MAP для обеспечения доступа к руксолитинибу для пациентов с PMF или PPV MF или PET-MF

Критерии включения

Пациенты, имеющие право на включение в этот план лечения, должны соответствовать всем следующим критериям:

Перед началом лечения необходимо получить письменное информированное согласие пациента. Пациенты, не подходящие для участия в других исследованиях руксолитиниба, могут иметь право на участие в этом MAP.

1. Пациенты должны быть старше 12 лет и иметь диагноз PMF в соответствии с пересмотренными Международными стандартными критериями 2016 г. (Arber et al. 2016), PPV MF или PET-MF (Barosi 2008), независимо от статуса мутации JAK2.
2. Пациенты с процентным содержанием бластов в периферической крови < 10%.

3. Перед началом лечения руксолитинибом пациенты должны в достаточной степени восстановиться или стабилизироваться после любых побочных реакций на лекарства, связанных с предшествующим лечением.

   • Пациенты, ранее получавшие федратиниб, должны пройти полное физикальное обследование, включая полное неврологическое и кардиологическое обследование, включая определение уровня тиамина. МРТ головного мозга следует рассмотреть, если она показана на основании признаков или симптомов.

Критерий исключения

Пациенты, имеющие право на этот план лечения, не должны соответствовать ни одному из следующих критериев:

1. История гиперчувствительности к любым препаратам или метаболитам аналогичных химических классов, как руксолитиниб.
2. Наличие активной неконтролируемой инфекции, включая значительные бактериальные, грибковые, вирусные
3. История прогрессирующей мультифокальной лейкоэнцефалопатии.
4. Наличие серьезного нарушения функции почек, определяемое уровнем креатинина в сыворотке > 2 мг/дл (> 176,8 мкмоль/л), или расчетный клиренс креатинина < 30 мл/мин, измеренный или рассчитанный по уравнению Кокрофта-Голта.

5. Женщины детородного возраста, определяемые как все женщины, физиологически способные забеременеть,

   • женщины, чья сексуальная ориентация исключает половые сношения с партнером-мужчиной.
   • женщины, чьи партнеры были стерилизованы с помощью вазэктомии или других методов.
   • использование высокоэффективного метода контроля над рождаемостью
6. Не способен понимать и соблюдать инструкции и требования лечения.