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Eine Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von Mitapivat bei Teilnehmern mit transfusionsabhängiger Alpha- oder Beta-Thalassämie (α- oder β-TDT) (ENERGIZE-T)

28. Mai 2026 aktualisiert von: Agios Pharmaceuticals, Inc.

Eine doppelblinde, randomisierte, placebokontrollierte, multizentrische Phase-3-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von Mitapivat bei Patienten mit transfusionsabhängiger Alpha- oder Beta-Thalassämie (ENERGIZE-T)

Der Hauptzweck dieser Studie besteht darin, die Wirkung von Mitapivat versus Placebo auf die Transfusionslast bei Teilnehmern mit transfusionsabhängiger Alpha- oder Beta-Thalassämie (TDT) zu vergleichen.

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Die mitapivat-Gruppe wird etwa 160 Teilnehmer umfassen. Die Placebo-Gruppe wird etwa 80 Teilnehmer umfassen.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

258

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Brasilien
      • Ribeirão Preto, Brasilien, 14051-260
        • Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina de Ribeirão Preto - USP
      • São Paulo, Brasilien, 04006-002
        • GSH Banco de Sangue de São Paulo
  • Bulgarien
      • Kyustendil, Bulgarien, 2500
        • MHAT "Dr. Nikola Vasiliev" AD
      • Pleven, Bulgarien, 5800
        • UMHAT "Dr. Georgi Stranski" Pleven
      • Plovdiv, Bulgarien, 4002
        • UMHAT "Sveti Georgi" EAD
      • Sofia, Bulgarien, 1756
        • SHATHD Sofia
      • Stara Zagora, Bulgarien, 6000
        • UMHAT "Prof. Dr. Stoyan Kirkovich"
  • Deutschland
      • Berlin, Deutschland, 13353
        • Charité - UB - CVK - Medizinische Klinik
      • Essen, Deutschland, 45122
        • Universitätsklinikum Essen
      • Leipzig, Deutschland, 04103
        • Universitätsklinikum Leipzig
  • Dänemark
      • Hovedstaden, Dänemark, 2100
        • Rigshospitalet
  • Frankreich
      • Créteil, Frankreich, 94010
        • CHU Hôpital Henri Mondor
      • Lyon, Frankreich, 69003
        • Hopital Edouard Herriot, CHU de Lyon
      • Marseille, Frankreich, 13385
        • CHU Hôpital de la Timone
      • Paris, Frankreich, 75015
        • Hôpital Necker Enfants Malades
  • Griechenland
      • Achaia, Griechenland, 26504
        • University General Hospital of Patras
      • Athens, Griechenland, 11527
        • Children's Hospital Agia Sophia, National and Kapodistrian University of Athens Medical School
      • Athens, Griechenland, 115 26
        • Laiko General Hospital
      • Ioannina, Griechenland, 455 00
        • University Hospital of Ioannina
      • Thessaloniki, Griechenland, 546 42
        • Ippokrateio General Hospital
  • Italien
      • Brindisi, Italien, 72100
        • Ospedale "A. Perrino" - Brindisi
      • Cagliari, Italien, 09121
        • Ospedale Pediatrico Microcitemico
      • Ferrara, Italien, 44124
        • Ospedale Sant'Anna
      • Genova, Italien, 16128
        • Ente Ospedaliero Ospedali Galliera
      • Milan, Italien, 20122
        • Fondazione IRCCS CA Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Modena, Italien, 41124
        • A.O.U Di Modena
      • Naples, Italien, 80138
        • AOU L. Vanvitelli Universita degli Studi della Campania Luigi Vanvitelli
      • Orbassano, Italien, 10043
        • A.O.U. San Luigi Gonzaga
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T2N 2T9
        • Foothills Medical Centre
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 2C4
        • Toronto General Hospital, University Health Network
  • Libanon
      • Beirut, Libanon, 9999
        • Chronic Care Center
  • Malaysia
      • Alor Star, Malaysia, 05460
        • Hospital Sultanah Bahiyah
      • Johor Bahru, Malaysia, 80100
        • Hospital Sultanah Aminah Johor Bahru
      • Kota Kinabalu, Malaysia, 88586
        • Hospital Queen Elizabeth, Kota Kinabalu
      • Kuala Lumpur, Malaysia, 50300
        • Hospital Tunku Azizah
      • Kuantan, Malaysia, 25100
        • Hospital Tengku Ampuan Afzan
      • Kuching, Malaysia, 93586
        • Hospital Umum Sarawak
      • Pandan Indah, Malaysia, 68000
        • Hospital Ampang
      • Pulau Pinang, Malaysia, 10990
        • Hospital Pulau Pinang
  • Niederlande
      • Amsterdam, Niederlande, 1105 AZ
        • Amsterdam Universitair Medisch Centrum, Locatie AMC
      • Utrecht, Niederlande, 3584 CX
        • Universitair Medisch Centrum Utrecht
