Tutkimus, jossa arvioidaan Mitapivatin tehoa ja turvallisuutta potilailla, joilla on verensiirrosta riippuvainen alfa- tai beeta-talassemia (α- tai β-TDT) (ENERGIZE-T)
torstai 28. toukokuuta 2026 päivittänyt: Agios Pharmaceuticals, Inc.
Vaihe 3, kaksoissokkoutettu, satunnaistettu, lumekontrolloitu, monikeskustutkimus, jossa arvioidaan Mitapivatin tehoa ja turvallisuutta potilailla, joilla on verensiirrosta riippuvainen alfa- tai beetatalassemia (ENERGIZE-T)
Tämän tutkimuksen ensisijaisena tarkoituksena on verrata mitapivatin ja lumelääkkeen vaikutusta verensiirtotaakkaan osallistujilla, joilla on verensiirrosta riippuvainen alfa- tai beetatalassemia (TDT).
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Aktiivinen, ei rekrytointi
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Mitapivat-ryhmään tulee noin 160 osallistujaa.
Lumeryhmässä on noin 80 osallistujaa.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
258
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Amsterdam, Alankomaat, 1105 AZ
- Amsterdam Universitair Medisch Centrum, Locatie AMC
-
Utrecht, Alankomaat, 3584 CX
- Universitair Medisch Centrum Utrecht
-
Westzeedijk 353, Alankomaat, 3015 AA
- Erasmus MC
-
-
-
-
-
Ribeirão Preto, Brasilia, 14051-260
- Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina de Ribeirão Preto - USP
-
São Paulo, Brasilia, 04006-002
- GSH Banco de Sangue de São Paulo
-
-
-
-
-
Kyustendil, Bulgaria, 2500
- MHAT "Dr. Nikola Vasiliev" AD
-
Pleven, Bulgaria, 5800
- UMHAT "Dr. Georgi Stranski" Pleven
-
Plovdiv, Bulgaria, 4002
- UMHAT "Sveti Georgi" EAD
-
Sofia, Bulgaria, 1756
- SHATHD Sofia
-
Stara Zagora, Bulgaria, 6000
- UMHAT "Prof. Dr. Stoyan Kirkovich"
-
-
-
-
-
Barcelona, Espanja, 08035
- Hospital Universitario Vall d'Hebron
-
Madrid, Espanja, 28046
- Hospital Universitario La Paz
-
Murcia, Espanja, 30120
- Hospital Universitario Virgen Arrixaca
-
Seville, Espanja, 41013
- Hospital Universitario Virgen del Rocio
-
-
-
-
-
Brindisi, Italia, 72100
- Ospedale "A. Perrino" - Brindisi
-
Cagliari, Italia, 09121
- Ospedale Pediatrico Microcitemico
-
Ferrara, Italia, 44124
- Ospedale Sant'Anna
-
Genova, Italia, 16128
- Ente Ospedaliero Ospedali Galliera
-
Milan, Italia, 20122
- Fondazione IRCCS Ca Granda Ospedale Maggiore Policlinico
-
Modena, Italia, 41124
- A.O.U Di Modena
-
Naples, Italia, 80138
- AOU L. Vanvitelli Universita degli Studi della Campania Luigi Vanvitelli
-
Orbassano, Italia, 10043
- A.O.U. San Luigi Gonzaga
-
-
-
-
Alberta
-
Calgary, Alberta, Kanada, T2N 2T9
- Foothills Medical Centre
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5G 2C4
- Toronto General Hospital, University Health Network
-
-
-
-
-
Achaia, Kreikka, 26504
- University General Hospital of Patras
-
Athens, Kreikka, 11527
- Children's Hospital Agia Sophia, National and Kapodistrian University of Athens Medical School
-
Athens, Kreikka, 115 26
- Laiko General Hospital
-
Ioannina, Kreikka, 455 00
- University Hospital of Ioannina
-
Thessaloniki, Kreikka, 546 42
- Ippokrateio General Hospital
-
-
-
-
-
Beirut, Libanon, 9999
