Une étude évaluant l'efficacité et l'innocuité de Mitapivat chez des participants atteints d'alpha ou de bêta-thalassémie dépendante des transfusions (α- ou β-TDT) (ENERGIZE-T)
26 août 2026 mis à jour par: Agios Pharmaceuticals, Inc.
Une étude de phase 3, à double insu, randomisée, contrôlée par placebo et multicentrique évaluant l'efficacité et l'innocuité de Mitapivat chez des sujets atteints d'alpha ou de bêta-thalassémie dépendante des transfusions (ENERGIZE-T)
L'objectif principal de cette étude est de comparer l'effet de mitapivat par rapport à un placebo sur la charge transfusionnelle chez les participants atteints d'alpha ou de bêta-thalassémie (TDT) dépendante des transfusions.
Aperçu de l'étude
Statut
Actif, ne recrute pas
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Le groupe mitapivat comprendra environ 160 participants.
Le groupe placebo comprendra environ 80 participants.
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
258
Phase
- Phase 3
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Berlin, Allemagne, 13353
- Charité - UB - CVK - Medizinische Klinik
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Essen, Allemagne, 45122
- Universitätsklinikum Essen
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Leipzig, Allemagne, 04103
- Universitätsklinikum Leipzig
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Riyadh, Arabie Saoudite, 14611
- King Abdullah International Medical Research Center
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Riyadh, Arabie Saoudite, 90210
- King Khalid University Hospital
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Ribeirão Preto, Brésil, 14051-260
- Hospital Das Clinicas da Faculdade de Medicina de Ribeirão Preto - USP
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São Paulo, Brésil, 04006-002
- GSH Banco de Sangue de São Paulo
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Kyustendil, Bulgarie, 2500
- MHAT "Dr. Nikola Vasiliev" AD
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Pleven, Bulgarie, 5800
- UMHAT "Dr. Georgi Stranski" Pleven
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Plovdiv, Bulgarie, 4002
- UMHAT "Sveti Georgi" EAD
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Sofia, Bulgarie, 1756
- SHATHD Sofia
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Stara Zagora, Bulgarie, 6000
- UMHAT "Prof. Dr. Stoyan Kirkovich"
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Alberta
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Calgary, Alberta, Canada, T2N 2T9
- Foothills Medical Centre
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Ontario
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Toronto, Ontario, Canada, M5G 2C4
- Toronto General Hospital, University Health Network
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Hovedstaden, Danemark, 2100
- Rigshospitalet
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Abu Dhabi, Emirats Arabes Unis
- Burjeel Medical City
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Barcelona, Espagne, 08035
- Hospital Universitario Vall d'Hebron
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Madrid, Espagne, 28046
- Hospital Universitario La Paz
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Murcia, Espagne, 30120
- Hospital Universitario Virgen Arrixaca
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Seville, Espagne, 41013
- Hospital Universitario Virgen Del Rocio
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Créteil, France, 94010
- CHU Hôpital Henri Mondor
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Lyon, France, 69003
- Hopital Edouard Herriot, CHU de Lyon
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Marseille, France, 13385
- Chu Hopital de La Timone
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Paris, France, 75015
- Hôpital Necker Enfants Malades
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Achaia, Grèce, 26504
- University General Hospital of Patras
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Athens, Grèce, 11527
- Children's Hospital Agia Sophia, National and Kapodistrian University of Athens Medical School
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Athens, Grèce, 115 26
- Laiko General Hospital
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Ioannina, Grèce, 455 00
- University Hospital of Ioannina
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Thessaloniki, Grèce, 546 42
- Ippokrateio General Hospital
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Brindisi, Italie, 72100
- Ospedale "A. Perrino" - Brindisi
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Cagliari, Italie, 09121
- Ospedale Pediatrico Microcitemico
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Ferrara, Italie, 44124
- Ospedale Sant'Anna
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Genova, Italie, 16128
- Ente Ospedaliero Ospedali Galliera
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Milan, Italie, 20122
- Fondazione IRCCS Ca Granda Ospedale Maggiore Policlinico
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Modena, Italie, 41124
- A.O.U Di Modena
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Naples, Italie, 80138
- AOU L. Vanvitelli Universita degli Studi della Campania Luigi Vanvitelli
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Orbassano, Italie, 10043
- A.O.U. San Luigi Gonzaga
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Beirut, Liban, 9999
- Chronic Care Center
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Alor Star, Malaisie, 05460
- Hospital Sultanah Bahiyah
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Johor Bahru, Malaisie, 80100
- Hospital Sultanah Aminah Johor Bahru