      • Westzeedijk 353, Niederlande, 3015 AA
        • Erasmus MC
  • Saudi-Arabien
      • Riyadh, Saudi-Arabien, 14611
        • King Abdullah International Medical Research Center
      • Riyadh, Saudi-Arabien, 90210
        • King Khalid University Hospital
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08035
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron
      • Madrid, Spanien, 28046
        • Hospital Universitario La Paz
      • Murcia, Spanien, 30120
        • Hospital Universitario Virgen Arrixaca
      • Seville, Spanien, 41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio
  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan, 100
        • National Taiwan University Hospital
  • Thailand
      • Bangkok, Thailand, 10400
        • Phramongkutklao Hospital
      • Bangkok, Thailand, 10400
        • Ramathibodi Hospital
      • Bangkok, Thailand, 10700
        • Faculty of Medicine Siriraj Hospital
      • Chiang Mai, Thailand, 50200
        • Maharaj Nakorn Chiang Mai Hospital
      • Khon Kaen, Thailand, 40000
        • Srinagarind Hospital, Khon Kaen University
      • Mueang Phitsanulok, Thailand, 65000
        • Naresuan University Hospital
      • Pathum Wan, Thailand
        • King Chulalongkorn Memorial Hospital
  • Türkei (türkiye)
      • Adana, Türkei (türkiye), 1130
        • Acibadem Adana Hospital
      • Antalya, Türkei (türkiye), 07059
        • Akdeniz University Faculty of Medicine
      • Balcalı, Türkei (türkiye), 01330
        • Çukurova University
      • Bornova, Türkei (türkiye), 35040
        • Ege University Faculty of Medicine
      • Fatih, Türkei (türkiye), 34093
        • Istanbul University Faculty of Medicine
      • Mersin, Türkei (türkiye)
        • Hacettepe University
  • Vereinigte Arabische Emirate
      • Abu Dhabi, Vereinigte Arabische Emirate
        • Burjeel Medical City
  • Vereinigte Staaten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Vereinigte Staaten, 85016-7710
        • Phoenix Children's Hospital
    • California
      • La Jolla, California, Vereinigte Staaten, 92093
        • San Diego Hospital, UC San Diego Health
      • Oakland, California, Vereinigte Staaten, 94609-1809
        • Children's Hospital Oakland
      • Palo Alto, California, Vereinigte Staaten, 94304-1601
        • Stanford Medicine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Vereinigte Staaten, 48201-2196
        • Children's Hospital of Michigan
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10065-4870
        • Weill Cornell Medical Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27710-3038
        • Duke University Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • Penn Medicine - University of Pennsylvania Health System
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98101
        • Seattle Cancer Care Alliance, University of Washington
  • Vereinigtes Königreich
      • London, Vereinigtes Königreich, WC1E 6BT
        • University College London
      • London, Vereinigtes Königreich, W12 0HS
        • Imperial College Healthcare NHS Trust - Hammersmith Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Dokumentierte Diagnose von Thalassämie (β-Thalassämie mit oder ohne α-Globin-Genmutationen, Hämoglobin E (HbE)/β-Thalassämie oder α-Thalassämie/Hämoglobin H (HbH)-Krankheit) basierend auf einer Desoxyribonukleinsäure (DNA)-Analyse;
  • Gilt als transfusionsabhängig, definiert als 6 bis 20 transfundierte Erythrozyteneinheiten und ≤ 6 Wochen transfusionsfreier Zeitraum während des 24-wöchigen Zeitraums vor der Randomisierung;
  • Bei Einnahme von Hydroxyharnstoff muss die Hydroxyharnstoff-Dosis vor der Randomisierung für ≥ 16 Wochen stabil sein;
  • Frauen im gebärfähigen Alter (WOCBP) müssen von sexuellen Aktivitäten abstinent sein, die eine Schwangerschaft als Teil ihres üblichen Lebensstils herbeiführen können, oder sich bereit erklären, zwei Formen der Empfängnisverhütung zu verwenden, von denen eine als hochwirksam angesehen werden muss, ab dem Zeitpunkt der Einverständniserklärung während der Studie und für 28 Tage nach der letzten Dosis des Studienmedikaments. Die zweite Form der Empfängnisverhütung kann eine akzeptable Barrieremethode sein;
  • Schriftliche Einverständniserklärung, bevor studienbezogene Verfahren durchgeführt werden, und Bereitschaft, alle Studienverfahren für die Dauer der Studie einzuhalten.