- Chronic Care Center
-
-
-
-
-
Alor Star, Malesia, 05460
- Hospital Sultanah Bahiyah
-
Johor Bahru, Malesia, 80100
- Hospital Sultanah Aminah Johor Bahru
-
Kota Kinabalu, Malesia, 88586
- Hospital Queen Elizabeth, Kota Kinabalu
-
Kuala Lumpur, Malesia, 50300
- Hospital Tunku Azizah
-
Kuantan, Malesia, 25100
- Hospital Tengku Ampuan Afzan
-
Kuching, Malesia, 93586
- Hospital Umum Sarawak
-
Pandan Indah, Malesia, 68000
- Hospital Ampang
-
Pulau Pinang, Malesia, 10990
- Hospital Pulau Pinang
-
-
-
-
-
Créteil, Ranska, 94010
- CHU Hôpital Henri Mondor
-
Lyon, Ranska, 69003
- Hopital Edouard Herriot, CHU de Lyon
-
Marseille, Ranska, 13385
- CHU Hôpital de la Timone
-
Paris, Ranska, 75015
- Hopital Necker Enfants Malades
-
-
-
-
-
Berlin, Saksa, 13353
- Charite - UB - CVK - Medizinische Klinik
-
Essen, Saksa, 45122
- Universitätsklinikum Essen
-
Leipzig, Saksa, 04103
- Universitatsklinikum Leipzig
-
-
-
-
-
Riyadh, Saudi-Arabia, 14611
- King Abdullah International Medical Research Center
-
Riyadh, Saudi-Arabia, 90210
- King Khalid University Hospital
-
-
-
-
-
Taipei, Taiwan, 100
- National Taiwan University Hospital
-
-
-
-
-
Hovedstaden, Tanska, 2100
- Rigshospitalet
-
-
-
-
-
Bangkok, Thaimaa, 10400
- Phramongkutklao Hospital
-
Bangkok, Thaimaa, 10400
- Ramathibodi hospital
-
Bangkok, Thaimaa, 10700
- Faculty of Medicine Siriraj Hospital
-
Chiang Mai, Thaimaa, 50200
- Maharaj Nakorn Chiang Mai Hospital
-
Khon Kaen, Thaimaa, 40000
- Srinagarind Hospital, Khon Kaen University
-
Mueang Phitsanulok, Thaimaa, 65000
- Naresuan University Hospital
-
Pathum Wan, Thaimaa
- King Chulalongkorn Memorial Hospital
-
-
-
-
-
Adana, Turkki (Türkiye), 1130
- Acibadem Adana Hospital
-
Antalya, Turkki (Türkiye), 07059
- Akdeniz University Faculty of Medicine
-
Balcalı, Turkki (Türkiye), 01330
- Cukurova University
-
Bornova, Turkki (Türkiye), 35040
- Ege University Faculty of Medicine
-
Fatih, Turkki (Türkiye), 34093
- Istanbul University Faculty of Medicine
-
Mersin, Turkki (Türkiye)
- Hacettepe University
-
-
-
-
-
Abu Dhabi, Yhdistyneet Arabiemiirikunnat
- Burjeel Medical City
-
-
-
-
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, WC1E 6BT
- University College London
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, W12 0HS
- Imperial College Healthcare NHS Trust - Hammersmith Hospital
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Yhdysvallat, 85016-7710
- Phoenix Children's Hospital
-
-
California
-
La Jolla, California, Yhdysvallat, 92093
- San Diego Hospital, UC San Diego Health
-
Oakland, California, Yhdysvallat, 94609-1809
- Children's Hospital Oakland
-
Palo Alto, California, Yhdysvallat, 94304-1601
- Stanford Medicine
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
- Boston Children's Hospital
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Yhdysvallat, 48201-2196
- Children's Hospital of Michigan
-
-
New York
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10065-4870
- Weill Cornell Medical Center
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27710-3038
- Duke University Medical Center
