Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse, der evaluerer effektiviteten og sikkerheden af ​​Mitapivat hos deltagere med transfusionsafhængig alfa- eller beta-thalassæmi (α- eller β-TDT) (ENERGIZE-T)

28. maj 2026 opdateret af: Agios Pharmaceuticals, Inc.

En fase 3, dobbeltblind, randomiseret, placebokontrolleret, multicenterundersøgelse, der evaluerer effektiviteten og sikkerheden af ​​Mitapivat hos forsøgspersoner med transfusionsafhængig alfa- eller beta-thalassæmi (ENERGIZE-T)

Det primære formål med denne undersøgelse er at sammenligne effekten af ​​mitapivat versus placebo på transfusionsbyrden hos deltagere med transfusionsafhængig alfa- eller beta-thalassæmi (TDT).

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Mitapivat-gruppen vil omfatte cirka 160 deltagere. Placebogruppen vil omfatte cirka 80 deltagere.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

258

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Brasilien
      • Ribeirão Preto, Brasilien, 14051-260
        • Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina de Ribeirão Preto - USP
      • São Paulo, Brasilien, 04006-002
        • GSH Banco de Sangue de São Paulo
  • Bulgarien
      • Kyustendil, Bulgarien, 2500
        • MHAT "Dr. Nikola Vasiliev" AD
      • Pleven, Bulgarien, 5800
        • UMHAT "Dr. Georgi Stranski" Pleven
      • Plovdiv, Bulgarien, 4002
        • UMHAT "Sveti Georgi" EAD
      • Sofia, Bulgarien, 1756
        • SHATHD Sofia
      • Stara Zagora, Bulgarien, 6000
        • UMHAT "Prof. Dr. Stoyan Kirkovich"
  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T2N 2T9
        • Foothills Medical Centre
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 2C4
        • Toronto General Hospital, University Health Network
  • Danmark
      • Hovedstaden, Danmark, 2100
        • Rigshospitalet
  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige, WC1E 6BT
        • University College London
      • London, Det Forenede Kongerige, W12 0HS
        • Imperial College Healthcare NHS Trust - Hammersmith Hospital
  • Forenede Arabiske Emirater
      • Abu Dhabi, Forenede Arabiske Emirater
        • Burjeel Medical City
  • Forenede Stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85016-7710
        • Phoenix Children's Hospital
    • California
      • La Jolla, California, Forenede Stater, 92093
        • San Diego Hospital, UC San Diego Health
      • Oakland, California, Forenede Stater, 94609-1809
        • Children's Hospital Oakland
      • Palo Alto, California, Forenede Stater, 94304-1601
        • Stanford Medicine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Forenede Stater, 48201-2196
        • Children's Hospital of Michigan
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10065-4870
        • Weill Cornell Medical Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27710-3038
        • Duke University Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Penn Medicine - University of Pennsylvania Health System
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98101
        • Seattle Cancer Care Alliance, University of Washington
  • Frankrig
      • Créteil, Frankrig, 94010
        • CHU Hôpital Henri Mondor
      • Lyon, Frankrig, 69003
        • Hopital Edouard Herriot, CHU de Lyon
      • Marseille, Frankrig, 13385
        • CHU Hôpital de la Timone
      • Paris, Frankrig, 75015
        • Hôpital Necker Enfants Malades
  • Grækenland
      • Achaia, Grækenland, 26504
        • University General Hospital of Patras
      • Athens, Grækenland, 11527
        • Children's Hospital Agia Sophia, National and Kapodistrian University of Athens Medical School
      • Athens, Grækenland, 115 26
        • Laiko General Hospital
      • Ioannina, Grækenland, 455 00
        • University Hospital of Ioannina
      • Thessaloniki, Grækenland, 546 42
        • Ippokrateio General Hospital
  • Holland
      • Amsterdam, Holland, 1105 AZ
        • Amsterdam Universitair Medisch Centrum, Locatie AMC
      • Utrecht, Holland, 3584 CX
        • Universitair Medisch Centrum Utrecht
      • Westzeedijk 353, Holland, 3015 AA
        • Erasmus MC
  • Italien
      • Brindisi, Italien, 72100
        • Ospedale "A. Perrino" - Brindisi
      • Cagliari, Italien, 09121
        • Ospedale Pediatrico Microcitemico
      • Ferrara, Italien, 44124
        • Ospedale Sant'Anna
      • Genova, Italien, 16128
        • Ente Ospedaliero Ospedali Galliera
      • Milan, Italien, 20122
        • Fondazione IRCCS CA Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Modena, Italien, 41124
        • A.O.U Di Modena
      • Naples, Italien, 80138
        • AOU L. Vanvitelli Universita degli Studi della Campania Luigi Vanvitelli
      • Orbassano, Italien, 10043
        • A.O.U. San Luigi Gonzaga
  • Libanon
      • Beirut, Libanon, 9999
        • Chronic Care Center
  • Malaysia
      • Alor Star, Malaysia, 05460
        • Hospital Sultanah Bahiyah
      • Johor Bahru, Malaysia, 80100
        • Hospital Sultanah Aminah Johor Bahru
      • Kota Kinabalu, Malaysia, 88586
        • Hospital Queen Elizabeth, Kota Kinabalu
      • Kuala Lumpur, Malaysia, 50300
        • Hospital Tunku Azizah
      • Kuantan, Malaysia, 25100
        • Hospital Tengku Ampuan Afzan
      • Kuching, Malaysia, 93586
        • Hospital Umum Sarawak
      • Pandan Indah, Malaysia, 68000
        • Hospital Ampang
      • Pulau Pinang, Malaysia, 10990
        • Hospital Pulau Pinang
  • Saudi Arabien
      • Riyadh, Saudi Arabien, 14611
        • King Abdullah International Medical Research Center
      • Riyadh, Saudi Arabien, 90210
        • King Khalid University Hospital
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08035
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron
      • Madrid, Spanien, 28046
        • Hospital Universitario La Paz
      • Murcia, Spanien, 30120
        • Hospital Universitario Virgen Arrixaca
      • Seville, Spanien, 41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio
  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan, 100
        • National Taiwan University Hospital
  • Thailand
      • Bangkok, Thailand, 10400
        • Phramongkutklao Hospital
      • Bangkok, Thailand, 10400
        • Ramathibodi Hospital
      • Bangkok, Thailand, 10700
        • Faculty of Medicine Siriraj Hospital
      • Chiang Mai, Thailand, 50200
        • Maharaj Nakorn Chiang Mai Hospital
      • Khon Kaen, Thailand, 40000
        • Srinagarind Hospital, Khon Kaen University
      • Mueang Phitsanulok, Thailand, 65000
        • Naresuan University Hospital
      • Pathum Wan, Thailand
        • King Chulalongkorn Memorial Hospital
  • Tyrkiet (Türkiye)
      • Adana, Tyrkiet (Türkiye), 1130
        • Acibadem Adana Hospital
      • Antalya, Tyrkiet (Türkiye), 07059
        • Akdeniz University Faculty of Medicine
      • Balcalı, Tyrkiet (Türkiye), 01330
        • Çukurova University
      • Bornova, Tyrkiet (Türkiye), 35040
        • Ege University Faculty of Medicine
      • Fatih, Tyrkiet (Türkiye), 34093
        • Istanbul University Faculty of Medicine
      • Mersin, Tyrkiet (Türkiye)
        • Hacettepe University
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 13353
        • Charité - UB - CVK - Medizinische Klinik
      • Essen, Tyskland, 45122
        • Universitätsklinikum Essen
      • Leipzig, Tyskland, 04103
        • Universitätsklinikum Leipzig

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Dokumenteret diagnose af thalassæmi (β-thalassæmi med eller uden α-globingenmutationer, hæmoglobin E (HbE)/β-thalassæmi eller α-thalassæmi/hæmoglobin H (HbH) sygdom) baseret på deoxyribonukleinsyre (DNA) analyse;
  • Anses for transfusionsafhængig, defineret som 6 til 20 RBC-enheder transfunderet og ≤6 ugers transfusionsfri periode i løbet af 24-ugers perioden før randomisering;
  • Hvis du tager hydroxyurinstof, skal hydroxyurinstofdosis være stabil i ≥16 uger før randomisering;
  • Kvinder i den fødedygtige alder (WOCBP) skal afholde sig fra seksuelle aktiviteter, der kan fremkalde graviditet som en del af deres sædvanlige livsstil eller acceptere at bruge to former for prævention, hvoraf den ene skal anses for yderst effektiv, fra det tidspunkt, de giver informeret samtykke, hele vejen igennem. undersøgelsen og i 28 dage efter den sidste dosis af undersøgelseslægemidlet. Den anden form for prævention kan være en acceptabel barrieremetode;
  • Skriftligt informeret samtykke, før undersøgelsesrelaterede procedurer udføres, og villig til at overholde alle undersøgelsesprocedurer i hele undersøgelsens varighed.

Ekskluderingskriterier:

  • Gravid, ammende eller fødende;
  • Dokumenteret historie med homozygot eller heterozygot seglhæmoglobin (Hb S) eller hæmoglobin C (Hb C);
  • Forudgående eksponering for genterapi eller forudgående knoglemarvs- eller stamcelletransplantation;
  • Modtager i øjeblikket behandling med luspatercept; den sidste dosis skal være indgivet ≥36 uger før randomisering;
  • Modtager i øjeblikket behandling med hæmatopoietiske stimulerende midler; den sidste dosis skal være indgivet ≥36 uger før randomisering;
  • Malignitetshistorie (aktiv eller behandlet) ≤5 år før afgivelse af informeret samtykke, undtagen for ikke-melanomatøs hudkræft in situ, cervikal carcinom in situ eller brystcarcinom in situ;
  • Anamnese med aktiv og/eller ukontrolleret hjerte- eller lungesygdom ≤6 måneder før informeret samtykke;
  • Lever og galdelidelser;
  • Estimeret glomerulær filtrationshastighed
  • Ikke-fastende triglycerider >440 milligram pr. deciliter (mg/dL) (5 millimol pr. liter [mmol/L]);
  • Aktiv infektion, der kræver systemisk antimikrobiel behandling på tidspunktet for afgivelse af informeret samtykke;
  • Positiv test for hepatitis C-virus-antistof (HCVAb) med tegn på aktiv HCV-infektion eller positiv test for hepatitis B-overfladeantigen (HBsAg);
  • Positiv test for humant immundefektvirus (HIV)-1 antistof (Ab) eller HIV-2 Ab;
  • Anamnese med større kirurgi (inklusive splenektomi) ≤6 måneder før afgivelse af informeret samtykke og/eller en større kirurgisk procedure planlagt under undersøgelsen;
  • Nuværende tilmelding eller tidligere deltagelse (≤12 uger før administration af den første dosis af forsøgslægemidlet eller en tidsramme svarende til 5 halveringstider af forsøgslægemidlet, alt efter hvad der er længst) i enhver anden klinisk undersøgelse, der involverer en undersøgelsesbehandling eller -anordning;
  • Modtagelse af stærke CYP3A4/5-hæmmere, som ikke er blevet stoppet i ≥5 dage eller en tidsramme svarende til 5 halveringstider (alt efter hvad der er længst); eller stærke CYP3A4-inducere, der ikke er blevet stoppet i ≥4 uger eller en tidsramme svarende til 5 halveringstider (alt efter hvad der er længst), før randomisering;
  • Modtagelse af anabolske steroider, der ikke er blevet stoppet i mindst 4 uger før randomisering. Testosteronerstatningsterapi til behandling af hypogonadisme er tilladt. Testosterondosis og præparat skal være stabilt i ≥12 uger før randomisering;
  • Kendt allergi eller anden kontraindikation over for mitapivat eller dets hjælpestoffer (mikrokrystallinsk cellulose, croscarmellosenatrium, natriumstearylfumarat, mannitol og magnesiumstearat, Opadry® II Blue [hypromellose, titaniumdioxid, lactosemonohydrat, triacetin og #2D] );

  • Enhver medicinsk, hæmatologisk, psykologisk eller adfærdsmæssig tilstand eller tidligere eller nuværende terapi, der efter investigatorens mening kan medføre en uacceptabel risiko for deltagelse i undersøgelsen og/eller kan forvirre fortolkningen af ​​undersøgelsesdataene. Også udelukket er:

    • Deltagere, der er institutionaliseret ved regulering eller retskendelse
    • Deltagere med en eller flere betingelser, der kan skabe unødig indflydelse (herunder, men ikke begrænset til, fængsling, ufrivillig psykiatrisk indespærring og økonomisk eller familiær tilknytning til efterforskeren eller sponsoren).

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Mitapivat
Deltagerne randomiserede til at modtage Mitapivat 100 milligram (MG), mundtligt, to gange dagligt (BID) i 48 uger i dobbeltblindet (DB) -perioden og i op til 5 år i den åbne etiketudvidelsesperiode (OLE) periode.
Medicin: Mitapivat
Tabletter
Andre navne:
  • AG-348
  • AG-348 sulfathydrat
  • Mitapivat sulfat
Placebo komparator: Placebo
Deltagerne randomiserede til at modtage placebo -matchende Mitapivat, mundtligt, bud i 48 uger i DB -perioden efterfulgt af Mitapivat 100 mg, mundtligt, bød i op til 5 år i OLE -perioden.
Medicin: Mitapivat
Tabletter
Andre navne:
  • AG-348
  • AG-348 sulfathydrat
  • Mitapivat sulfat
Medicin: Placebo Matching Mitapivat
Tabletter

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Dobbeltblind periode: Procentdel af deltagere, der opnåede Transfusion Reduction Response (TRR)
Tidsramme: Dobbeltblind periode: Baseline til uge 48
TRR defineres som ≥50% reduktion i transfunderede røde blodlegemer (RBC) enheder med en reduktion på ≥2 enheder af transfunderede RBC'er i en hvilken som helst på hinanden følgende 12-ugers periode til uge 48 sammenlignet med baseline-transfusionsbyrden standardiseret til 12 uger. Baseline-transfusionsbyrde standardiseret til 12 uger = (12/24) × Samlet antal RBC-enheder, der er transfuseret i løbet af 24-ugers periode, før randomiseringsdatoen for deltagere randomiserede og ikke doserede eller starten af ​​studiebehandling for deltagere randomiseret og doseret. Deltagerne trukket tilbage fra undersøgelsen før uge 12 (dag 85) blev betragtet som ikke -svar.
Dobbeltblind periode: Baseline til uge 48

