MAP om toegang te bieden tot Ruxolitinib, voor patiënten met PMF of PPV MF of PET-MF

Inclusiecriteria

Patiënten die in aanmerking komen voor opname in dit behandelplan moeten aan alle volgende criteria voldoen:

Voorafgaand aan de start van de behandeling moet schriftelijke geïnformeerde toestemming van de patiënt worden verkregen. Patiënten die niet in aanmerking komen voor andere ruxolitinib-onderzoeken, kunnen wel in aanmerking komen voor deze MAP.

1. Patiënten moeten ≥12 jaar zijn en gediagnosticeerd zijn met PMF, volgens de 2016 herziene International Standard Criteria (Arber et al. 2016), PPV MF of PET-MF (Barosi 2008), ongeacht de JAK2-mutatiestatus.
2. Patiënten met een percentage perifere bloedblasten van < 10%.

3. Patiënten moeten voldoende zijn hersteld of gestabiliseerd van eventuele bijwerkingen van eerdere behandelingen voordat met de behandeling met ruxolitinib wordt begonnen.

   • Patiënten die voorbehandeld zijn met Fedratinib dienen een volledig lichamelijk onderzoek te ondergaan, inclusief een volledig neurologisch onderzoek en een cardiologische beoordeling, inclusief thiaminespiegels. MRI van de hersenen moet worden overwogen indien geïndiceerd op basis van de tekenen of symptomen.

Uitsluitingscriteria

Patiënten die in aanmerking komen voor dit behandelplan mogen niet voldoen aan een van de volgende criteria:

1. Geschiedenis van overgevoeligheid voor geneesmiddelen of metabolieten van vergelijkbare chemische klassen als ruxolitinib.
2. Aanwezigheid van een actieve ongecontroleerde infectie, waaronder significante bacteriële, schimmel-, virale
3. Geschiedenis van progressieve multifocale leuko-encefalopathie.
4. Aanwezigheid van ernstig gestoorde nierfunctie gedefinieerd door serumcreatinine > 2 mg/dL (>176,8 μmol/L), of een geschatte creatinineklaring < 30 ml/min hebben, gemeten of berekend met de Cockroft Gault-vergelijking.

5. Vrouwen in de vruchtbare leeftijd, gedefinieerd als alle vrouwen die fysiologisch in staat zijn om zwanger te worden,

   • vrouwen wier seksuele geaardheid gemeenschap met een mannelijke partner verhindert.
   • vrouwen van wie de partner is gesteriliseerd door vasectomie of op een andere manier.
   • met behulp van een zeer effectieve methode van anticonceptie
6. Niet in staat behandelinstructies en vereisten te begrijpen en na te leven.