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
- Penn Medicine - University of Pennsylvania Health System
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98101
- Seattle Cancer Care Alliance, University of Washington
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Talassemian dokumentoitu diagnoosi (β-talassemia α-globiinigeenimutaatioineen tai ilman niitä, hemoglobiini E (HbE)/β-talassemia tai α-talassemia/hemoglobiini H (HbH) -sairaus) deoksiribonukleiinihappo (DNA) -analyysin perusteella;
- Pidetään verensiirrosta riippuvaisena, määritellään 6 - 20 punasolujen siirretyksi yksiköksi ja ≤ 6 viikon verensiirrosta vapaaksi ajanjaksoksi 24 viikkoa ennen satunnaistamista;
- Jos käytät hydroksiureaa, hydroksiurea-annoksen on oltava vakaa ≥ 16 viikkoa ennen satunnaistamista;
- Hedelmällisessä iässä olevien naisten (WOCBP) on pidättäydyttävä seksuaalisista toiminnoista, jotka voivat aiheuttaa raskauden osana heidän tavanomaista elämäntapaansa, tai suostuttava käyttämään kahta ehkäisymuotoa, joista toista on pidettävä erittäin tehokkaana, tietoisen suostumuksen antamisesta lähtien. tutkimuksen ajan ja 28 päivän ajan viimeisen tutkimuslääkkeen annoksen jälkeen. Toinen ehkäisymuoto voi olla hyväksyttävä estemenetelmä;
- Kirjallinen tietoinen suostumus ennen tutkimukseen liittyvien toimenpiteiden suorittamista ja valmis noudattamaan kaikkia tutkimusmenettelyjä tutkimuksen keston ajan.
Poissulkemiskriteerit:
- Raskaana oleva, imettävä tai synnyttävä;
- Dokumentoitu homotsygoottisen tai heterotsygoottisen sirppihemoglobiinin (Hb S) tai hemoglobiini C:n (Hb C) historia;
- Aiempi altistuminen geeniterapialle tai aikaisempi luuytimen tai kantasolujen siirto;
- Saat tällä hetkellä luspaterseptihoitoa; viimeisen annoksen on oltava annettu ≥ 36 viikkoa ennen satunnaistamista;
- Tällä hetkellä hoitoa hematopoieettisia stimuloivilla aineilla; viimeisen annoksen on oltava annettu ≥ 36 viikkoa ennen satunnaistamista;
- Pahanlaatuinen kasvain (aktiivinen tai hoidettu) ≤ 5 vuotta ennen tietoisen suostumuksen antamista, paitsi ei-melanomatoottinen ihosyöpä in situ, kohdunkaulan karsinooma in situ tai rintasyöpä in situ;
- Aktiivinen ja/tai hallitsematon sydän- tai keuhkosairaus ≤ 6 kuukautta ennen tietoisen suostumuksen antamista;
- Maksan ja sappien häiriöt;
- Arvioitu glomerulussuodatusnopeus
- Ei-paasto-triglyseridit > 440 milligrammaa desilitrassa (mg/dl) (5 millimoolia litrassa [mmol/l]);
- Aktiivinen infektio, joka vaatii systeemistä antimikrobista hoitoa tietoisen suostumuksen antamisen ajankohtana;
- Positiivinen testi hepatiitti C -viruksen vasta-aineelle (HCVAb), jossa on näyttöä aktiivisesta HCV-infektiosta, tai positiivinen testi hepatiitti B -pinta-antigeenille (HBsAg);
- Positiivinen testi ihmisen immuunikatoviruksen (HIV)-1-vasta-aineelle (Ab) tai HIV-2 Ab:lle;
- Suuri leikkaus (mukaan lukien pernan poisto) historiassa ≤6 kuukautta ennen tietoisen suostumuksen antamista ja/tai tutkimuksen aikana suunniteltua suurta kirurgista toimenpidettä;
