自家造血幹細胞移植を受けた多発性硬化症患者の観察研究 (OMST)

現在、多くの新しい前向き比較試験が開始または準備中であり、EBMT ガイドラインでは、可能な場合は臨床試験での治療を推奨しています。 ただし、aHSCT を受けている一部の MS 患者はこれらの試験に適格ではありません。これらの試験は主に、非常に活動的な RRMS を有する厳密に定義された患者グループに焦点を当てています。 さらに、このような試験へのアクセスは EBMT 全体で普遍的ではないため、構造化されたデータ収集が必要です。

研究者らはここで、MS 患者から体系的に経験を収集する観察コホート研究を実施することを提案しています。MS 患者の臨床歴とベースラインでの臨床状況に関する適切なデータセットが利用可能です。その後、患者は地元の臨床センターのプロトコルに従って前向きに追跡されます。 現地の臨床プロトコルが現在の EBMT ガイドラインおよび推奨事項に沿ったものになることが期待されます。 したがって、目的は、現在のEBMTガイドラインと推奨事項に従って治療されたMSのさまざまなサブタイプにおけるaHSCTの安全性、忍容性、および有効性の結果に関する完全なデータセットを前向きかつ非介入的に取得することです。 進行中の臨床試験と並行して、研究者は、この研究がエビデンスベースと将来のガイドラインおよび優れた臨床実践のための推奨事項を有意義に知らせることを望んでいます.

1-研究デザイン aHSCTで治療された多発性硬化症と診断された患者における多施設非介入前向き研究。

2 研究の目的と目的

1. 主な目的

   • 主な適応症としてMSに対してaHSCTを受ける患者の転帰を評価すること。

2. 副次的な目的

   • MSにおけるaHSCTの安全性、忍容性、および毒性に関するさらなる知識を得る
   • aHSCTで治療された患者の生活の質と長期的な障害に関するさらなる知識を得る

   • aHSCT 後の MRI の結果についてさらに知識を得る

     3. 研究スケジュール 登録時およびフォローアップ中の臨床評価は、MS および免疫介在性神経疾患の EBMT ガイドラインおよび推奨事項に沿ってセンターが機能することを期待して、地域のポリシーに従って実施されます。 ただし、治療中の MS 患者の一般的な臨床診療に基づいて、MRI と 1 つの神経学的評価は通常、毎年行われます。 ベースラインの MRI は動員レジメンの開始前 3 か月以内に実施する必要がありますが、神経学的検査は治療開始の 1 か月前までにベースライン評価として実施する必要があります。

登録期間は、最初の患者の登録から 2 年間です。 フォローアップは、個々の治療開始から 24 か月間予定されています。