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Kota Kinabalu, Malaisie, 88586
- Hospital Queen Elizabeth, Kota Kinabalu
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Kuala Lumpur, Malaisie, 50300
- Hospital Tunku Azizah
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Kuantan, Malaisie, 25100
- Hospital Tengku Ampuan Afzan
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Kuching, Malaisie, 93586
- Hospital Umum Sarawak
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Pandan Indah, Malaisie, 68000
- Hospital Ampang
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Pulau Pinang, Malaisie, 10990
- Hospital Pulau Pinang
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Amsterdam, Pays-Bas, 1105 AZ
- Amsterdam Universitair Medisch Centrum, Locatie AMC
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Utrecht, Pays-Bas, 3584 CX
- Universitair Medisch Centrum Utrecht
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Westzeedijk 353, Pays-Bas, 3015 AA
- Erasmus MC
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London, Royaume-Uni, WC1E 6BT
- University College London
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London, Royaume-Uni, W12 0HS
- Imperial College Healthcare NHS Trust - Hammersmith Hospital
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Taipei, Taïwan, 100
- National Taiwan University Hospital
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Bangkok, Thaïlande, 10400
- Phramongkutklao Hospital
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Bangkok, Thaïlande, 10400
- Ramathibodi Hospital
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Bangkok, Thaïlande, 10700
- Faculty of Medicine Siriraj Hospital
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Chiang Mai, Thaïlande, 50200
- Maharaj Nakorn Chiang Mai Hospital
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Khon Kaen, Thaïlande, 40000
- Srinagarind Hospital, Khon Kaen University
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Mueang Phitsanulok, Thaïlande, 65000
- Naresuan University Hospital
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Pathum Wan, Thaïlande
- King Chulalongkorn Memorial Hospital
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Adana, Turquie (Türkiye), 1130
- Acibadem Adana Hospital
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Antalya, Turquie (Türkiye), 07059
- Akdeniz University Faculty of Medicine
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Balcalı, Turquie (Türkiye), 01330
- Cukurova University
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Bornova, Turquie (Türkiye), 35040
- Ege University Faculty of Medicine
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Fatih, Turquie (Türkiye), 34093
- Istanbul University Faculty of Medicine
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Mersin, Turquie (Türkiye)
- Hacettepe University
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Arizona
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Phoenix, Arizona, États-Unis, 85016-7710
- Phoenix Children's Hospital
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California
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La Jolla, California, États-Unis, 92093
- San Diego Hospital, UC San Diego Health
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Oakland, California, États-Unis, 94609-1809
- Children's Hospital Oakland
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Palo Alto, California, États-Unis, 94304-1601
- Stanford Medicine
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, États-Unis, 02115
- Boston Children's Hospital
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Michigan
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Detroit, Michigan, États-Unis, 48201-2196
- Children's Hospital of Michigan
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New York
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New York, New York, États-Unis, 10065-4870
- Weill Cornell Medical Center
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North Carolina
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Durham, North Carolina, États-Unis, 27710-3038
- Duke University Medical Center
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
- Penn Medicine - University of Pennsylvania Health System
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Washington
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Seattle, Washington, États-Unis, 98101
- Seattle Cancer Care Alliance, University of Washington
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critère d'intégration:
- Diagnostic documenté de thalassémie (β-thalassémie avec ou sans mutations du gène α-globine, hémoglobine E (HbE)/β-thalassémie ou maladie α-thalassémie/hémoglobine H (HbH)) basé sur l'analyse de l'acide désoxyribonucléique (ADN) ;
- Considéré comme dépendant de la transfusion, défini comme 6 à 20 unités de globules rouges transfusées et ≤ 6 semaines sans transfusion au cours de la période de 24 semaines précédant la randomisation ;
- En cas de prise d'hydroxyurée, la dose d'hydroxyurée doit être stable pendant ≥ 16 semaines avant la randomisation ;
- Les femmes en âge de procréer (WOCBP) doivent s'abstenir d'activités sexuelles susceptibles d'induire une grossesse dans le cadre de leur mode de vie habituel ou accepter d'utiliser deux formes de contraception, dont l'une doit être considérée comme très efficace, dès le moment du consentement éclairé, tout au long de l'étude, et pendant 28 jours après la dernière dose du médicament à l'étude. La seconde forme de contraception peut être une méthode de barrière acceptable ;
- Consentement éclairé écrit avant toute procédure liée à l'étude et disposé à se conformer à toutes les procédures de l'étude pendant la durée de l'étude.