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Dobbeltblind periode: Procentdel af deltagere, der opnåede TRR2
Tidsramme: Dobbeltblind periode: Baseline til uge 48
TRR2, defineret som en ≥50% reduktion i transfunderede RBC-enheder i en hvilken som helst på hinanden følgende 24-ugers periode til uge 48 sammenlignet med den 24-ugers baseline-transfusionsbyrde, rapporteres. Baseline-transfusionsbyrde standardiseret til 24 uger er det samlede antal RBC-enheder, der er transfuseret i løbet af den 24-ugers periode, før randomiseringsdatoen for deltagere randomiserede og ikke doserede eller starten af ​​studiebehandling for deltagere randomiseret og doseret. Deltagerne trukket tilbage fra undersøgelsen før uge 24 (dag 169) blev betragtet som ikke -svar.
Dobbeltblind periode: Baseline til uge 48
Dobbeltblind periode: Procentdel af deltagere, der opnåede TRR3
Tidsramme: Dobbeltblind periode: Baseline op til uge 13 til uge 48
TRR3, defineret som en ≥33% reduktion i transfunderede RBC -enheder fra uge 13 til uge 48 sammenlignet med baseline -transfusionsbyrden standardiseret til 36 uger, rapporteres. Baseline-transfusionsbelastning standardiseret til 36 uger = (36/24) × Samlet antal RBC-enheder, der er transfuseret i løbet af 24-ugers periode, før randomiseringsdatoen for deltagere randomiserede og ikke doserede eller starten af ​​studiebehandling for deltagere randomiseret og doseret. Deltagerne trukket tilbage fra undersøgelsen før uge 48 blev betragtet som ikke -svar.
Dobbeltblind periode: Baseline op til uge 13 til uge 48
Dobbeltblind periode: Procentdel af deltagere, der opnåede TRR4
Tidsramme: Dobbeltblind periode: Baseline op til uge 13 til uge 48
TRR4, defineret som en ≥50% reduktion i transfunderede RBC -enheder fra uge 13 til uge 48 sammenlignet med baseline -transfusionsbyrden standardiseret til 36 uger, rapporteres. Baseline-transfusionsbelastning standardiseret til 36 uger = (36/24) × Samlet antal RBC-enheder, der er transfuseret i løbet af 24-ugers periode, før randomiseringsdatoen for deltagere randomiserede og ikke doserede eller starten af ​​studiebehandling for deltagere randomiseret og doseret. Deltagerne trukket tilbage fra undersøgelsen før uge 48 blev betragtet som ikke -svar.
Dobbeltblind periode: Baseline op til uge 13 til uge 48
Dobbeltblind periode: Procentændring fra baseline i transfunderede RBC-enheder
Tidsramme: Dobbeltblind periode: Baseline, uge ​​13 til uge 48
Transfusionsbyrde fra uge 13 til uge 48 Standardiseret til 36 uger er defineret som antal transfunderede RBC-enheder fra dag 85 til uge 48 i den dobbeltblinde periode × 36/(antal dage fra dag 85 til uge 48 i den dobbeltblinde periode/7). Baseline-transfusionsbelastning standardiseret til 36 uger = (36/24) × er det samlede antal RBC-enheder, der er transfuseret i løbet af 24-ugers periode før randomiseringsdatoen for deltagere randomiserede og ikke doserede eller inden for 168 dage før starten af ​​undersøgelsesbehandlingen for deltagere randomiseret og doseret.
Dobbeltblind periode: Baseline, uge ​​13 til uge 48
Dobbeltblind periode: Procentdel af deltagere, der opnåede transfusionsafhængighed
Tidsramme: Dobbeltblind periode: Baseline til uge 48
