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Un estudio que evalúa la eficacia y la seguridad de mitapivat en participantes con talasemia alfa o beta dependiente de transfusiones (α- o β-TDT) (ENERGIZE-T)

28 de mayo de 2026 actualizado por: Agios Pharmaceuticals, Inc.

Estudio de fase 3, doble ciego, aleatorizado, controlado con placebo, multicéntrico que evalúa la eficacia y la seguridad de mitapivat en sujetos con talasemia alfa o beta dependiente de transfusiones (ENERGIZE-T)

El propósito principal de este estudio es comparar el efecto de mitapivat versus placebo en la carga transfusional en participantes con talasemia alfa o beta dependiente de transfusiones (TDT).

Descripción general del estudio

Estado

Activo, no reclutando

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

El grupo mitapivat incluirá aproximadamente 160 participantes. El grupo de placebo incluirá aproximadamente 80 participantes.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

258

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Berlin, Alemania, 13353
        • Charite - UB - CVK - Medizinische Klinik
      • Essen, Alemania, 45122
        • Universitätsklinikum Essen
      • Leipzig, Alemania, 04103
        • Universitatsklinikum Leipzig
  • Arabia Saudita
      • Riyadh, Arabia Saudita, 14611
        • King Abdullah International Medical Research Center
      • Riyadh, Arabia Saudita, 90210
        • King Khalid University Hospital
  • Brasil
      • Ribeirão Preto, Brasil, 14051-260
        • Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina de Ribeirão Preto - USP
      • São Paulo, Brasil, 04006-002
        • GSH Banco de Sangue de São Paulo
  • Bulgaria
      • Kyustendil, Bulgaria, 2500
        • MHAT "Dr. Nikola Vasiliev" AD
      • Pleven, Bulgaria, 5800
        • UMHAT "Dr. Georgi Stranski" Pleven
      • Plovdiv, Bulgaria, 4002
        • UMHAT "Sveti Georgi" EAD
      • Sofia, Bulgaria, 1756
        • SHATHD Sofia
      • Stara Zagora, Bulgaria, 6000
        • UMHAT "Prof. Dr. Stoyan Kirkovich"
  • Canadá
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canadá, T2N 2T9
        • Foothills Medical Centre
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canadá, M5G 2C4
        • Toronto General Hospital, University Health Network
  • Dinamarca
      • Hovedstaden, Dinamarca, 2100
        • Rigshospitalet
  • Emiratos Árabes Unidos
      • Abu Dhabi, Emiratos Árabes Unidos
        • Burjeel Medical City
  • España
      • Barcelona, España, 08035
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron
      • Madrid, España, 28046
        • Hospital Universitario La Paz
      • Murcia, España, 30120
        • Hospital Universitario Virgen Arrixaca
      • Seville, España, 41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio
  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85016-7710
        • Phoenix Children's Hospital
    • California
      • La Jolla, California, Estados Unidos, 92093
        • San Diego Hospital, UC San Diego Health
      • Oakland, California, Estados Unidos, 94609-1809
        • Children's Hospital Oakland
      • Palo Alto, California, Estados Unidos, 94304-1601
        • Stanford Medicine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48201-2196
        • Children's Hospital of Michigan
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10065-4870
        • Weill Cornell Medical Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710-3038
        • Duke University Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Penn Medicine - University of Pennsylvania Health System
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98101
        • Seattle Cancer Care Alliance, University of Washington
  • Francia
      • Créteil, Francia, 94010
        • CHU Hôpital Henri Mondor
      • Lyon, Francia, 69003
        • Hopital Edouard Herriot, CHU de Lyon
      • Marseille, Francia, 13385
        • CHU Hôpital de la Timone
      • Paris, Francia, 75015
        • Hopital Necker Enfants Malades
  • Grecia
      • Achaia, Grecia, 26504
        • University General Hospital of Patras
      • Athens, Grecia, 11527
        • Children's Hospital Agia Sophia, National and Kapodistrian University of Athens Medical School
      • Athens, Grecia, 115 26
        • Laiko General Hospital
      • Ioannina, Grecia, 455 00
        • University Hospital of Ioannina
      • Thessaloniki, Grecia, 546 42
        • Ippokrateio General Hospital
  • Italia
      • Brindisi, Italia, 72100
        • Ospedale "A. Perrino" - Brindisi
      • Cagliari, Italia, 09121
        • Ospedale Pediatrico Microcitemico
      • Ferrara, Italia, 44124
        • Ospedale Sant'Anna
      • Genova, Italia, 16128
        • Ente Ospedaliero Ospedali Galliera
      • Milan, Italia, 20122
        • Fondazione IRCCS Cà Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Modena, Italia, 41124
        • A.O.U Di Modena
      • Naples, Italia, 80138
        • AOU L. Vanvitelli Universita degli Studi della Campania Luigi Vanvitelli
      • Orbassano, Italia, 10043
        • A.O.U. San Luigi Gonzaga
  • Líbano
      • Beirut, Líbano, 9999
        • Chronic Care Center
  • Malasia
      • Alor Star, Malasia, 05460
        • Hospital Sultanah Bahiyah
      • Johor Bahru, Malasia, 80100
        • Hospital Sultanah Aminah Johor Bahru
      • Kota Kinabalu, Malasia, 88586
        • Hospital Queen Elizabeth, Kota Kinabalu
      • Kuala Lumpur, Malasia, 50300
        • Hospital Tunku Azizah
      • Kuantan, Malasia, 25100
        • Hospital Tengku Ampuan Afzan
      • Kuching, Malasia, 93586
        • Hospital Umum Sarawak
      • Pandan Indah, Malasia, 68000
        • Hospital Ampang
      • Pulau Pinang, Malasia, 10990
        • Hospital Pulau Pinang
  • Países Bajos
      • Amsterdam, Países Bajos, 1105 AZ
        • Amsterdam Universitair Medisch Centrum, Locatie AMC
      • Utrecht, Países Bajos, 3584 CX
        • Universitair Medisch Centrum Utrecht
      • Westzeedijk 353, Países Bajos, 3015 AA
        • Erasmus MC
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido, WC1E 6BT
        • University College London
      • London, Reino Unido, W12 0HS
        • Imperial College Healthcare NHS Trust - Hammersmith Hospital
  • Tailandia
      • Bangkok, Tailandia, 10400
        • Phramongkutklao Hospital
      • Bangkok, Tailandia, 10400
        • Ramathibodi hospital
      • Bangkok, Tailandia, 10700
        • Faculty of Medicine Siriraj Hospital
      • Chiang Mai, Tailandia, 50200
        • Maharaj Nakorn Chiang Mai Hospital
      • Khon Kaen, Tailandia, 40000
        • Srinagarind Hospital, Khon Kaen University
      • Mueang Phitsanulok, Tailandia, 65000
        • Naresuan University Hospital
      • Pathum Wan, Tailandia
        • King Chulalongkorn Memorial Hospital
  • Taiwán
      • Taipei, Taiwán, 100
        • National Taiwan University Hospital
  • Turquía (Türkiye)
      • Adana, Turquía (Türkiye), 1130
        • Acibadem Adana Hospital
      • Antalya, Turquía (Türkiye), 07059
        • Akdeniz University Faculty of Medicine
      • Balcalı, Turquía (Türkiye), 01330
        • Cukurova University
      • Bornova, Turquía (Türkiye), 35040
        • Ege University Faculty of Medicine
      • Fatih, Turquía (Türkiye), 34093
        • Istanbul University Faculty of Medicine
      • Mersin, Turquía (Türkiye)
        • Hacettepe University

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Diagnóstico documentado de talasemia (talasemia β con o sin mutaciones del gen de la globina α, hemoglobina E (HbE)/talasemia β o talasemia α/enfermedad de la hemoglobina H (HbH)) basado en el análisis del ácido desoxirribonucleico (ADN);
  • Considerado dependiente de transfusión, definido como 6 a 20 unidades de glóbulos rojos transfundidos y ≤6 semanas sin transfusión durante el período de 24 semanas antes de la aleatorización;
  • Si toma hidroxiurea, la dosis de hidroxiurea debe ser estable durante ≥16 semanas antes de la aleatorización;
  • Las mujeres en edad fértil (WOCBP, por sus siglas en inglés) deben abstenerse de actividades sexuales que puedan inducir el embarazo como parte de su estilo de vida habitual o aceptar usar dos formas de anticoncepción, una de las cuales debe considerarse altamente efectiva, desde el momento de dar su consentimiento informado, hasta el final. el estudio y durante 28 días después de la última dosis del fármaco del estudio. La segunda forma de anticoncepción puede ser un método de barrera aceptable;
  • Consentimiento informado por escrito antes de llevar a cabo cualquier procedimiento relacionado con el estudio y estar dispuesto a cumplir con todos los procedimientos del estudio durante la duración del estudio.

Criterio de exclusión:

  • embarazada, amamantando o parturienta;
  • Antecedentes documentados de hemoglobina falciforme homocigota o heterocigota (Hb S) o hemoglobina C (Hb C);
  • Exposición previa a terapia génica o trasplante previo de médula ósea o células madre;
  • Actualmente en tratamiento con luspatercept; la última dosis debe haber sido administrada ≥36 semanas antes de la aleatorización;
  • Actualmente en tratamiento con estimulantes hematopoyéticos; la última dosis debe haber sido administrada ≥36 semanas antes de la aleatorización;
  • Antecedentes de malignidad (activa o tratada) ≤5 años antes de dar el consentimiento informado, excepto cáncer de piel no melanomatoso in situ, carcinoma de cuello uterino in situ o carcinoma de mama in situ;
  • Antecedentes de enfermedad cardíaca o pulmonar activa y/o no controlada ≤ 6 meses antes de dar el consentimiento informado;
  • trastornos hepatobiliares;
  • Tasa de filtración glomerular estimada
  • Triglicéridos sin ayunar >440 miligramos por decilitro (mg/dL) (5 milimoles por litro [mmol/L]);
  • Infección activa que requiere tratamiento antimicrobiano sistémico en el momento de dar el consentimiento informado;
  • Prueba positiva para anticuerpos contra el virus de la hepatitis C (HCVAb) con evidencia de infección activa por VHC, o prueba positiva para el antígeno de superficie de la hepatitis B (HBsAg);
  • Prueba positiva para el anticuerpo (Ab) del virus de la inmunodeficiencia humana (VIH)-1 o el Ab del VIH-2;
  • Antecedentes de cirugía mayor (incluida la esplenectomía) ≤ 6 meses antes de dar el consentimiento informado y/o un procedimiento de cirugía mayor planificado durante el estudio;
  • Inscripción actual o participación anterior (≤12 semanas antes de la administración de la primera dosis del fármaco del estudio o un período de tiempo equivalente a 5 vidas medias del fármaco del estudio en investigación, lo que sea más largo) en cualquier otro estudio clínico que involucre un tratamiento o dispositivo en investigación;
  • Recibir inhibidores potentes de CYP3A4/5 que no se hayan interrumpido durante ≥5 días o un período de tiempo equivalente a 5 semividas (lo que sea más largo); o inductores potentes de CYP3A4 que no se hayan suspendido durante ≥4 semanas o un período de tiempo equivalente a 5 vidas medias (lo que sea más largo), antes de la aleatorización;
  • Recibir esteroides anabólicos que no hayan sido suspendidos durante al menos 4 semanas antes de la aleatorización. Se permite la terapia de reemplazo de testosterona para tratar el hipogonadismo. La dosis de testosterona y la preparación deben ser estables durante ≥12 semanas antes de la aleatorización;
  • Alergia conocida u otra contraindicación al mitapivat o sus excipientes (celulosa microcristalina, croscarmelosa sódica, estearilfumarato de sodio, manitol y estearato de magnesio, Opadry® II Blue [hipromelosa, dióxido de titanio, lactosa monohidrato, triacetina y FD&C Blue #2] );

  • Cualquier condición médica, hematológica, psicológica o conductual o terapia anterior o actual que, en opinión del Investigador, pueda conferir un riesgo inaceptable para participar en el estudio y/o pueda confundir la interpretación de los datos del estudio. También quedan excluidos:

    • Participantes institucionalizados por orden reglamentaria o judicial
    • Participantes con cualquier condición que pudiera crear una influencia indebida (incluidos, entre otros, el encarcelamiento, el confinamiento psiquiátrico involuntario y la afiliación financiera o familiar con el Investigador o el Patrocinador).

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Mitapivat
Los participantes al azar para recibir Mitapivat 100 miligramos (mg), oralmente, dos veces al día (oferta) durante 48 semanas en el período doble ciego (DB) y hasta 5 años en el período de extensión de etiqueta abierta (OLE).
Droga: Mitapivat
Tabletas
Otros nombres:
  • AG-348
  • AG-348 sulfato hidrato
  • Sulfato de mitapivat
Comparador de placebos: Placebo
Los participantes al azar para recibir Mitapivat de correspondencia placebo, oralmente, ofertas durante 48 semanas en el período de DB seguido de Mitapivat 100 mg, oralmente, una oferta por hasta 5 años en el período OLE.
Droga: Mitapivat
Tabletas
Otros nombres:
  • AG-348
  • AG-348 sulfato hidrato
  • Sulfato de mitapivat
Droga: Mitapivat de combinación de placebo
Tabletas

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Período doble ciego: porcentaje de participantes que lograron la respuesta de reducción de transfusión (TRR)
Periodo de tiempo: Período doble ciego: línea de base hasta la semana 48
La TRR se define como ≥50% de reducción en las unidades de glóbulos rojos transfundidos (RBC) con una reducción de ≥2 unidades de RBC transfundidos en cualquier período consecutivo de 12 semanas a la semana 48 en comparación con la carga de transfusión basal estandarizada a 12 semanas. La carga de transfusión basal estandarizada a 12 semanas = (12/24) × número total de unidades de glóbulos rojos transfundidos durante el período de 24 semanas antes de la fecha de aleatorización para los participantes aleatorizados y no dosificados o el inicio del tratamiento de estudio para los participantes aleatorizados y dosificados. Los participantes retirados del estudio antes de la semana 12 (día 85) fueron considerados no respondedores.
Período doble ciego: línea de base hasta la semana 48

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Período doble ciego: porcentaje de participantes que lograron TRR2
Periodo de tiempo: Período doble ciego: línea de base hasta la semana 48
Se informa TRR2, definido como una reducción de ≥50% en las unidades de RBC transfundidas en cualquier período consecutivo de 24 semanas hasta la semana 48 en comparación con la carga de transfusión basal de 24 semanas. La carga de transfusión basal estandarizada a 24 semanas es el número total de unidades RBC transfundidas durante el período de 24 semanas antes de la fecha de aleatorización para los participantes aleatorizados y no dosificados o el inicio del tratamiento de estudio para los participantes aleatorizados y dosificados. Los participantes retirados del estudio antes de la semana 24 (día 169) fueron considerados no respondedores.
Período doble ciego: línea de base hasta la semana 48
Período doble ciego: porcentaje de participantes que lograron TRR3
Periodo de tiempo: Período doble ciego: línea de base hasta la semana 13 a la semana 48
TRR3, definido como una reducción ≥33% en las unidades de glóbulos rojos transfundidos de la semana 13 a la semana 48 en comparación con la carga de transfusión basal estandarizada a 36 semanas. La carga de transfusión basal estandarizada a 36 semanas = (36/24) × número total de unidades RBC transfundidas durante el período de 24 semanas antes de la fecha de aleatorización para los participantes aleatorizados y no dosificados o el inicio del tratamiento de estudio para los participantes aleatorizados y dosificados. Los participantes retirados del estudio antes de la semana 48 fueron considerados no respondedores.
Período doble ciego: línea de base hasta la semana 13 a la semana 48
Período doble ciego: porcentaje de participantes que lograron TRR4
Periodo de tiempo: Período doble ciego: línea de base hasta la semana 13 a la semana 48
TRR4, definido como una reducción de ≥50% en las unidades de RBC transfundidas de la semana 13 a la semana 48 en comparación con la carga de transfusión basal estandarizada a 36 semanas. La carga de transfusión basal estandarizada a 36 semanas = (36/24) × número total de unidades RBC transfundidas durante el período de 24 semanas antes de la fecha de aleatorización para los participantes aleatorizados y no dosificados o el inicio del tratamiento de estudio para los participantes aleatorizados y dosificados. Los participantes retirados del estudio antes de la semana 48 fueron considerados no respondedores.
Período doble ciego: línea de base hasta la semana 13 a la semana 48
Período doble ciego: cambio porcentual desde el inicio en las unidades de glóbulos rojos transfundidos
Periodo de tiempo: Período doble ciego: línea de base, semana 13 a semana 48
La carga de transfusión de la semana 13 a la semana 48 estandarizada a 36 semanas se define como el número de unidades RBC transfundidas desde el día 85 hasta la semana 48 en el período doble ciego × 36/(número de días desde el día 85 hasta la semana 48 en el período doble ciego/7). La carga de transfusión basal estandarizada a 36 semanas = (36/24) × es el número total de unidades RBC transfundidas durante el período de 24 semanas antes de la fecha de aleatorización para los participantes aleatorizados y no dosificados o dentro de los 168 días antes del inicio del tratamiento de estudio para los participantes aleatorizados y dosados.
Período doble ciego: línea de base, semana 13 a semana 48
Período doble ciego: porcentaje de participantes que lograron la independencia de la transfusión
Periodo de tiempo: Período doble ciego: línea de base hasta la semana 48
La independencia de la transfusión se define como libre de transfusión durante ≥8 semanas consecutivas a la semana 48 en el período doble ciego.
Período doble ciego: línea de base hasta la semana 48
Período doble ciego: Cambiar desde la línea de base en los niveles de hierro
Periodo de tiempo: Período doble ciego: línea de base hasta la semana 48
El metabolismo del hierro se evaluó en función de los niveles de hierro.
Período doble ciego: línea de base hasta la semana 48
Período doble ciego: Cambiar desde la línea de base en los niveles de ferritina sérico
Periodo de tiempo: Período doble ciego: línea de base hasta la semana 48
El metabolismo del hierro se evaluó en base a los niveles séricos de ferritina.
Período doble ciego: línea de base hasta la semana 48
Período doble ciego: Cambio desde la línea de base en la capacidad de unión de hierro total
Periodo de tiempo: Período doble ciego: línea de base hasta la semana 48
El metabolismo del hierro se evaluó en base a la capacidad total de unión de hierro.
Período doble ciego: línea de base hasta la semana 48
Período doble ciego: Cambio desde el inicio en los niveles de saturación de transferrina (TSAT)
Periodo de tiempo: Período doble ciego: línea de base hasta la semana 48
El metabolismo del hierro se evaluó en función de los niveles de TSAT. La saturación de transferrina se informa dividiendo el valor del hierro sérico por capacidad total de unión de hierro.
Período doble ciego: línea de base hasta la semana 48
Período doble ciego: Número de participantes con eventos adversos emergentes de tratamiento (TEAES), TEAES graves, TEAES relacionados y TEAE con gravedad mayor o igual a Grado 3
Periodo de tiempo: Período doble ciego: desde la primera dosis del fármaco de estudio hasta la semana 48
Un AE es cualquier ocurrencia médica desagradable en un participante que administra un producto farmacéutico y que no necesariamente tiene una relación causal con el medicamento del estudio. Un evento adverso grave (SAE) es cualquier ocurrencia médica desagradable que resultó en cualquiera de los siguientes resultados: la muerte; amenazante de la vida; discapacidad/incapacidad persistente/significativa; hospitalización de pacientes hospitalizados iniciales o prolongados; Anomalía congénita/defecto de nacimiento o se consideró médicamente importante. Los TEAE son AES con una fecha de inicio inicial durante el período de tratamiento o empeoramiento desde la línea de base e incluye TEAES serios y no serios. La gravedad de los AES se evaluó utilizando los criterios de terminología común del Instituto Nacional del Cáncer para eventos adversos (NCI CTCAE; Versión 4.03): Grado 1: leve; Grado 2: Moderado; Grado 3: severo o médicamente significativo pero no mortal de inmediato; Grado 4: amenazante o incapacitante de la vida; Grado 5: Muerte relacionada con AE.
Período doble ciego: desde la primera dosis del fármaco de estudio hasta la semana 48
Período de extensión abierta: número de participantes con tées, tées serios, téese relacionados, téese relacionados y tées con severidad mayor o igual a 3
Periodo de tiempo: Período de extensión abierta: desde la semana 48 hasta el final del estudio (aproximadamente 5 años)
Un AE es cualquier ocurrencia médica desagradable en un participante que administra un producto farmacéutico y que no necesariamente tiene una relación causal con el medicamento del estudio. Un evento adverso grave (SAE) es cualquier ocurrencia médica desagradable que resultó en cualquiera de los siguientes resultados: la muerte; amenazante de la vida; discapacidad/incapacidad persistente/significativa; hospitalización de pacientes hospitalizados iniciales o prolongados; Anomalía congénita/defecto de nacimiento o se consideró médicamente importante. Los TEAE son AES con una fecha de inicio inicial durante el período de tratamiento o empeoramiento desde la línea de base e incluye TEAES serios y no serios. La gravedad de las anormalidades se evaluó utilizando los criterios de terminología común del Instituto Nacional del Cáncer para eventos adversos (NCI CTCAE; Versión 4.03): Grado 1: leve; Grado 2: Moderado; Grado 3: severo o médicamente significativo pero no mortal de inmediato; Grado 4: amenazante o incapacitante de la vida; Grado 5: Muerte relacionada con AE.
Período de extensión abierta: desde la semana 48 hasta el final del estudio (aproximadamente 5 años)
Período doble ciego: concentraciones plasmáticas de Mitapivat
Periodo de tiempo: Período doble ciego: pre-dosis en la semana 12; predicción previa en la semana 24; Previo, 0.5, 1, 3, 5, 7 horas después de la dosis en la semana 36
Período doble ciego: pre-dosis en la semana 12; predicción previa en la semana 24; Previo, 0.5, 1, 3, 5, 7 horas después de la dosis en la semana 36
Período doble ciego: Área bajo la curva de tiempo de concentración en plasma desde el tiempo cero hasta la última concentración medible (AUC0-Last) de Mitapivat
Periodo de tiempo: Período doble ciego: pre-dosis, 0.5, 1, 3, 5, 7 horas después de la dosis en la semana 36
Área bajo la curva de tiempo de concentración desde el tiempo cero a TLAST en el día de la dosificación, calculada usando la regla trapezoidal de la región lineal.
Período doble ciego: pre-dosis, 0.5, 1, 3, 5, 7 horas después de la dosis en la semana 36
Período doble ciego: concentración plasmática observada máxima (Cmax) de Mitapivat
Periodo de tiempo: Período doble ciego: pre-dosis, 0.5, 1, 3, 5, 7 horas después de la semana 36
Período doble ciego: pre-dosis, 0.5, 1, 3, 5, 7 horas después de la semana 36
Período doble ciego: tiempo para alcanzar la concentración plasmática máxima observada (Tmax) de Mitapivat
Periodo de tiempo: Período doble ciego: pre-dosis, 0.5, 1, 3, 5, 7 horas después de la semana 36
Período doble ciego: pre-dosis, 0.5, 1, 3, 5, 7 horas después de la semana 36
Período doble ciego: tiempo de la última concentración cuantificable (TLAST) de Mitapivat
Periodo de tiempo: Período doble ciego: pre-dosis, 0.5, 1, 3, 5, 7 horas después de la semana 36
Período doble ciego: pre-dosis, 0.5, 1, 3, 5, 7 horas después de la semana 36
Período doble ciego: última concentración de plasma cuantificable (CLAST) de Mitapivat
Periodo de tiempo: Período doble ciego: pre-dosis, 0.5, 1, 3, 5, 7 horas después de la semana 36
Clast es la última concentración cuantificable después de una dosis única o dentro del intervalo de dosificación (tau) para dosis múltiples.
Período doble ciego: pre-dosis, 0.5, 1, 3, 5, 7 horas después de la semana 36
Período doble ciego: concentración sanguínea de adenosina trifosfato (ATP)
Periodo de tiempo: Período doble ciego: previa dosis en el día 1; predicción previa en la semana 12; predicción previa en la semana 24; Previo, 0.5, 1, 3, 5, 7 horas después de la dosis en la semana 36
Período doble ciego: previa dosis en el día 1; predicción previa en la semana 12; predicción previa en la semana 24; Previo, 0.5, 1, 3, 5, 7 horas después de la dosis en la semana 36
Período doble ciego: concentración sanguínea de 2,3-difosfoglicerato (2,3-DPG)
Periodo de tiempo: Período doble ciego: previa dosis en el día 1; predicción previa en la semana 12; predicción previa en la semana 24; Previo, 0.5, 1, 3, 5, 7 horas después de la dosis en la semana 36
Período doble ciego: previa dosis en el día 1; predicción previa en la semana 12; predicción previa en la semana 24; Previo, 0.5, 1, 3, 5, 7 horas después de la dosis en la semana 36

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Agios Pharmaceuticals, Inc.

Investigadores

  • Silla de estudio: Medical Affairs, Agios Pharmaceuticals, Inc.

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

30 de noviembre de 2021

Finalización primaria (Actual)

11 de abril de 2024

Finalización del estudio (Estimado)

1 de junio de 2029

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

18 de febrero de 2021

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

22 de febrero de 2021

Publicado por primera vez (Actual)

25 de febrero de 2021

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

1 de junio de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

28 de mayo de 2026

Última verificación

1 de mayo de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • AG348-C-018
  • 2021-000212-34 (Número EudraCT)
  • 2024-512747-23-00 (Ctis)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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