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MAP per fornire l'accesso a Ruxolitinib, per i pazienti con PMF o PPV MF o PET-MF

7 febbraio 2024 aggiornato da: Novartis Pharmaceuticals

Programma di accesso gestito (MAP) per fornire l'accesso a Ruxolitinib, per i pazienti con mielofibrosi primaria (PMF) o mielofibrosi post-policitemia (PPV MF) o mielofibrosi post-trombocitemia essenziale (PET-MF)

Lo scopo di questo piano di trattamento di coorte è consentire l'accesso a ruxolitinib per i pazienti idonei con diagnosi di PMF, PPV MF o PET MF. Il medico curante del paziente deve seguire le linee guida terapeutiche suggerite e rispettare tutte le normative delle autorità sanitarie locali.

Il medico curante richiedente ha presentato a Novartis una richiesta di accesso al farmaco (spesso indicato come uso compassionevole) che è stata esaminata e approvata dal team medico esperto del farmaco e dell'indicazione.

Panoramica dello studio

Descrizione dettagliata

CINC424A2405 - Disponibile - Piano di trattamento di coorte del Programma di accesso gestito (MAP) CINC424A2405 per fornire l'accesso a Ruxolitinib ai pazienti con mielofibrosi primaria (PMF) o mielofibrosi post policitemia (PPV MF) o mielofibrosi post-trombocitemia essenziale (PET-MF)

CINC424A2001M - Non più disponibile - Programma di accesso gestito (MAP) di ruxolitinib per pazienti con diagnosi di malattia COVID-19 grave/molto grave

CINC424B2002I - Disponibile - Piano di trattamento di coorte del Programma di accesso gestito (MAP) CINC424B2002I per fornire l'accesso a Ruxolitinib ai pazienti con policitemia vera (PV)

CINC424C2001M - Disponibile - Piano di trattamento di coorte del Programma di accesso gestito (MAP) CINC424C2001M per fornire l'accesso a ruxolitinib per la malattia del trapianto contro l'ospite acuta e cronica refrattaria agli steroidi (SR aGVHD e SR cGHVD).

Tipo di studio

Accesso esteso

Tipo di accesso espanso

  • Popolazione di dimensioni intermedie

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

  • Nome: Novartis Pharmaceuticals
  • Numero di telefono: +41613241111

Backup dei contatti dello studio

  • Nome: MAP requests are initiated by a licensed physician.https:// www.novart is.com/healthcare-professionals/managed-access-programs
  • Numero di telefono: 1-88-669-6682
  • Email: novartis.email@novartis.com

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 12 anni a 99 anni (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione

I pazienti idonei per l'inclusione in questo piano di trattamento devono soddisfare tutti i seguenti criteri:

Il consenso informato scritto del paziente deve essere ottenuto prima dell'inizio del trattamento. I pazienti non idonei per altri studi su ruxolitinib potrebbero essere idonei per questa MAP.

  1. I pazienti devono avere ≥12 anni e avere una diagnosi di PMF, secondo i criteri standard internazionali rivisti del 2016 (Arber et al. 2016), PPV MF o PET-MF (Barosi 2008), indipendentemente dallo stato della mutazione JAK2.
  2. Pazienti con una percentuale di blasti nel sangue periferico < 10%.
  3. I pazienti devono essersi ripresi o stabilizzati sufficientemente da qualsiasi reazione avversa al farmaco associata a trattamenti precedenti prima di iniziare il trattamento con ruxolitinib.

    • I pazienti che sono stati pretrattati con Fedratinib devono essere sottoposti a un esame fisico completo, compreso un esame neurologico completo e una valutazione cardiologica, compresi i livelli di tiamina. La risonanza magnetica del cervello deve essere presa in considerazione se indicata in base ai segni o sintomi.

Criteri di esclusione

I pazienti idonei per questo piano di trattamento non devono soddisfare nessuno dei seguenti criteri:

  1. Storia di ipersensibilità a farmaci o metaboliti di classi chimiche simili a ruxolitinib.
  2. Presenza di un'infezione attiva non controllata che include batteri, funghi e virus significativi
  3. Storia di leucoencefalopatia multifocale progressiva.
  4. Presenza di funzionalità renale gravemente compromessa definita da creatinina sierica > 2 mg/dL (>176,8 μmol/L) o hanno una clearance della creatinina stimata < 30 ml/min misurata o calcolata mediante l'equazione di Cockroft Gault.
  5. Donne in età fertile, definite come tutte le donne fisiologicamente in grado di rimanere incinta,

    • donne il cui orientamento sessuale preclude rapporti con un partner maschile.
    • donne i cui partner sono stati sterilizzati mediante vasectomia o altri mezzi.
    • utilizzando un metodo altamente efficace di controllo delle nascite
  6. Non è in grado di comprendere e rispettare le istruzioni e i requisiti del trattamento.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

5 febbraio 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

5 febbraio 2021

Primo Inserito (Effettivo)

9 febbraio 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

8 febbraio 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

7 febbraio 2024

Ultimo verificato

1 febbraio 2024

Maggiori informazioni

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Mielofibrosi primaria (PMF)

Prove cliniche su Ruxolitinib

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