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Uno studio che valuta l'efficacia e la sicurezza di Mitapivat nei partecipanti con alfa- o beta-talassemia dipendente dalla trasfusione (α- o β-TDT) (ENERGIZE-T)

28 maggio 2026 aggiornato da: Agios Pharmaceuticals, Inc.

Uno studio di fase 3, in doppio cieco, randomizzato, controllato con placebo, multicentrico che valuta l'efficacia e la sicurezza di mitapivat in soggetti con alfa- o beta-talassemia dipendente dalle trasfusioni (ENERGIZE-T)

Lo scopo principale di questo studio è confrontare l'effetto di mitapivat rispetto al placebo sul carico trasfusionale nei partecipanti con alfa o beta-talassemia trasfusione-dipendente (TDT).

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Il gruppo mitapivat includerà circa 160 partecipanti. Il gruppo placebo comprenderà circa 80 partecipanti.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

258

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Arabia Saudita
      • Riyadh, Arabia Saudita, 14611
        • King Abdullah International Medical Research Center
      • Riyadh, Arabia Saudita, 90210
        • King Khalid University Hospital
  • Brasile
      • Ribeirão Preto, Brasile, 14051-260
        • Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina de Ribeirão Preto - USP
      • São Paulo, Brasile, 04006-002
        • GSH Banco de Sangue de São Paulo
  • Bulgaria
      • Kyustendil, Bulgaria, 2500
        • MHAT "Dr. Nikola Vasiliev" AD
      • Pleven, Bulgaria, 5800
        • UMHAT "Dr. Georgi Stranski" Pleven
      • Plovdiv, Bulgaria, 4002
        • UMHAT "Sveti Georgi" EAD
      • Sofia, Bulgaria, 1756
        • SHATHD Sofia
      • Stara Zagora, Bulgaria, 6000
        • UMHAT "Prof. Dr. Stoyan Kirkovich"
  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T2N 2T9
        • Foothills Medical Centre
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 2C4
        • Toronto General Hospital, University Health Network
  • Danimarca
      • Hovedstaden, Danimarca, 2100
        • Rigshospitalet
  • Emirati Arabi Uniti
      • Abu Dhabi, Emirati Arabi Uniti
        • Burjeel Medical City
  • Francia
      • Créteil, Francia, 94010
        • CHU Hôpital Henri Mondor
      • Lyon, Francia, 69003
        • Hopital Edouard Herriot, CHU de Lyon
      • Marseille, Francia, 13385
        • CHU Hôpital de la Timone
      • Paris, Francia, 75015
        • Hôpital Necker Enfants Malades
  • Germania
      • Berlin, Germania, 13353
        • Charité - UB - CVK - Medizinische Klinik
      • Essen, Germania, 45122
        • Universitätsklinikum Essen
      • Leipzig, Germania, 04103
        • Universitatsklinikum Leipzig
  • Grecia
      • Achaia, Grecia, 26504
        • University General Hospital of Patras
      • Athens, Grecia, 11527
        • Children's Hospital Agia Sophia, National and Kapodistrian University of Athens Medical School
      • Athens, Grecia, 115 26
        • Laiko General Hospital
      • Ioannina, Grecia, 455 00
        • University Hospital Of Ioannina
      • Thessaloniki, Grecia, 546 42
        • Ippokrateio General Hospital
  • Italia
      • Brindisi, Italia, 72100
        • Ospedale "A. Perrino" - Brindisi
      • Cagliari, Italia, 09121
        • Ospedale Pediatrico Microcitemico
      • Ferrara, Italia, 44124
        • Ospedale Sant'Anna
      • Genova, Italia, 16128
        • Ente Ospedaliero Ospedali Galliera
      • Milan, Italia, 20122
        • Fondazione IRCCS Ca Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Modena, Italia, 41124
        • A.O.U Di Modena
      • Naples, Italia, 80138
        • AOU L. Vanvitelli Universita degli Studi della Campania Luigi Vanvitelli
