MAP for å gi tilgang til Ruxolitinib, for pasienter med PMF eller PPV MF eller PET-MF

Inklusjonskriterier

Pasienter som er kvalifisert for inkludering i denne behandlingsplanen, må oppfylle alle følgende kriterier:

Skriftlig pasientinformert samtykke må innhentes før behandlingsstart. Pasienter som ikke er kvalifisert for andre ruxolitinib-studier kan være kvalifisert for denne MAP.

1. Pasienter må være ≥12 år og diagnostisert med PMF, i henhold til 2016 reviderte International Standard Criteria (Arber et al. 2016), PPV MF eller PET-MF (Barosi 2008), uavhengig av JAK2-mutasjonsstatus.
2. Pasienter med en prosentandel av perifert blodblast på < 10 %.

3. Pasienter må ha restituert eller stabilisert seg tilstrekkelig fra eventuelle bivirkninger forbundet med tidligere behandlinger før behandling med ruxolitinib startes.

   • Pasienter som ble forhåndsbehandlet med Fedratinib bør ha fullstendig fysisk undersøkelse inkludert full nevrologisk undersøkelse og kardiologisk vurdering inkludert tiaminnivåer. MR av hjernen bør vurderes hvis indisert basert på tegn eller symptomer.

Eksklusjonskriterier

Pasienter som er kvalifisert for denne behandlingsplanen må ikke oppfylle noen av følgende kriterier:

1. Anamnese med overfølsomhet overfor legemidler eller metabolitter av lignende kjemiske klasser som ruxolitinib.
2. Tilstedeværelse av en aktiv ukontrollert infeksjon inkludert betydelig bakteriell, sopp, viral
3. Historie om progressiv multifokal leuko-encefalopati.
4. Tilstedeværelse av alvorlig nedsatt nyrefunksjon definert av serumkreatinin > 2 mg/dL (>176,8 μmol/L), eller har estimert kreatininclearance < 30 ml/min målt eller beregnet ved Cockroft Gault-ligningen.

5. Kvinner i fertil alder, definert som alle kvinner som er fysiologisk i stand til å bli gravide,

   • kvinner hvis seksuelle legning utelukker samleie med en mannlig partner.
   • kvinner hvis partnere er blitt sterilisert ved vasektomi eller på annen måte.
   • ved hjelp av en svært effektiv prevensjonsmetode
6. Ikke i stand til å forstå og overholde behandlingsinstruksjoner og krav.