수혈 의존성 알파- 또는 베타-지중해빈혈(α- 또는 β-TDT) 환자를 대상으로 Mitapivat의 효능 및 안전성을 평가하는 연구 (ENERGIZE-T)
2026년 5월 28일 업데이트: Agios Pharmaceuticals, Inc.
수혈 의존성 알파 또는 베타 지중해빈혈(ENERGIZE-T) 대상자에서 Mitapivat의 효능 및 안전성을 평가하는 3상, 이중 맹검, 무작위, 위약 대조, 다기관 연구
이 연구의 주요 목적은 수혈 의존성 알파 또는 베타 지중해빈혈(TDT) 참가자의 수혈 부담에 대한 mitapivat 대 위약의 효과를 비교하는 것입니다.
연구 개요
상세 설명
Mitapivat 그룹에는 약 160명의 참가자가 포함됩니다.
위약 그룹에는 약 80명의 참가자가 포함됩니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
258
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Achaia, 그리스, 26504
- University General Hospital of Patras
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Athens, 그리스, 11527
- Children's Hospital Agia Sophia, National and Kapodistrian University of Athens Medical School
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Athens, 그리스, 115 26
- Laiko General Hospital
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Ioannina, 그리스, 455 00
- University Hospital of Ioannina
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Thessaloniki, 그리스, 546 42
- Ippokrateio General Hospital
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Amsterdam, 네덜란드, 1105 AZ
- Amsterdam Universitair Medisch Centrum, Locatie AMC
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Utrecht, 네덜란드, 3584 CX
- Universitair Medisch Centrum Utrecht
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Westzeedijk 353, 네덜란드, 3015 AA
- Erasmus MC
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Taipei, 대만, 100
- National Taiwan University Hospital
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Hovedstaden, 덴마크, 2100
- Rigshospitalet
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Berlin, 독일, 13353
- Charité - UB - CVK - Medizinische Klinik
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Essen, 독일, 45122
- Universitatsklinikum Essen
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Leipzig, 독일, 04103
- Universitätsklinikum Leipzig
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Beirut, 레바논, 9999
- Chronic Care Center
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Alor Star, 말레이시아, 05460
- Hospital Sultanah Bahiyah
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Johor Bahru, 말레이시아, 80100
- Hospital Sultanah Aminah Johor Bahru
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Kota Kinabalu, 말레이시아, 88586
- Hospital Queen Elizabeth, Kota Kinabalu
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Kuala Lumpur, 말레이시아, 50300
- Hospital Tunku Azizah
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Kuantan, 말레이시아, 25100
- Hospital Tengku Ampuan Afzan
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Kuching, 말레이시아, 93586
- Hospital Umum Sarawak
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Pandan Indah, 말레이시아, 68000
- Hospital Ampang
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Pulau Pinang, 말레이시아, 10990
- Hospital Pulau Pinang
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Arizona
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Phoenix, Arizona, 미국, 85016-7710
- Phoenix Children's Hospital
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California
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La Jolla, California, 미국, 92093
- San Diego Hospital, UC San Diego Health
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Oakland, California, 미국, 94609-1809
- Children's Hospital Oakland
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Palo Alto, California, 미국, 94304-1601
- Stanford Medicine
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02115
- Boston Children's Hospital
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Michigan
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Detroit, Michigan, 미국, 48201-2196
- Children's Hospital of Michigan
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New York
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New York, New York, 미국, 10065-4870
- Weill Cornell Medical Center
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North Carolina
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Durham, North Carolina, 미국, 27710-3038
- Duke University Medical Center
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
- Penn Medicine - University of Pennsylvania Health System
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Washington
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Seattle, Washington, 미국, 98101
- Seattle Cancer Care Alliance, University of Washington
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Kyustendil, 불가리아, 2500
- MHAT "Dr. Nikola Vasiliev" AD
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Pleven, 불가리아, 5800
- UMHAT "Dr. Georgi Stranski" Pleven
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Plovdiv, 불가리아, 4002
- UMHAT "Sveti Georgi" EAD
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Sofia, 불가리아, 1756
- SHATHD Sofia
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Stara Zagora, 불가리아, 6000
- UMHAT "Prof. Dr. Stoyan Kirkovich"
