Исследование по оценке эффективности и безопасности митапивата у участников с трансфузионно-зависимой альфа- или бета-талассемией (α- или β-TDT) (ENERGIZE-T)
26 августа 2026 г. обновлено: Agios Pharmaceuticals, Inc.
Фаза 3, двойное слепое, рандомизированное, плацебо-контролируемое, многоцентровое исследование по оценке эффективности и безопасности митапивата у субъектов с трансфузионно-зависимой альфа- или бета-талассемией (ENERGIZE-T)
Основная цель этого исследования — сравнить влияние митапивата и плацебо на трансфузионную нагрузку у участников с трансфузионно-зависимой альфа- или бета-талассемией (TDT).
Обзор исследования
Статус
Активный, не рекрутирующий
Вмешательство/лечение
Подробное описание
В группу mitapivat будет входить около 160 участников.
Группа плацебо будет включать около 80 участников.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
258
Фаза
- Фаза 3
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
Kyustendil, Болгария, 2500
- MHAT "Dr. Nikola Vasiliev" AD
-
Pleven, Болгария, 5800
- UMHAT "Dr. Georgi Stranski" Pleven
-
Plovdiv, Болгария, 4002
- UMHAT "Sveti Georgi" EAD
-
Sofia, Болгария, 1756
- SHATHD Sofia
-
Stara Zagora, Болгария, 6000
- UMHAT "Prof. Dr. Stoyan Kirkovich"
-
-
-
-
-
Ribeirão Preto, Бразилия, 14051-260
- Hospital Das Clinicas da Faculdade de Medicina de Ribeirão Preto - USP
-
São Paulo, Бразилия, 04006-002
- GSH Banco de Sangue de São Paulo
-
-
-
-
-
Berlin, Германия, 13353
- Charité - UB - CVK - Medizinische Klinik
-
Essen, Германия, 45122
- Universitätsklinikum Essen
-
Leipzig, Германия, 04103
- Universitatsklinikum Leipzig
-
-
-
-
-
Achaia, Греция, 26504
- University General Hospital of Patras
-
Athens, Греция, 11527
- Children's Hospital Agia Sophia, National and Kapodistrian University of Athens Medical School
-
Athens, Греция, 115 26
- Laiko General Hospital
-
Ioannina, Греция, 455 00
- University Hospital of Ioannina
-
Thessaloniki, Греция, 546 42
- Ippokrateio General Hospital
-
-
-
-
-
Hovedstaden, Дания, 2100
- Rigshospitalet
-
-
-
-
-
Barcelona, Испания, 08035
- Hospital Universitario Vall d'Hebron
-
Madrid, Испания, 28046
- Hospital Universitario La Paz
-
Murcia, Испания, 30120
- Hospital Universitario Virgen Arrixaca
-
Seville, Испания, 41013
- Hospital Universitario Virgen del Rocío
-
-
-
-
-
Brindisi, Италия, 72100
- Ospedale "A. Perrino" - Brindisi
-
Cagliari, Италия, 09121
- Ospedale Pediatrico Microcitemico
-
Ferrara, Италия, 44124
- Ospedale Sant'Anna
-
Genova, Италия, 16128
- Ente Ospedaliero Ospedali Galliera
-
Milan, Италия, 20122
- Fondazione IRCCS Cà Granda Ospedale Maggiore Policlinico
-
Modena, Италия, 41124
- A.O.U Di Modena
-
Naples, Италия, 80138
- AOU L. Vanvitelli Universita degli Studi della Campania Luigi Vanvitelli
-
Orbassano, Италия, 10043
- A.O.U. San Luigi Gonzaga
-
-
-
-
Alberta
-
Calgary, Alberta, Канада, T2N 2T9
- Foothills Medical Centre
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Канада, M5G 2C4
- Toronto General Hospital, University Health Network
-
-
-
-
-
Beirut, Ливан, 9999
- Chronic Care Center
-
-
-
-
-
Alor Star, Малайзия, 05460
- Hospital Sultanah Bahiyah
-
Johor Bahru, Малайзия, 80100
- Hospital Sultanah Aminah Johor Bahru
-
Kota Kinabalu, Малайзия, 88586
- Hospital Queen Elizabeth, Kota Kinabalu
-
Kuala Lumpur, Малайзия, 50300
- Hospital Tunku Azizah
-
Kuantan, Малайзия, 25100
- Hospital Tengku Ampuan Afzan
-
Kuching, Малайзия, 93586
- Hospital Umum Sarawak
-
Pandan Indah, Малайзия, 68000
- Hospital Ampang
-
Pulau Pinang, Малайзия, 10990
- Hospital Pulau Pinang
-
-
-
-
-
Amsterdam, Нидерланды, 1105 AZ
- Amsterdam Universitair Medisch Centrum, Locatie AMC
-
Utrecht, Нидерланды, 3584 CX
- Universitair Medisch Centrum Utrecht
-
Westzeedijk 353, Нидерланды, 3015 AA
- Erasmus MC
-
-
-
-
-
Abu Dhabi, Объединенные Арабские Эмираты
- Burjeel Medical City
-
-
-
-
-