Critère d'exclusion:
- Enceinte, allaitante ou parturiente ;
- Antécédents documentés d'hémoglobine falciforme homozygote ou hétérozygote (Hb S) ou d'hémoglobine C (Hb C);
- Exposition antérieure à la thérapie génique ou greffe antérieure de moelle osseuse ou de cellules souches ;
- Recevant actuellement un traitement par luspatercept ; la dernière dose doit avoir été administrée ≥36 semaines avant la randomisation ;
- Recevant actuellement un traitement avec des agents stimulants hématopoïétiques ; la dernière dose doit avoir été administrée ≥36 semaines avant la randomisation ;
- Antécédents de malignité (actif ou traité) ≤ 5 ans avant de fournir un consentement éclairé, sauf pour le cancer de la peau non mélanomateux in situ, le carcinome du col de l'utérus in situ ou le carcinome du sein in situ ;
- Antécédents de maladie cardiaque ou pulmonaire active et/ou non contrôlée ≤ 6 mois avant de fournir un consentement éclairé ;
- Troubles hépatobiliaires ;
- Débit de filtration glomérulaire estimé
- Triglycérides non à jeun > 440 milligrammes par décilitre (mg/dL) (5 millimoles par litre [mmol/L]);
- Infection active nécessitant une antibiothérapie systémique au moment du consentement éclairé ;
- Test positif pour les anticorps du virus de l'hépatite C (HCVAb) avec preuve d'une infection active par le VHC, ou test positif pour l'antigène de surface de l'hépatite B (HBsAg);
- Test positif pour le virus de l'immunodéficience humaine (VIH)-1 anticorps (Ac) ou VIH-2 Ac ;
- Antécédents de chirurgie majeure (y compris splénectomie) ≤ 6 mois avant de fournir un consentement éclairé et/ou une intervention chirurgicale majeure prévue au cours de l'étude ;
- Inscription actuelle ou participation antérieure (≤ 12 semaines avant l'administration de la première dose du médicament à l'étude ou un délai équivalent à 5 demi-vies du médicament expérimental à l'étude, selon la plus longue des deux) à toute autre étude clinique impliquant un traitement ou dispositif expérimental ;
- Recevoir des inhibiteurs puissants du CYP3A4/5 qui n'ont pas été arrêtés depuis ≥ 5 jours ou un délai équivalent à 5 demi-vies (selon la plus longue); ou des inducteurs puissants du CYP3A4 qui n'ont pas été arrêtés depuis ≥ 4 semaines ou un délai équivalent à 5 demi-vies (la plus longue des deux), avant la randomisation ;
- Recevoir des stéroïdes anabolisants qui n'ont pas été arrêtés depuis au moins 4 semaines avant la randomisation. La thérapie de remplacement de la testostérone pour traiter l'hypogonadisme est autorisée. La dose et la préparation de testostérone doivent être stables pendant ≥ 12 semaines avant la randomisation ;
- Allergie connue ou autre contre-indication au mitapivat ou à ses excipients (cellulose microcristalline, croscarmellose sodique, stéarylfumarate de sodium, mannitol et stéarate de magnésium, Opadry® II Blue [hypromellose, dioxyde de titane, lactose monohydraté, triacétine et FD&C Blue #2] );
Toute condition médicale, hématologique, psychologique ou comportementale ou toute thérapie antérieure ou actuelle qui, de l'avis de l'investigateur, peut conférer un risque inacceptable à la participation à l'étude et/ou pourrait confondre l'interprétation des données de l'étude. Sont également exclus :
- Participants institutionnalisés par une ordonnance réglementaire ou judiciaire
- Les participants souffrant de toute condition susceptible de créer une influence indue (y compris, mais sans s'y limiter, l'incarcération, l'isolement psychiatrique involontaire et l'affiliation financière ou familiale avec l'enquêteur ou le commanditaire).
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation parallèle
- Masquage: Quadruple
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: Mitapivat
Les participants randomisés pour recevoir des 100 milligrammes de mitapivat (mg), oralement, deux fois par jour (BID) pendant 48 semaines en double aveugle (DB) et jusqu'à 5 ans dans la période d'extension (OLE) de l'étiquette ouverte.
