MAP para proporcionar acceso a ruxolitinib, para pacientes con PMF o PPV MF o PET-MF

Criterios de inclusión

Los pacientes elegibles para la inclusión en este plan de tratamiento deben cumplir con todos los siguientes criterios:

Se debe obtener el consentimiento informado por escrito del paciente antes de comenzar el tratamiento. Los pacientes que no son elegibles para otros ensayos de ruxolitinib podrían ser elegibles para este MAP.

1. Los pacientes deben tener ≥12 años y un diagnóstico de FMP, según los Criterios Estándar Internacionales revisados ​​de 2016 (Arber et al. 2016), PPV MF o PET-MF (Barosi 2008), independientemente del estado de mutación de JAK2.
2. Pacientes con un porcentaje de blastos en sangre periférica < 10%.

3. Los pacientes deben haberse recuperado o estabilizado lo suficiente de cualquier reacción adversa al medicamento asociada con tratamientos previos antes de comenzar el tratamiento con ruxolitinib.

   • Los pacientes que recibieron tratamiento previo con fedratinib deben someterse a un examen físico completo que incluya un examen neurológico completo y una evaluación cardiológica que incluya los niveles de tiamina. Se debe considerar la resonancia magnética del cerebro si está indicada en función de los signos o síntomas.

Criterio de exclusión

Los pacientes elegibles para este Plan de tratamiento no deben cumplir con ninguno de los siguientes criterios:

1. Antecedentes de hipersensibilidad a cualquier fármaco o metabolito de clases químicas similares a ruxolitinib.
2. Presencia de una infección activa no controlada que incluye infecciones bacterianas, fúngicas y virales significativas.
3. Antecedentes de leucoencefalopatía multifocal progresiva.
4. Presencia de insuficiencia renal grave definida por creatinina sérica > 2 mg/dl (> 176,8 μmol/L), o tener un aclaramiento de creatinina estimado < 30 ml/min medido o calculado mediante la ecuación de Cockroft Gault.

5. Mujeres en edad fértil, definidas como todas las mujeres fisiológicamente capaces de quedar embarazadas,

   • mujeres cuya orientación sexual les impide tener relaciones sexuales con una pareja masculina.
   • mujeres cuyas parejas han sido esterilizadas por vasectomía u otros medios.
   • usar un método anticonceptivo altamente efectivo
6. No es capaz de comprender y cumplir con las instrucciones y requisitos del tratamiento.