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Um estudo avaliando a eficácia e a segurança do Mitapivat em participantes com talassemia alfa ou beta dependente de transfusão (α- ou β-TDT) (ENERGIZE-T)

28 de maio de 2026 atualizado por: Agios Pharmaceuticals, Inc.

Um estudo de fase 3, duplo-cego, randomizado, controlado por placebo, multicêntrico avaliando a eficácia e a segurança do mitapivat em indivíduos com talassemia alfa ou beta dependente de transfusão (ENERGIZE-T)

O objetivo principal deste estudo é comparar o efeito de mitapivat versus placebo na carga de transfusão em participantes com talassemia alfa ou beta dependente de transfusão (TDT).

Visão geral do estudo

Status

Ativo, não recrutando

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

O grupo mitapivat incluirá aproximadamente 160 participantes. O grupo placebo incluirá aproximadamente 80 participantes.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

258

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Berlin, Alemanha, 13353
        • Charité - UB - CVK - Medizinische Klinik
      • Essen, Alemanha, 45122
        • Universitatsklinikum Essen
      • Leipzig, Alemanha, 04103
        • Universitätsklinikum Leipzig
  • Arábia Saudita
      • Riyadh, Arábia Saudita, 14611
        • King Abdullah International Medical Research Center
      • Riyadh, Arábia Saudita, 90210
        • King Khalid University Hospital
  • Brasil
      • Ribeirão Preto, Brasil, 14051-260
        • Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina de Ribeirão Preto - USP
      • São Paulo, Brasil, 04006-002
        • GSH Banco de Sangue de São Paulo
  • Bulgária
      • Kyustendil, Bulgária, 2500
        • MHAT "Dr. Nikola Vasiliev" AD
      • Pleven, Bulgária, 5800
        • UMHAT "Dr. Georgi Stranski" Pleven
      • Plovdiv, Bulgária, 4002
        • UMHAT "Sveti Georgi" EAD
      • Sofia, Bulgária, 1756
        • SHATHD Sofia
      • Stara Zagora, Bulgária, 6000
        • UMHAT "Prof. Dr. Stoyan Kirkovich"
  • Canadá
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canadá, T2N 2T9
        • Foothills Medical Centre
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canadá, M5G 2C4
        • Toronto General Hospital, University Health Network
  • Dinamarca
      • Hovedstaden, Dinamarca, 2100
        • Rigshospitalet
  • Emirados Árabes Unidos
      • Abu Dhabi, Emirados Árabes Unidos
        • Burjeel Medical City
  • Espanha
      • Barcelona, Espanha, 08035
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron
      • Madrid, Espanha, 28046
        • Hospital Universitario La Paz
      • Murcia, Espanha, 30120
        • Hospital Universitario Virgen Arrixaca
      • Seville, Espanha, 41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio
  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85016-7710
        • Phoenix Children's Hospital
    • California
      • La Jolla, California, Estados Unidos, 92093
        • San Diego Hospital, UC San Diego Health
      • Oakland, California, Estados Unidos, 94609-1809
        • Children's Hospital Oakland
      • Palo Alto, California, Estados Unidos, 94304-1601
        • Stanford Medicine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48201-2196
        • Children's Hospital of Michigan
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10065-4870
        • Weill Cornell Medical Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710-3038
        • Duke University Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Penn Medicine - University of Pennsylvania Health System
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98101
        • Seattle Cancer Care Alliance, University of Washington
