輸血依存性アルファまたはベータサラセミア(α-またはβ-TDT)の参加者におけるミタピバットの有効性と安全性を評価する研究 (ENERGIZE-T)
2026年5月28日 更新者:Agios Pharmaceuticals, Inc.
輸血依存性アルファサラセミアまたはベータサラセミア(ENERGIZE-T)の被験者におけるミタピバットの有効性と安全性を評価する第3相、二重盲検、無作為化、プラセボ対照、多施設試験
この研究の主な目的は、輸血依存性アルファサラセミアまたはベータサラセミア(TDT)の参加者の輸血負担に対するミタピバットとプラセボの効果を比較することです。
調査の概要
詳細な説明
Mitapivat グループには、約 160 人の参加者が含まれます。
プラセボ群には約 80 人の参加者が含まれます。
研究の種類
介入
入学 (実際)
258
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Arizona
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Phoenix、Arizona、アメリカ、85016-7710
- Phoenix Children's Hospital
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California
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La Jolla、California、アメリカ、92093
- San Diego Hospital, UC San Diego Health
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Oakland、California、アメリカ、94609-1809
- Children's Hospital Oakland
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Palo Alto、California、アメリカ、94304-1601
- Stanford Medicine
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
- Boston Children's Hospital
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Michigan
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Detroit、Michigan、アメリカ、48201-2196
- Children's Hospital of Michigan
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New York
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New York、New York、アメリカ、10065-4870
- Weill Cornell Medical Center
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North Carolina
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Durham、North Carolina、アメリカ、27710-3038
- Duke University Medical Center
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
- Penn Medicine - University of Pennsylvania Health System
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Washington
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Seattle、Washington、アメリカ、98101
- Seattle Cancer Care Alliance, University of Washington
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Abu Dhabi、アラブ首長国連邦
- Burjeel Medical City
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London、イギリス、WC1E 6BT
- University College London
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London、イギリス、W12 0HS
- Imperial College Healthcare NHS Trust - Hammersmith Hospital
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Brindisi、イタリア、72100
- Ospedale "A. Perrino" - Brindisi
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Cagliari、イタリア、09121
- Ospedale Pediatrico Microcitemico
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Ferrara、イタリア、44124
- Ospedale Sant'Anna
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Genova、イタリア、16128
- Ente Ospedaliero Ospedali Galliera
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Milan、イタリア、20122
- Fondazione IRCCS Ca Granda Ospedale Maggiore Policlinico
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Modena、イタリア、41124
- A.O.U Di Modena
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Naples、イタリア、80138
- AOU L. Vanvitelli Universita degli Studi della Campania Luigi Vanvitelli
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Orbassano、イタリア、10043
- A.O.U. San Luigi Gonzaga
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Amsterdam、オランダ、1105 AZ
- Amsterdam Universitair Medisch Centrum, Locatie AMC
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Utrecht、オランダ、3584 CX
- Universitair Medisch Centrum Utrecht
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Westzeedijk 353、オランダ、3015 AA
- Erasmus MC
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Alberta
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Calgary、Alberta、カナダ、T2N 2T9
- Foothills Medical Centre
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Ontario
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Toronto、Ontario、カナダ、M5G 2C4
- Toronto General Hospital, University Health Network
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Achaia、ギリシャ、26504
- University General Hospital of Patras