Riyadh, Саудовская Аравия, 14611
- King Abdullah International Medical Research Center
-
Riyadh, Саудовская Аравия, 90210
- King Khalid University Hospital
-
-
-
-
-
London, Соединенное Королевство, WC1E 6BT
- University College London
-
London, Соединенное Королевство, W12 0HS
- Imperial College Healthcare NHS Trust - Hammersmith Hospital
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Соединенные Штаты, 85016-7710
- Phoenix Children's Hospital
-
-
California
-
La Jolla, California, Соединенные Штаты, 92093
- San Diego Hospital, UC San Diego Health
-
Oakland, California, Соединенные Штаты, 94609-1809
- Children's Hospital Oakland
-
Palo Alto, California, Соединенные Штаты, 94304-1601
- Stanford Medicine
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02115
- Boston Children's Hospital
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Соединенные Штаты, 48201-2196
- Children's Hospital of Michigan
-
-
New York
-
New York, New York, Соединенные Штаты, 10065-4870
- Weill Cornell Medical Center
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Соединенные Штаты, 27710-3038
- Duke University Medical Center
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
- Penn Medicine - University of Pennsylvania Health System
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Соединенные Штаты, 98101
- Seattle Cancer Care Alliance, University of Washington
-
-
-
-
-
Bangkok, Таиланд, 10400
- Phramongkutklao Hospital
-
Bangkok, Таиланд, 10400
- Ramathibodi Hospital
-
Bangkok, Таиланд, 10700
- Faculty of Medicine Siriraj Hospital
-
Chiang Mai, Таиланд, 50200
- Maharaj Nakorn Chiang Mai Hospital
-
Khon Kaen, Таиланд, 40000
- Srinagarind Hospital, Khon Kaen University
-
Mueang Phitsanulok, Таиланд, 65000
- Naresuan University Hospital
-
Pathum Wan, Таиланд
- King Chulalongkorn Memorial Hospital
-
-
-
-
-
Taipei, Тайвань, 100
- National Taiwan University Hospital
-
-
-
-
-
Adana, Турция (Туркие), 1130
- Acibadem Adana Hospital
-
Antalya, Турция (Туркие), 07059
- Akdeniz University Faculty of Medicine
-
Balcalı, Турция (Туркие), 01330
- Cukurova University
-
Bornova, Турция (Туркие), 35040
- Ege University Faculty of Medicine
-
Fatih, Турция (Туркие), 34093
- Istanbul University Faculty of Medicine
-
Mersin, Турция (Туркие)
- Hacettepe University
-
-
-
-
-
Créteil, Франция, 94010
- CHU Hôpital Henri Mondor
-
Lyon, Франция, 69003
- Hopital Edouard Herriot, CHU de Lyon
-
Marseille, Франция, 13385
- CHU Hopital de la Timone
-
Paris, Франция, 75015
- Hôpital Necker Enfants malades
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
18 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Документально подтвержденный диагноз талассемии (β-талассемия с мутациями гена α-глобина или без них, гемоглобин E (HbE)/β-талассемия или α-талассемия/гемоглобин H (HbH)) на основании анализа дезоксирибонуклеиновой кислоты (ДНК);
- Считается трансфузионно-зависимым, определяется как переливание от 6 до 20 единиц эритроцитов и ≤6-недельный период без переливания в течение 24-недельного периода до рандомизации;
- При приеме гидроксимочевины доза гидроксимочевины должна оставаться стабильной в течение ≥16 недель до рандомизации;
- Женщины детородного возраста (WOCBP) должны воздерживаться от сексуальных действий, которые могут вызвать беременность, как часть их обычного образа жизни, или соглашаться на использование двух форм контрацепции, одна из которых должна считаться высокоэффективной, с момента предоставления информированного согласия на протяжении всего срока службы. исследования и в течение 28 дней после последней дозы исследуемого препарата. Вторая форма контрацепции может быть приемлемым барьерным методом;
- Письменное информированное согласие до проведения любых процедур, связанных с исследованием, и готовность соблюдать все процедуры исследования на протяжении всего исследования.
Критерий исключения:
- Беременные, кормящие грудью или роженицы;
- Документированная история гомозиготного или гетерозиготного серповидного гемоглобина (Hb S) или гемоглобина C (Hb C);
- Предшествующее воздействие генной терапии или предшествующая трансплантация костного мозга или стволовых клеток;
- В настоящее время получает лечение люспатерцептом; последняя доза должна быть введена за ≥36 недель до рандомизации;
- В настоящее время получает лечение препаратами, стимулирующими кроветворение; последняя доза должна быть введена за ≥36 недель до рандомизации;
- Злокачественное новообразование в анамнезе (активное или пролеченное) ≤5 лет до предоставления информированного согласия, за исключением немеланоматозного рака кожи in situ, карциномы шейки матки in situ или карциномы молочной железы in situ;
- История активного и / или неконтролируемого сердечного или легочного заболевания ≤6 месяцев до предоставления информированного согласия;
- гепатобилиарные расстройства;
- Расчетная скорость клубочковой фильтрации
- Триглицериды не натощак >440 миллиграммов на децилитр (мг/дл) (5 миллимолей на литр [ммоль/л]);
- Активная инфекция, требующая системной антимикробной терапии на момент предоставления информированного согласия;
- Положительный тест на антитела к вирусу гепатита С (HCVAb) с признаками активной инфекции ВГС или положительный тест на поверхностный антиген гепатита В (HBsAg);
- Положительный тест на антитела к вирусу иммунодефицита человека (ВИЧ)-1 (Ab) или антитела к ВИЧ-2;
- История серьезных хирургических вмешательств (включая спленэктомию) ≤6 месяцев до предоставления информированного согласия и/или серьезной хирургической процедуры, запланированной во время исследования;
- Текущее участие или участие в прошлом (≤12 недель до введения первой дозы исследуемого препарата или период времени, эквивалентный 5 периодам полувыведения исследуемого препарата, в зависимости от того, что дольше) в любом другом клиническом исследовании, включающем исследуемое лечение или устройство;
- Прием сильных ингибиторов CYP3A4/5, которые не прекращались в течение ≥5 дней или временных рамок, эквивалентных 5 периодам полувыведения (в зависимости от того, что дольше); или сильные индукторы CYP3A4, прием которых не прекращался в течение ≥4 недель или периода времени, эквивалентного 5 периодам полураспада (в зависимости от того, что дольше) до рандомизации;
- Прием анаболических стероидов, который не прекращался как минимум за 4 недели до рандомизации. Допускается заместительная терапия тестостероном для лечения гипогонадизма. Доза тестостерона и препарат должны быть стабильными в течение ≥12 недель до рандомизации;
- Известная аллергия или другие противопоказания к митапивату или его вспомогательным веществам (микрокристаллическая целлюлоза, кроскармеллоза натрия, стеарилфумарат натрия, маннитол и стеарат магния, Opadry® II Blue [гипромеллоза, диоксид титана, моногидрат лактозы, триацетин и FD&C Blue #2] );
Любые медицинские, гематологические, психологические или поведенческие состояния, а также предыдущее или текущее лечение, которые, по мнению исследователя, могут создать неприемлемый риск для участия в исследовании и/или могут исказить интерпретацию данных исследования. Также исключены:
- Участники, институционализированные по распоряжению регулирующих органов или суда
- Участники с любым состоянием (состояниями), которые могут оказать неправомерное влияние (включая, помимо прочего, лишение свободы, принудительное помещение в психиатрическую больницу, а также финансовую или семейную связь с Исследователем или Спонсором).