      • Orbassano, Italia, 10043
        • A.O.U. San Luigi Gonzaga
  • Libano
      • Beirut, Libano, 9999
        • Chronic Care Center
  • Malaysia
      • Alor Star, Malaysia, 05460
        • Hospital Sultanah Bahiyah
      • Johor Bahru, Malaysia, 80100
        • Hospital Sultanah Aminah Johor Bahru
      • Kota Kinabalu, Malaysia, 88586
        • Hospital Queen Elizabeth, Kota Kinabalu
      • Kuala Lumpur, Malaysia, 50300
        • Hospital Tunku Azizah
      • Kuantan, Malaysia, 25100
        • Hospital Tengku Ampuan Afzan
      • Kuching, Malaysia, 93586
        • Hospital Umum Sarawak
      • Pandan Indah, Malaysia, 68000
        • Hospital Ampang
      • Pulau Pinang, Malaysia, 10990
        • Hospital Pulau Pinang
  • Olanda
      • Amsterdam, Olanda, 1105 AZ
        • Amsterdam Universitair Medisch Centrum, Locatie AMC
      • Utrecht, Olanda, 3584 CX
        • Universitair Medisch Centrum Utrecht
      • Westzeedijk 353, Olanda, 3015 AA
        • Erasmus MC
  • Regno Unito
      • London, Regno Unito, WC1E 6BT
        • University College London
      • London, Regno Unito, W12 0HS
        • Imperial College Healthcare NHS Trust - Hammersmith Hospital
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna, 08035
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron
      • Madrid, Spagna, 28046
        • Hospital Universitario La Paz
      • Murcia, Spagna, 30120
        • Hospital Universitario Virgen Arrixaca
      • Seville, Spagna, 41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocío
  • Stati Uniti
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85016-7710
        • Phoenix Children's Hospital
    • California
      • La Jolla, California, Stati Uniti, 92093
        • San Diego Hospital, UC San Diego Health
      • Oakland, California, Stati Uniti, 94609-1809
        • Children's Hospital Oakland
      • Palo Alto, California, Stati Uniti, 94304-1601
        • Stanford Medicine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Stati Uniti, 48201-2196
        • Children's Hospital of Michigan
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10065-4870
        • Weill Cornell Medical Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27710-3038
        • Duke University Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Penn Medicine - University of Pennsylvania Health System
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98101
        • Seattle Cancer Care Alliance, University of Washington
  • Tailandia
      • Bangkok, Tailandia, 10400
        • Phramongkutklao Hospital
      • Bangkok, Tailandia, 10400
        • Ramathibodi Hospital
      • Bangkok, Tailandia, 10700
        • Faculty of Medicine Siriraj Hospital
      • Chiang Mai, Tailandia, 50200
        • Maharaj Nakorn Chiang Mai Hospital
      • Khon Kaen, Tailandia, 40000
        • Srinagarind Hospital, Khon Kaen University
      • Mueang Phitsanulok, Tailandia, 65000
        • Naresuan University Hospital
      • Pathum Wan, Tailandia
        • King Chulalongkorn Memorial Hospital
  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan, 100
        • National Taiwan University Hospital
  • Turchia (Türkiye)
      • Adana, Turchia (Türkiye), 1130
        • Acibadem Adana Hospital
      • Antalya, Turchia (Türkiye), 07059
        • Akdeniz University Faculty of Medicine
      • Balcalı, Turchia (Türkiye), 01330
        • Çukurova University
      • Bornova, Turchia (Türkiye), 35040
        • Ege University Faculty of Medicine
      • Fatih, Turchia (Türkiye), 34093
        • Istanbul University Faculty of Medicine
      • Mersin, Turchia (Türkiye)
        • Hacettepe University

