MAP pour fournir un accès au ruxolitinib, pour les patients atteints de PMF ou PPV MF ou PET-MF

Critère d'intégration

Les patients éligibles à l'inclusion dans ce plan de traitement doivent répondre à tous les critères suivants :

Le consentement éclairé écrit du patient doit être obtenu avant le début du traitement. Les patients inéligibles pour d'autres essais sur le ruxolitinib pourraient être éligibles pour ce MAP.

1. Les patients doivent avoir ≥ 12 ans et avoir reçu un diagnostic de PMF, selon les critères standard internationaux révisés de 2016 (Arber et al. 2016), PPV MF ou PET-MF (Barosi 2008), quel que soit le statut de la mutation JAK2.
2. Patients avec un pourcentage de blastes dans le sang périphérique < 10 %.

3. Les patients doivent s'être suffisamment rétablis ou stabilisés de tout effet indésirable associé à des traitements antérieurs avant de commencer le traitement par ruxolitinib.

   • Les patients qui ont été prétraités par Fedratinib doivent subir un examen physique complet comprenant un examen neurologique complet et une évaluation cardiologique incluant les taux de thiamine. L'IRM du cerveau doit être envisagée si elle est indiquée en fonction des signes ou des symptômes.

Critère d'exclusion

Les patients éligibles à ce plan de traitement ne doivent répondre à aucun des critères suivants :

1. Antécédents d'hypersensibilité à des médicaments ou à des métabolites de classes chimiques similaires à celles du ruxolitinib.
2. Présence d'une infection active non contrôlée, y compris d'importantes infections bactériennes, fongiques, virales
3. Antécédents de leuco-encéphalopathie multifocale progressive.
4. Présence d'insuffisance rénale sévère définie par une créatinine sérique > 2 mg/dL (> 176,8 μmol/L), ou avoir une clairance estimée de la créatinine < 30 ml/min mesurée ou calculée par l'équation de Cockroft Gault.

5. Les femmes en âge de procréer, définies comme toutes les femmes physiologiquement capables de devenir enceintes,

   • les femmes dont l'orientation sexuelle exclut les relations sexuelles avec un partenaire masculin.
   • les femmes dont les partenaires ont été stérilisés par vasectomie ou par d'autres moyens.
   • en utilisant une méthode très efficace de contrôle des naissances
6. Incapable de comprendre et de se conformer aux instructions et aux exigences du traitement.