MAP zur Bereitstellung des Zugangs zu Ruxolitinib für Patienten mit PMF oder PPV MF oder PET-MF

Einschlusskriterien

Patienten, die für die Aufnahme in diesen Behandlungsplan in Frage kommen, müssen alle folgenden Kriterien erfüllen:

Vor Beginn der Behandlung muss eine schriftliche Einverständniserklärung des Patienten eingeholt werden. Patienten, die für andere Ruxolitinib-Studien nicht in Frage kommen, könnten für diesen MAP in Frage kommen.

1. Die Patienten müssen ≥ 12 Jahre alt sein und PMF gemäß den überarbeiteten Internationalen Standardkriterien von 2016 (Arber et al. 2016), PPV MF oder PET-MF (Barosi 2008) haben, unabhängig vom JAK2-Mutationsstatus.
2. Patienten mit einem Blastenanteil im peripheren Blut von < 10 %.

3. Die Patienten müssen sich vor Beginn der Behandlung mit Ruxolitinib von Nebenwirkungen im Zusammenhang mit früheren Behandlungen erholt oder ausreichend stabilisiert haben.

   • Patienten, die mit Fedratinib vorbehandelt wurden, sollten einer vollständigen körperlichen Untersuchung unterzogen werden, einschließlich einer vollständigen neurologischen Untersuchung und einer kardiologischen Beurteilung, einschließlich der Thiaminspiegel. Eine MRT des Gehirns sollte in Betracht gezogen werden, wenn dies aufgrund der Anzeichen oder Symptome angezeigt ist.

Ausschlusskriterien

Patienten, die für diesen Behandlungsplan in Frage kommen, dürfen keines der folgenden Kriterien erfüllen:

1. Vorgeschichte von Überempfindlichkeit gegen Medikamente oder Metaboliten ähnlicher chemischer Klassen wie Ruxolitinib.
2. Vorhandensein einer aktiven unkontrollierten Infektion, einschließlich signifikanter Bakterien, Pilze, Viren
3. Geschichte der progressiven multifokalen Leuko-Enzephalopathie.
4. Vorhandensein einer stark eingeschränkten Nierenfunktion, definiert durch Serumkreatinin > 2 mg/dl (> 176,8 μmol/l) oder eine geschätzte Kreatinin-Clearance < 30 ml/min, gemessen oder berechnet mit der Cockroft-Gault-Gleichung.

5. Frauen im gebärfähigen Alter, definiert als alle Frauen, die physiologisch in der Lage sind, schwanger zu werden,

   • Frauen, deren sexuelle Orientierung den Geschlechtsverkehr mit einem männlichen Partner ausschließt.
   • Frauen, deren Partner durch Vasektomie oder auf andere Weise sterilisiert wurden.
   • mit einer hochwirksamen Methode der Empfängnisverhütung
6. Nicht in der Lage, Behandlungsanweisungen und -anforderungen zu verstehen und einzuhalten.