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Diagnosi documentata di talassemia (β-talassemia con o senza mutazioni del gene dell'α-globina, emoglobina E (HbE)/β-talassemia o malattia dell'α-talassemia/emoglobina H (HbH)) basata sull'analisi dell'acido desossiribonucleico (DNA);
  • Considerato dipendente dalle trasfusioni, definito come trasfusioni da 6 a 20 unità eritrocitarie e periodo senza trasfusioni ≤6 settimane durante il periodo di 24 settimane prima della randomizzazione;
  • Se si assume idrossiurea, la dose di idrossiurea deve essere stabile per ≥16 settimane prima della randomizzazione;
  • Le donne in età fertile (WOCBP) devono essere astinenti da attività sessuali che possono indurre una gravidanza come parte del loro stile di vita abituale o accettare di utilizzare due forme di contraccezione, una delle quali deve essere considerata altamente efficace, dal momento della fornitura del consenso informato, per tutto il lo studio e per 28 giorni dopo l'ultima dose del farmaco oggetto dello studio. La seconda forma di contraccezione può essere un metodo di barriera accettabile;
  • Consenso informato scritto prima che venga condotta qualsiasi procedura correlata allo studio e disposto a rispettare tutte le procedure dello studio per la durata dello studio.

Criteri di esclusione:

  • Incinta, allattamento o partoriente;
  • Storia documentata di emoglobina falciforme omozigote o eterozigote (Hb S) o emoglobina C (Hb C);
  • Precedente esposizione a terapia genica o precedente trapianto di midollo osseo o di cellule staminali;
  • Attualmente in trattamento con luspatercept; l'ultima dose deve essere stata somministrata ≥36 settimane prima della randomizzazione;
  • Attualmente in trattamento con agenti stimolanti ematopoietici; l'ultima dose deve essere stata somministrata ≥36 settimane prima della randomizzazione;
  • Storia di tumore maligno (attivo o trattato) ≤5 anni prima di fornire il consenso informato, ad eccezione di carcinoma cutaneo non melanomatoso in situ, carcinoma cervicale in situ o carcinoma mammario in situ;
  • Storia di malattia cardiaca o polmonare attiva e/o non controllata ≤6 mesi prima di fornire il consenso informato;
  • Patologie epatobiliari;
  • Velocità di filtrazione glomerulare stimata
  • Trigliceridi non a digiuno >440 milligrammi per decilitro (mg/dL) (5 millimoli per litro [mmol/L]);
  • Infezione attiva che richiede una terapia antimicrobica sistemica al momento della fornitura del consenso informato;
  • Test positivo per l'anticorpo del virus dell'epatite C (HCVAb) con evidenza di infezione attiva da HCV o test positivo per l'antigene di superficie dell'epatite B (HBsAg);
  • Test positivo per l'anticorpo del virus dell'immunodeficienza umana (HIV)-1 (Ab) o HIV-2 Ab;
  • Anamnesi di intervento chirurgico maggiore (inclusa splenectomia) ≤6 mesi prima di fornire il consenso informato e/o un intervento chirurgico importante pianificato durante lo studio;
  • Iscrizione attuale o partecipazione passata (≤12 settimane prima della somministrazione della prima dose del farmaco in studio o un periodo di tempo equivalente a 5 emivite del farmaco in studio sperimentale, a seconda di quale sia il più lungo) in qualsiasi altro studio clinico che coinvolga un trattamento o dispositivo sperimentale;
  • Ricezione di potenti inibitori del CYP3A4/5 che non sono stati interrotti per ≥5 giorni o per un periodo di tempo equivalente a 5 emivite (qualunque sia il più lungo); o potenti induttori del CYP3A4 che non sono stati interrotti per ≥4 settimane o un periodo di tempo equivalente a 5 emivite (qualunque sia il più lungo), prima della randomizzazione;
  • Ricezione di steroidi anabolizzanti che non sono stati interrotti per almeno 4 settimane prima della randomizzazione. È consentita la terapia sostitutiva con testosterone per il trattamento dell'ipogonadismo. La dose e la preparazione del testosterone devono essere stabili per ≥12 settimane prima della randomizzazione;
  • Allergia nota o altra controindicazione al mitapivat o ai suoi eccipienti (cellulosa microcristallina, croscarmellosa sodica, sodio stearil fumarato, mannitolo e magnesio stearato, Opadry® II Blue [ipromellosa, biossido di titanio, lattosio monoidrato, triacetina e FD&C Blue #2] );

  • Qualsiasi condizione medica, ematologica, psicologica o comportamentale o terapia precedente o attuale che, secondo l'opinione dello sperimentatore, possa conferire un rischio inaccettabile alla partecipazione allo studio e/o possa confondere l'interpretazione dei dati dello studio. Sono inoltre esclusi:

    • Partecipanti che sono istituzionalizzati per ordine normativo o giudiziario
    • Partecipanti con qualsiasi condizione che possa creare un'influenza indebita (inclusi, a titolo esemplificativo ma non esaustivo, incarcerazione, reclusione psichiatrica involontaria e affiliazione finanziaria o familiare con lo Sperimentatore o lo Sponsor).

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Mitapivat
I partecipanti randomizzati a ricevere mitapivat 100 milligrammi (mg), per via orale, due volte al giorno (BID) per 48 settimane nel periodo in doppio cieco (dB) e per un massimo di 5 anni nel periodo di estensione a apertura (OLE).
Droga: Mitapivat
Compresse
Altri nomi:
  • AG-348
  • AG-348 solfato idrato
  • Mitapivat solfato
Comparatore placebo: Placebo
I partecipanti randomizzati a ricevere mitapivat corrispondente al placebo, oralmente, offrono per 48 settimane nel periodo DB seguito da Mitapivat 100 mg, per via orale, per un massimo di 5 anni nel periodo Ole.
Droga: Mitapivat
Compresse
Altri nomi:
  • AG-348
  • AG-348 solfato idrato
  • Mitapivat solfato
Droga: Placebo Corrispondenza Mitapivat
Compresse

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Periodo in doppio cieco: percentuale di partecipanti che hanno raggiunto la risposta alla riduzione della trasfusione (TRR)
Lasso di tempo: Periodo in doppio cieco: base fino alla settimana 48
Il TRR è definito come una riduzione ≥50% delle unità dei globuli rossi trasfusi (RBC) con una riduzione di ≥2 unità di RBC trasfusi in qualsiasi periodo consecutivo di 12 settimane alla settimana 48 rispetto al carico di trasfusione basale standardizzato a 12 settimane. L'onere della trasfusione di base standardizzata a 12 settimane = (12/24) × Numero totale di unità RBC trasfuso durante il periodo di 24 settimane prima della data di randomizzazione per i partecipanti randomizzati e non dosati o l'inizio del trattamento dello studio per i partecipanti randomizzati e dosati. I partecipanti ritirati dallo studio prima della settimana 12 (giorno 85) sono stati considerati non responder.
Periodo in doppio cieco: base fino alla settimana 48

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Periodo in doppio cieco: percentuale di partecipanti che hanno raggiunto TRR2
Lasso di tempo: Periodo in doppio cieco: base fino alla settimana 48
TRR2, definito come una riduzione ≥50% delle unità RBC trasfusi in qualsiasi periodo consecutivo di 24 settimane alla settimana 48 rispetto all'onere della trasfusione di base di 24 settimane. L'onere della trasfusione di base standardizzata a 24 settimane è il numero totale di unità di RBC trasfusa durante il periodo di 24 settimane prima della data di randomizzazione per i partecipanti randomizzati e non dosati o l'inizio del trattamento dello studio per i partecipanti randomizzati e dosati. I partecipanti ritirati dallo studio prima della settimana 24 (giorno 169) sono stati considerati non responder.
Periodo in doppio cieco: base fino alla settimana 48
Periodo in doppio cieco: percentuale di partecipanti che hanno raggiunto TRR3
Lasso di tempo: Periodo in doppio cieco: base fino alla settimana 13 alla settimana 48
TRR3, definito come una riduzione ≥33% delle unità RBC trasfusi dalla settimana 13 alla settimana 48 rispetto all'onere trasfusionale di base standardizzato a 36 settimane. L'onere della trasfusione di base standardizzata a 36 settimane = (36/24) × Numero totale di unità RBC trasfuso durante il periodo di 24 settimane prima della data di randomizzazione per i partecipanti randomizzati e non dosati o l'inizio del trattamento dello studio per i partecipanti randomizzati e dosati. I partecipanti ritirati dallo studio prima della settimana 48 sono stati considerati non responder.
Periodo in doppio cieco: base fino alla settimana 13 alla settimana 48
Periodo in doppio cieco: percentuale di partecipanti che hanno raggiunto TRR4
Lasso di tempo: Periodo in doppio cieco: base fino alla settimana 13 alla settimana 48
TRR4, definito come una riduzione ≥50% delle unità RBC trasfusi dalla settimana 13 alla settimana 48 rispetto all'onere della trasfusione di base standardizzata a 36 settimane. L'onere della trasfusione di base standardizzata a 36 settimane = (36/24) × Numero totale di unità RBC trasfuso durante il periodo di 24 settimane prima della data di randomizzazione per i partecipanti randomizzati e non dosati o l'inizio del trattamento dello studio per i partecipanti randomizzati e dosati. I partecipanti ritirati dallo studio prima della settimana 48 sono stati considerati non responder.
Periodo in doppio cieco: base fino alla settimana 13 alla settimana 48
Periodo in doppio cieco: variazione percentuale rispetto al basale nelle unità RBC trasfusi
Lasso di tempo: Periodo in doppio cieco: basale, dalla settimana 13 alla settimana 48
L'onere trasfusionale dalla settimana 13 alla settimana 48 standardizzata a 36 settimane è definito come numero di unità RBC trasfusi dal giorno 85 alla settimana 48 nel periodo in doppio cieco × 36/(numero di giorni dal giorno 85 alla settimana 48 nel periodo in doppio cieco/7). L'onere della trasfusione di base standardizzata a 36 settimane = (36/24) × è il numero totale di unità di RBC trasfusa durante il periodo di 24 settimane prima della data di randomizzazione per i partecipanti randomizzati e non dosati o entro 168 giorni prima dell'inizio del trattamento dello studio per i partecipanti randomizzati e dosati.
Periodo in doppio cieco: basale, dalla settimana 13 alla settimana 48
Periodo in doppio cieco: percentuale di partecipanti che hanno raggiunto l'indipendenza
Lasso di tempo: Periodo in doppio cieco: base fino alla settimana 48
L'indipendenza trasfusionale è definita come priva di trasfusione per ≥8 settimane consecutive fino alla settimana 48 nel periodo in doppio cieco.
Periodo in doppio cieco: base fino alla settimana 48
Periodo in doppio cieco: cambiamento dal basale ai livelli di ferro
Lasso di tempo: Periodo in doppio cieco: base fino alla settimana 48
Il metabolismo del ferro è stato valutato in base ai livelli di ferro.
Periodo in doppio cieco: base fino alla settimana 48
Periodo in doppio cieco: variazione dal basale nei livelli sierici di ferritina
Lasso di tempo: Periodo in doppio cieco: base fino alla settimana 48
Il metabolismo del ferro è stato valutato in base ai livelli sierici di ferritina.
Periodo in doppio cieco: base fino alla settimana 48
Periodo in doppio cieco: variazione dal basale nella capacità di legame del ferro totale
Lasso di tempo: Periodo in doppio cieco: base fino alla settimana 48
Il metabolismo del ferro è stato valutato in base alla capacità totale di legame del ferro.
Periodo in doppio cieco: base fino alla settimana 48
Periodo in doppio cieco: variazione dai livelli di saturazione di transferrina (TSAT)
Lasso di tempo: Periodo in doppio cieco: base fino alla settimana 48
Il metabolismo del ferro è stato valutato in base ai livelli di TSAT. La saturazione della transferrina è riportata dividendo il valore del ferro sierico per capacità di legame totale del ferro.
Periodo in doppio cieco: base fino alla settimana 48
Periodo in doppio cieco: numero di partecipanti con eventi avversi emergenti per il trattamento (Teaes), Teaes gravi, Teaes correlati e Teaes con gravità maggiore o uguale al grado 3
Lasso di tempo: Periodo in doppio cieco: dalla prima dose di dose di studio fino alla settimana 48
Un AE è un evento medico spiacevole in un partecipante ha somministrato un prodotto farmaceutico e che non ha necessariamente una relazione causale con il farmaco di studio. Un evento avverso grave (SAE) è un evento medico spiacevole che ha provocato uno dei seguenti risultati: morte; pericolosa per la vita; disabilità/incapacità persistente/significativa; ospedalizzazione ospedaliera iniziale o prolungata; Anomalia congenita/difetto alla nascita o è stato altrimenti considerato importante dal punto di vista medico. I TEAES sono eventi avversi con una data di insorgenza iniziale durante il periodo di trattamento o peggioramento dal basale e include sia i teai seri che non serio. La gravità degli eventi avversi è stata valutata utilizzando i criteri di terminologia comune del National Cancer Institute per eventi avversi (NCI CTCAE; versione 4.03): Grado 1: lieve; Grado 2: moderato; Grado 3: grave o medico significativo ma non immediatamente pericoloso per la vita; Grado 4: pericolosa o disabilitazione della vita; Grado 5: morte relativa ad AE.
Periodo in doppio cieco: dalla prima dose di dose di studio fino alla settimana 48
Periodo di estensione in aperto: numero di partecipanti con teai, teai gravi, teaes correlati, tèi correlati e teaes con gravità maggiore o uguale a 3
Lasso di tempo: Periodo di estensione in aperto: dalla settimana 48 fino alla fine dello studio (circa 5 anni)
Un AE è un evento medico spiacevole in un partecipante ha somministrato un prodotto farmaceutico e che non ha necessariamente una relazione causale con il farmaco di studio. Un evento avverso grave (SAE) è un evento medico spiacevole che ha provocato uno dei seguenti risultati: morte; pericolosa per la vita; disabilità/incapacità persistente/significativa; ospedalizzazione ospedaliera iniziale o prolungata; Anomalia congenita/difetto alla nascita o è stato altrimenti considerato importante dal punto di vista medico. I TEAES sono eventi avversi con una data di insorgenza iniziale durante il periodo di trattamento o peggioramento dal basale e include sia i teai seri che non serio. La gravità delle anomalie è stata valutata utilizzando i criteri di terminologia comune del National Cancer Institute per eventi avversi (NCI CTCAE; versione 4.03): Grado 1: lieve; Grado 2: moderato; Grado 3: grave o medico significativo ma non immediatamente pericoloso per la vita; Grado 4: pericolosa o disabilitazione della vita; Grado 5: morte relativa ad AE.
Periodo di estensione in aperto: dalla settimana 48 fino alla fine dello studio (circa 5 anni)
Periodo in doppio cieco: concentrazioni plasmatiche di mitapivat
Lasso di tempo: Periodo in doppio cieco: pre-dose alla settimana 12; Pre-dose alla settimana 24; Pre-dose, 0,5, 1, 3, 5, 7 ore dopo la dose alla settimana 36
Periodo in doppio cieco: pre-dose alla settimana 12; Pre-dose alla settimana 24; Pre-dose, 0,5, 1, 3, 5, 7 ore dopo la dose alla settimana 36
Periodo in doppio cieco: area sotto la curva del tempo di concentrazione plasmatica dal tempo zero all'ultima concentrazione misurabile (AUC0-----last) di Mitapivat
Lasso di tempo: Periodo in doppio cieco: pre-dose, 0,5, 1, 3, 5, 7 ore dopo la dose alla settimana 36
Area sotto la curva del tempo di concentrazione dal tempo zero a TLAST nel giorno di dosaggio, calcolata usando la regola trapezoidale del log-log.
Periodo in doppio cieco: pre-dose, 0,5, 1, 3, 5, 7 ore dopo la dose alla settimana 36
Periodo in doppio cieco: concentrazione plasmatica massima osservata (CMAX) di Mitapivat
Lasso di tempo: Periodo in doppio cieco: pre-dose, 0,5, 1, 3, 5, 7 ore post-dose settimana 36
Periodo in doppio cieco: pre-dose, 0,5, 1, 3, 5, 7 ore post-dose settimana 36
Periodo in doppio cieco: tempo a raggiungere la massima concentrazione plasmatica osservata (Tmax) di Mitapivat
Lasso di tempo: Periodo in doppio cieco: pre-dose, 0,5, 1, 3, 5, 7 ore post-dose settimana 36
Periodo in doppio cieco: pre-dose, 0,5, 1, 3, 5, 7 ore post-dose settimana 36
Periodo in doppio cieco: tempo dell'ultima concentrazione quantificabile (TLAST) di Mitapivat
Lasso di tempo: Periodo in doppio cieco: pre-dose, 0,5, 1, 3, 5, 7 ore post-dose settimana 36
Periodo in doppio cieco: pre-dose, 0,5, 1, 3, 5, 7 ore post-dose settimana 36
Periodo in doppio cieco: ultima concentrazione plasmatica quantificabile (CLAST) di Mitapivat
Lasso di tempo: Periodo in doppio cieco: pre-dose, 0,5, 1, 3, 5, 7 ore post-dose settimana 36
Il clasto è l'ultima concentrazione quantificabile dopo una singola dose o all'interno dell'intervallo di dosaggio (tau) per dosi multiple.
Periodo in doppio cieco: pre-dose, 0,5, 1, 3, 5, 7 ore post-dose settimana 36
Periodo in doppio cieco: concentrazione ematica di adenosina trifosfato (ATP)
Lasso di tempo: Periodo in doppio cieco: pre-dose al giorno 1; Pre-dose alla settimana 12; Pre-dose alla settimana 24; Pre-dose, 0,5, 1, 3, 5, 7 ore dopo la dose alla settimana 36
Periodo in doppio cieco: pre-dose al giorno 1; Pre-dose alla settimana 12; Pre-dose alla settimana 24; Pre-dose, 0,5, 1, 3, 5, 7 ore dopo la dose alla settimana 36
Periodo in doppio cieco: concentrazione ematica di 2,3-difosfoglicerato (2,3-dpg)
Lasso di tempo: Periodo in doppio cieco: pre-dose al giorno 1; Pre-dose alla settimana 12; Pre-dose alla settimana 24; Pre-dose, 0,5, 1, 3, 5, 7 ore dopo la dose alla settimana 36
Periodo in doppio cieco: pre-dose al giorno 1; Pre-dose alla settimana 12; Pre-dose alla settimana 24; Pre-dose, 0,5, 1, 3, 5, 7 ore dopo la dose alla settimana 36

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Agios Pharmaceuticals, Inc.

Investigatori

  • Cattedra di studio: Medical Affairs, Agios Pharmaceuticals, Inc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

30 novembre 2021

Completamento primario (Effettivo)

11 aprile 2024

Completamento dello studio (Stimato)

1 giugno 2029

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

18 febbraio 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

22 febbraio 2021

Primo Inserito (Effettivo)

25 febbraio 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

1 giugno 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

28 maggio 2026

Ultimo verificato

1 maggio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • AG348-C-018
  • 2021-000212-34 (Numero EudraCT)
  • 2024-512747-23-00 (Ctis)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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