  • França
      • Créteil, França, 94010
        • CHU Hôpital Henri Mondor
      • Lyon, França, 69003
        • Hopital Edouard Herriot, CHU de Lyon
      • Marseille, França, 13385
        • CHU Hôpital de la Timone
      • Paris, França, 75015
        • Hopital Necker Enfants Malades
  • Grécia
      • Achaia, Grécia, 26504
        • University General Hospital of Patras
      • Athens, Grécia, 11527
        • Children's Hospital Agia Sophia, National and Kapodistrian University of Athens Medical School
      • Athens, Grécia, 115 26
        • Laiko General Hospital
      • Ioannina, Grécia, 455 00
        • University Hospital of Ioannina
      • Thessaloniki, Grécia, 546 42
        • Ippokrateio General Hospital
  • Holanda
      • Amsterdam, Holanda, 1105 AZ
        • Amsterdam Universitair Medisch Centrum, Locatie AMC
      • Utrecht, Holanda, 3584 CX
        • Universitair Medisch Centrum Utrecht
      • Westzeedijk 353, Holanda, 3015 AA
        • Erasmus MC
  • Itália
      • Brindisi, Itália, 72100
        • Ospedale "A. Perrino" - Brindisi
      • Cagliari, Itália, 09121
        • Ospedale Pediatrico Microcitemico
      • Ferrara, Itália, 44124
        • Ospedale Sant'Anna
      • Genova, Itália, 16128
        • Ente Ospedaliero Ospedali Galliera
      • Milan, Itália, 20122
        • Fondazione IRCCS Ca Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Modena, Itália, 41124
        • A.O.U Di Modena
      • Naples, Itália, 80138
        • AOU L. Vanvitelli Universita degli Studi della Campania Luigi Vanvitelli
      • Orbassano, Itália, 10043
        • A.O.U. San Luigi Gonzaga
  • Líbano
      • Beirut, Líbano, 9999
        • Chronic Care Center
  • Malásia
      • Alor Star, Malásia, 05460
        • Hospital Sultanah Bahiyah
      • Johor Bahru, Malásia, 80100
        • Hospital Sultanah Aminah Johor Bahru
      • Kota Kinabalu, Malásia, 88586
        • Hospital Queen Elizabeth, Kota Kinabalu
      • Kuala Lumpur, Malásia, 50300
        • Hospital Tunku Azizah
      • Kuantan, Malásia, 25100
        • Hospital Tengku Ampuan Afzan
      • Kuching, Malásia, 93586
        • Hospital Umum Sarawak
      • Pandan Indah, Malásia, 68000
        • Hospital Ampang
      • Pulau Pinang, Malásia, 10990
        • Hospital Pulau Pinang
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido, WC1E 6BT
        • University College London
      • London, Reino Unido, W12 0HS
        • Imperial College Healthcare Nhs Trust - Hammersmith Hospital
  • Tailândia
      • Bangkok, Tailândia, 10400
        • Phramongkutklao Hospital
      • Bangkok, Tailândia, 10400
        • Ramathibodi Hospital
      • Bangkok, Tailândia, 10700
        • Faculty of Medicine Siriraj Hospital
      • Chiang Mai, Tailândia, 50200
        • Maharaj Nakorn Chiang Mai Hospital
      • Khon Kaen, Tailândia, 40000
        • Srinagarind Hospital, Khon Kaen University
      • Mueang Phitsanulok, Tailândia, 65000
        • Naresuan University Hospital
      • Pathum Wan, Tailândia
        • King Chulalongkorn Memorial Hospital
  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan, 100
        • National Taiwan University Hospital
  • Turquia (Türkiye)
      • Adana, Turquia (Türkiye), 1130
        • Acibadem Adana Hospital
      • Antalya, Turquia (Türkiye), 07059
        • Akdeniz University Faculty of Medicine
      • Balcalı, Turquia (Türkiye), 01330
        • Çukurova University
      • Bornova, Turquia (Türkiye), 35040
        • Ege University Faculty of Medicine
      • Fatih, Turquia (Türkiye), 34093
        • Istanbul University Faculty of Medicine
      • Mersin, Turquia (Türkiye)
        • Hacettepe University

