MAP para fornecer acesso ao Ruxolitinib, para pacientes com PMF ou PPV MF ou PET-MF

Critério de inclusão

Os pacientes elegíveis para inclusão neste Plano de Tratamento devem atender a todos os seguintes critérios:

O consentimento informado por escrito do paciente deve ser obtido antes do início do tratamento. Os pacientes inelegíveis para outros estudos com ruxolitinibe podem ser elegíveis para este MAP.

1. Os pacientes devem ter ≥12 anos e diagnosticados com PMF, de acordo com os Critérios Padrão Internacionais revisados ​​de 2016 (Arber et al. 2016), PPV MF ou PET-MF (Barosi 2008), independentemente do status da mutação JAK2.
2. Pacientes com contagem percentual de blastos no sangue periférico < 10%.

3. Os pacientes devem ter se recuperado ou estabilizado suficientemente de quaisquer reações adversas medicamentosas associadas a tratamentos anteriores antes de iniciar o tratamento com ruxolitinibe.

   • Os pacientes que foram pré-tratados com Fedratinibe devem passar por exame físico completo, incluindo exame neurológico completo e avaliação cardiológica, incluindo níveis de tiamina. A ressonância magnética do cérebro deve ser considerada se indicada com base nos sinais ou sintomas.

Critério de exclusão

Os pacientes elegíveis para este Plano de Tratamento não devem atender a nenhum dos seguintes critérios:

1. História de hipersensibilidade a quaisquer drogas ou metabólitos de classes químicas semelhantes ao ruxolitinibe.
2. Presença de uma infecção ativa descontrolada, incluindo bactérias, fungos, vírus significativos
3. História de leucoencefalopatia multifocal progressiva.
4. Presença de função renal gravemente prejudicada definida por creatinina sérica > 2 mg/dL (>176,8 μmol/L), ou tem depuração de creatinina estimada < 30 ml/min medida ou calculada pela equação de Cockroft Gault.

5. Mulheres com potencial para engravidar, definidas como todas as mulheres fisiologicamente capazes de engravidar,

   • mulheres cuja orientação sexual impede a relação sexual com um parceiro masculino.
   • mulheres cujos parceiros foram esterilizados por vasectomia ou outros meios.
   • usando um método altamente eficaz de controle de natalidade
6. Não é capaz de entender e cumprir as instruções e requisitos de tratamento.