MAP zapewniający dostęp do ruksolitynibu pacjentom z PMF lub PPV MF lub PET-MF

Kryteria przyjęcia

Pacjenci kwalifikujący się do włączenia do tego planu leczenia muszą spełniać wszystkie poniższe kryteria:

Przed rozpoczęciem leczenia należy uzyskać pisemną świadomą zgodę pacjenta. Pacjenci niekwalifikujący się do innych badań z ruksolitynibem mogą kwalifikować się do tego MAP.

1. Pacjenci muszą mieć co najmniej 12 lat i zdiagnozować PMF, zgodnie z poprawionymi Międzynarodowymi Kryteriami Standardowymi z 2016 r. (Arber i wsp. 2016), PPV MF lub PET-MF (Barosi 2008), niezależnie od statusu mutacji JAK2.
2. Pacjenci z procentową liczbą blastów we krwi obwodowej < 10%.

3. Przed rozpoczęciem leczenia ruksolitynibem pacjenci muszą być w wystarczającym stopniu wyleczeni lub ustabilizowani po wszelkich działaniach niepożądanych leku związanych z wcześniejszym leczeniem.

   • Pacjenci, którzy byli wcześniej leczeni Fedratynibem, powinni przejść pełne badanie fizykalne, w tym pełne badanie neurologiczne i ocenę kardiologiczną, w tym ocenę poziomu tiaminy. Należy rozważyć wykonanie rezonansu magnetycznego mózgu, jeśli jest to wskazane na podstawie objawów przedmiotowych lub podmiotowych.

Kryteria wyłączenia

Pacjenci kwalifikujący się do tego planu leczenia nie mogą spełniać żadnego z poniższych kryteriów:

1. Historia nadwrażliwości na jakiekolwiek leki lub metabolity podobnej klasy chemicznej jak ruksolitynib.
2. Obecność czynnej niekontrolowanej infekcji, w tym znaczącej infekcji bakteryjnej, grzybiczej, wirusowej
3. Historia postępującej wieloogniskowej leukoencefalopatii.
4. Obecność ciężkich zaburzeń czynności nerek określonych przez stężenie kreatyniny w surowicy > 2 mg/dl (>176,8 μmol/l) lub szacowany klirens kreatyniny < 30 ml/min, mierzony lub obliczany za pomocą równania Cockrofta-Gaulta.

5. Kobiety w wieku rozrodczym, rozumiane jako wszystkie kobiety fizjologicznie zdolne do zajścia w ciążę,

   • kobiety, których orientacja seksualna wyklucza współżycie z partnerem płci męskiej.
   • kobiet, których partnerzy zostali wysterylizowani przez wazektomię lub w inny sposób.
   • stosując wysoce skuteczną metodę antykoncepcji
6. Nie jest w stanie zrozumieć i zastosować się do instrukcji i wymagań dotyczących leczenia.