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Ribeirão Preto, 브라질, 14051-260
- Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina de Ribeirão Preto - USP
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São Paulo, 브라질, 04006-002
- GSH Banco de Sangue de São Paulo
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Riyadh, 사우디 아라비아, 14611
- King Abdullah International Medical Research Center
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Riyadh, 사우디 아라비아, 90210
- King Khalid University Hospital
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Barcelona, 스페인, 08035
- Hospital Universitario Vall d'Hebron
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Madrid, 스페인, 28046
- Hospital Universitario La Paz
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Murcia, 스페인, 30120
- Hospital Universitario Virgen Arrixaca
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Seville, 스페인, 41013
- Hospital Universitario Virgen del Rocio
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Abu Dhabi, 아랍 에미리트
- Burjeel Medical City
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London, 영국, WC1E 6BT
- University College London
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London, 영국, W12 0HS
- Imperial College Healthcare Nhs Trust - Hammersmith Hospital
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Brindisi, 이탈리아, 72100
- Ospedale "A. Perrino" - Brindisi
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Cagliari, 이탈리아, 09121
- Ospedale Pediatrico Microcitemico
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Ferrara, 이탈리아, 44124
- Ospedale Sant'Anna
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Genova, 이탈리아, 16128
- Ente Ospedaliero Ospedali Galliera
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Milan, 이탈리아, 20122
- Fondazione IRCCS Ca Granda Ospedale Maggiore Policlinico
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Modena, 이탈리아, 41124
- A.O.U Di Modena
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Naples, 이탈리아, 80138
- AOU L. Vanvitelli Universita degli Studi della Campania Luigi Vanvitelli
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Orbassano, 이탈리아, 10043
- A.O.U. San Luigi Gonzaga
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Alberta
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Calgary, Alberta, 캐나다, T2N 2T9
- Foothills Medical Centre
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Ontario
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Toronto, Ontario, 캐나다, M5G 2C4
- Toronto General Hospital, University Health Network
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Bangkok, 태국, 10400
- Phramongkutklao Hospital
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Bangkok, 태국, 10400
- Ramathibodi Hospital
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Bangkok, 태국, 10700
- Faculty of Medicine Siriraj Hospital
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Chiang Mai, 태국, 50200
- Maharaj Nakorn Chiang Mai Hospital
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Khon Kaen, 태국, 40000
- Srinagarind Hospital, Khon Kaen University
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Mueang Phitsanulok, 태국, 65000
- Naresuan University Hospital
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Pathum Wan, 태국
- King Chulalongkorn Memorial Hospital
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Adana, 터키 (Türkiye), 1130
- Acibadem Adana Hospital
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Antalya, 터키 (Türkiye), 07059
- Akdeniz University Faculty of Medicine
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Balcalı, 터키 (Türkiye), 01330
- Çukurova University
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Bornova, 터키 (Türkiye), 35040
- Ege University Faculty of Medicine
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Fatih, 터키 (Türkiye), 34093
- Istanbul University Faculty of Medicine
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Mersin, 터키 (Türkiye)
- Hacettepe University
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Créteil, 프랑스, 94010
- CHU Hôpital Henri Mondor
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Lyon, 프랑스, 69003
- Hopital Edouard Herriot, CHU de Lyon
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Marseille, 프랑스, 13385
- CHU Hôpital de la Timone
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Paris, 프랑스, 75015
- Hopital Necker Enfants Malades
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 디옥시리보핵산(DNA) 분석에 기반한 지중해 빈혈(α-글로빈 유전자 돌연변이가 있거나 없는 β-지중해 빈혈, 헤모글로빈 E(HbE)/β-지중해 빈혈 또는 α-지중해 빈혈/헤모글로빈 H(HbH) 질환)의 문서화된 진단
- 무작위 배정 전 24주 기간 동안 6~20 RBC 단위 수혈 및 ≤6주 무수혈 기간으로 정의되는 수혈 의존성으로 간주됨;
- 수산화요소를 복용하는 경우, 무작위화 전 16주 이상 동안 수산화요소 용량이 안정적이어야 합니다.
- 가임 여성(WOCBP)은 일반적인 생활 방식의 일부로 임신을 유도할 수 있는 성행위를 삼가하거나 두 가지 형태의 피임법(그 중 하나는 매우 효과적인 것으로 간주되어야 함)을 사용하는 데 동의해야 합니다. 연구 및 연구 약물의 마지막 투여 후 28일 동안. 두 번째 형태의 피임법은 허용 가능한 차단 방법일 수 있습니다.
- 연구 관련 절차를 수행하기 전에 서면 동의서를 작성하고 연구 기간 동안 모든 연구 절차를 준수할 의향이 있습니다.
제외 기준:
- 임신, 모유 수유 또는 분만;
- 동형접합 또는 이형접합 겸상형 헤모글로빈(Hb S) 또는 헤모글로빈 C(Hb C)의 문서화된 이력;
- 유전자 요법에 대한 이전 노출 또는 이전 골수 또는 줄기 세포 이식;
- 현재 luspatercept로 치료를 받고 있습니다. 마지막 용량은 무작위 배정 전 ≥36주에 투여되어야 합니다.
- 현재 조혈 자극제로 치료를 받고 있습니다. 마지막 용량은 무작위 배정 전 ≥36주에 투여되어야 합니다.
- 비흑색종 피부 상피내암, 자궁경부 상피내암종 또는 유방암 상피내암종을 제외하고 사전 동의를 제공하기 전 5년 이하의 악성 종양(활성 또는 치료) 이력;
- 정보에 입각한 동의를 제공하기 전 6개월 이하의 활동성 및/또는 조절되지 않는 심장 또는 폐 질환의 병력;
- 간담도 장애;
- 예상 사구체 여과율
- 비절식 트리글리세리드 >440mg/dL(리터당 5밀리몰[mmol/L]);
- 정보에 입각한 동의를 제공하는 시점에 전신 항균 요법이 필요한 활동성 감염;
- 활성 HCV 감염의 증거가 있는 C형 간염 바이러스 항체(HCVAb)에 대한 양성 검사 또는 B형 간염 표면 항원(HBsAg)에 대한 양성 검사;
- 인간 면역결핍 바이러스(HIV)-1 항체(Ab) 또는 HIV-2 Ab에 대한 양성 검사;
- 주요 수술(비장 절제술 포함)의 이력은 정보에 입각한 동의를 제공하기 전 ≤6개월 및/또는 연구 중에 계획된 주요 수술 절차;
- 연구 치료 또는 장치를 포함하는 다른 모든 임상 연구에 현재 등록 또는 과거 참여(연구 약물의 첫 번째 용량 투여 전 ≤12주 또는 연구 연구 약물의 5 반감기에 해당하는 기간 중 더 긴 기간)
- ≥5일 또는 5 반감기에 해당하는 기간(둘 중 더 긴 기간) 동안 중단되지 않은 강력한 CYP3A4/5 억제제를 받는 경우 또는 무작위화 전 ≥4주 또는 5 반감기에 해당하는 기간(둘 중 더 긴 기간) 동안 중단되지 않은 강력한 CYP3A4 유도제;
- 무작위화 전 최소 4주 동안 중단되지 않은 아나볼릭 스테로이드를 받고 있습니다. 성선기능저하증을 치료하기 위한 테스토스테론 대체 요법이 허용됩니다. 테스토스테론 용량 및 제제는 무작위화 전 ≥12주 동안 안정적이어야 합니다.
- mitapivat 또는 그 부형제(미정질 셀룰로오스, 크로스카멜로스 나트륨, 스테아릴 푸마르산 나트륨, 만니톨 및 스테아린산 마그네슘, Opadry® II Blue[하이프로멜로스, 이산화티타늄, 유당 일수화물, 트리아세틴 및 FD&C Blue #2]에 대한 알려진 알레르기 또는 기타 금기 사항 );
조사자의 의견에 따라 연구 참여에 허용할 수 없는 위험을 부여할 수 있고/있거나 연구 데이터의 해석을 혼란스럽게 할 수 있는 임의의 의학적, 혈액학적, 심리적 또는 행동 상태(들) 또는 이전 또는 현재 요법. 다음도 제외됩니다.
- 규제 또는 법원 명령에 의해 제도화된 참여자
- 부당한 영향력을 행사할 수 있는 조건이 있는 참여자(수감, 비자발적 정신 감금, 조사자 또는 후원자와의 재정적 또는 가족 관계를 포함하되 이에 국한되지 않음).
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: Mitapivat
참가자는 이중 맹검 (DB) 기간에 48 주 동안 Mitapivat 100 밀리그램 (mg), 구두, 매일 2 회 (입찰)를 받고 Open Label Extension (OLE) 기간에서 최대 5 년 동안 무작위로 배정되었습니다.
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태블릿
다른 이름들:
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위약 비교기: 위약
참가자는 무작위 배정 된 위약 일치 Mitapivat를 구두로, DB 기간에 48 주 동안 입찰 한 후, Mitapivat 100 mg, 경구로 OLE 기간 동안 최대 5 년 동안 입찰했습니다.
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태블릿
다른 이름들:
태블릿
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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이중 맹검 기간 : 수혈 감소 반응을 달성 한 참가자의 비율 (TRR)
기간: 이중 맹검 기간 : 기준선 48 주
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TRR은 12 주까지 표준화 된 기준 형질 전환 부담과 비교하여 12 주까지 48 주에서 48 주까지 수혈 된 RBC의 감소를 갖는 수혈 된 적혈구 (RBC) 단위의 ≥50% 감소로 정의된다.
기준 수혈 부담은 12 주에 표준화 됨 = (12/24) × 참가자의 무작위 화 날짜가 무작위 화되고 복용되지 않은 경우 또는 참가자에 대한 연구 치료 시작이 무작위 화되고 투여되기 전 24 주 동안 수혈 된 RBC 단위의 총 수.
참가자는 12 주 전 (85 일) 이전의 연구에서 철수 한 것으로 비 응답자로 간주되었습니다.
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이중 맹검 기간 : 기준선 48 주
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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이중 맹검 기간 : TRR2를 달성 한 참가자의 백분율
기간: 이중 맹검 기간 : 기준선 48 주
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24 주 기준 수혈 부담과 비교하여 24 주까지 48 주에서 48 주 연속으로 수혈 된 RBC 유닛의 ≥50% 감소로 정의 된 TRR2가보고된다.
24 주로 표준화 된 기준 수혈 부담은 참가자의 무작위 화 날짜가 무작위 배정되고 복용되지 않은 경우 또는 무작위 화 및 투여 된 연구 치료 시작 전 24 주 기간 동안 수혈 된 RBC 장치의 총 수입니다.
참가자는 24 주 전 (169 일) 이전의 연구에서 철수 한 것으로 간주되었습니다.
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이중 맹검 기간 : 기준선 48 주
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이중 맹검 기간 : TRR3을 달성 한 참가자의 백분율
기간: 이중 맹검 기간 : 13 주에서 주 1 주일까지의 기준선 48
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36 주로 표준화 된 기준 형질 형질 수혈 부담과 비교하여 13 주에서 48 주까지 수혈 된 RBC 단위의 ≥33% 감소로 정의 된 TRR3이보고된다.
기준 형질 형질 부담은 36 주에 표준화됐다 = (36/24) × 참가자에 대한 무작위 화 날짜가 무작위 화되고 복용되지 않았거나 참가자에 대한 연구 치료 시작이 무작위 화되고 투여되기 전 24 주 동안 수혈 된 RBC 단위의 총 수.
48 주 전의 연구에서 철수 한 참가자는 비 응답자로 간주되었습니다.
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이중 맹검 기간 : 13 주에서 주 1 주일까지의 기준선 48
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이중 맹검 기간 : TRR4를 달성 한 참가자의 비율
기간: 이중 맹검 기간 : 13 주에서 주 1 주일까지의 기준선 48
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36 주까지 표준화 된 기준 형질 수혈 부담과 비교하여 13 주에서 48 주에서 수혈 된 RBC 단위의 ≥50% 감소로 정의 된 TRR4가보고된다.
기준 형질 형질 부담은 36 주에 표준화됐다 = (36/24) × 참가자에 대한 무작위 화 날짜가 무작위 화되고 복용되지 않았거나 참가자에 대한 연구 치료 시작이 무작위 화되고 투여되기 전 24 주 동안 수혈 된 RBC 단위의 총 수.
48 주 전의 연구에서 철수 한 참가자는 비 응답자로 간주되었습니다.
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이중 맹검 기간 : 13 주에서 주 1 주일까지의 기준선 48
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이중 맹검 기간 : 수혈 된 RBC 유닛의 기준선에서의 변화 백분율
기간: 이중 맹검 기간 : 기준선, 13 주에서 48 주차
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13 주에서 48 주에서 36 주까지의 수혈 부담은 이중 맹검 기간 × 36/(이중 맹검 기간/7의 85 일부터 48 주에서 48 주에서 일수)에서 85 일부터 48 주까지 수혈 된 RBC 단위의 수로 정의됩니다.
기준 수혈 부담 36 주 = (36/24) ×로 표준화 된 기준 수혈 부담은 참가자에 대한 무작위 배정 날짜가 무작위 화되고 168 일 이내에 참가자에 대한 무작위 배정 및 투여 량 전 24 주 전의 RBC 단위의 총 수입니다.