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Четырехместный
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Митапиват
Участники рандомизировали для получения митапиват 100 миллиграммов (мг), перорально, два раза в день (BID) в течение 48 недель в период двойного слепого (DB) и в течение 5 лет в период открытой этикетки (OLE).
|
Таблетки
Другие имена:
|
|
Плацебо Компаратор: Плацебо
Участники рандомизировали для получения плацебо, соответствующего митапивату, перорально, в течение 48 недель в период БД, за которым следует митапиват 100 мг, перорально, предъявляет заявку на срок до 5 лет в период Оле.
|
Таблетки
Другие имена:
Таблетки
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Двойной слепой период: процент участников, которые достигли ответа на снижение переливания (TRR)
Временное ограничение: Двойной слепой период: базовый уровень до 48 недели 48
|
TRR определяется как ≥50% снижение трансфузированных эритроцитов (эритроцитов) со снижением ≥2 единиц переливаемого эритроцитов в любом последовательном 12-недельном периоде по 48 неделе по сравнению с базовым бременем переливания, стандартизированным до 12 недель.
Базовое бремя переливания, стандартизированное до 12 недель = (12/24) × общее количество единиц эритроцитов, переливаемых в течение 24-недельного периода до даты рандомизации для участников, рандомизированных, а не дозирования, или начало лечения исследования для участников, рандомизированных и дозирования.
Участники, отключенные из исследования до 12 недели (день 85), считались не отвечающими.
|
Двойной слепой период: базовый уровень до 48 недели 48
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Двойной слепой период: процент участников, которые достигли TRR2
Временное ограничение: Двойной слепой период: базовый уровень до 48 недели 48
|
TRR2, определяемый как снижение ≥50% в переливании эритроцитов в любом последовательном 24-недельном периоде по 48 неделе по сравнению с 24-недельным базовым бременем переливания переливания.
Базовое бремя переливания, стандартизированная до 24 недель, представляет собой общее количество эритроцитов, переливаемых в течение 24-недельного периода до даты рандомизации для участников, рандомизированных и не дозированных или начала обучения для участников, рандомизированных и дозирования.
Участники, выходящие из исследования до 24 недели (день 169), считались не отвечающими.
|
Двойной слепой период: базовый уровень до 48 недели 48
|
|
Двойной слепой период: процент участников, которые достигли TRR3
Временное ограничение: Двойной слепой период: базовый уровень до 13 до недели 48
|
TRR3, определяемый как снижение переливаемых эритроцитов ≥33% с 13 -й недели по 48 неделе по сравнению с базовым бременем переливания, стандартизированной до 36 недель, сообщается.
Базовое бремя переливания, стандартизированное до 36 недель = (36/24) × общее количество единиц эритроцитов, переливаемых в течение 24-недельного периода до даты рандомизации для участников, рандомизированных и не дозированных или начала лечения исследования для участников, рандомизированных и дозирования.
Участники, отключенные из исследования до 48 -й недели, считались не отвечающими.
|
Двойной слепой период: базовый уровень до 13 до недели 48
|
|
Двойной слепой период: процент участников, которые достигли TRR4
Временное ограничение: Двойной слепой период: базовый уровень до 13 до недели 48
|
TRR4, определяемый как снижение переливаемых эритроцитов ≥50% с 13 -й недели по 48 неделе по сравнению с базовым бременем переливания, стандартизированной до 36 недель, сообщается.
Базовое бремя переливания, стандартизированное до 36 недель = (36/24) × общее количество единиц эритроцитов, переливаемых в течение 24-недельного периода до даты рандомизации для участников, рандомизированных и не дозированных или начала лечения исследования для участников, рандомизированных и дозирования.
Участники, отключенные из исследования до 48 -й недели, считались не отвечающими.
|
Двойной слепой период: базовый уровень до 13 до недели 48
|
|
Двойной слепой период: процентное изменение по сравнению с базовой линейкой в переливании эритроцитов
Временное ограничение: Двойной слепой период: базовая линия, с 13 по 4-й неделе 48
|
Бремя переливания с 13-й недели 48, стандартизированное до 36 недель, определяется как количество переливаемых эритроцитов с 85 до 45-й недели в двойной слепого периода × 36/(количество дней с 85 до недели в 48 в двойной слепой период/7).
Базовое бремя переливания, стандартизированное до 36 недель = (36/24) ×-это общее количество единиц эритроцитов, переливаемых в течение 24-недельного периода до даты рандомизации для участников, рандомизированных и не дозирующих или в течение 168 дней до начала лечения исследования для участников, рандомизированных и дозирующих.
|
Двойной слепой период: базовая линия, с 13 по 4-й неделе 48
|
|
Двойной слепой период: процент участников, которые достигли независимости от переливания
Временное ограничение: Двойной слепой период: базовый уровень до 48 недели 48
|
Независимость от переливания определяется как без переливания в течение ≥8 последовательных недель по 48 неделе в двойной слепой период.
|
Двойной слепой период: базовый уровень до 48 недели 48
|
|
Двойной слепой период: изменение с базовой линии в уровнях железа
Временное ограничение: Двойной слепой период: базовый уровень до 48 недели 48
|
Метаболизм железа оценивался на основе уровня железа.
|
Двойной слепой период: базовый уровень до 48 недели 48
|
|
Двойной слепой период: изменение с базовой линии на уровне ферритина в сыворотке
Временное ограничение: Двойной слепой период: базовый уровень до 48 недели 48
|
Метаболизм железа оценивался на основе уровня ферритина в сыворотке.
|
Двойной слепой период: базовый уровень до 48 недели 48
|
|
Двойной слепой период: изменение с базовой линии в общей пропускной способности железа
Временное ограничение: Двойной слепой период: базовый уровень до 48 недели 48
|
Метаболизм железа оценивался на основе общей пропускной способности железа.
|
Двойной слепой период: базовый уровень до 48 недели 48
|
|
Двойной слепой период: изменение с базовой линии в уровнях насыщения трансферрина (TSAT)
Временное ограничение: Двойной слепой период: базовый уровень до 48 недели 48
|
Метаболизм железа оценивался на основе уровней TSAT.
Насыщение трансферрина сообщается путем деления стоимости сывороточного железа на общую пропускную способность железа.
|
Двойной слепой период: базовый уровень до 48 недели 48
|
|
Двойной слепой период: количество участников с побочными эффектами с обработкой (TEAES), серьезными чаевыми, связанными чаевыми и чаевыми с тяжестью, превышающей или равным 3 степени
Временное ограничение: Двойной слепой период: от первой дозы учебного препарата до 48 недели 48
|
AE - это любое неблагоприятное медицинское явление у участника, вводимого фармацевтическим продуктом и который не обязательно имеет причинно -следственную связь с препаратом для исследования.
Серьезное неблагоприятное событие (SAE) - это любое неблагоприятное медицинское явление, которое привело к любому из следующих результатов: смерть; угрожающий жизни; постоянная/значительная инвалидность/неспособность; начальная или длительная стационарная госпитализация; врожденная аномалия/врожденный дефект или в противном случае считалась с медицинской точки зрения важной.
TEAE-это AES с начальной датой начала в период лечения или ухудшение базового уровня и включает в себя как серьезные, так и неочищенные Teaes.
Тяжесть AES оценивалась с использованием общих терминологических критериев Национального института рака для нежелательных явлений (NCI CTCAE; версия 4.03): класс 1: мягкий; 2 класс: умеренный; 3 класс: тяжелый или с медицинской точки зрения, но не сразу опасно для жизни; 4 класс: угроза жизни или инвалид; 5 класс: смерть, связанная с AE.
|
Двойной слепой период: от первой дозы учебного препарата до 48 недели 48
|
|
Период расширения открытой марки: количество участников с чаевыми, серьезными чаевыми, связанными чаевыми, связанными чаевыми и чаевыми с тяжестью или равной 3 или равным 3
Временное ограничение: Период расширения открытой марки: с 48-й недели до конца исследования (примерно 5 лет)
|
AE - это любое неблагоприятное медицинское явление у участника, вводимого фармацевтическим продуктом и который не обязательно имеет причинно -следственную связь с препаратом для исследования.
Серьезное неблагоприятное событие (SAE) - это любое неблагоприятное медицинское явление, которое привело к любому из следующих результатов: смерть; угрожающий жизни; постоянная/значительная инвалидность/неспособность; начальная или длительная стационарная госпитализация; врожденная аномалия/врожденный дефект или в противном случае считалась с медицинской точки зрения важной.
TEAE-это AES с начальной датой начала в период лечения или ухудшение базового уровня и включает в себя как серьезные, так и неочищенные Teaes.
Тяжесть аномалий оценивалась с использованием Национального института рака общих терминологических критериев для нежелательных явлений (NCI CTCAE; версия 4.03): класс 1: мягкий; 2 класс: умеренный; 3 класс: тяжелый или с медицинской точки зрения, но не сразу опасно для жизни; 4 класс: угроза жизни или инвалид; 5 класс: смерть, связанная с AE.
|
Период расширения открытой марки: с 48-й недели до конца исследования (примерно 5 лет)
|
|
Двойной слепой период: концентрации митапивата в плазме
Временное ограничение: Двойной слепой период: предварительная доза на 12 неделе; до дозы на 24-й неделе; Предварительная доза, 0,5, 1, 3, 5, 7 часов после дозы на 36 неделе
|
Двойной слепой период: предварительная доза на 12 неделе; до дозы на 24-й неделе; Предварительная доза, 0,5, 1, 3, 5, 7 часов после дозы на 36 неделе
|
|
|
Двойной слепой период: площадь под кривой времени концентрации в плазме от нуля до последней измеримой концентрации (AUC0-LAST) Митапивата
Временное ограничение: Двойной слепой период: предварительная доза, 0,5, 1, 3, 5, 7 часов после дозы на 36 неделе
|
Площадь под кривой времени концентрации от нуля до TLAST в день дозирования, рассчитанная с использованием трапециевидного правила линейно-логической трапеции.
|
Двойной слепой период: предварительная доза, 0,5, 1, 3, 5, 7 часов после дозы на 36 неделе
|
|
Двойной слепой период: максимальная наблюдаемая концентрация в плазме (CMAX) митапиват
Временное ограничение: Двойной слепой период: предварительная доза, 0,5, 1, 3, 5, 7 часов после дозы 36
|
Двойной слепой период: предварительная доза, 0,5, 1, 3, 5, 7 часов после дозы 36
|
|
|
Двойной слепой период: время до достижения максимальной наблюдаемой концентрации в плазме (TMAX) митапивата
Временное ограничение: Двойной слепой период: предварительная доза, 0,5, 1, 3, 5, 7 часов после дозы 36
|
Двойной слепой период: предварительная доза, 0,5, 1, 3, 5, 7 часов после дозы 36
|
|
|
Двойной слепой период: время последней количественной концентрации (TLAST) митапивата
Временное ограничение: Двойной слепой период: предварительная доза, 0,5, 1, 3, 5, 7 часов после дозы 36
|
Двойной слепой период: предварительная доза, 0,5, 1, 3, 5, 7 часов после дозы 36
|
|
|
Двойной слепой период: последняя количественная концентрация в плазме (обломки) митапивата
Временное ограничение: Двойной слепой период: предварительная доза, 0,5, 1, 3, 5, 7 часов после дозы 36
|
Класт является последней количественной концентрацией после одной дозы или в пределах интервала дозирования (тау) для нескольких доз.
|
Двойной слепой период: предварительная доза, 0,5, 1, 3, 5, 7 часов после дозы 36
|
|
Двойной слепой период: концентрация в крови в аденозин-трифосфате (АТФ)
Временное ограничение: Двойной слепой период: предварительная доза на 1-й день; до дозы на 12 неделе; до дозы на 24-й неделе; Предварительная доза, 0,5, 1, 3, 5, 7 часов после дозы на 36 неделе
|
Двойной слепой период: предварительная доза на 1-й день; до дозы на 12 неделе; до дозы на 24-й неделе; Предварительная доза, 0,5, 1, 3, 5, 7 часов после дозы на 36 неделе
|
|
|
Двойной слепой период: концентрация в крови 2,3-дифосфоглицерат (2,3-дпг)
Временное ограничение: Двойной слепой период: предварительная доза на 1-й день; до дозы на 12 неделе; до дозы на 24-й неделе; Предварительная доза, 0,5, 1, 3, 5, 7 часов после дозы на 36 неделе
|
Двойной слепой период: предварительная доза на 1-й день; до дозы на 12 неделе; до дозы на 24-й неделе; Предварительная доза, 0,5, 1, 3, 5, 7 часов после дозы на 36 неделе
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Учебный стул: Medical Affairs, Agios Pharmaceuticals, Inc.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
30 ноября 2021 г.
Первичное завершение (Действительный)
11 апреля 2024 г.
Завершение исследования (Оцененный)
1 июня 2029 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
18 февраля 2021 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
22 февраля 2021 г.
Первый опубликованный (Действительный)
25 февраля 2021 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
27 августа 2026 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
26 августа 2026 г.
Последняя проверка
1 августа 2026 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- AG348-C-018
- 2021-000212-34 (Номер EudraCT)
- 2024-512747-23-00 (Ктис)
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
продукт, произведенный в США и экспортированный из США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .