- ICH GCP
- US-Register für klinische Studien
- Klinische Studie NCT04770779
Eine Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von Mitapivat bei Teilnehmern mit transfusionsabhängiger Alpha- oder Beta-Thalassämie (α- oder β-TDT) (ENERGIZE-T)
Eine doppelblinde, randomisierte, placebokontrollierte, multizentrische Phase-3-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von Mitapivat bei Patienten mit transfusionsabhängiger Alpha- oder Beta-Thalassämie (ENERGIZE-T)
Studienübersicht
Status
Intervention / Behandlung
Detaillierte Beschreibung
Studientyp
Einschreibung (Tatsächlich)
Phase
- Phase 3
Kontakte und Standorte
Studienorte
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Ribeirão Preto, Brasilien, 14051-260
- Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina de Ribeirão Preto - USP
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São Paulo, Brasilien, 04006-002
- GSH Banco de Sangue de São Paulo
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Kyustendil, Bulgarien, 2500
- MHAT "Dr. Nikola Vasiliev" AD
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Pleven, Bulgarien, 5800
- UMHAT "Dr. Georgi Stranski" Pleven
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Plovdiv, Bulgarien, 4002
- UMHAT "Sveti Georgi" EAD
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Sofia, Bulgarien, 1756
- SHATHD Sofia
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Stara Zagora, Bulgarien, 6000
- UMHAT "Prof. Dr. Stoyan Kirkovich"
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Berlin, Deutschland, 13353
- Charite - UB - CVK - Medizinische Klinik
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Essen, Deutschland, 45122
- Universitätsklinikum Essen
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Leipzig, Deutschland, 04103
- Universitätsklinikum Leipzig
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Hovedstaden, Dänemark, 2100
- Rigshospitalet
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Créteil, Frankreich, 94010
- CHU Hôpital Henri Mondor
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Lyon, Frankreich, 69003
- Hopital Edouard Herriot, CHU de Lyon
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Marseille, Frankreich, 13385
- Chu Hopital de La Timone
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Paris, Frankreich, 75015
- Hôpital Necker Enfants Malades
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Achaia, Griechenland, 26504
- University General Hospital of Patras
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Athens, Griechenland, 11527
- Children's Hospital Agia Sophia, National and Kapodistrian University of Athens Medical School
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Athina, Griechenland, 115 26
- Laiko General Hospital
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Ioannina, Griechenland, 455 00
- University Hospital of Ioannina
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Thessaloníki, Griechenland, 546 42
- Ippokrateio General Hospital
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Brindisi, Italien, 72100
- Ospedale "A. Perrino" - Brindisi
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Cagliari, Italien, 09121
- Ospedale Pediatrico Microcitemico
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Ferrara, Italien, 44124
- Ospedale Sant'Anna
-
Genova, Italien, 16128
- Ente Ospedaliero Ospedali Galliera
-
Milano, Italien, 20122
- Fondazione IRCCS Cà Granda Ospedale Maggiore Policlinico
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Modena, Italien, 41124
- A.O.U Di Modena
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Napoli, Italien, 80138
- AOU L. Vanvitelli Universita degli Studi della Campania Luigi Vanvitelli
-
Orbassano, Italien, 10043
- A.O.U. San Luigi Gonzaga
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Alberta
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Calgary, Alberta, Kanada, T2N 2T9
- Foothills Medical Centre
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Ontario
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Toronto, Ontario, Kanada, M5G 2C4
- Toronto General Hospital, University Health Network
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Beyrouth, Libanon, 9999
- Chronic Care Center
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Johor Bahru, Malaysia, 80100
- Hospital Sultanah Aminah Johor Bahru
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Kota Kinabalu, Malaysia, 88586
- Hospital Queen Elizabeth, Kota Kinabalu
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Kota Setar, Malaysia, 05460
- Hospital Sultanah Bahiyah
-
Kuala Lumpur, Malaysia, 50300
- Hospital Tunku Azizah
-
Kuantan, Malaysia, 25100
- Hospital Tengku Ampuan Afzan
-
Kuching, Malaysia, 93586
- Hospital Umum Sarawak
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Pandan Indah, Malaysia, 68000
- Hospital Ampang
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Pulau Pinang, Malaysia, 10990
- Hospital Pulau Pinang
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Amsterdam, Niederlande, 1105 AZ
- Amsterdam Universitair Medisch Centrum, Locatie AMC
-
Utrecht, Niederlande, 3584 CX
- Universitair Medisch Centrum Utrecht
-
Westzeedijk 353, Niederlande, 3015 AA
- Erasmus MC
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Al-Ahsa, Saudi-Arabien, 31982
- King Abdulaziz Hospital - Al Ahsa
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Riyadh, Saudi-Arabien, 14611