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • Diagnóstico documentado de talassemia (β-talassemia com ou sem mutações no gene da α-globina, hemoglobina E (HbE)/β-talassemia ou doença da α-talassemia/hemoglobina H (HbH)) com base na análise do ácido desoxirribonucléico (DNA);
  • Considerado dependente de transfusão, definido como 6 a 20 unidades de hemácias transfundidas e ≤ 6 semanas sem transfusão durante o período de 24 semanas antes da randomização;
  • Se estiver tomando hidroxiureia, a dose de hidroxiureia deve ser estável por ≥16 semanas antes da randomização;
  • As mulheres com potencial para engravidar (WOCBP) devem abster-se de atividades sexuais que possam induzir a gravidez como parte de seu estilo de vida habitual ou concordar em usar duas formas de contracepção, uma das quais deve ser considerada altamente eficaz, desde o momento do consentimento informado, até o o estudo, e por 28 dias após a última dose da droga do estudo. A segunda forma de contracepção pode ser um método de barreira aceitável;
  • Consentimento informado por escrito antes de qualquer procedimento relacionado ao estudo ser conduzido e disposto a cumprir todos os procedimentos do estudo durante o estudo.

Critério de exclusão:

  • Grávida, lactante ou parturiente;
  • História documentada de hemoglobina falciforme homozigótica ou heterozigótica (Hb S) ou hemoglobina C (Hb C);
  • Exposição prévia a terapia genética ou transplante prévio de medula óssea ou células-tronco;
  • Atualmente recebendo tratamento com luspatercept; a última dose deve ter sido administrada ≥36 semanas antes da randomização;
  • Atualmente recebendo tratamento com agentes estimulantes hematopoiéticos; a última dose deve ter sido administrada ≥36 semanas antes da randomização;
  • História de malignidade (ativa ou tratada) ≤ 5 anos antes de fornecer consentimento informado, exceto para câncer de pele não melanoma in situ, carcinoma cervical in situ ou carcinoma in situ de mama;
  • História de doença cardíaca ou pulmonar ativa e/ou não controlada ≤ 6 meses antes do consentimento informado;
  • Distúrbios hepatobiliares;
  • Taxa de filtração glomerular estimada
  • Triglicerídeos sem jejum >440 miligramas por decilitro (mg/dL) (5 milimoles por litro [mmol/L]);
  • Infecção ativa requerendo terapia antimicrobiana sistêmica no momento do consentimento informado;
  • Teste positivo para anticorpo do vírus da hepatite C (HCVAb) com evidência de infecção ativa pelo HCV, ou teste positivo para antígeno de superfície da hepatite B (HBsAg);
  • Teste positivo para anticorpo do vírus da imunodeficiência humana (HIV)-1 (Ab) ou HIV-2 Ab;
  • Histórico de cirurgia de grande porte (incluindo esplenectomia) ≤ 6 meses antes de fornecer o consentimento informado e/ou um grande procedimento cirúrgico planejado durante o estudo;
  • Inscrição atual ou participação anterior (≤12 semanas antes da administração da primeira dose do medicamento do estudo ou um período de tempo equivalente a 5 meias-vidas do medicamento do estudo experimental, o que for mais longo) em qualquer outro estudo clínico envolvendo um tratamento ou dispositivo experimental;
  • Receber inibidores fortes do CYP3A4/5 que não foram interrompidos por ≥5 dias ou um período de tempo equivalente a 5 meias-vidas (o que for mais longo); ou indutores fortes de CYP3A4 que não foram interrompidos por ≥4 semanas ou um período de tempo equivalente a 5 meias-vidas (o que for mais longo), antes da randomização;
  • Receber esteróides anabolizantes que não foram interrompidos por pelo menos 4 semanas antes da randomização. A terapia de reposição de testosterona para tratar o hipogonadismo é permitida. A dose e a preparação de testosterona devem ser estáveis ​​por ≥12 semanas antes da randomização;
  • Alergia conhecida ou outra contraindicação ao mitapivat ou seus excipientes (celulose microcristalina, croscarmelose sódica, estearilfumarato de sódio, manitol e estearato de magnésio, Opadry® II Blue [hipromelose, dióxido de titânio, lactose monohidratada, triacetina e FD&C Blue #2] );

  • Quaisquer condições médicas, hematológicas, psicológicas ou comportamentais ou terapia anterior ou atual que, na opinião do investigador, possam conferir um risco inaceitável à participação no estudo e/ou possam confundir a interpretação dos dados do estudo. Também estão excluídos:

    • Participantes institucionalizados por ordem regulamentar ou judicial
    • Participantes com quaisquer condições que possam criar influência indevida (incluindo, entre outros, encarceramento, confinamento psiquiátrico involuntário e afiliação financeira ou familiar com o Investigador ou Patrocinador).

