MAP för att ge tillgång till Ruxolitinib, för patienter med PMF eller PPV MF eller PET-MF

Inklusionskriterier

Patienter som är kvalificerade för inkludering i denna behandlingsplan måste uppfylla alla följande kriterier:

Skriftligt patientinformerat samtycke måste erhållas innan behandlingen påbörjas. Patienter som inte är berättigade till andra ruxolitinibstudier kan vara berättigade till denna MAP.

1. Patienter måste vara ≥12 år och diagnostiserade med PMF, enligt 2016 års reviderade International Standard Criteria (Arber et al. 2016), PPV MF eller PET-MF (Barosi 2008), oavsett JAK2-mutationsstatus.
2. Patienter med ett procentuellt antal sprängningar i perifert blod på < 10 %.

3. Patienterna måste ha återhämtat sig eller stabiliserats tillräckligt från alla biverkningar i samband med tidigare behandlingar innan behandling med ruxolitinib påbörjas.

   • Patienter som förbehandlats med Fedratinib bör genomgå fullständig fysisk undersökning inklusive fullständig neurologisk undersökning och kardiologisk bedömning inklusive tiaminnivåer. MRT av hjärnan bör övervägas om indicerat baserat på tecknen eller symtomen.

Exklusions kriterier

Patienter som är kvalificerade för denna behandlingsplan får inte uppfylla något av följande kriterier:

1. Tidigare överkänslighet mot läkemedel eller metaboliter av liknande kemiska klasser som ruxolitinib.
2. Förekomst av en aktiv okontrollerad infektion inklusive betydande bakteriell, svamp, viral
3. Historien om progressiv multifokal leuko-encefalopati.
4. Förekomst av allvarligt nedsatt njurfunktion definierad av serumkreatinin > 2 mg/dL (>176,8 μmol/L), eller har uppskattat kreatininclearance < 30 ml/min mätt eller beräknat med Cockroft Gaults ekvation.

5. Kvinnor i fertil ålder, definierade som alla kvinnor som är fysiologiskt kapabla att bli gravida,

   • kvinnor vars sexuella läggning utesluter samlag med en manlig partner.
   • kvinnor vars partner har steriliserats genom vasektomi eller på annat sätt.
   • använder en mycket effektiv preventivmetod
6. Kan inte förstå och följa behandlingsinstruktioner och krav.