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이중 맹검 기간 : 기준선, 13 주에서 48 주차
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이중 맹검 기간 : 수혈 독립성을 달성 한 참가자의 백분율
기간: 이중 맹검 기간 : 기준선 48 주
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수혈-독립성은 이중 맹검 기간에 48 주에서 ≥8 주 연속 수혈이없는 것으로 정의됩니다.
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이중 맹검 기간 : 기준선 48 주
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이중 맹검 기간 : 철분 수준에서 기준선에서 변경됩니다
기간: 이중 맹검 기간 : 기준선 48 주
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철 대사는 철 수준에 따라 평가되었습니다.
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이중 맹검 기간 : 기준선 48 주
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이중 맹검 기간 : 혈청 페리틴 수준에서 기준선에서 변화
기간: 이중 맹검 기간 : 기준선 48 주
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철 대사는 혈청 페리틴 수준에 기초하여 평가되었다.
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이중 맹검 기간 : 기준선 48 주
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이중 맹검 기간 : 총 철분 결합 용량의 기준선에서 변경
기간: 이중 맹검 기간 : 기준선 48 주
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철 대사는 총 철분 결합 능력에 기초하여 평가되었다.
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이중 맹검 기간 : 기준선 48 주
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이중 맹검 기간 : 트랜스페린 포화 (TSAT) 레벨에서 기준선에서 변경
기간: 이중 맹검 기간 : 기준선 48 주
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철 대사는 TSAT 수준에 따라 평가되었습니다.
트랜스페린 포화도는 혈청 철의 값을 총 철분 결합 용량으로 나누어보고합니다.
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이중 맹검 기간 : 기준선 48 주
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이중 맹검 기간 : 치료에 대한 부작용 (TEAES), 심각한 차, 관련 차 에스 및 중증도가있는 참가자 수, 3 등급보다 심각도가 높습니다.
기간: 이중 맹검 기간 : 첫 번째 연구 약물에서 48 주까지
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AE는 제약 제품을 투여 한 참가자의 의학적 발생이 없으며 반드시 연구 약물과 인과 관계가있는 것은 아닙니다.
심각한 불리한 사건 (SAE)은 다음과 같은 결과 중 하나를 초래 한 의학적 의학적 발생입니다. 사망; 생명을 위협하는 것; 지속적/중요한 장애/무능력; 초기 또는 장기 입원 환자 입원; 선천성 변칙/선천성 결함이거나 그렇지 않으면 의학적으로 중요한 것으로 간주되었습니다.
Teaes는 치료 기간 동안 초기 발병 날짜 또는 기준선에서 악화되는 AES이며 심각하고 심각한 Teaes를 모두 포함합니다.
AES의 심각성은 부작용에 대한 National Cancer Institute Common Terminology 기준 (NCI CTCAE; 버전 4.03)을 사용하여 평가되었습니다. 1 학년 : Mild; 2 학년 : 보통; 3 학년 : 심각하거나 의학적으로 중요하지만 즉시 생명을 위협하지는 않습니다. 4 학년 : 생명을 위협하거나 장애; 5 학년 : AE와 관련된 사망.
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이중 맹검 기간 : 첫 번째 연구 약물에서 48 주까지
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오픈 라벨 연장 기간 : 차 에스, 심각한 차, 관련 차, 관련 차에 대한 참가자 수
기간: 오픈 라벨 연장 기간 : 48 주에서 연구 종료 (약 5 년)
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AE는 제약 제품을 투여 한 참가자의 의학적 발생이 없으며 반드시 연구 약물과 인과 관계가있는 것은 아닙니다.
심각한 불리한 사건 (SAE)은 다음과 같은 결과 중 하나를 초래 한 의학적 의학적 발생입니다. 사망; 생명을 위협하는 것; 지속적/중요한 장애/무능력; 초기 또는 장기 입원 환자 입원; 선천성 변칙/선천성 결함이거나 그렇지 않으면 의학적으로 중요한 것으로 간주되었습니다.
Teaes는 치료 기간 동안 초기 발병 날짜 또는 기준선에서 악화되는 AES이며 심각하고 심각한 Teaes를 모두 포함합니다.
이상 반응에 대한 National Cancer Institute Common Terminology 기준 (NCI CTCAE; 버전 4.03)을 사용하여 이상의 심각성을 평가 하였다 : 1 학년 : Mild; 2 학년 : 보통; 3 학년 : 심각하거나 의학적으로 중요하지만 즉시 생명을 위협하지는 않습니다. 4 학년 : 생명을 위협하거나 장애; 5 학년 : AE와 관련된 사망.
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오픈 라벨 연장 기간 : 48 주에서 연구 종료 (약 5 년)
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이중 맹검 기간 : Mitapivat의 혈장 농도
기간: 이중 맹검 기간 : 12 주차의 사전 복용; 24 주차에 사전 복용; 사전 복용량, 0.5, 1, 3, 5, 7 시간 36 주에 복용 후 7 시간
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이중 맹검 기간 : 12 주차의 사전 복용; 24 주차에 사전 복용; 사전 복용량, 0.5, 1, 3, 5, 7 시간 36 주에 복용 후 7 시간
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이중 맹검 기간 : 혈장 농도 시간 곡선 하의 영역은 시간 제로에서 Mitapivat의 마지막 측정 가능한 농도 (AUC0-rast)까지
기간: 이중 맹검 기간 : 사전 복용량, 0.5, 1, 3, 5, 7 시간 36 주에 복용량 후 7 시간
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선형-로그 사다리꼴 규칙을 사용하여 계산 된 투여 날에 시간 0에서 tlast까지의 농도 시간 곡선 아래의 영역.
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이중 맹검 기간 : 사전 복용량, 0.5, 1, 3, 5, 7 시간 36 주에 복용량 후 7 시간
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이중 맹검 기간 : Mitapivat의 최대 관찰 된 혈장 농도 (CMAX)
기간: 이중 맹검 기간 : 사전 복용량, 0.5, 1, 3, 5, 7 시간 복용 후 36
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이중 맹검 기간 : 사전 복용량, 0.5, 1, 3, 5, 7 시간 복용 후 36
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이중 맹검 기간 : Mitapivat의 최대 관찰 된 혈장 농도 (Tmax)에 도달하는 시간
기간: 이중 맹검 기간 : 사전 복용량, 0.5, 1, 3, 5, 7 시간 복용 후 36
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이중 맹검 기간 : 사전 복용량, 0.5, 1, 3, 5, 7 시간 복용 후 36
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이중 맹검 기간 : Mitapivat의 마지막 정량화 가능한 농도 (tlast)의 시간
기간: 이중 맹검 기간 : 사전 복용량, 0.5, 1, 3, 5, 7 시간 복용 후 36
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이중 맹검 기간 : 사전 복용량, 0.5, 1, 3, 5, 7 시간 복용 후 36
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이중 맹검 기간 : Mitapivat의 마지막 정량화 가능한 혈장 농도 (Clast)
기간: 이중 맹검 기간 : 사전 복용량, 0.5, 1, 3, 5, 7 시간 복용 후 36
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Clast는 단일 용량 후 또는 다중 용량에 대해 투여 간격 (TAU) 내에 마지막 정량화 가능한 농도입니다.
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이중 맹검 기간 : 사전 복용량, 0.5, 1, 3, 5, 7 시간 복용 후 36
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이중 맹검 기간 : 아데노신 트리 포스페이트의 혈액 농도 (ATP)
기간: 이중 맹검 기간 : 1 일의 사전 복용; 12 주차에 사전 복용; 24 주차에 사전 복용; 사전 복용량, 0.5, 1, 3, 5, 7 시간 36 주에 복용 후 7 시간
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이중 맹검 기간 : 1 일의 사전 복용; 12 주차에 사전 복용; 24 주차에 사전 복용; 사전 복용량, 0.5, 1, 3, 5, 7 시간 36 주에 복용 후 7 시간
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이중 맹검 기간 : 혈액 농도 2,3-Diphosphoglycerate (2,3-DPG)
기간: 이중 맹검 기간 : 1 일의 사전 복용; 12 주차에 사전 복용; 24 주차에 사전 복용; 사전 복용량, 0.5, 1, 3, 5, 7 시간 36 주에 복용 후 7 시간
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이중 맹검 기간 : 1 일의 사전 복용; 12 주차에 사전 복용; 24 주차에 사전 복용; 사전 복용량, 0.5, 1, 3, 5, 7 시간 36 주에 복용 후 7 시간
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 의자: Medical Affairs, Agios Pharmaceuticals, Inc.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2021년 11월 30일
기본 완료 (실제)
2024년 4월 11일
연구 완료 (추정된)
2029년 6월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2021년 2월 18일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2021년 2월 22일
처음 게시됨 (실제)
2021년 2월 25일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 6월 1일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 5월 28일
마지막으로 확인됨
2026년 5월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- AG348-C-018
- 2021-000212-34 (EudraCT 번호)
- 2024-512747-23-00 (씨티스)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
아니
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