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Quadruplicar

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Mitapivat
Os participantes randomizaram para receber o Mitapivat 100 miligramas (Mg), por via oral, duas vezes ao dia (lance) por 48 semanas no período duplo-cego (dB) e por até 5 anos no período de extensão de etiqueta aberta (OLE).
Medicamento: Mitapivat
Comprimidos
Outros nomes:
  • AG-348
  • AG-348 hidrato de sulfato
  • Sulfato de mitapivat
Comparador de Placebo: Placebo
Os participantes randomizados para receber Mitapivat correspondentes ao placebo, por via oral, lancem por 48 semanas no período de dB, seguidos por Mitapivat 100 mg, por via oral, oferecem até 5 anos no período OLE.
Medicamento: Mitapivat
Comprimidos
Outros nomes:
  • AG-348
  • AG-348 hidrato de sulfato
  • Sulfato de mitapivat
Medicamento: Placebo Correspondente Mitapivat
Comprimidos

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Período duplo-cego: porcentagem de participantes que alcançaram a resposta de redução de transfusão (TRR)
Prazo: Período duplo-cego: linha de base até a semana 48
O TRR é definido como redução de ≥50% nas unidades de glóbulos vermelhos (RBC) transfundidos com uma redução de ≥2 unidades de hemácias transfundidas em qualquer período consecutivo de 12 semanas até a semana 48 em comparação com a carga de transfusão inicial padronizada para 12 semanas. Carga de transfusão de linha de base padronizada para 12 semanas = (12/24) × Número total de unidades de hemácias transfundidas durante o período de 24 semanas antes da data de randomização para os participantes randomizados e não dosados ​​ou o início do tratamento de estudo para os participantes randomizados e dosados. Os participantes retirados do estudo antes da semana 12 (dia 85) foram considerados não respondedores.
Período duplo-cego: linha de base até a semana 48