- Nykyinen ilmoittautuminen tai aiempi osallistuminen (≤12 viikkoa ennen tutkimuslääkkeen ensimmäisen annoksen antamista tai ajanjakso, joka vastaa tutkittavan tutkimuslääkkeen viittä puoliintumisaikaa sen mukaan, kumpi on pidempi) mihin tahansa muuhun kliiniseen tutkimukseen, johon liittyy tutkimushoitoa tai -laitetta;
- Voimakkaiden CYP3A4/5-estäjien saaminen, joita ei ole lopetettu ≥ 5 päivään tai viittä puoliintumisaikaa vastaavan ajanjakson ajan (sen mukaan kumpi on pidempi); tai voimakkaat CYP3A4-induktorit, joita ei ole lopetettu ≥ 4 viikkoon tai viiteen puoliintumisaikaan (sen mukaan kumpi on pidempi) ennen satunnaistamista;
- Anabolisten steroidien saaminen, joita ei ole lopetettu vähintään 4 viikkoon ennen satunnaistamista. Testosteronikorvaushoito hypogonadismin hoitoon on sallittu. Testosteroniannoksen ja valmisteen on oltava stabiileja ≥ 12 viikkoa ennen satunnaistamista;
- Tunnettu allergia tai muu vasta-aihe mitapivatille tai sen apuaineille (mikrokiteinen selluloosa, kroskarmelloosinatrium, natriumstearyylifumaraatti, mannitoli ja magnesiumstearaatti, Opadry® II Blue [hypromelloosi, titaanidioksidi, laktoosin sinimonohydraatti ja FD&Cin monohydraatti], );
Mikä tahansa lääketieteellinen, hematologinen, psykologinen tai käyttäytymistila tai aikaisempi tai meneillään oleva hoito, joka voi tutkijan näkemyksen mukaan aiheuttaa tutkimukseen osallistumiselle ei-hyväksyttävän riskin ja/tai saattaa hämmentää tutkimustietojen tulkintaa. Poissuljetut ovat myös:
- Osallistujat, jotka on vakiinnutettu sääntelyn tai oikeuden määräyksellä
- Osallistujat, joilla on mikä tahansa tila, joka voi aiheuttaa kohtuutonta vaikutusta (mukaan lukien, mutta ei rajoittuen, vangitseminen, tahaton psykiatrinen eristys ja taloudellinen tai perhesuhde tutkijaan tai sponsoriin).
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Mitapivat
Osallistujat satunnaistettiin saamaan mitapivat 100 milligrammaa (MG) suun kautta kahdesti päivässä (tarjous) 48 viikon ajan kaksoissokkoudella (DB) ja jopa 5 vuoden ajan avoimen etiketin laajennusjaksolla (OLE).
|
Tabletit
Muut nimet:
|
|
Placebo Comparator: Plasebo
Osallistujat satunnaistettiin saamaan lumelääkettä vastaava mitapivat, suun kautta, tarjoavat 48 viikkoa DB -ajanjaksolla, jota seuraa mitapivat 100 mg, suun kautta, enintään 5 vuotta OLE -ajanjaksolla.
|
Tabletit
Muut nimet:
Tabletit
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Kaksoiss sokea aika: prosenttiosuus osallistujista, jotka saavuttivat verensiirron vähentämisvasteen (TRR)
Aikaikkuna: Kaksoiss sokea aika: lähtötaso viikon 48 kautta
|
TRR määritellään ≥ 50%: n vähenemiseksi punasolujen (RBC) yksiköiden vähentymisessä, kun ≥2 yksikköä verensiirtolaitoksia on ≥2 yksikköä jokaisessa peräkkäisessä 12 viikon jaksossa viikkoon 48 verrattuna lähtötilanteen verensiirtotaakkaan standardisoituihin 12 viikkoihin.
Perusviivan verensiirtotaakka standardisoitu 12 viikkoon = (12/24) × RBC-yksiköiden kokonaismäärä, joka on siirretty 24 viikon ajanjakson aikana ennen satunnaistettavien osallistujien satunnaistamispäivää eikä annostelua tai osallistujien tutkimuskäsittelyn alkamista satunnaistettuja ja annostettuja.