Ausschlusskriterien:

  • Schwanger, stillend oder gebärfähig;
  • Dokumentierte Geschichte von homozygotem oder heterozygotem Sichelhämoglobin (Hb S) oder Hämoglobin C (Hb C);
  • Vorherige Gentherapie oder vorherige Knochenmark- oder Stammzelltransplantation;
  • Wird derzeit mit Luspatercept behandelt; die letzte Dosis muss ≥ 36 Wochen vor der Randomisierung verabreicht worden sein;
  • Wird derzeit mit hämatopoetisch stimulierenden Mitteln behandelt; die letzte Dosis muss ≥ 36 Wochen vor der Randomisierung verabreicht worden sein;
  • Malignität in der Anamnese (aktiv oder behandelt) ≤5 Jahre vor Abgabe der Einverständniserklärung, außer bei nicht-melanomatösem Hautkrebs in situ, Zervixkarzinom in situ oder Brustkarzinom in situ;
  • Vorgeschichte einer aktiven und/oder unkontrollierten Herz- oder Lungenerkrankung ≤6 Monate vor Abgabe der Einverständniserklärung;
  • Leber- und Gallenerkrankungen;
  • Geschätzte glomeruläre Filtrationsrate
  • Triglyceride ohne Fasten > 440 Milligramm pro Deziliter (mg/dl) (5 Millimol pro Liter [mmol/l]);
  • Aktive Infektion, die zum Zeitpunkt der Einverständniserklärung eine systemische antimikrobielle Therapie erfordert;
  • Positiver Test auf Hepatitis-C-Virus-Antikörper (HCVAb) mit Nachweis einer aktiven HCV-Infektion oder positiver Test auf Hepatitis-B-Oberflächenantigen (HBsAg);
  • Positiver Test auf Human Immunodeficiency Virus (HIV)-1 Antikörper (Ab) oder HIV-2 Ab;
  • Größere Operation in der Anamnese (einschließlich Splenektomie) ≤ 6 Monate vor Abgabe der Einverständniserklärung und/oder eines während der Studie geplanten größeren chirurgischen Eingriffs;
  • Aktuelle Einschreibung oder frühere Teilnahme (≤12 Wochen vor Verabreichung der ersten Dosis des Studienmedikaments oder ein Zeitrahmen, der 5 Halbwertszeiten des Prüfpräparats entspricht, je nachdem, welcher Zeitraum länger ist) in einer anderen klinischen Studie, die eine Prüfbehandlung oder ein Prüfgerät umfasst;
  • Erhalten starker CYP3A4/5-Hemmer, die seit ≥5 Tagen oder einem Zeitraum von 5 Halbwertszeiten (je nachdem, welcher Zeitraum länger ist) nicht abgesetzt wurden; oder starke CYP3A4-Induktoren, die vor der Randomisierung für ≥ 4 Wochen oder einen Zeitraum von 5 Halbwertszeiten (je nachdem, welcher Zeitraum länger ist) nicht abgesetzt wurden;
  • Erhalt von anabolen Steroiden, die vor der Randomisierung mindestens 4 Wochen lang nicht abgesetzt wurden. Eine Testosteronersatztherapie zur Behandlung von Hypogonadismus ist erlaubt. Die Testosterondosis und -präparation muss vor der Randomisierung für ≥ 12 Wochen stabil sein;
  • Bekannte Allergie oder andere Kontraindikation gegen Mitapivat oder seine Hilfsstoffe (mikrokristalline Cellulose, Croscarmellose-Natrium, Natriumstearylfumarat, Mannit und Magnesiumstearat, Opadry® II Blue [Hypromellose, Titandioxid, Lactose-Monohydrat, Triacetin und FD&C Blue #2] );

  • Alle medizinischen, hämatologischen, psychologischen oder Verhaltensstörungen oder früheren oder aktuellen Therapien, die nach Ansicht des Prüfarztes ein inakzeptables Risiko für die Teilnahme an der Studie darstellen und/oder die Interpretation der Studiendaten verfälschen könnten. Ebenfalls ausgeschlossen sind:

    • Teilnehmer, die durch behördliche oder gerichtliche Anordnung institutionalisiert sind
    • Teilnehmer mit Bedingungen, die zu unangemessener Beeinflussung führen könnten (einschließlich, aber nicht beschränkt auf Inhaftierung, unfreiwillige psychiatrische Unterbringung und finanzielle oder familiäre Zugehörigkeit zum Prüfarzt oder Sponsor).

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Mitapivat
Die Teilnehmer, die randomisiert mit MITAPIVAT 100 Milligramm (Mg), oral, zweimal täglich (BID) für 48 Wochen im Zeitraum doppeltblind (dB) und bis zu 5 Jahre in der Open-Label-Erweiterungszeit (OLE) erhalten wurden.
Arzneimittel: Mitapivat
Tablets
Andere Namen:
  • AG-348
  • AG-348-Sulfathydrat
  • Mitapivatsulfat
Placebo-Komparator: Placebo
Die Teilnehmer erhalten randomisiert, um mit dem Placebo -Matching mitapivat 48 Wochen lang in der dB -Zeit zu bieten, gefolgt von Mitapivat 100 mg, oral, in der alten Zeit für bis zu 5 Jahre.
Arzneimittel: Mitapivat
Tablets
Andere Namen:
  • AG-348
  • AG-348-Sulfathydrat
  • Mitapivatsulfat
Arzneimittel: Placebo passend zu Mitapivat
Tablets

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Doppelblindperiode: Prozentsatz der Teilnehmer, die eine Transfusionsreduktionsreaktion erreichten (TRR)
Zeitfenster: Doppelblindperiode: Grundlinie bis Woche 48
TRR ist definiert als ≥ 50% Reduktion der transfundierten roten Blutkörperchen (RBC) -Initen mit einer Verringerung von ≥2 Einheiten transfundierter RBCs in einem aufeinanderfolgenden Zeitraum von 12 Wochen bis Woche 48 im Vergleich zur Basis-Transfusionsbelastung, die auf 12 Wochen standardisiert ist. Grundlinientransfusionsbelastung standardisiert auf 12 Wochen = (12/24) × Gesamtzahl der RBC-Einheiten, die während des 24-wöchigen Zeitraums vor dem Randomisierungsdatum für die Teilnehmer randomisiert und nicht dosiert oder der Beginn der Studienbehandlung für Teilnehmer randomisiert und dosiert wurden. Die von der Studie vor Woche 12 (Tag 85) zurückgezogenen Teilnehmer wurden als Nicht -Responder angesehen.
Doppelblindperiode: Grundlinie bis Woche 48

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Doppelblindperiode: Prozentsatz der Teilnehmer, die TRR2 erreicht haben
Zeitfenster: Doppelblindperiode: Grundlinie bis Woche 48
TRR2, definiert als eine Verringerung der transfundierten RBC-Einheiten um ≥ 50% in jeder nachfolgenden 24-Wochen-Zeit bis in Woche 48 im Vergleich zur 24-wöchigen Basis-Transfusionsbelastung, wird berichtet. Basistransfusionsbelastung, standardisiert auf 24 Wochen, ist die Gesamtzahl der RBC-Einheiten, die während des 24-wöchigen Zeitraums vor dem Randomisierungsdatum für die Teilnehmer, die randomisiert und nicht dosiert wurden, oder den Beginn der Studienbehandlung für Teilnehmer randomisiert und dosiert übertragen wurden. Die Teilnehmer, die aus der Studie vor Woche 24 (Tag 169) zurückgezogen wurden, wurden als Nicht -Responder angesehen.
Doppelblindperiode: Grundlinie bis Woche 48
Doppelblindperiode: Prozentsatz der Teilnehmer, die TRR3 erreicht haben
Zeitfenster: Doppelblindperiode: Basis bis Woche 13 bis Woche 48
TRR3, definiert als eine Reduktion der transfundierten RBC -Einheiten von Woche 13 bis Woche 48, im Vergleich zur Basis -Transfusionsbelastung, die auf 36 Wochen standardisiert ist, wird berichtet. Grundlinientransfusionsbelastung standardisiert auf 36 Wochen = (36/24) × Gesamtzahl der RBC-Einheiten, die während des 24-wöchigen Zeitraums vor dem Randomisierungsdatum für die Teilnehmer randomisierten und nicht dosierten oder nicht dosierten Studienbehandlung oder Beginn der Studienbehandlung für Teilnehmer randomisiert und dosiert transfundiert wurden. Die von der Studie vor Woche 48 zurückgezogenen Teilnehmer wurden als Nicht -Responder angesehen.
Doppelblindperiode: Basis bis Woche 13 bis Woche 48
Doppelblindperiode: Prozentsatz der Teilnehmer, die TRR4 erreicht haben
Zeitfenster: Doppelblindperiode: Basis bis Woche 13 bis Woche 48
TRR4, definiert als eine Reduzierung der transfundierten RBC -Einheiten von Woche 13 bis Woche 48, im Vergleich zur Basis -Transfusionsbelastung, die auf 36 Wochen standardisiert ist, wird berichtet. Grundlinientransfusionsbelastung standardisiert auf 36 Wochen = (36/24) × Gesamtzahl der RBC-Einheiten, die während des 24-wöchigen Zeitraums vor dem Randomisierungsdatum für die Teilnehmer randomisierten und nicht dosierten oder nicht dosierten Studienbehandlung oder Beginn der Studienbehandlung für Teilnehmer randomisiert und dosiert transfundiert wurden. Die von der Studie vor Woche 48 zurückgezogenen Teilnehmer wurden als Nicht -Responder angesehen.
Doppelblindperiode: Basis bis Woche 13 bis Woche 48
Doppelblindperiode: prozentuale Veränderung von Ausgangswert in transfundierten RBC-Einheiten
Zeitfenster: Doppelblindperiode: Grundlinie, Woche 13 bis Woche 48
Die Transfusionsbelastung von Woche 13 bis Woche 48, standardisiert auf 36 Wochen, wird als Anzahl der transfundierten RBC-Einheiten von Tag 85 bis Woche 48 in der doppelblinden Periode × 36/(Anzahl der Tage von Tag 85 bis Woche 48 in der doppelblinden Periode/7) definiert. Baseline-Transfusionsbelastung standardisiert auf 36 Wochen = (36/24) × ist die Gesamtzahl der RBC-Einheiten, die während des 24-wöchigen Zeitraums vor dem Randomisierungsdatum für Teilnehmer randomisiert und nicht dosiert oder innerhalb von 168 Tagen vor Beginn der Studienbehandlung für die Teilnehmer randomisiert und dosiert wurden.
Doppelblindperiode: Grundlinie, Woche 13 bis Woche 48
Doppelblindperiode: Prozentsatz der Teilnehmer, die Transfusionsunabhängigkeit erreicht haben
Zeitfenster: Doppelblindperiode: Grundlinie bis Woche 48
Die Transfusionsunabhängigkeit ist für ≥8 aufeinanderfolgende Wochen bis Woche 48 in der doppelblinden Zeit als transfusionsfrei definiert.
Doppelblindperiode: Grundlinie bis Woche 48
Doppelblindperiode: Veränderung von Ausgangswert im Eisenspiegel
Zeitfenster: Doppelblindperiode: Grundlinie bis Woche 48
Der Eisenstoffwechsel wurde auf der Grundlage des Eisenspiegels bewertet.
Doppelblindperiode: Grundlinie bis Woche 48
Doppelblindperiode: Änderung von der Ausgangswert in Serumferritinspiegeln
Zeitfenster: Doppelblindperiode: Grundlinie bis Woche 48
Der Eisenstoffwechsel wurde auf der Grundlage des Serumferritinspiegels bewertet.
Doppelblindperiode: Grundlinie bis Woche 48
Doppelblindperiode: Änderung von der Ausgangswert in der gesamten Eisenbindungskapazität
Zeitfenster: Doppelblindperiode: Grundlinie bis Woche 48
Der Eisenstoffwechsel wurde auf der Grundlage der gesamten Eisenbindungskapazität bewertet.
Doppelblindperiode: Grundlinie bis Woche 48
Doppelblindperiode: Wechseln Sie von der Ausgangswert in der TSAT-Spiegel (Transferrin-Sättigung)
Zeitfenster: Doppelblindperiode: Grundlinie bis Woche 48
Der Eisenstoffwechsel wurde auf der Grundlage von TSAT -Werten bewertet. Die Übertragungssättigung wird angegeben, indem der Wert von Serumeisen durch die gesamte Eisenbindungskapazität geteilt wird.
Doppelblindperiode: Grundlinie bis Woche 48
Doppelblindperiode: Anzahl der Teilnehmer mit Behandlungsveranstaltungen (Teaes), schwerwiegende Tee, verwandte Tee und Tee mit Schweregrad höher als oder gleich Grad 3
Zeitfenster: Doppelblindperiode: Von der ersten Dosis Studienmedikamente bis zur Woche 48
Ein AE ist ein unglaubliches medizinisches Ereignis bei einem Teilnehmer, das ein pharmazeutisches Produkt verabreicht hat und das nicht unbedingt eine kausale Beziehung zum Studienmedikament aufweist. Ein schwerwiegendes unerwünschtes Ereignis (SAE) ist ein unerschütterliches medizinisches Ereignis, das zu den folgenden Ergebnissen führte: Tod; lebensbedrohlich; anhaltende/signifikante Behinderung/Unfähigkeit; anfänglicher oder längerer stationärer Krankenhausaufenthalt; Angeborene Anomalie/Geburtsfehler oder ansonsten als medizinisch wichtig angesehen. Teees sind AEs mit einem anfänglichen Datum des Beginns während der Einbehandlungszeit oder einer Verschlechterung der Ausgangswert und umfassen sowohl schwerwiegende als auch nicht schwerwiegende Tee. Die Schwere der AES wurde anhand des National Cancer Institute Common Terminology -Kriterien für unerwünschte Ereignisse (NCI CTCAE; Version 4.03) bewertet: Grad 1: mild; Grad 2: moderat; Grad 3: schwerwiegend oder medizinisch bedeutsam, aber nicht sofort lebensbedrohlich; Klasse 4: lebensbedrohlich oder deaktiviert; Klasse 5: Tod im Zusammenhang mit AE.
Doppelblindperiode: Von der ersten Dosis Studienmedikamente bis zur Woche 48
Open-Label-Erweiterungszeit: Anzahl der Teilnehmer mit Tee, schwerwiegenden Tee, verwandten Tee, verwandten Tee und Tee mit Schweregrad von größer als oder gleich 3
Zeitfenster: Open-Label-Verlängerungszeitraum: Von Woche 48 bis zum Ende der Studie (ca. 5 Jahre)
Ein AE ist ein unglaubliches medizinisches Ereignis bei einem Teilnehmer, das ein pharmazeutisches Produkt verabreicht hat und das nicht unbedingt eine kausale Beziehung zum Studienmedikament aufweist. Ein schwerwiegendes unerwünschtes Ereignis (SAE) ist ein unerschütterliches medizinisches Ereignis, das zu den folgenden Ergebnissen führte: Tod; lebensbedrohlich; anhaltende/signifikante Behinderung/Unfähigkeit; anfänglicher oder längerer stationärer Krankenhausaufenthalt; Angeborene Anomalie/Geburtsfehler oder ansonsten als medizinisch wichtig angesehen. Teees sind AEs mit einem anfänglichen Datum des Beginns während der Einbehandlungszeit oder einer Verschlechterung der Ausgangswert und umfassen sowohl schwerwiegende als auch nicht schwerwiegende Tee. Die Schwere der Anomalien wurde anhand der gemeinsamen Terminologiekriterien für unerwünschte Ereignisse (NCI CTCAE; Version 4.03) bewertet: Grad 1: Mild; Grad 2: moderat; Grad 3: schwerwiegend oder medizinisch bedeutsam, aber nicht sofort lebensbedrohlich; Klasse 4: lebensbedrohlich oder deaktiviert; Klasse 5: Tod im Zusammenhang mit AE.
Open-Label-Verlängerungszeitraum: Von Woche 48 bis zum Ende der Studie (ca. 5 Jahre)
Doppelblindperiode: Plasmakonzentrationen von Mitapivat
Zeitfenster: Doppelblindperiode: Vordosis in Woche 12; Vordosis in Woche 24; Vordosis, 0,5, 1, 3, 5, 7 Stunden nach der Dosis in Woche 36
Doppelblindperiode: Vordosis in Woche 12; Vordosis in Woche 24; Vordosis, 0,5, 1, 3, 5, 7 Stunden nach der Dosis in Woche 36
Doppelblindperiode: Fläche unter der Plasma-Konzentrationszeitkurve von Zeit Null bis zur letzten messbaren Konzentration (AUC0-Last) von Mitapivat
Zeitfenster: Doppelblindperiode: Vordosis, 0,5, 1, 3, 5, 7 Stunden nach der Dosierung in Woche 36
Fläche unter der Konzentrationszeitkurve von Zeit Null bis zum Dosierungstag, berechnet unter Verwendung der linearen Trapez-Regel.
Doppelblindperiode: Vordosis, 0,5, 1, 3, 5, 7 Stunden nach der Dosierung in Woche 36
Doppelblindperiode: maximal beobachtete Plasmakonzentration (CMAX) von Mitapivat
Zeitfenster: Doppelblindperiode: Vordosis, 0,5, 1, 3, 5, 7 Stunden nach der Dosierung Woche 36
Doppelblindperiode: Vordosis, 0,5, 1, 3, 5, 7 Stunden nach der Dosierung Woche 36
Doppelblindperiode: Zeit bis zur maximal beobachteten Plasmakonzentration (TMAX) von Mitapivat
Zeitfenster: Doppelblindperiode: Vordosis, 0,5, 1, 3, 5, 7 Stunden nach der Dosierung Woche 36
Doppelblindperiode: Vordosis, 0,5, 1, 3, 5, 7 Stunden nach der Dosierung Woche 36
Doppelblindperiode: Zeit der letzten quantifizierbaren Konzentration (Tlast) von Mitapivat
Zeitfenster: Doppelblindperiode: Vordosis, 0,5, 1, 3, 5, 7 Stunden nach der Dosierung Woche 36
Doppelblindperiode: Vordosis, 0,5, 1, 3, 5, 7 Stunden nach der Dosierung Woche 36
Doppelblindperiode: Letzte quantifizierbare Plasmakonzentration (Klasten) von Mitapivat
Zeitfenster: Doppelblindperiode: Vordosis, 0,5, 1, 3, 5, 7 Stunden nach der Dosierung Woche 36
Klaste ist die letzte quantifizierbare Konzentration nach einer einzelnen Dosis oder innerhalb des Dosierungsintervalls (TAU) für mehrere Dosen.
Doppelblindperiode: Vordosis, 0,5, 1, 3, 5, 7 Stunden nach der Dosierung Woche 36
Doppelblindperiode: Blutkonzentration von Adenosintriphosphat (ATP)
Zeitfenster: Doppelblindperiode: Vordosis am Tag 1; Vordosis in Woche 12; Vordosis in Woche 24; Vordosis, 0,5, 1, 3, 5, 7 Stunden nach der Dosis in Woche 36
Doppelblindperiode: Vordosis am Tag 1; Vordosis in Woche 12; Vordosis in Woche 24; Vordosis, 0,5, 1, 3, 5, 7 Stunden nach der Dosis in Woche 36
Doppelblindperiode: Blutkonzentration von 2,3-Diphosphoglyceration (2,3-DPG)
Zeitfenster: Doppelblindperiode: Vordosis am Tag 1; Vordosis in Woche 12; Vordosis in Woche 24; Vordosis, 0,5, 1, 3, 5, 7 Stunden nach der Dosis in Woche 36
Doppelblindperiode: Vordosis am Tag 1; Vordosis in Woche 12; Vordosis in Woche 24; Vordosis, 0,5, 1, 3, 5, 7 Stunden nach der Dosis in Woche 36

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Agios Pharmaceuticals, Inc.

Ermittler

  • Studienstuhl: Medical Affairs, Agios Pharmaceuticals, Inc.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

30. November 2021

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

11. April 2024

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Juni 2029

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

18. Februar 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

22. Februar 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

25. Februar 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

1. Juni 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

28. Mai 2026

Zuletzt verifiziert

1. Mai 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • AG348-C-018
  • 2021-000212-34 (EudraCT-Nummer)
  • 2024-512747-23-00 (Ctis)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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