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Comprimés
Autres noms:
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Comparateur placebo: Placebo
Les participants randomisés pour recevoir un mitapivat correspondant au placebo, oralement, offrent une offre pendant 48 semaines dans la période de base de données suivi de Mitapivat 100 mg, oralement, pouvant accorder jusqu'à 5 ans dans la période OLE.
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Comprimés
Autres noms:
Comprimés
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Période en double aveugle: pourcentage de participants qui ont obtenu une réponse de réduction de transfusion (TRR)
Délai: Période en double aveugle: ligne de base jusqu'à la semaine 48
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Le TRR est défini comme une réduction ≥50% des unités de globules rouges transfusées (RBC) avec une réduction de ≥2 unités de globules rouges transfusés dans une période consécutive de 12 semaines à la semaine 48 par rapport à la charge transfusion de base normalisée à 12 semaines.
La charge de transfusion de base normalisée à 12 semaines = (12/24) × Nombre total d'unités RBC transfusées au cours de la période de 24 semaines avant la date de randomisation pour les participants randomisés et non dosés ou le début du traitement de l'étude pour les participants randomisés et dosés.
Les participants retirés de l'étude avant la semaine 12 (jour 85) ont été considérés comme des non-répondants.
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Période en double aveugle: ligne de base jusqu'à la semaine 48
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Période en double aveugle: pourcentage de participants qui ont atteint TRR2
Délai: Période en double aveugle: ligne de base jusqu'à la semaine 48
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Le TRR2, défini comme une réduction ≥50% des unités de globules rouges transfusées dans une période consécutive de 24 semaines à la semaine 48 par rapport à la charge de transfusion de base de 24 semaines, est signalée.
La charge de transfusion de base normalisée à 24 semaines est le nombre total d'unités de globules rouges transfusées au cours de la période de 24 semaines avant la date de randomisation pour les participants randomisés et non dosés ou le début du traitement de l'étude pour les participants randomisés et dosés.
Les participants retirés de l'étude avant la semaine 24 (jour 169) ont été considérés comme des non-répondants.
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Période en double aveugle: ligne de base jusqu'à la semaine 48
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Période en double aveugle: pourcentage de participants qui ont atteint TRR3
Délai: Période en double aveugle: référence jusqu'à la semaine 13 à la semaine 48
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Le TRR3, défini comme une réduction ≥33% des unités de globules rouges transfusées de la semaine 13 à la semaine 48 par rapport à la charge de transfusion de base normalisée à 36 semaines, est signalé.
La charge de transfusion de base normalisée à 36 semaines = (36/24) × Nombre total d'unités RBC transfusées au cours de la période de 24 semaines avant la date de randomisation pour les participants randomisés et non dosés ou le début du traitement de l'étude pour les participants randomisés et dosés.
Les participants retirés de l'étude avant la semaine 48 étaient considérés comme des non-répondants.
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Période en double aveugle: référence jusqu'à la semaine 13 à la semaine 48
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Période en double aveugle: pourcentage de participants qui ont atteint TRR4
Délai: Période en double aveugle: référence jusqu'à la semaine 13 à la semaine 48
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TRR4, défini comme une réduction ≥50% des unités de globules rouges transfusées de la semaine 13 à la semaine 48 par rapport à la charge de transfusion de base normalisée à 36 semaines, est signalée.
La charge de transfusion de base normalisée à 36 semaines = (36/24) × Nombre total d'unités RBC transfusées au cours de la période de 24 semaines avant la date de randomisation pour les participants randomisés et non dosés ou le début du traitement de l'étude pour les participants randomisés et dosés.
Les participants retirés de l'étude avant la semaine 48 étaient considérés comme des non-répondants.
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Période en double aveugle: référence jusqu'à la semaine 13 à la semaine 48
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Période en double aveugle: pourcentage de changement par rapport aux unités de RBC transfusées
Délai: Période en double aveugle: ligne de base, semaine 13 à la semaine 48
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La charge de transfusion de la semaine 13 à la semaine 48 standardisée à 36 semaines est définie comme le nombre d'unités de globules rouges transfusées du jour 85 à la semaine 48 dans la période en double aveugle × 36 / (nombre de jours du jour 85 à la semaine 48 dans la période en double aveugle / 7).
La charge de transfusion de base normalisée à 36 semaines = (36/24) × est le nombre total d'unités RBC transfusées au cours de la période de 24 semaines avant la date de randomisation pour les participants randomisés et non dosés ou dans les 168 jours avant le début du traitement de l'étude pour les participants randomisés et dosés.
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Période en double aveugle: ligne de base, semaine 13 à la semaine 48
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Période en double aveugle: pourcentage de participants qui ont atteint l'indépendance transfusionnelle
Délai: Période en double aveugle: ligne de base jusqu'à la semaine 48
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L'indépendance transfusion est définie comme sans transfusion pendant ≥ 8 semaines consécutives à la semaine 48 en double aveugle.
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Période en double aveugle: ligne de base jusqu'à la semaine 48
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Période en double aveugle: changement par rapport aux niveaux de fer en fer
Délai: Période en double aveugle: ligne de base jusqu'à la semaine 48
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Le métabolisme du fer a été évalué sur la base des niveaux de fer.
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Période en double aveugle: ligne de base jusqu'à la semaine 48
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Période en double aveugle: changement par rapport aux taux de ferritine sérique
Délai: Période en double aveugle: ligne de base jusqu'à la semaine 48
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Le métabolisme du fer a été évalué sur la base des taux sériques de ferritine.
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Période en double aveugle: ligne de base jusqu'à la semaine 48
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Période en double aveugle: changement par rapport à la conduite totale de la capacité de liaison au fer
Délai: Période en double aveugle: ligne de base jusqu'à la semaine 48
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Le métabolisme du fer a été évalué en fonction de la capacité totale de liaison au fer.
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Période en double aveugle: ligne de base jusqu'à la semaine 48
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Période en double aveugle: Changement par rapport aux niveaux de saturation de transferrine (TSAT)
Délai: Période en double aveugle: ligne de base jusqu'à la semaine 48
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Le métabolisme du fer a été évalué en fonction des niveaux de TSAT.
La saturation de la transferrine est signalée en divisant la valeur du fer sérique par la capacité totale de liaison au fer.
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Période en double aveugle: ligne de base jusqu'à la semaine 48
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Période en double aveugle: nombre de participants avec des événements indésirables émergents (TEAS), des thé, des thé et des thé connexes avec une gravité supérieure ou égale à la grade 3
Délai: Période en double aveugle: de la première dose de médicament à l'étude jusqu'à la semaine 48
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Un AE est toute occurrence médicale fâcheuse chez un participant a administré un produit pharmaceutique et qui n'a pas nécessairement une relation causale avec le médicament d'étude.
Un événement défavorable grave (SAE) est toute occurrence médicale fâcheuse qui a abouti à l'un des résultats suivants: la mort; mettant la vie en danger; handicap / incapacité persistant / significatif; hospitalisation hospitalière initiale ou prolongée; Anomalie congénitale / anomalie congénitale ou a été autrement considérée comme médicalement importante.
Les TEAES sont des EI avec une date de début initiale pendant la période de traitement ou de l'aggravation de la ligne de base et comprend à la fois des TEAS graves et non sérieux.
La gravité des EI a été évaluée à l'aide du National Cancer Institute Critères de terminologie commune pour les événements indésirables (NCI CTCAE; version 4.03): grade 1: léger; Grade 2: modéré; Grade 3: sévère ou médicalement significatif mais pas immédiatement mortel; 4e année: mettant la vie en danger ou invalidage; 5e année: décès lié à AE.
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Période en double aveugle: de la première dose de médicament à l'étude jusqu'à la semaine 48
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Période d'extension ouverte: nombre de participants avec des thé, des thé graves, des thé connexes, des thé et des thé connexes avec une gravité supérieure ou égale à 3
Délai: Période de prolongation ouverte: de la semaine 48 à la fin de l'étude (environ 5 ans)
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Un AE est toute occurrence médicale fâcheuse chez un participant a administré un produit pharmaceutique et qui n'a pas nécessairement une relation causale avec le médicament d'étude.
Un événement défavorable grave (SAE) est toute occurrence médicale fâcheuse qui a abouti à l'un des résultats suivants: la mort; mettant la vie en danger; handicap / incapacité persistant / significatif; hospitalisation hospitalière initiale ou prolongée; Anomalie congénitale / anomalie congénitale ou a été autrement considérée comme médicalement importante.
Les TEAES sont des EI avec une date de début initiale pendant la période de traitement ou de l'aggravation de la ligne de base et comprend à la fois des TEAS graves et non sérieux.
La gravité des anomalies a été évaluée à l'aide du National Cancer Institute Critères de terminologie commune pour les événements indésirables (NCI CTCAE; version 4.03): grade 1: léger; Grade 2: modéré; Grade 3: sévère ou médicalement significatif mais pas immédiatement mortel; 4e année: mettant la vie en danger ou invalidage; 5e année: décès lié à AE.
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Période de prolongation ouverte: de la semaine 48 à la fin de l'étude (environ 5 ans)
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Période en double aveugle: concentrations plasmatiques de mitapivat
Délai: Période en double aveugle: pré-dose à la semaine 12; pré-dose à la semaine 24; Pré-dose, 0,5, 1, 3, 5, 7 heures après la dose à la semaine 36
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Période en double aveugle: pré-dose à la semaine 12; pré-dose à la semaine 24; Pré-dose, 0,5, 1, 3, 5, 7 heures après la dose à la semaine 36
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Période en double aveugle: superficie sous la courbe de concentration plasmatique du temps zéro à la dernière concentration mesurable (Auc0-Last) de mitapivat
Délai: Période en double aveugle: pré-dose, 0,5, 1, 3, 5, 7 heures après la dose à la semaine 36
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Zone sous la courbe de concentration du temps de zéro à Tlast le jour de dosage, calculée à l'aide de la règle trapézoïdale linéaire.
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Période en double aveugle: pré-dose, 0,5, 1, 3, 5, 7 heures après la dose à la semaine 36
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Période en double aveugle: concentration plasmatique observée maximale (CMAX) de mitapivat
Délai: Période en double aveugle: pré-dose, 0,5, 1, 3, 5, 7 heures après la semaine 36
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Période en double aveugle: pré-dose, 0,5, 1, 3, 5, 7 heures après la semaine 36
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Période en double aveugle: temps pour atteindre la concentration plasmatique observée maximale (TMAX) de mitapivat
Délai: Période en double aveugle: pré-dose, 0,5, 1, 3, 5, 7 heures après la semaine 36
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Période en double aveugle: pré-dose, 0,5, 1, 3, 5, 7 heures après la semaine 36
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Période en double aveugle: temps de dernière concentration quantifiable (TLAST) de mitapivat
Délai: Période en double aveugle: pré-dose, 0,5, 1, 3, 5, 7 heures après la semaine 36
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Période en double aveugle: pré-dose, 0,5, 1, 3, 5, 7 heures après la semaine 36
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Période en double aveugle: dernière concentration plasmatique quantifiable (claste) de mitapivat
Délai: Période en double aveugle: pré-dose, 0,5, 1, 3, 5, 7 heures après la semaine 36
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Le classique est la dernière concentration quantifiable après une seule dose ou dans l'intervalle de dosage (TAU) pour plusieurs doses.
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Période en double aveugle: pré-dose, 0,5, 1, 3, 5, 7 heures après la semaine 36
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Période en double aveugle: concentration sanguine de l'adénosine triphosphate (ATP)
Délai: Période en double aveugle: pré-dose au jour 1; pré-dose à la semaine 12; pré-dose à la semaine 24; Pré-dose, 0,5, 1, 3, 5, 7 heures après la dose à la semaine 36
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Période en double aveugle: pré-dose au jour 1; pré-dose à la semaine 12; pré-dose à la semaine 24; Pré-dose, 0,5, 1, 3, 5, 7 heures après la dose à la semaine 36
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Période en double aveugle: concentration sanguine de 2,3 - diphosphoglycérate (2,3-DPG)
Délai: Période en double aveugle: pré-dose au jour 1; pré-dose à la semaine 12; pré-dose à la semaine 24; Pré-dose, 0,5, 1, 3, 5, 7 heures après la dose à la semaine 36
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Période en double aveugle: pré-dose au jour 1; pré-dose à la semaine 12; pré-dose à la semaine 24; Pré-dose, 0,5, 1, 3, 5, 7 heures après la dose à la semaine 36
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
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Les enquêteurs
- Chaise d'étude: Medical Affairs, Agios Pharmaceuticals, Inc.
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
30 novembre 2021
Achèvement primaire (Réel)
11 avril 2024
Achèvement de l'étude (Estimé)
1 juin 2029
Dates d'inscription aux études
Première soumission
18 février 2021
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
22 février 2021
Première publication (Réel)
25 février 2021
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
27 août 2026
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
26 août 2026
Dernière vérification
1 août 2026
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- AG348-C-018
- 2021-000212-34 (Numéro EudraCT)
- 2024-512747-23-00 (Ctis)
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
NON
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
produit fabriqué et exporté des États-Unis.
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .