A MAP hozzáférést biztosít a ruxolitinibhez PMF- vagy PPV-MF-ben vagy PET-MF-ben szenvedő betegek számára

Bevételi kritériumok

A kezelési tervben való részvételre jogosult betegeknek meg kell felelniük az alábbi feltételek mindegyikének:

A kezelés megkezdése előtt meg kell szerezni a beteg írásos beleegyezését. Azok a betegek, akik nem jogosultak más ruxolitinib-vizsgálatokra, jogosultak lehetnek erre a MAP-ra.

1. A betegeknek legalább 12 évesnek kell lenniük, és a 2016-ban felülvizsgált nemzetközi standard kritériumok (Arber et al. 2016), PPV MF vagy PET-MF (Barosi 2008) szerint PMF-ben diagnosztizáltak, függetlenül a JAK2 mutáció státuszától.
2. Betegek, akiknél a perifériás vér blast százaléka < 10%.

3. A ruxolitinib-kezelés megkezdése előtt a betegeknek kellően felépülniük vagy stabilizálódniuk kell a korábbi kezelésekkel kapcsolatos mellékhatásokból.

   • Azokat a betegeket, akiket előzetesen Fedratinibbel kezeltek, teljes fizikális vizsgálaton kell átesni, beleértve a teljes neurológiai vizsgálatot és kardiológiai vizsgálatot, beleértve a tiaminszintet is. Az agy MRI vizsgálatát meg kell fontolni, ha a jelek vagy tünetek alapján indokolt.

Kizárási kritériumok

A kezelési tervre jogosult betegek nem felelhetnek meg az alábbi kritériumok egyikének sem:

1. A ruxolitinibhez hasonló kémiai osztályba tartozó bármely gyógyszerrel vagy metabolittal szembeni túlérzékenység anamnézisében.
2. Aktív, ellenőrizetlen fertőzés jelenléte, beleértve a jelentős bakteriális, gombás, vírusos fertőzést
3. Progresszív multifokális leukoencephalopathia anamnézisében.
4. Súlyosan károsodott veseműködés, amelyet a szérum kreatininszint > 2 mg/dl (>176,8) határoz meg μmol/L), vagy a becsült kreatinin-clearance < 30 ml/perc Cockroft Gault-egyenlettel mérve vagy kiszámítva.

5. Fogamzóképes korú nők, minden olyan nő, aki fiziológiailag képes teherbe esni,

   • nők, akiknek szexuális irányultsága kizárja a férfi partnerrel való közösülést.
   • nők, akiknek partnereit vazektómiával vagy más módon sterilizálták.
   • rendkívül hatékony fogamzásgátlási módszert alkalmazva
6. Nem képes megérteni és betartani a kezelési utasításokat és követelményeket.