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Athens、ギリシャ、11527
- Children's Hospital Agia Sophia, National and Kapodistrian University of Athens Medical School
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Athens、ギリシャ、115 26
- Laiko General Hospital
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Ioannina、ギリシャ、455 00
- University Hospital of Ioannina
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Thessaloniki、ギリシャ、546 42
- Ippokrateio General Hospital
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Riyadh、サウジアラビア、14611
- King Abdullah International Medical Research Center
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Riyadh、サウジアラビア、90210
- King Khalid University Hospital
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Barcelona、スペイン、08035
- Hospital Universitario Vall d'Hebron
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Madrid、スペイン、28046
- Hospital Universitario La Paz
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Murcia、スペイン、30120
- Hospital Universitario Virgen Arrixaca
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Seville、スペイン、41013
- Hospital Universitario Virgen del Rocio
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Bangkok、タイ、10400
- Phramongkutklao Hospital
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Bangkok、タイ、10400
- Ramathibodi hospital
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Bangkok、タイ、10700
- Faculty of Medicine Siriraj Hospital
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Chiang Mai、タイ、50200
- Maharaj Nakorn Chiang Mai Hospital
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Khon Kaen、タイ、40000
- Srinagarind Hospital, Khon Kaen University
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Mueang Phitsanulok、タイ、65000
- Naresuan University Hospital
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Pathum Wan、タイ
- King Chulalongkorn Memorial Hospital
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Hovedstaden、デンマーク、2100
- Rigshospitalet
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Adana、トルコ(Türkiye)、1130
- Acibadem Adana Hospital
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Antalya、トルコ(Türkiye)、07059
- Akdeniz University Faculty of Medicine
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Balcalı、トルコ(Türkiye)、01330
- Cukurova University
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Bornova、トルコ(Türkiye)、35040
- Ege University Faculty of Medicine
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Fatih、トルコ(Türkiye)、34093
- Istanbul University Faculty of Medicine
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Mersin、トルコ(Türkiye)
- Hacettepe University
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Berlin、ドイツ、13353
- Charite - UB - CVK - Medizinische Klinik
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Essen、ドイツ、45122
- Universitätsklinikum Essen
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Leipzig、ドイツ、04103
- Universitatsklinikum Leipzig
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Créteil、フランス、94010
- CHU Hôpital Henri Mondor
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Lyon、フランス、69003
- Hopital Edouard Herriot, CHU de Lyon
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Marseille、フランス、13385
- CHU Hôpital de la Timone
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Paris、フランス、75015
- Hopital Necker Enfants Malades
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Ribeirão Preto、ブラジル、14051-260
- Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina de Ribeirão Preto - USP
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São Paulo、ブラジル、04006-002
- GSH Banco de Sangue de São Paulo
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Kyustendil、ブルガリア、2500
- MHAT "Dr. Nikola Vasiliev" AD
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Pleven、ブルガリア、5800
- UMHAT "Dr. Georgi Stranski" Pleven
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Plovdiv、ブルガリア、4002
- UMHAT "Sveti Georgi" EAD
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Sofia、ブルガリア、1756
- SHATHD Sofia
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Stara Zagora、ブルガリア、6000
- UMHAT "Prof. Dr. Stoyan Kirkovich"
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Alor Star、マレーシア、05460
- Hospital Sultanah Bahiyah
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Johor Bahru、マレーシア、80100
- Hospital Sultanah Aminah Johor Bahru
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Kota Kinabalu、マレーシア、88586
- Hospital Queen Elizabeth, Kota Kinabalu
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Kuala Lumpur、マレーシア、50300
- Hospital Tunku Azizah
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Kuantan、マレーシア、25100
- Hospital Tengku Ampuan Afzan
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Kuching、マレーシア、93586
- Hospital Umum Sarawak
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Pandan Indah、マレーシア、68000
- Hospital Ampang
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Pulau Pinang、マレーシア、10990
- Hospital Pulau Pinang
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Beirut、レバノン、9999
- Chronic Care Center
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Taipei、台湾、100
- National Taiwan University Hospital
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年歳以上 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- -デオキシリボ核酸(DNA)分析に基づくサラセミア(α-グロビン遺伝子変異を伴うまたは伴わないβ-サラセミア、ヘモグロビンE(HbE)/β-サラセミア、またはα-サラセミア/ヘモグロビンH(HbH)疾患)の文書化された診断;
- 無作為化前の 24 週間の期間中に 6 ~ 20 RBC ユニットが輸血され、6 週間以下の無輸血期間として定義される、輸血依存性と見なされます。
- ヒドロキシ尿素を服用している場合、ヒドロキシ尿素の用量はランダム化の前に 16 週間以上安定している必要があります。
- 出産の可能性のある女性 (WOCBP) は、通常のライフスタイルの一部として妊娠を誘発する可能性のある性的活動を控えるか、2 つの避妊方法を使用することに同意する必要があります。治験、および治験薬の最終投与後 28 日間。 避妊の 2 番目の形態は、許容できるバリア法です。
- -研究関連の手順が実施される前に書面によるインフォームドコンセントが行われ、研究期間中のすべての研究手順を順守する意思がある。
除外基準:
- 妊娠中、授乳中、または分娩中;
- -ホモ接合性またはヘテロ接合性の鎌状ヘモグロビン(Hb S)またはヘモグロビンC(Hb C)の記録された病歴;
- 遺伝子治療への以前の暴露、または以前の骨髄または幹細胞移植;
- 現在、ラスパテルセプトによる治療を受けています。最後の用量は、無作為化の 36 週間以上前に投与されていなければなりません。
- 現在、造血刺激剤による治療を受けています。最後の用量は、無作為化の 36 週間以上前に投与されていなければなりません。
- -悪性腫瘍の病歴(活動性または治療済み)インフォームドコンセントを提供する前の5年以内、非黒色腫性皮膚がんを除く in situ、子宮頸がん in situ、または乳がん in situ;
- -インフォームドコンセントを提供する前の活動性および/または制御されていない心疾患または肺疾患の病歴が6か月以内;
- 肝胆道障害;
- 推定糸球体濾過率
- 非空腹時トリグリセリド >440 ミリグラム/デシリットル (mg/dL) (5 ミリモル/リットル [mmol/L]);
- -インフォームドコンセントの提供時に全身抗菌療法を必要とする活動性感染症;
- C型肝炎ウイルス抗体(HCVAb)の陽性検査で活動性HCV感染の証拠がある、またはB型肝炎表面抗原(HBsAg)の陽性検査;
- -ヒト免疫不全ウイルス(HIV)-1抗体(Ab)またはHIV-2 Abの陽性検査;
- -インフォームドコンセントを提供する前の6か月以内の大手術(脾臓摘出術を含む)の履歴および/または研究中に計画された大手術;
- -現在の登録または過去の参加(治験薬の初回投与の12週間前、または治験薬の5半減期に相当する期間のいずれか長い方) 治験治療またはデバイスを含む他の臨床試験への参加;
- 強力な CYP3A4/5 阻害剤を 5 日以上、または半減期の 5 倍に相当する期間 (どちらか長い方) 中止されていない。無作為化前に 4 週間以上または 5 半減期に相当する期間 (いずれか長い方) 停止されていない強力な CYP3A4 インデューサー;
- -無作為化の前に少なくとも4週間停止されていないアナボリックステロイドの投与。 性腺機能低下症を治療するためのテストステロン補充療法は許可されています。 テストステロンの投与量と製剤は、無作為化の前に 12 週間以上安定している必要があります。
- -ミタピバットまたはその賦形剤(微結晶性セルロース、クロスカルメロースナトリウム、ステアリルフマル酸ナトリウム、マンニトール、ステアリン酸マグネシウム、Opadry® II Blue [ヒプロメロース、二酸化チタン、乳糖一水和物、トリアセチン、FD&C Blue #2])に対する既知のアレルギーまたはその他の禁忌);
-治験責任医師の意見では、研究への参加に許容できないリスクを与える可能性がある、および/または研究データの解釈を混乱させる可能性がある、医学的、血液学的、心理的、または行動的状態、または以前または現在の治療。 以下も除外されます。
- 規制当局または裁判所の命令により制度化された参加者
- -過度の影響を生み出す可能性のある条件を持つ参加者(投獄、非自発的な精神医学的監禁、および治験責任医師またはスポンサーとの財政的または家族的関係を含むがこれらに限定されない)。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか?
デザインの詳細
- 主な目的:処理
- 割り当て:ランダム化
- 介入モデル:並列代入
- マスキング:4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
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実験的:Mitapivat
ランダム化された参加者は、Mitapivat 100ミリグラム(mg)を受け取り、口頭で、2回2回(入札)2倍の盲検(db)期間、およびオープンラベル拡張(OLE)期間で最大5年間。
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錠剤
他の名前:
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プラセボコンパレーター:プラセボ
ランダム化された参加者は、マッチングMITAPIVATを口頭で受け取るために、DB期間に48週間入札した後、MITAPIVAT 100 mgを口頭で、OLE期間に最大5年間入札しました。
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錠剤
他の名前:
錠剤
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この研究は何を測定していますか?
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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二重盲検期間:輸血削減応答を達成した参加者の割合(TRR)
時間枠:二重盲検期間:48週目までのベースライン
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TRRは、12週間までの連続した12週間で2ユニット以上の輸血RBCの減少を伴う輸血赤血球(RBC)ユニットの50%以上の減少と定義されています。
12週間に標準化されたベースライン輸血負荷=(12/24)×ランダム化されたランダム化日前の24週間前のRBCユニットの総数は、ランダム化され、投与されていない、またはランダム化および投与した参加者の研究治療の開始。
12週目(85日目)の前に研究から撤退した参加者は、非応答者と見なされました。
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二重盲検期間:48週目までのベースライン
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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二重盲検期間:TRR2を達成した参加者の割合
時間枠:二重盲検期間:48週目までのベースライン
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TRR2は、24週間のベースライン輸血負荷と比較して、24週間の連続した24週間から48週目までの輸血RBCユニットの50%以上の減少として定義されています。
24週間に標準化されたベースライン輸血の負担は、ランダム化されたランダム化日の24週間前の24週間前のRBCユニットの総数であり、ランダム化されていないか、ランダム化および投与した参加者の研究治療の開始です。
24週目(169日目)の前に研究から撤退した参加者は、非応答者と見なされました。
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二重盲検期間:48週目までのベースライン
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二重盲検期間:TRR3を達成した参加者の割合
時間枠:二重盲検期間:13週目から48週までのベースライン
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TRR3は、36週間に標準化されたベースライン輸血負荷と比較して、13週目から48週目から48週目から48週目までの輸血RBCユニットの33%以上の減少として定義されています。
36週間に標準化されたベースライン輸血負荷=(36/24)×ランダム化されたランダム化日前の24週間前のRBCユニットの総数は、ランダム化され、投与されていない、またはランダム化および投与した参加者の研究治療の開始。
48週前に研究から撤退した参加者は、非応答者と見なされました。
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二重盲検期間:13週目から48週までのベースライン
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二重盲検期間:TRR4を達成した参加者の割合
時間枠:二重盲検期間:13週目から48週までのベースライン
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TRR4は、36週間に標準化されたベースライン輸血負荷と比較して、13週目から48週目から48週目から48週目までの輸血RBCユニットの50%以上の減少として定義されています。
36週間に標準化されたベースライン輸血負荷=(36/24)×ランダム化されたランダム化日前の24週間前のRBCユニットの総数は、ランダム化され、投与されていない、またはランダム化および投与した参加者の研究治療の開始。
48週前に研究から撤退した参加者は、非応答者と見なされました。
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二重盲検期間:13週目から48週までのベースライン
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二重盲検期間:輸血RBCユニットのベースラインからの変化
時間枠:二重盲検期間:ベースライン、13週目から48週目
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13週目から48週目から36週間までの輸血の負担は、二重盲検期間×36/(85日目から48日目から48日目まで、二重盲検期間/7の日数)の48日目から48日目までの輸送されたRBCユニットの数として定義されます。
36週間に標準化されたベースライン輸血負荷=(36/24)×は、参加者が無作為化され、投与されていないか、168日以内にランダム化日の24週間前のRBCユニットの総数であり、参加者が無作為化および投与します。
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二重盲検期間:ベースライン、13週目から48週目
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二重盲検期間:輸血非依存を達成した参加者の割合
時間枠:二重盲検期間:48週目までのベースライン
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輸血非依存性は、二重盲検期間の48週目までの8週間以上の間、輸血のないものとして定義されます。
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二重盲検期間:48週目までのベースライン
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二重盲検期間:鉄レベルのベースラインからの変化
時間枠:二重盲検期間:48週目までのベースライン
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鉄代謝は鉄レベルに基づいて評価されました。
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二重盲検期間:48週目までのベースライン
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二重盲検期間:血清フェリチンレベルのベースラインからの変化
時間枠:二重盲検期間:48週目までのベースライン
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鉄の代謝は、血清フェリチンレベルに基づいて評価されました。
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二重盲検期間:48週目までのベースライン
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二重盲検期間:総鉄結合能力のベースラインからの変化
時間枠:二重盲検期間:48週目までのベースライン
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鉄代謝は、総鉄結合能力に基づいて評価されました。
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二重盲検期間:48週目までのベースライン
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二重盲検期間:トランスフェリン飽和(TSAT)レベルのベースラインからの変化
時間枠:二重盲検期間:48週目までのベースライン
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鉄代謝は、TSATレベルに基づいて評価されました。
トランスフェリン飽和は、総鉄結合能力で血清鉄の値を割ることにより報告されます。
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二重盲検期間:48週目までのベースライン
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二重盲検期間:治療に浸透した有害事象(TEAE)、深刻なティー、関連するティー、グレード3以上の茶ティーを持つ参加者の数
時間枠:二重盲検期間:研究薬の最初の投与から48週目まで
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AEは、医薬品を投与された参加者における不気味な医学的発生であり、必ずしも研究薬と因果関係があるわけではありません。
深刻な有害事象(SAE)は、以下の結果をもたらす不快な医学的発生となることです。生命を脅かす;持続的/重大な障害/無能力;初期または長期の入院入院;先天異常/先天異常またはそれ以外の場合は医学的に重要であると考えられていました。
Teaesは、治療期間中に初期開始日を持つAESまたはベースラインからの悪化であり、深刻なおよび非精力的なお茶の両方が含まれています。
AEの重症度は、有害事象の国立がん研究所の共通用語基準を使用して評価されました(NCI CTCAE;バージョン4.03):グレード1:軽度;グレード2:中程度;グレード3:重度または医学的に重要ですが、すぐに生命を脅かすものではありません。グレード4:生命脅迫または無効化。 5年生:AEに関連する死亡。
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二重盲検期間:研究薬の最初の投与から48週目まで
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オープンラベル延長期間:ティー、真面目なお茶、関連ティー、関連するティー、ティー、3以上のティーを持つ参加者の数
時間枠:オープンラベルの延長期間:48週目から研究終了まで(約5年)
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AEは、医薬品を投与された参加者における不気味な医学的発生であり、必ずしも研究薬と因果関係があるわけではありません。
深刻な有害事象(SAE)は、以下の結果をもたらす不快な医学的発生となることです。生命を脅かす;持続的/重大な障害/無能力;初期または長期の入院入院;先天異常/先天異常またはそれ以外の場合は医学的に重要であると考えられていました。
Teaesは、治療期間中に初期開始日を持つAESまたはベースラインからの悪化であり、深刻なおよび非精力的なお茶の両方が含まれています。
異常の重症度は、有害事象の国立がん研究所の共通用語基準(NCI CTCAE;バージョン4.03)を使用して評価されました:グレード1:軽度;グレード2:中程度;グレード3:重度または医学的に重要ですが、すぐに生命を脅かすものではありません。グレード4:生命脅迫または無効化。 5年生:AEに関連する死亡。
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オープンラベルの延長期間:48週目から研究終了まで(約5年)
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二重盲検期間:Mitapivatの血漿濃度
時間枠:二重盲検期間:12週目の事前投与。 24週目の事前投与。前投与、0.5、1、3、5、36週目の投与後7時間
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二重盲検期間:12週目の事前投与。 24週目の事前投与。前投与、0.5、1、3、5、36週目の投与後7時間
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二重盲検期間:MITAPIVATの時間ゼロから最後の測定可能濃度(AUC0-LAST)までのプラズマ濃度時間曲線の下の面積
時間枠:二重盲検期間:36週目の投与後0.5、1、3、5、7時間
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線形ログ台形ルールを使用して計算された、投与日の時間ゼロからTLASTまでの濃度時間曲線下の面積。
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二重盲検期間:36週目の投与後0.5、1、3、5、7時間
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二重盲検期間:Mitapivatの最大観測血漿濃度(CMAX)
時間枠:二重盲検期間:投与前、0.5、1、3、5、7時間投与後36
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二重盲検期間:投与前、0.5、1、3、5、7時間投与後36
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二重盲検期間:MITAPIVATの最大観察された血漿濃度(TMAX)の到達時間
時間枠:二重盲検期間:投与前、0.5、1、3、5、7時間投与後36
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二重盲検期間:投与前、0.5、1、3、5、7時間投与後36
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二重盲検期間:Mitapivatの最後の定量化可能濃度(TLAST)の時間
時間枠:二重盲検期間:投与前、0.5、1、3、5、7時間投与後36
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二重盲検期間:投与前、0.5、1、3、5、7時間投与後36
|
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二重盲検期間:Mitapivatの最後の定量化可能な血漿濃度(CLAST)
時間枠:二重盲検期間:投与前、0.5、1、3、5、7時間投与後36
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クラストは、単回投与後の最後の定量化可能な濃度または複数回投与の場合、または投与間隔(TAU)内です。
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二重盲検期間:投与前、0.5、1、3、5、7時間投与後36
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二重盲検期間:アデノシン三リン酸(ATP)の血中濃度
時間枠:二重盲検期間:1日目の事前投与。 12週目の事前投与。 24週目の事前投与。前投与、0.5、1、3、5、36週目の投与後7時間
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二重盲検期間:1日目の事前投与。 12週目の事前投与。 24週目の事前投与。前投与、0.5、1、3、5、36週目の投与後7時間
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二重盲検期間:2,3-ジフォスホグリセ酸(2,3-dpg)の血中濃度
時間枠:二重盲検期間:1日目の事前投与。 12週目の事前投与。 24週目の事前投与。前投与、0.5、1、3、5、36週目の投与後7時間
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二重盲検期間:1日目の事前投与。 12週目の事前投与。 24週目の事前投与。前投与、0.5、1、3、5、36週目の投与後7時間
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- スタディチェア:Medical Affairs、Agios Pharmaceuticals, Inc.
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2021年11月30日
一次修了 (実際)
2024年4月11日
研究の完了 (推定)
2029年6月1日
試験登録日
最初に提出
2021年2月18日
QC基準を満たした最初の提出物
2021年2月22日
最初の投稿 (実際)
2021年2月25日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年6月1日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年5月28日
最終確認日
2026年5月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- AG348-C-018
- 2021-000212-34 (EudraCT番号)
- 2024-512747-23-00 (Ctis)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
ミタピバットの臨床試験
-
Agios Pharmaceuticals, Inc.まだ募集していません輸血依存性アルファサラセミア | 輸血依存性ベータサラセミア
-
Agios Pharmaceuticals, Inc.まだ募集していません非輸血依存性アルファサラセミア | 非輸血依存性ベータサラセミア
-
Agios Pharmaceuticals, Inc.積極的、募集していない小児ピルビン酸キナーゼ欠損症 | 小児溶血性貧血アメリカ, スペイン, デンマーク, オランダ, チェコ, イギリス, ドイツ, カナダ, トルコ(Türkiye), スイス
-
Agios Pharmaceuticals, Inc.積極的、募集していないかま状赤血球症アメリカ, カナダ, ドイツ, イギリス, オランダ, イスラエル, イタリア, ベルギー, ブラジル, フランス, サウジアラビア, ケニア, レバノン, オマーン, ナイジェリア, トルコ(Türkiye)
-
Agios Pharmaceuticals, Inc.積極的、募集していない小児ピルビン酸キナーゼ欠損症 | 小児溶血性貧血アメリカ, スペイン, オランダ, ドイツ, カナダ, フランス, スイス
-
University Health Network, TorontoAgios Pharmaceuticals, Inc.募集
-
Agios Pharmaceuticals, Inc.招待による登録
-
Agios Pharmaceuticals, Inc.積極的、募集していない
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National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)積極的、募集していない