- King Abdullah International Medical Research Center
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Riyadh, Saudi-Arabien, 90210
- King Khalid University Hospital
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Barcelona, Spanien, 08035
- Hospital Universitario Vall d'Hebron
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Madrid, Spanien, 28046
- Hospital Universitario La Paz
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Murcia, Spanien, 30120
- Hospital Universitario Virgen Arrixaca
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Sevilla, Spanien, 41013
- Hospital Universitario Virgen del Rocio
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Changhua, Taiwan, 500
- Changhua Christian Hospital
-
Taipei, Taiwan, 100
- National Taiwan University Hospital
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Bangkok, Thailand, 10400
- Phramongkutklao Hospital
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Bangkok, Thailand, 10400
- Ramathibodi Hospital
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Bangkok, Thailand, 10700
- Faculty of Medicine Siriraj Hospital
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Chiang Mai, Thailand, 50200
- Maharaj Nakorn Chiang Mai Hospital
-
Mueang Khon Kaen, Thailand, 40000
- Srinagarind Hospital, Khon Kaen University
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Mueang Phitsanulok, Thailand, 65000
- Naresuan University Hospital
-
Pathum Wan, Thailand
- King Chulalongkorn Memorial Hospital
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Adana, Truthahn, 1130
- Acibadem Adana Hospital
-
Antalya, Truthahn, 07059
- Akdeniz University Faculty of Medicine
-
Balcali, Truthahn, 01330
- Çukurova university
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Bornova, Truthahn, 35040
- Ege University Faculty of Medicine
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Fatih, Truthahn, 34093
- Istanbul University Faculty of Medicine
-
Mersin, Truthahn
- Hacettepe University
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Abu Dhabi, Vereinigte Arabische Emirate
- Burjeel Medical City
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Arizona
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Phoenix, Arizona, Vereinigte Staaten, 85016-7710
- Phoenix Children's Hospital
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California
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La Jolla, California, Vereinigte Staaten, 92093
- San Diego Hospital, UC San Diego Health
-
Oakland, California, Vereinigte Staaten, 94609-1809
- Children's Hospital Oakland
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Palo Alto, California, Vereinigte Staaten, 94304-1601
- Stanford Medicine
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
- Boston Children's Hospital
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Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02215
- Dana Faber Cancer Institute
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Michigan
-
Detroit, Michigan, Vereinigte Staaten, 48201-2196
- Children's Hospital of Michigan
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New York
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New York, New York, Vereinigte Staaten, 10065-4870
- Weill Cornell Medical Center
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North Carolina
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Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27710-3038
- Duke University Medical Center
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Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
- Penn Medicine - University of Pennsylvania Health System
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Washington
-
Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98101
- Seattle Cancer Care Alliance, University of Washington
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London, Vereinigtes Königreich, WC1E 6BT
- University College London
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London, Vereinigtes Königreich, W12 0HS
- Imperial College Healthcare NHS Trust - Hammersmith Hospital
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Teilnahmekriterien
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Dokumentierte Diagnose von Thalassämie (β-Thalassämie mit oder ohne α-Globin-Genmutationen, Hämoglobin E (HbE)/β-Thalassämie oder α-Thalassämie/Hämoglobin H (HbH)-Krankheit) basierend auf einer Desoxyribonukleinsäure (DNA)-Analyse;
- Gilt als transfusionsabhängig, definiert als 6 bis 20 transfundierte Erythrozyteneinheiten und ≤ 6 Wochen transfusionsfreier Zeitraum während des 24-wöchigen Zeitraums vor der Randomisierung;
- Bei Einnahme von Hydroxyharnstoff muss die Hydroxyharnstoff-Dosis vor der Randomisierung für ≥ 16 Wochen stabil sein;
- Frauen im gebärfähigen Alter (WOCBP) müssen von sexuellen Aktivitäten abstinent sein, die eine Schwangerschaft als Teil ihres üblichen Lebensstils herbeiführen können, oder sich bereit erklären, zwei Formen der Empfängnisverhütung zu verwenden, von denen eine als hochwirksam angesehen werden muss, ab dem Zeitpunkt der Einverständniserklärung während der Studie und für 28 Tage nach der letzten Dosis des Studienmedikaments. Die zweite Form der Empfängnisverhütung kann eine akzeptable Barrieremethode sein;
- Schriftliche Einverständniserklärung, bevor studienbezogene Verfahren durchgeführt werden, und Bereitschaft, alle Studienverfahren für die Dauer der Studie einzuhalten.