Osallistujia vetäytyivät tutkimuksesta ennen viikkoa 12 (päivä 85), jotka eivät olleet vastaajia.
|
Kaksoiss sokea aika: lähtötaso viikon 48 kautta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Kaksoissokkoutetut ajanjaksot: Prosentuaalinen osuus osallistujista, jotka saavuttivat TRR2: n
Aikaikkuna: Kaksoiss sokea aika: lähtötaso viikon 48 kautta
|
TRR2, joka on määritelty ≥50%: n vähenemiseksi verensiirtoyksiköissä jokaisessa peräkkäisessä 24 viikon jaksossa viikkoon 48 verrattuna 24 viikon lähtötilanteen verensiirtotaakkaan.
Perusviivan verensiirtotaakka, joka on standardisoitu 24 viikkoon, on RBC-yksiköiden kokonaismäärä, joka on siirretty 24 viikon ajanjakson aikana ennen satunnaistettujen osallistujien satunnaistamispäivää eikä annostettuja tai osallistujien tutkimuksen hoidon alkamista satunnaistettuja ja annostettuja.
Osallistujia vetäytyivät tutkimuksesta ennen viikkoa 24 (päivä 169), joita ei otettu vastaajiksi.
|
Kaksoiss sokea aika: lähtötaso viikon 48 kautta
|
|
Kaksoiss sokea aika: TRR3: n saavuttaneiden osallistujien prosenttiosuus
Aikaikkuna: Kaksoiss sokea aika: lähtötaso viikkoon 13-viikko 48
|
TRR3, joka on määritelty ≥33%: n vähenemiseksi transtrusoituneissa RBC -yksiköissä viikosta 13 - viikossa 48 verrattuna 36 viikkoon standardisoidun lähtötilanteen verensiirtotaakkaan.
Perussiirtotaakka, joka on standardisoitu 36 viikkoon = (36/24) × RBC-yksiköiden kokonaismäärä, joka on siirretty 24 viikon ajanjakson aikana ennen satunnaistettujen osallistujien satunnaistamispäivää eikä annostelua tai osallistujien tutkimuskäsittelyn alkamista satunnaistettuihin ja annoksiin.
Ennen viikkoa 48 tutkimuksesta vetäytyivät osallistujia ei otettu vastaajiksi.
|
Kaksoiss sokea aika: lähtötaso viikkoon 13-viikko 48
|
|
Kaksoiss sokea aika: TRR4: n saavuttaneiden osallistujien prosenttiosuus
Aikaikkuna: Kaksoiss sokea aika: lähtötaso viikkoon 13-viikko 48
|
TRR4, joka on määritelty ≥50%: n vähenemiseksi verensiirtoyksiköissä viikosta 13 - viikossa 48 verrattuna 36 viikkoon standardisoidun lähtötilanteen verensiirtotaakkaan.
Perussiirtotaakka, joka on standardisoitu 36 viikkoon = (36/24) × RBC-yksiköiden kokonaismäärä, joka on siirretty 24 viikon ajanjakson aikana ennen satunnaistettujen osallistujien satunnaistamispäivää eikä annostelua tai osallistujien tutkimuskäsittelyn alkamista satunnaistettuihin ja annoksiin.
Ennen viikkoa 48 tutkimuksesta vetäytyivät osallistujia ei otettu vastaajiksi.
|
Kaksoiss sokea aika: lähtötaso viikkoon 13-viikko 48
|
|
Kaksoissokkotutkimus: Prosentuaalinen muutos lähtötasosta verensiirtoissa RBC-yksiköissä
Aikaikkuna: Kaksoiss sokea aika: lähtötaso, viikko 13-viikko 48
|
Verensiirtotaakka viikosta 13-viikosta 48, joka on standardisoitu 36 viikkoon, määritellään verensiirtoyksiköiden lukumääränä päivästä 85-viikossa 48 kaksoissokkotutkimuksella × 36/(päivien lukumäärä 85-viikko 48 kaksoissokkotutkimuksella/7).
Perusviivan verensiirtotaakka, joka on standardoitu 36 viikkoon = (36/24) × on RBC-yksiköiden kokonaismäärä, joka on siirretty 24 viikon ajanjakson aikana ennen satunnaistettujen osallistujien satunnaistamispäivää, jota ei ole annettu tai 168 päivän kuluessa ennen osallistujien tutkimuksen hoidon alkamista satunnaistettuina ja annostettuina.
|
Kaksoiss sokea aika: lähtötaso, viikko 13-viikko 48
|
|
Kaksoiss sokea ajanjakso: prosenttiosuus osallistujista, jotka saavuttivat verensiirron itsenäisyyden
Aikaikkuna: Kaksoiss sokea aika: lähtötaso viikon 48 kautta
|
Verensiirto-itsenäisyys määritellään verensiirtovapaana ≥8 peräkkäisen viikon ajan viikkoon 48 kaksoissokkoudella.
|
Kaksoiss sokea aika: lähtötaso viikon 48 kautta
|
|
Kaksoissokkoute: Vaihda lähtötasosta rautatasoissa
Aikaikkuna: Kaksoiss sokea aika: lähtötaso viikon 48 kautta
|
Raudan metabolia arvioitiin rautatasojen perusteella.
|
Kaksoiss sokea aika: lähtötaso viikon 48 kautta
|
|
Kaksoiss sokea aika: Vaihda lähtötasosta seerumin ferritiinitasolla
Aikaikkuna: Kaksoiss sokea aika: lähtötaso viikon 48 kautta
|
Raudan metabolia arvioitiin seerumin ferritiinitasojen perusteella.
|
Kaksoiss sokea aika: lähtötaso viikon 48 kautta
|
|
Kaksoiss sokea aika: Vaihda lähtötasosta kokonaisraudan sitomiskapasiteetissa
Aikaikkuna: Kaksoiss sokea aika: lähtötaso viikon 48 kautta
|
Raudan metabolia arvioitiin kokonaisraudan sitoutumiskapasiteetin perusteella.
|
Kaksoiss sokea aika: lähtötaso viikon 48 kautta
|
|
Kaksoiss sokea aika: Vaihda lähtötasosta transferriinin kylläisyyden (TSAT) tasoilla
Aikaikkuna: Kaksoiss sokea aika: lähtötaso viikon 48 kautta
|
Raudan metabolia arvioitiin TSAT -tasojen perusteella.
Transferriinin kyllästymisestä ilmoitetaan jakamalla seerumin raudan arvo raudan kokonais sitoutumiskapasiteetti.
|
Kaksoiss sokea aika: lähtötaso viikon 48 kautta
|
|
Kaksoiss sokea aika: Osallistujien lukumäärä, joilla on hoitoa esiintyviä haittavaikutuksia (TEAES), vakavia Teaes, siihen liittyviä Teaes ja Teaes, joiden vakavuus on suurempi tai yhtä suuri kuin luokka 3
Aikaikkuna: Kaksoiss sokea aika: Ensimmäisestä opintolääkkeen annoksesta viikkoon 48 asti
|
AE on mikä tahansa epätoivoinen lääketieteellinen esiintyminen osallistujassa, jota hallinnoi farmaseuttinen tuote ja jolla ei välttämättä ole syy -suhdetta tutkimuslääkkeeseen.
Vakava haittavaikutus (SAE) on mikä tahansa epätoivoinen lääketieteellinen tapaus, joka johti mihin tahansa seuraavista tuloksista: kuolema; hengenvaarallinen; pysyvä/merkittävä vammaisuus/kyvyttömyys; alkuperäinen tai pitkäaikainen sairaalahoitoa; Synnynnäinen poikkeavuus/syntymävaurio tai sitä muuten pidettiin lääketieteellisesti tärkeänä.
Teaes on AE: t, joiden aloituspäivä on alun perin hoidossa tai pahenee lähtötilanteesta, ja se sisältää sekä vakavia että ei-vakavia Teaes-arvoja.
AES: n vakavuus arvioitiin käyttämällä haittavaikutusten kansallista syöpäinstituutin yleisiä terminologiakriteerejä (NCI CTCAE; versio 4.03): luokka 1: lievä; Luokka 2: kohtalainen; Luokka 3: Vakava tai lääketieteellisesti merkitsevä, mutta ei heti hengenvaarallinen; Luokka 4: hengenvaarallinen tai vammainen; Luokka 5: AE: hen liittyvä kuolema.
|
Kaksoiss sokea aika: Ensimmäisestä opintolääkkeen annoksesta viikkoon 48 asti
|
|
Avoin pidennysjakso: Osallistujien lukumäärä, joilla on Teaes, vakava teesi, siihen liittyvät Teaes, siihen liittyvät Teaes ja Teaes, joiden vakavuus on suurempi tai yhtä suuri kuin 3
Aikaikkuna: Avoin pidennysjakso: Viikosta 48 tutkimuksen loppuun (noin 5 vuotta)
|
AE on mikä tahansa epätoivoinen lääketieteellinen esiintyminen osallistujassa, jota hallinnoi farmaseuttinen tuote ja jolla ei välttämättä ole syy -suhdetta tutkimuslääkkeeseen.
Vakava haittavaikutus (SAE) on mikä tahansa epätoivoinen lääketieteellinen tapaus, joka johti mihin tahansa seuraavista tuloksista: kuolema; hengenvaarallinen; pysyvä/merkittävä vammaisuus/kyvyttömyys; alkuperäinen tai pitkäaikainen sairaalahoitoa; Synnynnäinen poikkeavuus/syntymävaurio tai sitä muuten pidettiin lääketieteellisesti tärkeänä.
Teaes on AE: t, joiden aloituspäivä on alun perin hoidossa tai pahenee lähtötilanteesta, ja se sisältää sekä vakavia että ei-vakavia Teaes-arvoja.
Haittatapahtumien poikkeavuuksien vakavuus arvioitiin käyttämällä kansallista syöpäinstituutin terminologiakriteerejä (NCI CTCAE; versio 4.03): aste 1: lievä; Luokka 2: kohtalainen; Luokka 3: Vakava tai lääketieteellisesti merkitsevä, mutta ei heti hengenvaarallinen; Luokka 4: hengenvaarallinen tai vammainen; Luokka 5: AE: hen liittyvä kuolema.
|
Avoin pidennysjakso: Viikosta 48 tutkimuksen loppuun (noin 5 vuotta)
|
|
Kaksoissokkotutkimus: mitapivatin plasmapitoisuudet
Aikaikkuna: Kaksoissokkotuotteet: Ennakkosanto viikolla 12; Esiannoksen viikolla 24; Esiannoksen, 0,5, 1, 3, 5, 7 tuntia annoksen jälkeen viikolla 36
|
Kaksoissokkotuotteet: Ennakkosanto viikolla 12; Esiannoksen viikolla 24; Esiannoksen, 0,5, 1, 3, 5, 7 tuntia annoksen jälkeen viikolla 36
|
|
|
Kaksoiss sokea aika: pinta-ala plasman pitoisuus-aikakäyrän alla nollasta viimeiseen mitattavissa olevaan pitoisuuteen (AUC0-LAST) MITTAPIVAT
Aikaikkuna: Kaksoiss sokea aika: esiannoksen, 0,5, 1, 3, 5, 7 tuntia annoksen jälkeen viikolla 36
|
Pinta-alainen pitoisuusajan käyrä ajasta nollasta tlastiin annostuspäivänä, laskettuna lineaarisella log-trapetsoidisella sääntöllä.
|
Kaksoiss sokea aika: esiannoksen, 0,5, 1, 3, 5, 7 tuntia annoksen jälkeen viikolla 36
|
|
Kaksoissokkoutetun ajanjakso: Mitapivatin maksimaalinen havaittu plasmapitoisuus (CMAX)
Aikaikkuna: Kaksoiss sokea aika: esiannoksen, 0,5, 1, 3, 5, 7 tuntia annoksen jälkeen viikko 36
|
Kaksoiss sokea aika: esiannoksen, 0,5, 1, 3, 5, 7 tuntia annoksen jälkeen viikko 36
|
|
|
Kaksoiss sokea aika: Mitapivatin maksimaalisen havaitun plasmapitoisuuden (TMAX) saavuttamiseksi
Aikaikkuna: Kaksoiss sokea aika: esiannoksen, 0,5, 1, 3, 5, 7 tuntia annoksen jälkeen viikko 36
|
Kaksoiss sokea aika: esiannoksen, 0,5, 1, 3, 5, 7 tuntia annoksen jälkeen viikko 36
|
|
|
Kaksoiss sokea aika: Mitapivatin viimeisen kvantitatiivisen pitoisuuden (TLAST) aika (TLAST)
Aikaikkuna: Kaksoiss sokea aika: esiannoksen, 0,5, 1, 3, 5, 7 tuntia annoksen jälkeen viikko 36
|
Kaksoiss sokea aika: esiannoksen, 0,5, 1, 3, 5, 7 tuntia annoksen jälkeen viikko 36
|
|
|
Kaksoissokkoutetun ajanjakso: Mitapivatin viimeinen kvantifioitavissa oleva plasmapitoisuus (CLAST)
Aikaikkuna: Kaksoiss sokea aika: esiannoksen, 0,5, 1, 3, 5, 7 tuntia annoksen jälkeen viikko 36
|
Clast on viimeinen kvantifioitavissa oleva pitoisuus yhden annoksen jälkeen tai annosteluvälin (TAU) useiden annosten kohdalla.
|
Kaksoiss sokea aika: esiannoksen, 0,5, 1, 3, 5, 7 tuntia annoksen jälkeen viikko 36
|
|
Kaksoiss sokea aika: adenosiinitrifosfaatin (ATP) veripitoisuus (ATP)
Aikaikkuna: Kaksoiss sokea aika: Esiannoksen päivässä 1; Esiannoksen viikolla 12; Esiannoksen viikolla 24; Esiannoksen, 0,5, 1, 3, 5, 7 tuntia annoksen jälkeen viikolla 36
|
Kaksoiss sokea aika: Esiannoksen päivässä 1; Esiannoksen viikolla 12; Esiannoksen viikolla 24; Esiannoksen, 0,5, 1, 3, 5, 7 tuntia annoksen jälkeen viikolla 36
|
|
|
Kaksoissokkotutkimus: 2,3: n verenpitoisuus-difosfoglyseraatti (2,3-DPG)
Aikaikkuna: Kaksoiss sokea aika: Esiannoksen päivässä 1; Esiannoksen viikolla 12; Esiannoksen viikolla 24; Esiannoksen, 0,5, 1, 3, 5, 7 tuntia annoksen jälkeen viikolla 36
|
Kaksoiss sokea aika: Esiannoksen päivässä 1; Esiannoksen viikolla 12; Esiannoksen viikolla 24; Esiannoksen, 0,5, 1, 3, 5, 7 tuntia annoksen jälkeen viikolla 36
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojen puheenjohtaja: Medical Affairs, Agios Pharmaceuticals, Inc.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Tiistai 30. marraskuuta 2021
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 11. huhtikuuta 2024
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Perjantai 1. kesäkuuta 2029
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 18. helmikuuta 2021
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 22. helmikuuta 2021
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Torstai 25. helmikuuta 2021
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Maanantai 1. kesäkuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 28. toukokuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Perjantai 1. toukokuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- AG348-C-018
- 2021-000212-34 (EudraCT-numero)
- 2024-512747-23-00 (Ctis)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .