHSCT wegen MS als primäre Indikation unterziehen.

2. Sekundäre Ziele

   • Um weitere Kenntnisse über die Sicherheit, Verträglichkeit und Toxizität von aHSCT bei MS zu gewinnen
   • Um weitere Erkenntnisse über die Lebensqualität und die Langzeitbehinderung von Patienten zu gewinnen, die mit aHSCT behandelt werden

   • Weiteres Wissen über das MRT-Ergebnis nach aHSZT zu gewinnen

     3. Studienplan Die klinische Bewertung bei der Einschreibung und während der Nachsorge wird gemäß den lokalen Richtlinien durchgeführt, mit der Erwartung, dass die Zentren in Übereinstimmung mit den EBMT-Richtlinien und -Empfehlungen für MS und immunvermittelte neurologische Erkrankungen arbeiten. Basierend auf der üblichen klinischen Praxis bei Patienten mit MS unter Therapie werden jedoch in der Regel jährlich eine MRT und eine neurologische Untersuchung durchgeführt. Das Baseline-MRT sollte innerhalb von 3 Monaten vor Beginn des Mobilisierungsregimes durchgeführt werden, während die neurologische Untersuchung als Baseline-Beurteilung nicht später als einen Monat vor Beginn der Behandlung durchgeführt werden sollte.

Die Einschreibungszeit beträgt 2 Jahre ab der Registrierung des ersten Patienten. Die Nachbeobachtung wird für 24 Monate ab individuellem Behandlungsbeginn erwartet.