Ausschlusskriterien:
- Schwanger, stillend oder gebärfähig;
- Dokumentierte Geschichte von homozygotem oder heterozygotem Sichelhämoglobin (Hb S) oder Hämoglobin C (Hb C);
- Vorherige Gentherapie oder vorherige Knochenmark- oder Stammzelltransplantation;
- Wird derzeit mit Luspatercept behandelt; die letzte Dosis muss ≥ 36 Wochen vor der Randomisierung verabreicht worden sein;
- Wird derzeit mit hämatopoetisch stimulierenden Mitteln behandelt; die letzte Dosis muss ≥ 36 Wochen vor der Randomisierung verabreicht worden sein;
- Malignität in der Anamnese (aktiv oder behandelt) ≤5 Jahre vor Abgabe der Einverständniserklärung, außer bei nicht-melanomatösem Hautkrebs in situ, Zervixkarzinom in situ oder Brustkarzinom in situ;
- Vorgeschichte einer aktiven und/oder unkontrollierten Herz- oder Lungenerkrankung ≤6 Monate vor Abgabe der Einverständniserklärung;
- Leber- und Gallenerkrankungen;
- Geschätzte glomeruläre Filtrationsrate
- Triglyceride ohne Fasten > 440 Milligramm pro Deziliter (mg/dl) (5 Millimol pro Liter [mmol/l]);
- Aktive Infektion, die zum Zeitpunkt der Einverständniserklärung eine systemische antimikrobielle Therapie erfordert;
- Positiver Test auf Hepatitis-C-Virus-Antikörper (HCVAb) mit Nachweis einer aktiven HCV-Infektion oder positiver Test auf Hepatitis-B-Oberflächenantigen (HBsAg);
- Positiver Test auf Human Immunodeficiency Virus (HIV)-1 Antikörper (Ab) oder HIV-2 Ab;
- Größere Operation in der Anamnese (einschließlich Splenektomie) ≤ 6 Monate vor Abgabe der Einverständniserklärung und/oder eines während der Studie geplanten größeren chirurgischen Eingriffs;
- Aktuelle Einschreibung oder frühere Teilnahme (≤12 Wochen vor Verabreichung der ersten Dosis des Studienmedikaments oder ein Zeitrahmen, der 5 Halbwertszeiten des Prüfpräparats entspricht, je nachdem, welcher Zeitraum länger ist) in einer anderen klinischen Studie, die eine Prüfbehandlung oder ein Prüfgerät umfasst;
- Erhalten starker CYP3A4/5-Hemmer, die seit ≥5 Tagen oder einem Zeitraum von 5 Halbwertszeiten (je nachdem, welcher Zeitraum länger ist) nicht abgesetzt wurden; oder starke CYP3A4-Induktoren, die vor der Randomisierung für ≥ 4 Wochen oder einen Zeitraum von 5 Halbwertszeiten (je nachdem, welcher Zeitraum länger ist) nicht abgesetzt wurden;
- Erhalt von anabolen Steroiden, die vor der Randomisierung mindestens 4 Wochen lang nicht abgesetzt wurden. Eine Testosteronersatztherapie zur Behandlung von Hypogonadismus ist erlaubt. Die Testosterondosis und -präparation muss vor der Randomisierung für ≥ 12 Wochen stabil sein;
- Bekannte Allergie oder andere Kontraindikation gegen Mitapivat oder seine Hilfsstoffe (mikrokristalline Cellulose, Croscarmellose-Natrium, Natriumstearylfumarat, Mannit und Magnesiumstearat, Opadry® II Blue [Hypromellose, Titandioxid, Lactose-Monohydrat, Triacetin und FD&C Blue #2] );
Alle medizinischen, hämatologischen, psychologischen oder Verhaltensstörungen oder früheren oder aktuellen Therapien, die nach Ansicht des Prüfarztes ein inakzeptables Risiko für die Teilnahme an der Studie darstellen und/oder die Interpretation der Studiendaten verfälschen könnten. Ebenfalls ausgeschlossen sind:
- Teilnehmer, die durch behördliche oder gerichtliche Anordnung institutionalisiert sind
- Teilnehmer mit Bedingungen, die zu unangemessener Beeinflussung führen könnten (einschließlich, aber nicht beschränkt auf Inhaftierung, unfreiwillige psychiatrische Unterbringung und finanzielle oder familiäre Zugehörigkeit zum Prüfarzt oder Sponsor).
Studienplan
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: Zufällig
- Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
- Maskierung: Vervierfachen
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
---|---|
Experimental: Mitapivat
Doppelblinde Phase: Die Teilnehmer erhalten 48 Wochen lang zweimal täglich (BID) 100 Milligramm (mg) Mitapivat oral. Offener Verlängerungszeitraum: Teilnehmer, die das Studienmedikament nicht absetzen, können sich dafür entscheiden, Mitapivat für bis zu weitere 5 Jahre nach dem doppelblinden Zeitraum weiter zu erhalten. |
Tablets
Andere Namen:
|
Placebo-Komparator: Placebo
Double-Blind-Periode: Die Teilnehmer erhalten oral ein Placebo, das mitapivat übereinstimmt, BID für 48 Wochen. Offene Verlängerungsphase: Teilnehmer, die das Studienmedikament nicht absetzen, können sich dafür entscheiden, Mitapivat bis zu weiteren 5 Jahren nach der doppelblinden Phase zu erhalten. |
Tablets
Andere Namen:
Tablets
|
Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
---|---|---|
Prozentsatz der Teilnehmer mit Transfusionsreduktionsreaktion (TRR)
Zeitfenster: Baseline bis Woche 48
|
TRR ist definiert als ≥50 % Reduktion der transfundierten Erythrozyten (RBC)-Einheiten mit einer Reduktion von ≥2 Einheiten transfundierter Erythrozyten in einem beliebigen aufeinanderfolgenden 12-Wochen-Zeitraum bis Woche 48 im Vergleich zum Ausgangswert.
|
Baseline bis Woche 48
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
---|---|---|
Prozentsatz der Teilnehmer mit ≥33 % Reduktion der transfundierten Erythrozyteneinheiten von Woche 13 bis Woche 48 im Vergleich zum Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline, Woche 13 bis Woche 48
|
Baseline, Woche 13 bis Woche 48
|
|
Prozentsatz der Teilnehmer mit einer Verringerung der transfundierten Erythrozyteneinheiten um ≥50 % in einem beliebigen aufeinanderfolgenden 24-Wochen-Zeitraum bis Woche 48 im Vergleich zum Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline bis Woche 48
|
Baseline bis Woche 48
|
|
Prozentsatz der Teilnehmer mit ≥50 % Reduktion der transfundierten Erythrozyteneinheiten von Woche 13 bis Woche 48 im Vergleich zum Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline, Woche 13 bis Woche 48
|
Baseline, Woche 13 bis Woche 48
|
|
Veränderung der transfundierten Erythrozyteneinheiten gegenüber dem Ausgangswert von Woche 13 bis Woche 48
Zeitfenster: Baseline, Woche 13 bis Woche 48
|
Baseline, Woche 13 bis Woche 48
|
|
Prozentsatz der Teilnehmer mit Transfusionsunabhängigkeit
Zeitfenster: Bis Woche 48
|
Transfusionsunabhängigkeit ist definiert als transfusionsfrei für ≥8 aufeinanderfolgende Wochen bis Woche 48.
|
Bis Woche 48
|
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert bei Eisen bis Woche 48
Zeitfenster: Baseline, Woche 48
|
Baseline, Woche 48
|
|
Veränderung des Serumferritins gegenüber dem Ausgangswert bis Woche 48
Zeitfenster: Baseline, Woche 48
|
Baseline, Woche 48
|
|
Änderung der gesamten Eisenbindungskapazität gegenüber dem Ausgangswert bis Woche 48
Zeitfenster: Baseline, Woche 48
|
Baseline, Woche 48
|
|
Änderung der Transferrin-Sättigung gegenüber dem Ausgangswert bis Woche 48
Zeitfenster: Baseline, Woche 48
|
Baseline, Woche 48
|
|
Prozentsatz der Teilnehmer mit unerwünschten Ereignissen (AEs) und schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (SAEs)
Zeitfenster: Bis Woche 317
|
Bis Woche 317
|
|
Prozentsatz der Teilnehmer mit unerwünschten Ereignissen (AEs) und schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (SAEs), sortiert nach Schweregrad
Zeitfenster: Bis Woche 317
|
UE werden gemäß den Common Terminology Criteria for Adverse Events (NCI CTCAE; Version 4.03) des National Cancer Institute von Grad 1 bis 4 eingestuft, wobei Grad 1 leicht und Grad 4 lebensbedrohlich ist.
|
Bis Woche 317
|
Prozentsatz der Teilnehmer mit unerwünschten Ereignissen (AEs), die vom Prüfarzt als mit dem Studienmedikament in Zusammenhang stehend angesehen werden
Zeitfenster: Bis Woche 317
|
Bis Woche 317
|
|
Prozentsatz der Teilnehmer mit schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (SAE), die vom Prüfarzt als mit dem Studienmedikament in Zusammenhang stehend angesehen werden
Zeitfenster: Bis Woche 317
|
Bis Woche 317
|
|
Plasma- oder Blutkonzentrationen im Laufe der Zeit für Mitapivat
Zeitfenster: Vordosis Woche 12; Vordosis Woche 24; vor der Dosis, 0,5, 1, 3, 5, 7 Stunden nach der Dosis Woche 36
|
Vordosis Woche 12; Vordosis Woche 24; vor der Dosis, 0,5, 1, 3, 5, 7 Stunden nach der Dosis Woche 36
|
|
Fläche unter der Konzentrations-Zeit-Kurve vom Zeitpunkt Null bis zur letzten messbaren Konzentration (AUClast) von Mitapivat
Zeitfenster: Vor der Dosis, 0,5, 1, 3, 5, 7 Stunden nach der Dosis Woche 36
|
Vor der Dosis, 0,5, 1, 3, 5, 7 Stunden nach der Dosis Woche 36
|
|
Maximale Plasmakonzentration (Cmax) von Mitapivat
Zeitfenster: Vor der Dosis, 0,5, 1, 3, 5, 7 Stunden nach der Dosis Woche 36
|
Vor der Dosis, 0,5, 1, 3, 5, 7 Stunden nach der Dosis Woche 36
|
|
Zeitpunkt der maximalen Plasmakonzentration (Tmax) von Mitapivat
Zeitfenster: Vor der Dosis, 0,5, 1, 3, 5, 7 Stunden nach der Dosis Woche 36
|
Vor der Dosis, 0,5, 1, 3, 5, 7 Stunden nach der Dosis Woche 36
|
|
Blutkonzentration von Adenosintriphosphat (ATP)
Zeitfenster: Vordosierung Tag 1; Vordosierung Woche 12; Vordosis Woche 24; vor der Dosis, 0,5, 1, 3, 5, 7 Stunden nach der Dosis Woche 36
|
Vordosierung Tag 1; Vordosierung Woche 12; Vordosis Woche 24; vor der Dosis, 0,5, 1, 3, 5, 7 Stunden nach der Dosis Woche 36
|
|
Blutkonzentration von 2,3 - Diphosphoglycerat (2,3-DPG)
Zeitfenster: Vordosierung Tag 1; Vordosierung Woche 12; Vordosis Woche 24; vor der Dosis, 0,5, 1, 3, 5, 7 Stunden nach der Dosis Woche 36
|
Vordosierung Tag 1; Vordosierung Woche 12; Vordosis Woche 24; vor der Dosis, 0,5, 1, 3, 5, 7 Stunden nach der Dosis Woche 36
|
Mitarbeiter und Ermittler
Sponsor
Ermittler
- Studienstuhl: Medical Affairs, Agios Pharmaceuticals, Inc.
Studienaufzeichnungsdaten
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
Primärer Abschluss (Geschätzt)
Studienabschluss (Geschätzt)
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
Zuletzt verifiziert
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- AG348-C-018
- 2021-000212-34 (EudraCT-Nummer)
Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)
Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird
Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .
Klinische Studien zur Transfusionsabhängige Alpha-Thalassämie
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Medical College of WisconsinNational Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI); University of Wisconsin,... und andere MitarbeiterRekrutierungPlötzlicher Kindstod | Angeborenen Herzfehler | Schwangerschaftsverlust | Gastroschisis | Fötaler Tod | Brugada-Syndrom | Risikoschwangerschaft | Totgeburt | Long-QT-Syndrom | Fötaler Tod | Geburtsfehler | Twin Monochorionic Monoamniotische Plazenta | Zwillings-Zwillings-Transfusionssyndrom | Fetaler Hydrops | Fetale... und andere BedingungenVereinigte Staaten
Klinische Studien zur Mitapivat
-
Agios Pharmaceuticals, Inc.RekrutierungSichelzellenanämieVereinigtes Königreich, Vereinigte Staaten, Belgien, Niederlande, Deutschland, Kanada, Brasilien, Frankreich, Israel, Italien, Libanon, Oman, Ghana, Kenia, Nigeria, Saudi-Arabien, Truthahn
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Agios Pharmaceuticals, Inc.Abgeschlossen
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Agios Pharmaceuticals, Inc.AbgeschlossenGesunde FreiwilligeVereinigte Staaten
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Agios Pharmaceuticals, Inc.Aktiv, nicht rekrutierendNicht transfusionsabhängige Alpha-Thalassämie | Nicht transfusionsabhängige Beta-ThalassämieSpanien, Taiwan, Thailand, Vereinigtes Königreich, Malaysia, Vereinigte Staaten, Niederlande, Bulgarien, Truthahn, Italien, Kanada, Brasilien, Frankreich, Vereinigte Arabische Emirate, Dänemark, Griechenland, Libanon, Saud...
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National Institutes of Health Clinical Center (CC)National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI); Agios Pharmaceuticals, Inc.Abgeschlossen
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Agios Pharmaceuticals, Inc.Abgeschlossen
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Agios Pharmaceuticals, Inc.Aktiv, nicht rekrutierendPädiatrischer Pyruvatkinase-Mangel | Pädiatrische hämolytische AnämieVereinigte Staaten, Spanien, Dänemark, Truthahn, Niederlande, Tschechien, Vereinigtes Königreich, Deutschland, Kanada, Schweiz
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Agios Pharmaceuticals, Inc.RekrutierungPädiatrischer Pyruvatkinase-Mangel | Pädiatrische hämolytische AnämieVereinigte Staaten, Spanien, Deutschland, Niederlande, Kanada, Frankreich, Israel, Schweiz, Italien
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National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)Aktiv, nicht rekrutierendSichelzellenanämie | Hämolytische AnämieVereinigte Staaten
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EuroBloodNet AssociationNoch keine RekrutierungErbliche Störung der roten Blutkörperchen (Störung)Dänemark, Niederlande