Transfusionsafhængighed er defineret som transfusionsfri i ≥8 på hinanden følgende uger til uge 48 i den dobbeltblinde periode.
Dobbeltblind periode: Baseline til uge 48
Dobbeltblind periode: Skift fra baseline i jernniveauer
Tidsramme: Dobbeltblind periode: Baseline til uge 48
Jernmetabolisme blev vurderet baseret på jernniveauer.
Dobbeltblind periode: Baseline til uge 48
Dobbeltblind periode: Skift fra baseline i serumferritinniveauer
Tidsramme: Dobbeltblind periode: Baseline til uge 48
Jernmetabolisme blev vurderet baseret på serumferritinniveauer.
Dobbeltblind periode: Baseline til uge 48
Dobbeltblind periode: Skift fra baseline i den samlede jernbindingskapacitet
Tidsramme: Dobbeltblind periode: Baseline til uge 48
Jernmetabolisme blev vurderet baseret på total jernbindingskapacitet.
Dobbeltblind periode: Baseline til uge 48
Dobbeltblind periode: Skift fra baseline i transferrin mætning (TSAT) niveauer
Tidsramme: Dobbeltblind periode: Baseline til uge 48
Jernmetabolisme blev vurderet baseret på TSAT -niveauer. Transferrin -mætning rapporteres ved at dele værdi af serumjern med total jernbindingskapacitet.
Dobbeltblind periode: Baseline til uge 48
Dobbeltblind periode: Antal deltagere med behandling af bivirkninger af behandlingsfremstilling (TEAE'er), seriøs tees, relaterede tees og tees med sværhedsgrad, der er større end eller lig med grad 3
Tidsramme: Dobbeltblind periode: Fra den første dosis af undersøgelsesmedicin op til uge 48
En AE er enhver uhensigtsmæssig medicinsk forekomst hos en deltager, der administrerede et farmaceutisk produkt, og som ikke nødvendigvis har et årsagsforhold til undersøgelsesmedicinen. En alvorlig bivirkning (SAE) er enhver uhensigtsmæssig medicinsk forekomst, der resulterede i nogen af ​​følgende resultater: død; livstruende; vedvarende/betydelig handicap/manglende evne; indledende eller langvarig indlæggelse af indpatient; Medfødt anomali/fødselsdefekt eller på anden måde blev betragtet som medicinsk vigtig. TEAE'er er AE'er med en indledende startdato i løbet af behandlingsperioden eller forværres fra baseline og inkluderer både seriøse og ikke-seriøse tees. Alvorligheden af ​​AES blev evalueret ved hjælp af National Cancer Institute Common Terminology -kriterierne for bivirkninger (NCI CTCAE; version 4.03): Grad 1: Mild; Grad 2: Moderat; Grad 3: Alvorlig eller medicinsk markant, men ikke umiddelbart livstruende; Grad 4: Livstruende eller deaktivering; Grad 5: Døden relateret til Ae.
Dobbeltblind periode: Fra den første dosis af undersøgelsesmedicin op til uge 48
Open-label forlængelsesperiode: Antal deltagere med tees, seriøs tees, relaterede tees, relaterede tees og tees med sværhedsgraden af ​​større end eller lig med 3
Tidsramme: Open-label forlængelsesperiode: Fra uge 48 op til slutningen af ​​studiet (ca. 5 år)