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Período duplo-cego: porcentagem de participantes que alcançaram TRR2
Prazo: Período duplo-cego: linha de base até a semana 48
TRR2, definido como uma redução de ≥50% nas unidades de RBC transfundidas em qualquer período consecutivo de 24 semanas até a semana 48 em comparação com a carga de transfusão de linha de base de 24 semanas. A carga de transfusão de linha de base padronizada para 24 semanas é o número total de unidades de hemácias transfundidas durante o período de 24 semanas antes da data de randomização para os participantes randomizados e não dosados ​​ou o início do tratamento do estudo para os participantes randomizados e dosados. Os participantes retirados do estudo antes da semana 24 (dia 169) foram considerados não respondedores.
Período duplo-cego: linha de base até a semana 48
Período duplo-cego: porcentagem de participantes que alcançaram TRR3
Prazo: Período duplo-cego: linha de base até a semana 13 a semana 48
O TRR3, definido como uma redução de ≥33% nas unidades de RBC transfundidas da semana 13 a 48 em comparação com a carga de transfusão de linha de base padronizada para 36 semanas. Carga de transfusão de linha de base padronizada para 36 semanas = (36/24) × Número total de unidades de hemácias transfundidas durante o período de 24 semanas antes da data de randomização para os participantes randomizados e não dosados ​​ou o início do tratamento de estudo para os participantes randomizados e dosados. Os participantes retirados do estudo antes da semana 48 foram considerados não respondedores.
Período duplo-cego: linha de base até a semana 13 a semana 48
Período duplo-cego: porcentagem de participantes que alcançaram TRR4
Prazo: Período duplo-cego: linha de base até a semana 13 a semana 48
TRR4, definido como uma redução de ≥50% nas unidades de RBC transfundidas da semana 13 a 48 em comparação com a carga de transfusão de linha de base padronizada para 36 semanas. Carga de transfusão de linha de base padronizada para 36 semanas = (36/24) × Número total de unidades de hemácias transfundidas durante o período de 24 semanas antes da data de randomização para os participantes randomizados e não dosados ​​ou o início do tratamento de estudo para os participantes randomizados e dosados. Os participantes retirados do estudo antes da semana 48 foram considerados não respondedores.
Período duplo-cego: linha de base até a semana 13 a semana 48
Período duplo-cego: alteração percentual da linha de base nas unidades RBC transfundidas
Prazo: Período duplo-cego: linha de base, semana 13 a semana 48
A carga de transfusão da semana 13 a semana 48 padronizada para 36 semanas é definida como o número de unidades RBC transfundidas do dia 85 a semana 48 no período duplo-cego × 36/(número de dias do dia 85 a semana 48 no período duplo-cego/7). Carga de transfusão de linha de base padronizada para 36 semanas = (36/24) × é o número total de unidades de hemácias transfundidas durante o período de 24 semanas antes da data de randomização para os participantes randomizados e não dosados ​​ou dentro de 168 dias antes do início do tratamento de estudo para os participantes randomizados e dosados.
Período duplo-cego: linha de base, semana 13 a semana 48
Período duplo-cego: porcentagem de participantes que alcançaram a independência da transfusão
Prazo: Período duplo-cego: linha de base até a semana 48
A independência da transfusão é definida como livre de transfusão por ≥8 semanas consecutivas até a semana 48 no período duplo-cego.
Período duplo-cego: linha de base até a semana 48
Período duplo-cego: Mudança da linha de base nos níveis de ferro
Prazo: Período duplo-cego: linha de base até a semana 48
O metabolismo do ferro foi avaliado com base nos níveis de ferro.
Período duplo-cego: linha de base até a semana 48
Período duplo-cego: Mudança da linha de base nos níveis séricos de ferritina
Prazo: Período duplo-cego: linha de base até a semana 48
O metabolismo do ferro foi avaliado com base nos níveis séricos de ferritina.
Período duplo-cego: linha de base até a semana 48
Período duplo-cego: Mudança da linha de base na capacidade total de ligação ao ferro
Prazo: Período duplo-cego: linha de base até a semana 48
O metabolismo do ferro foi avaliado com base na capacidade total de ligação ao ferro.
Período duplo-cego: linha de base até a semana 48
Período duplo-cego: Mudança da linha de base nos níveis de saturação de transferência (TSAT)
Prazo: Período duplo-cego: linha de base até a semana 48
O metabolismo do ferro foi avaliado com base nos níveis de TSAT. A saturação da transferrina é relatada dividindo o valor do ferro sérico por capacidade total de ligação ao ferro.
Período duplo-cego: linha de base até a semana 48
Período duplo-cego: Número de participantes com eventos adversos emergentes de tratamento (TEAES), chá grave, chá e chá relacionados com gravidade maior ou igual ao grau 3
Prazo: Período duplo-cego: desde a primeira dose de estudo de estudo até a semana 48
Um EA é qualquer ocorrência médica desagradável em um participante administrado um produto farmacêutico e que não tem necessariamente uma relação causal com o medicamento do estudo. Um evento adverso grave (SAE) é qualquer ocorrência médica desagradável que resultou em qualquer um dos seguintes resultados: morte; faturamento da vida; incapacidade/incapacidade persistente/significativa; hospitalização inicial ou prolongada de internação; Anomalia congênita/defeito de nascimento ou foi considerado medicamente importante. Os chá são Aes com uma data inicial de início durante o período de tratamento ou piorar a partir da linha de base e inclui chá graves e não graves. A gravidade dos EAs foi avaliada usando os critérios de terminologia comum do Instituto Nacional de Câncer para eventos adversos (NCI CTCAE; versão 4.03): grau 1: leve; Grau 2: Moderado; Grau 3: grave ou medicamente significativo, mas não imediatamente ameaçador de vida; Grau 4: fator de risco ou incapacitante; Grau 5: Morte relacionada ao AE.
Período duplo-cego: desde a primeira dose de estudo de estudo até a semana 48
Período de extensão de etiqueta aberta: número de participantes com chá, chá grave, chá relacionado, chá relacionado e chá com gravidade maior ou igual a 3
Prazo: Período de extensão de marcha aberta: da semana 48 até o final do estudo (aproximadamente 5 anos)
Um EA é qualquer ocorrência médica desagradável em um participante administrado um produto farmacêutico e que não tem necessariamente uma relação causal com o medicamento do estudo. Um evento adverso grave (SAE) é qualquer ocorrência médica desagradável que resultou em qualquer um dos seguintes resultados: morte; faturamento da vida; incapacidade/incapacidade persistente/significativa; hospitalização inicial ou prolongada de internação; Anomalia congênita/defeito de nascimento ou foi considerado medicamente importante. Os chá são Aes com uma data inicial de início durante o período de tratamento ou piorar a partir da linha de base e inclui chá graves e não graves. A gravidade das anormalidades foi avaliada usando os critérios de terminologia comum do National Cancer Institute para eventos adversos (NCI CTCAE; versão 4.03): grau 1: leve; Grau 2: Moderado; Grau 3: grave ou medicamente significativo, mas não imediatamente ameaçador de vida; Grau 4: fator de risco ou incapacitante; Grau 5: Morte relacionada ao AE.
Período de extensão de marcha aberta: da semana 48 até o final do estudo (aproximadamente 5 anos)
Período duplo-cego: concentrações plasmáticas de mitapivat
Prazo: Período duplo-cego: pré-dose na semana 12; pré-dose na semana 24; pré-dose, 0,5, 1, 3, 5, 7 horas após a dose na semana 36
Período duplo-cego: pré-dose na semana 12; pré-dose na semana 24; pré-dose, 0,5, 1, 3, 5, 7 horas após a dose na semana 36
Período duplo-cego: área sob a curva de tempo de concentração plasmática do tempo zero ao último concentração mensurável (AUC0-last) de Mitapivat
Prazo: Período duplo-cego: pré-dose, 0,5, 1, 3, 5, 7 horas após a dose na semana 36
Área sob a curva de tempo de concentração do tempo zero ao tlast no dia da dosagem, calculado usando a regra trapezoidal de log linear.
Período duplo-cego: pré-dose, 0,5, 1, 3, 5, 7 horas após a dose na semana 36
Período duplo-cego: Concentração plasmática máxima observada (CMAX) de Mitapivat
Prazo: Período duplo-cego: pré-dose, 0,5, 1, 3, 5, 7 horas após a semana 36
Período duplo-cego: pré-dose, 0,5, 1, 3, 5, 7 horas após a semana 36
Período duplo-cego: tempo para atingir a concentração plasmática máxima observada (TMAX) de Mitapivat
Prazo: Período duplo-cego: pré-dose, 0,5, 1, 3, 5, 7 horas após a semana 36
Período duplo-cego: pré-dose, 0,5, 1, 3, 5, 7 horas após a semana 36
Período duplo-cego: Tempo da última concentração quantificável (Tlast) de Mitapivat
Prazo: Período duplo-cego: pré-dose, 0,5, 1, 3, 5, 7 horas após a semana 36
Período duplo-cego: pré-dose, 0,5, 1, 3, 5, 7 horas após a semana 36
Período duplo-cego: Última concentração quantificável plasmática (clast) de mitapivat
Prazo: Período duplo-cego: pré-dose, 0,5, 1, 3, 5, 7 horas após a semana 36
O CLAST é a última concentração quantificável após uma dose única ou dentro do intervalo de dosagem (TAU) para múltiplas doses.
Período duplo-cego: pré-dose, 0,5, 1, 3, 5, 7 horas após a semana 36
Período duplo-cego: Concentração sanguínea do trifosfato de adenosina (ATP)
Prazo: Período duplo-cego: pré-dose no dia 1; pré-dose na semana 12; pré-dose na semana 24; pré-dose, 0,5, 1, 3, 5, 7 horas após a dose na semana 36
Período duplo-cego: pré-dose no dia 1; pré-dose na semana 12; pré-dose na semana 24; pré-dose, 0,5, 1, 3, 5, 7 horas após a dose na semana 36
Período duplo-cego: Concentração sanguínea de 2,3-difosfogliclicerato (2,3-dpg)
Prazo: Período duplo-cego: pré-dose no dia 1; pré-dose na semana 12; pré-dose na semana 24; pré-dose, 0,5, 1, 3, 5, 7 horas após a dose na semana 36
Período duplo-cego: pré-dose no dia 1; pré-dose na semana 12; pré-dose na semana 24; pré-dose, 0,5, 1, 3, 5, 7 horas após a dose na semana 36

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Agios Pharmaceuticals, Inc.

Investigadores

  • Cadeira de estudo: Medical Affairs, Agios Pharmaceuticals, Inc.

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

30 de novembro de 2021

Conclusão Primária (Real)

11 de abril de 2024

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de junho de 2029

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

18 de fevereiro de 2021

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

22 de fevereiro de 2021

Primeira postagem (Real)

25 de fevereiro de 2021

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

1 de junho de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

28 de maio de 2026

Última verificação

1 de maio de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • AG348-C-018
  • 2021-000212-34 (Número EudraCT)
  • 2024-512747-23-00 (Ctis)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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