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MAP 为 PMF 或 PPV MF 或 PET-MF 患者提供 Ruxolitinib

2024年2月7日 更新者:Novartis Pharmaceuticals

管理访问计划 (MAP) 为原发性骨髓纤维化 (PMF) 或红细胞增多症后骨髓纤维化 (PPV MF) 或原发性血小板增多症后骨髓纤维化 (PET-MF) 患者提供 Ruxolitinib 访问

该队列治疗计划的目的是允许诊断为 PMF、PPV MF 或 PET MF 的符合条件的患者使用 ruxolitinib。 患者的主治医师应遵循建议的治疗指南并遵守当地卫生当局的所有规定。

提出请求的治疗医师向诺华公司提交了获得药物(通常称为同情使用)的请求,该请求由对药物和适应症有经验的医疗团队审查和批准。

研究概览

详细说明

CINC424A2405 - 可用 - 管理访问计划 (MAP) 队列治疗计划 CINC424A2405 为原发性骨髓纤维化 (PMF) 或红细胞增多症后骨髓纤维化 (PPV MF) 或特发性血小板增多症后骨髓纤维化 (PET-MF) 患者提供鲁索替尼治疗

CINC424A2001M - 不再可用 - 针对诊断为严重/非常严重的 COVID-19 疾病的患者的 Ruxolitinib 管理访问计划 (MAP)

CINC424B2002I - 可用 - 管理访问计划 (MAP) 队列治疗计划 CINC424B2002I 可为真性红细胞增多症 (PV) 患者提供 Ruxolitinib 的使用

CINC424C2001M - 可用 - 管理访问计划 (MAP) 队列治疗计划 CINC424C2001M 提供鲁索替尼治疗类固醇难治性急性和慢性移植物抗宿主病(SR aGVHD 和 SR cGHVD)。

研究类型

扩展访问

扩展访问类型

  • 中型人口

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息,以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

  • 姓名:Novartis Pharmaceuticals
  • 电话号码:+41613241111

研究联系人备份

  • 姓名:MAP requests are initiated by a licensed physician.https:// www.novart is.com/healthcare-professionals/managed-access-programs
  • 电话号码:1-88-669-6682
  • 邮箱novartis.email@novartis.com

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人,称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

12年 至 99年 (孩子、成人、年长者)

接受健康志愿者

描述

纳入标准

有资格纳入此治疗计划的患者必须满足以下所有标准:

必须在开始治疗前获得患者的书面知情同意书。 不符合其他 ruxolitinib 试验资格的患者可能符合此 MAP 的资格。

  1. 根据 2016 年修订的国际标准标准(Arber 等人,2016 年),无论 JAK2 突变状态如何,患者必须年满 12 岁并被诊断患有 PMF、PPV MF 或 PET-MF(Barosi 2008)。
  2. 外周血原始细胞百分比计数 < 10% 的患者。
  3. 在开始使用 ruxolitinib 治疗之前,患者必须已经从与先前治疗相关的任何药物不良反应中充分恢复或稳定下来。

    • 接受过 Fedratinib 预治疗的患者应进行全面的身体检查,包括全面的神经系统检查和心脏病学评估,包括硫胺素水平。 如果根据体征或症状有指征,则应考虑进行脑部 MRI 检查。

排除标准

符合此治疗计划资格的患者不得满足以下任何标准:

  1. 对任何药物或与 ruxolitinib 具有相似化学类别的代谢物过敏史。
  2. 存在不受控制的活动性感染,包括显着的细菌、真菌、病毒
  3. 进行性多灶性白质脑病史。
  4. 血清肌酐 > 2 mg/dL (>176.8 μmol/L),或估计肌酐清除率 < 30 ml/min,通过 Cockroft Gault 方程测量或计算。
  5. 有生育能力的妇女,定义为所有生理上能够怀孕的妇女,

    • 性取向妨碍与男性伴侣发生性关系的女性。
    • 伴侣已通过输精管结扎术或其他方式绝育的妇女。
    • 使用高效的节育方法
  6. 无法理解和遵守治疗说明和要求。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息,包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的?

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查,以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究注册日期

首次提交

2021年2月5日

首先提交符合 QC 标准的

2021年2月5日

首次发布 (实际的)

2021年2月9日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2024年2月8日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2024年2月7日

最后验证

2024年2月1日

更多信息

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索,没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求,请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改,我们的网站上也会自动更新.

原发性骨髓纤维化 (PMF)的临床试验

鲁索替尼的临床试验

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