En AE er enhver uhensigtsmæssig medicinsk forekomst hos en deltager, der administrerede et farmaceutisk produkt, og som ikke nødvendigvis har et årsagsforhold til undersøgelsesmedicinen. En alvorlig bivirkning (SAE) er enhver uhensigtsmæssig medicinsk forekomst, der resulterede i nogen af ​​følgende resultater: død; livstruende; vedvarende/betydelig handicap/manglende evne; indledende eller langvarig indlæggelse af indpatient; Medfødt anomali/fødselsdefekt eller på anden måde blev betragtet som medicinsk vigtig. TEAE'er er AE'er med en indledende startdato i løbet af behandlingsperioden eller forværres fra baseline og inkluderer både seriøse og ikke-seriøse tees. Alvorligheden af ​​abnormiteter blev evalueret ved hjælp af National Cancer Institute Common Terminology -kriterier for bivirkninger (NCI CTCAE; version 4.03): Grad 1: Mild; Grad 2: Moderat; Grad 3: Alvorlig eller medicinsk markant, men ikke umiddelbart livstruende; Grad 4: Livstruende eller deaktivering; Grad 5: Døden relateret til Ae.
Open-label forlængelsesperiode: Fra uge 48 op til slutningen af ​​studiet (ca. 5 år)
Dobbeltblind periode: plasmakoncentrationer af mitapivat
Tidsramme: Dobbeltblind periode: Pre-dosis i uge 12; Pre-dosis i uge 24; Pre-dosis, 0,5, 1, 3, 5, 7 timer efter dosis i uge 36
Dobbeltblind periode: Pre-dosis i uge 12; Pre-dosis i uge 24; Pre-dosis, 0,5, 1, 3, 5, 7 timer efter dosis i uge 36
Dobbeltblind periode: Område under plasmakoncentrationstidskurven fra tiden nul til den sidste målbare koncentration (AUC0-Last) af Mitapivat
Tidsramme: Dobbeltblind periode: Pre-dosis, 0,5, 1, 3, 5, 7 timer efter dosis i uge 36
Område under koncentrationstidskurven fra tid nul til tlast på doseringsdagen beregnet ved hjælp af den lineære trapezformede regel.
Dobbeltblind periode: Pre-dosis, 0,5, 1, 3, 5, 7 timer efter dosis i uge 36
Dobbeltblind periode: Maksimal observeret plasmakoncentration (CMAX) af Mitapivat
Tidsramme: Dobbeltblind periode: Pre-dosis, 0,5, 1, 3, 5, 7 timer efter dosis uge 36
Dobbeltblind periode: Pre-dosis, 0,5, 1, 3, 5, 7 timer efter dosis uge 36
Dobbeltblind periode: Tid til at nå maksimalt observeret plasmakoncentration (Tmax) af Mitapivat
Tidsramme: Dobbeltblind periode: Pre-dosis, 0,5, 1, 3, 5, 7 timer efter dosis uge 36
Dobbeltblind periode: Pre-dosis, 0,5, 1, 3, 5, 7 timer efter dosis uge 36
Dobbeltblind periode: Tid for den sidste kvantificerbare koncentration (TLAST) af Mitapivat
Tidsramme: Dobbeltblind periode: Pre-dosis, 0,5, 1, 3, 5, 7 timer efter dosis uge 36
Dobbeltblind periode: Pre-dosis, 0,5, 1, 3, 5, 7 timer efter dosis uge 36
Dobbeltblind periode: Sidste kvantificerbare plasmakoncentration (Clast) af Mitapivat
Tidsramme: Dobbeltblind periode: Pre-dosis, 0,5, 1, 3, 5, 7 timer efter dosis uge 36
Clast er den sidste kvantificerbare koncentration efter en enkelt dosis eller inden for doseringsintervallet (TAU) for flere doser.
Dobbeltblind periode: Pre-dosis, 0,5, 1, 3, 5, 7 timer efter dosis uge 36
Dobbeltblind periode: Blodkoncentration af adenosintriphosphat (ATP)
Tidsramme: Dobbeltblind periode: Pre-dosis på dag 1; Pre-dosis i uge 12; Pre-dosis i uge 24; Pre-dosis, 0,5, 1, 3, 5, 7 timer efter dosis i uge 36
Dobbeltblind periode: Pre-dosis på dag 1; Pre-dosis i uge 12; Pre-dosis i uge 24; Pre-dosis, 0,5, 1, 3, 5, 7 timer efter dosis i uge 36
Dobbeltblind periode: Blodkoncentration på 2,3-Diphosphoglycerat (2,3-DPG)
Tidsramme: Dobbeltblind periode: Pre-dosis på dag 1; Pre-dosis i uge 12; Pre-dosis i uge 24; Pre-dosis, 0,5, 1, 3, 5, 7 timer efter dosis i uge 36
Dobbeltblind periode: Pre-dosis på dag 1; Pre-dosis i uge 12; Pre-dosis i uge 24; Pre-dosis, 0,5, 1, 3, 5, 7 timer efter dosis i uge 36

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Agios Pharmaceuticals, Inc.

Efterforskere

  • Studiestol: Medical Affairs, Agios Pharmaceuticals, Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

30. november 2021

Primær færdiggørelse (Faktiske)

11. april 2024

Studieafslutning (Anslået)

1. juni 2029

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

18. februar 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

22. februar 2021

Først opslået (Faktiske)

25. februar 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

1. juni 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

28. maj 2026

Sidst verificeret

1. maj 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • AG348-C-018
  • 2021-000212-34 (EudraCT nummer)
  • 2024-512747-23-00 (Ctis)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Transfusionsafhængig alfa-thalassæmi

  • Hospital Universitari Vall d'Hebron Research Institute
    Hospital General Universitario Gregorio Marañon; Universitaire Ziekenhuizen... og andre samarbejdspartnere
    Afsluttet
    Ern-Eurobloodnet-registeret om patienter med sjældne røde blodlegemer og covid-19
    Seglcellesygdom | Hæmoglobinopatier | Seglcelleanæmi | Beta-thalassæmi | Segl Beta Thalassæmi | Alfa-thalassæmi | Beta Thalassæmi Intermedia | Beta-thalassæmi major | Sfærocytose, arvelig | Seglcellehæmoglobin C | Elliptocytose, arvelig | Stomatocytose | Sickle-cell; Hemoglobinopati | Sickle Cell Hemoglobin D | Sickle Cell-Hemoglobin... og andre forhold
    Spanien

Kliniske forsøg med Mitapivat

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Panama

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner