A Mitapivat hatékonyságát és biztonságosságát értékelő tanulmány transzfúziófüggő alfa- vagy béta-talaszémiában (α- vagy β-TDT) szenvedő betegeknél (ENERGIZE-T)
2026. augusztus 26. frissítette: Agios Pharmaceuticals, Inc.
3. fázisú, kettős vak, randomizált, placebo-kontrollos, többközpontú vizsgálat, amely a Mitapivat hatékonyságát és biztonságosságát értékeli transzfúziófüggő alfa- vagy béta-talaszémiában (ENERGIZE-T) szenvedő alanyokon
Ennek a tanulmánynak az elsődleges célja a mitapivat és a placebo hatásának összehasonlítása a transzfúziós teherre gyakorolt transzfúziófüggő alfa- vagy béta-thalassemia (TDT) résztvevőinél.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Aktív, nem toborzó
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
A mitapivat csoport körülbelül 160 résztvevőből áll majd.
A placebo csoport körülbelül 80 résztvevőből áll majd.
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
258
Fázis
- 3. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
-
Ribeirão Preto, Brazília, 14051-260
- Hospital Das Clinicas da Faculdade de Medicina de Ribeirão Preto - USP
-
São Paulo, Brazília, 04006-002
- GSH Banco de Sangue de São Paulo
-
-
-
-
-
Kyustendil, Bulgária, 2500
- MHAT "Dr. Nikola Vasiliev" AD
-
Pleven, Bulgária, 5800
- UMHAT "Dr. Georgi Stranski" Pleven
-
Plovdiv, Bulgária, 4002
- UMHAT "Sveti Georgi" EAD
-
Sofia, Bulgária, 1756
- SHATHD Sofia
-
Stara Zagora, Bulgária, 6000
- UMHAT "Prof. Dr. Stoyan Kirkovich"
-
-
-
-
-
Hovedstaden, Dánia, 2100
- Rigshospitalet
-
-
-
-
-
Abu Dhabi, Egyesült Arab Emírségek
- Burjeel Medical City
-
-
-
-
-
London, Egyesült Királyság, WC1E 6BT
- University College London
-
London, Egyesült Királyság, W12 0HS
- Imperial College Healthcare NHS Trust - Hammersmith Hospital
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Egyesült Államok, 85016-7710
- Phoenix Children's Hospital
-
-
California
-
La Jolla, California, Egyesült Államok, 92093
- San Diego Hospital, UC San Diego Health
-
Oakland, California, Egyesült Államok, 94609-1809
- Children's Hospital Oakland
-
Palo Alto, California, Egyesült Államok, 94304-1601
- Stanford Medicine
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02115
- Boston Children's Hospital
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Egyesült Államok, 48201-2196
- Children's Hospital of Michigan
-
-
New York
-
New York, New York, Egyesült Államok, 10065-4870
- Weill Cornell Medical Center
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Egyesült Államok, 27710-3038
- Duke University Medical Center
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19104
- Penn Medicine - University of Pennsylvania Health System
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Egyesült Államok, 98101
- Seattle Cancer Care Alliance, University of Washington
-
-
-
-
-
Créteil, Franciaország, 94010
- CHU Hôpital Henri Mondor
-
Lyon, Franciaország, 69003
- Hopital Edouard Herriot, CHU de Lyon
-
Marseille, Franciaország, 13385
- CHU Hopital de la Timone
-
Paris, Franciaország, 75015
- Hôpital Necker Enfants malades
-
-
-
-
-
Achaia, Görögország, 26504
- University General Hospital of Patras
-
Athens, Görögország, 11527
- Children's Hospital Agia Sophia, National and Kapodistrian University of Athens Medical School
-
Athens, Görögország, 115 26
- Laiko General Hospital
-
Ioannina, Görögország, 455 00
- University Hospital of Ioannina
-
Thessaloniki, Görögország, 546 42
- Ippokrateio General Hospital
-
-
-
-
-
Amsterdam, Hollandia, 1105 AZ
- Amsterdam Universitair Medisch Centrum, Locatie AMC
-
Utrecht, Hollandia, 3584 CX
- Universitair Medisch Centrum Utrecht
-
Westzeedijk 353, Hollandia, 3015 AA
- Erasmus MC
-
-
-
-
Alberta
-
Calgary, Alberta, Kanada, T2N 2T9
- Foothills Medical Centre
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5G 2C4
- Toronto General Hospital, University Health Network
-
-
-
-
-
Beirut, Libanon, 9999
- Chronic Care Center
-
-
-
-
-
Alor Star, Malaysia, 05460
- Hospital Sultanah Bahiyah
-
Johor Bahru, Malaysia, 80100
- Hospital Sultanah Aminah Johor Bahru
-
Kota Kinabalu, Malaysia, 88586
- Hospital Queen Elizabeth, Kota Kinabalu
-
Kuala Lumpur, Malaysia, 50300
- Hospital Tunku Azizah
-
Kuantan, Malaysia, 25100
- Hospital Tengku Ampuan Afzan
-
Kuching, Malaysia, 93586
- Hospital Umum Sarawak
-
Pandan Indah, Malaysia, 68000
- Hospital Ampang
-
Pulau Pinang, Malaysia, 10990
- Hospital Pulau Pinang
-
-
-
-
-
Berlin, Németország, 13353
- Charité - UB - CVK - Medizinische Klinik
-
Essen, Németország, 45122
- Universitätsklinikum Essen
-
Leipzig, Németország, 04103
- Universitatsklinikum Leipzig
-
-
-
-
-
Brindisi, Olaszország, 72100
- Ospedale "A. Perrino" - Brindisi
-
Cagliari, Olaszország, 09121
- Ospedale Pediatrico Microcitemico
-
Ferrara, Olaszország, 44124
- Ospedale Sant'Anna
-
Genova, Olaszország, 16128
- Ente Ospedaliero Ospedali Galliera
-
Milan, Olaszország, 20122
- Fondazione IRCCS Cà Granda Ospedale Maggiore Policlinico
-
Modena, Olaszország, 41124
- A.O.U Di Modena
-
Naples, Olaszország, 80138
- AOU L. Vanvitelli Universita degli Studi della Campania Luigi Vanvitelli
-
Orbassano, Olaszország, 10043
- A.O.U. San Luigi Gonzaga
-
-
-
-
-
Barcelona, Spanyolország, 08035
- Hospital Universitario Vall d'Hebron
-
Madrid, Spanyolország, 28046
- Hospital Universitario La Paz
-
Murcia, Spanyolország, 30120
- Hospital Universitario Virgen Arrixaca
-
Seville, Spanyolország, 41013
- Hospital Universitario Virgen del Rocío
-
-
-
-
-
Riyadh, Szaud-Arábia, 14611
- King Abdullah International Medical Research Center
-
Riyadh, Szaud-Arábia, 90210
- King Khalid University Hospital
-
-
-
-
-
Taipei, Tajvan, 100
- National Taiwan University Hospital
-
-
-
-
-
Bangkok, Thaiföld, 10400
- Phramongkutklao Hospital
-
Bangkok, Thaiföld, 10400
- Ramathibodi Hospital
-
Bangkok, Thaiföld, 10700
- Faculty of Medicine Siriraj Hospital
-
Chiang Mai, Thaiföld, 50200
- Maharaj Nakorn Chiang Mai Hospital
-
Khon Kaen, Thaiföld, 40000
- Srinagarind Hospital, Khon Kaen University
-
Mueang Phitsanulok, Thaiföld, 65000
- Naresuan University Hospital
-
Pathum Wan, Thaiföld
- King Chulalongkorn Memorial Hospital
-
-
-
-
-
Adana, Törökország (Türkiye), 1130
- Acibadem Adana Hospital
-
Antalya, Törökország (Türkiye), 07059
- Akdeniz University Faculty of Medicine
-
Balcalı, Törökország (Türkiye), 01330
- Cukurova University
-
Bornova, Törökország (Türkiye), 35040
- Ege University Faculty of Medicine
-
Fatih, Törökország (Türkiye), 34093
- Istanbul University Faculty of Medicine
-
Mersin, Törökország (Türkiye)
- Hacettepe University
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
18 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Leírás
Bevételi kritériumok:
- A talaszémia dokumentált diagnózisa (β-talaszémia α-globin génmutációval vagy anélkül, hemoglobin E (HbE)/β-talaszémia vagy α-talaszémia/hemoglobin H (HbH) betegség) dezoxiribonukleinsav (DNS) elemzése alapján;
- Transzfúziófüggőnek tekinthető, 6-20 VVT egység transzfúzióban és ≤ 6 hetes transzfúziómentes periódusban a randomizáció előtti 24 hetes időszakban;
- Ha hidroxi-karbamidot szed, a hidroxi-karbamid dózisának stabilnak kell lennie legalább 16 hétig a randomizálás előtt;
- A fogamzóképes nőknek (WOCBP) tartózkodniuk kell azoktól a szexuális tevékenységektől, amelyek terhességet idézhetnek elő szokásos életmódjuk részeként, vagy bele kell állniuk a fogamzásgátlás két formájának használatába, amelyek közül az egyiket rendkívül hatékonynak kell tekinteni, a beleegyezés megadásának időpontjától kezdve. a vizsgálat során, és 28 napig a vizsgált gyógyszer utolsó adagja után. A fogamzásgátlás második formája elfogadható gátmódszer lehet;
- Írásos beleegyező nyilatkozat, mielőtt bármilyen vizsgálattal kapcsolatos eljárást lefolytatnak, és hajlandó betartani az összes vizsgálati eljárást a vizsgálat időtartama alatt.
Kizárási kritériumok:
- Terhes, szoptató vagy szülõ;
- A homozigóta vagy heterozigóta sarló hemoglobin (Hb S) vagy hemoglobin C (Hb C) dokumentált anamnézisében;
- Génterápiás kezelés vagy korábbi csontvelő- vagy őssejt-transzplantáció;
- Jelenleg luspatercept kezelésben részesül; az utolsó adagot ≥36 héttel a randomizálás előtt kellett beadni;
- Jelenleg hematopoietikus stimuláló szerekkel kezelik; az utolsó adagot ≥36 héttel a randomizálás előtt kellett beadni;
- Rosszindulatú daganat anamnézisében (aktív vagy kezelt) ≤5 évvel a tájékozott beleegyezés megadása előtt, kivéve a nem melanomás bőrrák in situ, méhnyakrák in situ vagy emlőkarcinóma in situ eseteit;
- Aktív és/vagy kontrollálatlan szív- vagy tüdőbetegség a kórtörténetben ≤6 hónappal a beleegyezés megadása előtt;
- Hepatobiliáris rendellenességek;
- Becsült glomeruláris filtrációs sebesség
- Nem éhezett trigliceridek >440 milligramm/dl (mg/dl) (5 millimol/liter [mmol/l]);
- aktív fertőzés, amely szisztémás antimikrobiális kezelést igényel a tájékozott beleegyezés megadásakor;
- Pozitív hepatitis C vírus ellenanyag (HCVAb) teszt aktív HCV fertőzés bizonyítékával, vagy pozitív hepatitis B felületi antigén (HBsAg) teszt;
- Pozitív teszt humán immundeficiencia vírus (HIV)-1 antitestre (Ab) vagy HIV-2 Ab-ra;
- Jelentős műtét (beleértve a lépeltávolítást is) ≤ 6 hónappal a tájékozott beleegyezés megadása és/vagy a vizsgálat során tervezett jelentős műtéti beavatkozás előtt;
- Jelenlegi beiratkozás vagy korábbi részvétel (≤12 héttel a vizsgálati gyógyszer első dózisának beadása előtt, vagy a vizsgált gyógyszer 5 felezési idejével egyenértékű időkeret, amelyik hosszabb) bármely más klinikai vizsgálatban, amely vizsgálati kezelést vagy eszközt is magában foglal;
- Erős CYP3A4/5-inhibitorok adása, amelyeket nem hagytak abba 5 napig vagy 5 felezési időnek megfelelő ideig (amelyik hosszabb); vagy olyan erős CYP3A4 induktorok, amelyeket legalább 4 hétig vagy 5 felezési időnek megfelelő időtartamig (amelyik hosszabb) nem hagytak abba a randomizálás előtt;
- Olyan anabolikus szteroidok szedése, amelyeket nem hagytak abba legalább 4 hétig a randomizálás előtt. A hipogonadizmus kezelésére tesztoszteronpótló terápia megengedett. A tesztoszteron adagjának és a készítménynek stabilnak kell lennie legalább 12 hétig a randomizálás előtt;
- Ismert allergia vagy egyéb ellenjavallat a mitapivatra vagy segédanyagaira (mikrokristályos cellulóz, kroszkarmellóz-nátrium, nátrium-sztearil-fumarát, mannit és magnézium-sztearát, Opadry® II Blue [hipromellóz, titán-dioxid, laktózkék-monohidrát és FD&Cin #2], );
Bármilyen orvosi, hematológiai, pszichológiai vagy viselkedési állapot vagy olyan korábbi vagy jelenlegi terápia, amely a Vizsgáló véleménye szerint elfogadhatatlan kockázatot jelenthet a vizsgálatban való részvételre és/vagy megzavarhatja a vizsgálati adatok értelmezését. Szintén nem tartoznak ide:
- A hatósági vagy bírósági végzés által intézményesített résztvevők
- Résztvevők olyan állapotokkal, amelyek indokolatlan befolyást válthatnak ki (beleértve, de nem kizárólagosan a bebörtönzést, a kényszerű pszichiátriai elzárást, valamint a nyomozóval vagy a szponzorral való pénzügyi vagy családi kötődést).
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Véletlenszerűsített
- Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
- Maszkolás: Négyszeres
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: Mitapivat
A résztvevők randomizáltak, hogy 100 milligramm (mg), orálisan, naponta kétszer (ajánlatot) kapjanak 48 hétig, kettős-vak (DB) időszakban és akár 5 évig a nyílt címke-meghosszabbítás (OLE) időszakban.
|
Tabletek
Más nevek:
|
|
Placebo Comparator: Placebo
A résztvevők randomizáltak, hogy a placebo illesztéshez megfelelő mitapivátot kapjanak, orálisan 48 hétig ajánlatot tesznek a DB -időszakban, majd a mitapivat 100 mg, szóbeli, akár 5 évig ajánlatot tesz az OLE időszakban.
|
Tabletek
Más nevek:
Tabletek
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Kettős vak periódus: A transzfúziós redukciós reakció (TRR) elért résztvevők százalékos aránya
Időkeret: Kettős vak periódus: A kiindulási érték a 48. héten
|
A TRR-t úgy definiálják, hogy a transzfúzált vörösvértestek (RBC) egységek ≥50% -os csökkenése ≥2 egység transzfúziós RBC-k csökkenése bármilyen egymást követő 12 hetes időszakban a 48. héten, összehasonlítva a kiindulási transzfúziós terhekkel, 12 hétre szabványosítva.
A kiindulási transzfúziós terhek 12 hétre szabványosítva = (12/24) × Az RBC egységek teljes száma, amelyet 24 hetes időszak alatt transzfúzáltak, a randomizált és nem adagolt résztvevők randomizációs dátuma előtt, vagy a randomizált és adagolt résztvevők vizsgálatának megkezdése.
A résztvevőket a 12. hét (85. nap) előtti kivonásból vontak vissza válaszadóknak.
|
Kettős vak periódus: A kiindulási érték a 48. héten
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Kettős vak periódus: A TRR2-t elért résztvevők százalékos aránya
Időkeret: Kettős vak periódus: A kiindulási érték a 48. héten
|
A TRR2-t, amelyet a transzfúziós RBC egységek ≥50% -os csökkenéseként definiálnak, a 48. héten egymást követő 24 hetes időszakban a 24 hetes alapvető transzfúziós terhekhez képest.
A kiindulási transzfúziós terhek 24 hétre szabványosítva az RBC egységek teljes száma, amelyet a 24 hetes időszakban a randomizációs dátum előtt a randomizált és nem adagoltak, vagy a randomizált és adagolt résztvevők tanulmányi kezelésének megkezdése.
A 24. hét (169. nap) előtti résztvevőket nem válaszadóknak tekintették.
|
Kettős vak periódus: A kiindulási érték a 48. héten
|
|
Kettős vak periódus: A TRR3 elért résztvevők százalékos aránya
Időkeret: Kettős vak periódus: A kiindulási érték a 13. héten a 48. héten
|
A TRR3 -at, amelyet a transzfúziós RBC egységek ≥33% -os csökkenéseként definiálnak a 13. héten a 48. héten, összehasonlítva a kiindulási transzfúziós terhekkel, amelyek 36 hétre szabványosak.
A kiindulási transzfúziós terhek 36 hétre szabványosítva = (36/24) × Az RBC egységek teljes száma, amelyet a 24 hetes időszakban transzfúzáltak a randomizált résztvevők randomizációs dátuma előtt, vagy nem adagolva, vagy a randomizált és adagolt résztvevők vizsgálatának megkezdése.
A 48. hét előtt visszavonult résztvevőket nem válaszadóknak tekintették.
|
Kettős vak periódus: A kiindulási érték a 13. héten a 48. héten
|
|
Kettős vak periódus: A TRR4-et elért résztvevők százalékos aránya
Időkeret: Kettős vak periódus: A kiindulási érték a 13. héten a 48. héten
|
A TRR4 -et, amelyet a transzfúziós RBC egységek ≥50% -os csökkenéseként definiálnak a 13. héten a 48. héten, összehasonlítva a kiindulási transzfúziós terhekkel, amelyek 36 hétre szabványosak.
A kiindulási transzfúziós terhek 36 hétre szabványosítva = (36/24) × Az RBC egységek teljes száma, amelyet a 24 hetes időszakban transzfúzáltak a randomizált résztvevők randomizációs dátuma előtt, vagy nem adagolva, vagy a randomizált és adagolt résztvevők vizsgálatának megkezdése.
A 48. hét előtt visszavonult résztvevőket nem válaszadóknak tekintették.
|
Kettős vak periódus: A kiindulási érték a 13. héten a 48. héten
|
|
Kettős vak periódus: százalékos változás az alapvonalhoz képest a transzfúziós RBC egységekben
Időkeret: Kettős vak periódus: Alapvonal, 13. hét a 48. héten
|
A transzfúziós terheket a 13. héten a 48. héten a 36 hétig tartják, a transzfúziós RBC egységek száma a 85. naptól a 48. héten a kettős vak periódusban × 36/(a 85. naptól a 48. héten a kettős-vak időszakban).
A kiindulási transzfúziós terhek 36 hétre szabványosítva = (36/24) × A RBC egységek teljes száma, amelyet a 24 hetes időszakban transzfúzáltak a randomizálás dátuma előtt, randomizált és nem adagolva, vagy 168 napon belül a résztvevők kezdésének megkezdése előtt, randomizált és adagolt résztvevők számára.
|
Kettős vak periódus: Alapvonal, 13. hét a 48. héten
|
|
Kettős vak periódus: A transzfúziós függetlenség elért résztvevők százalékos aránya
Időkeret: Kettős vak periódus: A kiindulási érték a 48. héten
|
A transzfúziós függetlenséget transzfúzió-mentesnek kell meghatározni ≥8 egymást követő héten a 48. héten a kettős-vak időszakban.
|
Kettős vak periódus: A kiindulási érték a 48. héten
|
|
Kettős vak periódus: Váltás a kiindulási értékhez képest a vasszinten
Időkeret: Kettős vak periódus: A kiindulási érték a 48. héten
|
A vas anyagcserét a vasszint alapján értékelték.
|
Kettős vak periódus: A kiindulási érték a 48. héten
|
|
Kettős vak periódus: Váltás a kiindulási ponttól a szérum ferritin szintjén
Időkeret: Kettős vak periódus: A kiindulási érték a 48. héten
|
A vas metabolizmust a szérum ferritin szintje alapján értékelték.
|
Kettős vak periódus: A kiindulási érték a 48. héten
|
|
Kettős vak periódus: Váltás a kiindulási értékhez képest a teljes vaskötő képességnél
Időkeret: Kettős vak periódus: A kiindulási érték a 48. héten
|
A vas anyagcserét a teljes vaskötő képesség alapján értékelték.
|
Kettős vak periódus: A kiindulási érték a 48. héten
|
|
Kettős vak periódus: Váltás az alapvonaltól a transzferrin telítettség (TSAT) szintjein
Időkeret: Kettős vak periódus: A kiindulási érték a 48. héten
|
A vas -anyagcserét a TSAT szintje alapján értékelték.
A transzferrin telítettségét a szérum vas értékének elválasztásával kell számolni a teljes vaskötő képességgel.
|
Kettős vak periódus: A kiindulási érték a 48. héten
|
|
Kettős vak periódus: A kezelés-kiemelt káros eseményekkel (TEAES), a komoly teák, a kapcsolódó teák és a 3. fokozatnál nagyobb súlyosságú vagy tea-résztvevők száma
Időkeret: Kettős vak periódus: A tanulmányi gyógyszer első adagjától a 48. hétig
|
Az AE bármilyen nem kedvező orvosi előfordulás egy gyógyszerészeti terméket kezelő résztvevőnél, amelynek nem feltétlenül van okozati összefüggése a vizsgált gyógyszerrel.
Egy komoly nemkívánatos esemény (SAE) bármilyen nem kedvező orvosi előfordulás, amely a következő eredmények bármelyikét eredményezte: halál; életveszélyes; tartós/jelentős fogyatékosság/képtelenség; kezdeti vagy hosszan tartó fekvőbeteg -kórházi ápolás; Veleszületett rendellenesség/születési rendellenesség, vagy egyébként orvosi szempontból fontosnak tekintették.
A teák olyan AE-k, amelyek kezdeti kezdeti dátummal rendelkeznek a kezelésben lévő időszakban, vagy a kiindulási időből romlanak, és magukban foglalják mind a komoly, mind a nem komoly teákat.
Az AES súlyosságát a Nemzeti Rák Intézet közös terminológiai kritériumainak felhasználásával értékelték a káros események esetében (NCI CTCAE; 4.03 -as verzió): 1. fokozat: enyhe; 2. fokozat: mérsékelt; 3. fokozat: Súlyos vagy orvosi szempontból szignifikáns, de nem azonnal életveszélyes; 4. fokozat: Életveszélyes vagy fogyatékosság; 5. fokozat: Az AE -vel kapcsolatos halál.
|
Kettős vak periódus: A tanulmányi gyógyszer első adagjától a 48. hétig
|
|
Nyílt meghosszabbítási időszak: A résztvevők száma teákkal, komoly teákkal, kapcsolódó teákkal, kapcsolódó teákkal és teákkal, amelyek súlya nagyobb vagy egyenlő, 3-nál nagyobb vagy egyenlő
Időkeret: Nyílt meghosszabbítási időszak: A 48. héttől a vizsgálat végéig (kb. 5 év)
|
Az AE bármilyen nem kedvező orvosi előfordulás egy gyógyszerészeti terméket kezelő résztvevőnél, amelynek nem feltétlenül van okozati összefüggése a vizsgált gyógyszerrel.
Egy komoly nemkívánatos esemény (SAE) bármilyen nem kedvező orvosi előfordulás, amely a következő eredmények bármelyikét eredményezte: halál; életveszélyes; tartós/jelentős fogyatékosság/képtelenség; kezdeti vagy hosszan tartó fekvőbeteg -kórházi ápolás; Veleszületett rendellenesség/születési rendellenesség, vagy egyébként orvosi szempontból fontosnak tekintették.
A teák olyan AE-k, amelyek kezdeti kezdeti dátummal rendelkeznek a kezelésben lévő időszakban, vagy a kiindulási időből romlanak, és magukban foglalják mind a komoly, mind a nem komoly teákat.
A rendellenességek súlyosságát a Nemzeti Rák Intézet közös terminológiai kritériumainak felhasználásával értékelték a mellékhatásokra (NCI CTCAE; 4.03 -as verzió): 1. fokozat: enyhe; 2. fokozat: mérsékelt; 3. fokozat: Súlyos vagy orvosi szempontból szignifikáns, de nem azonnal életveszélyes; 4. fokozat: Életveszélyes vagy fogyatékosság; 5. fokozat: Az AE -vel kapcsolatos halál.
|
Nyílt meghosszabbítási időszak: A 48. héttől a vizsgálat végéig (kb. 5 év)
|
|
Kettős vak periódus: A mitapivat plazmakoncentrációja
Időkeret: Kettős-vak periódus: A dózis előtti dózis a 12. héten; Pre-dózis a 24. héten; Pre-dózis, 0,5, 1, 3, 5, 7 óra a dózis után a 36. héten
|
Kettős-vak periódus: A dózis előtti dózis a 12. héten; Pre-dózis a 24. héten; Pre-dózis, 0,5, 1, 3, 5, 7 óra a dózis után a 36. héten
|
|
|
Kettős vak periódus: A plazmakoncentráció-idő görbe alatti terület az idő nullától az utolsó mérhető koncentrációig (AUC0-LAST)
Időkeret: Kettős vak periódus: Pre-dózis, 0,5, 1, 3, 5, 7 óra a dózis után a 36. héten
|
A koncentráció-idő görbe alatti terület a nullától a tlastig az adagolás napján, a lineáris log trapéz alakú szabály alapján számolva.
|
Kettős vak periódus: Pre-dózis, 0,5, 1, 3, 5, 7 óra a dózis után a 36. héten
|
|
Kettős vak periódus: a mitapivat maximális megfigyelt plazmakoncentrációja (CMAX)
Időkeret: Kettős vak periódus: Pre-dózis, 0,5, 1, 3, 5, 7 óra a dózis utáni dózis után
|
Kettős vak periódus: Pre-dózis, 0,5, 1, 3, 5, 7 óra a dózis utáni dózis után
|
|
|
Kettős vak periódus: A mitapivat maximális megfigyelt plazmakoncentrációjának (TMAX) elérésének ideje
Időkeret: Kettős vak periódus: Pre-dózis, 0,5, 1, 3, 5, 7 óra a dózis utáni dózis után
|
Kettős vak periódus: Pre-dózis, 0,5, 1, 3, 5, 7 óra a dózis utáni dózis után
|
|
|
Kettős vak periódus: A mitapivat utolsó számszerűsíthető koncentrációjának (Tlast) ideje
Időkeret: Kettős vak periódus: Pre-dózis, 0,5, 1, 3, 5, 7 óra a dózis utáni dózis után
|
Kettős vak periódus: Pre-dózis, 0,5, 1, 3, 5, 7 óra a dózis utáni dózis után
|
|
|
Kettős vak periódus: A mitapivat utolsó számszerűsíthető plazmakoncentrációja (clast)
Időkeret: Kettős vak periódus: Pre-dózis, 0,5, 1, 3, 5, 7 óra a dózis utáni dózis után
|
A clast az utolsó számszerűsíthető koncentráció egyetlen adag után vagy az adagolási intervallumon belül (TAU) több dózis esetén.
|
Kettős vak periódus: Pre-dózis, 0,5, 1, 3, 5, 7 óra a dózis utáni dózis után
|
|
Kettős vak periódus: Az adenozin-trifoszfát (ATP) vérkoncentrációja
Időkeret: Kettős-vak periódus: Előadási dózis az 1. napon; Pre-dózis a 12. héten; Pre-dózis a 24. héten; Pre-dózis, 0,5, 1, 3, 5, 7 óra a dózis után a 36. héten
|
Kettős-vak periódus: Előadási dózis az 1. napon; Pre-dózis a 12. héten; Pre-dózis a 24. héten; Pre-dózis, 0,5, 1, 3, 5, 7 óra a dózis után a 36. héten
|
|
|
Kettős vak periódus: 2,3 vérkoncentráció-difoszfoglikátum (2,3-DPG)
Időkeret: Kettős-vak periódus: Előadási dózis az 1. napon; Pre-dózis a 12. héten; Pre-dózis a 24. héten; Pre-dózis, 0,5, 1, 3, 5, 7 óra a dózis után a 36. héten
|
Kettős-vak periódus: Előadási dózis az 1. napon; Pre-dózis a 12. héten; Pre-dózis a 24. héten; Pre-dózis, 0,5, 1, 3, 5, 7 óra a dózis után a 36. héten
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Nyomozók
- Tanulmányi szék: Medical Affairs, Agios Pharmaceuticals, Inc.
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2021. november 30.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2024. április 11.
A tanulmány befejezése (Becsült)
2029. június 1.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2021. február 18.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2021. február 22.
Első közzététel (Tényleges)
2021. február 25.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2026. augusztus 27.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2026. augusztus 26.
Utolsó ellenőrzés
2026. augusztus 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- AG348-C-018
- 2021-000212-34 (EudraCT szám)
- 2024-512747-23-00 (Ctis)
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
NEM
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .