Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie oceniające skuteczność i bezpieczeństwo Mitapivatu u uczestników z zależną od transfuzji talasemią alfa lub beta (α- lub β-TDT) (ENERGIZE-T)

28 maja 2026 zaktualizowane przez: Agios Pharmaceuticals, Inc.

Wieloośrodkowe badanie fazy 3 z podwójnie ślepą próbą, randomizowane, kontrolowane placebo, oceniające skuteczność i bezpieczeństwo stosowania mitapivatu u pacjentów z zależną od transfuzji talasemią alfa lub beta (ENERGIZE-T)

Głównym celem tego badania jest porównanie wpływu mitapivatu i placebo na obciążenie transfuzją u uczestników z zależną od transfuzji talasemią alfa lub beta (TDT).

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Grupa mitapivat będzie liczyła około 160 uczestników. Grupa placebo obejmie około 80 uczestników.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

258

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Arabia Saudyjska
      • Riyadh, Arabia Saudyjska, 14611
        • King Abdullah International Medical Research Center
      • Riyadh, Arabia Saudyjska, 90210
        • King Khalid University Hospital
  • Brazylia
      • Ribeirão Preto, Brazylia, 14051-260
        • Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina de Ribeirão Preto - USP
      • São Paulo, Brazylia, 04006-002
        • GSH Banco de Sangue de São Paulo
  • Bułgaria
      • Kyustendil, Bułgaria, 2500
        • MHAT "Dr. Nikola Vasiliev" AD
      • Pleven, Bułgaria, 5800
        • UMHAT "Dr. Georgi Stranski" Pleven
      • Plovdiv, Bułgaria, 4002
        • UMHAT "Sveti Georgi" EAD
      • Sofia, Bułgaria, 1756
        • SHATHD Sofia
      • Stara Zagora, Bułgaria, 6000
        • UMHAT "Prof. Dr. Stoyan Kirkovich"
  • Dania
      • Hovedstaden, Dania, 2100
        • Rigshospitalet
  • Francja
      • Créteil, Francja, 94010
        • CHU Hôpital Henri Mondor
      • Lyon, Francja, 69003
        • Hopital Edouard Herriot, CHU de Lyon
      • Marseille, Francja, 13385
        • CHU Hôpital de la Timone
      • Paris, Francja, 75015
        • Hopital Necker Enfants Malades
  • Grecja
      • Achaia, Grecja, 26504
        • University General Hospital of Patras
      • Athens, Grecja, 11527
        • Children's Hospital Agia Sophia, National and Kapodistrian University of Athens Medical School
      • Athens, Grecja, 115 26
        • Laiko General Hospital
      • Ioannina, Grecja, 455 00
        • University Hospital of Ioannina
      • Thessaloniki, Grecja, 546 42
        • Ippokrateio General Hospital
  • Hiszpania
      • Barcelona, Hiszpania, 08035
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron
      • Madrid, Hiszpania, 28046
        • Hospital Universitario La Paz
      • Murcia, Hiszpania, 30120
        • Hospital Universitario Virgen Arrixaca
      • Seville, Hiszpania, 41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio
  • Holandia
      • Amsterdam, Holandia, 1105 AZ
        • Amsterdam Universitair Medisch Centrum, Locatie AMC
      • Utrecht, Holandia, 3584 CX
        • Universitair Medisch Centrum Utrecht
      • Westzeedijk 353, Holandia, 3015 AA
        • Erasmus MC
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T2N 2T9
        • Foothills Medical Centre
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 2C4
        • Toronto General Hospital, University Health Network
  • Liban
      • Beirut, Liban, 9999
        • Chronic Care Center
  • Malezja
      • Alor Star, Malezja, 05460
        • Hospital Sultanah Bahiyah
      • Johor Bahru, Malezja, 80100
        • Hospital Sultanah Aminah Johor Bahru
      • Kota Kinabalu, Malezja, 88586
        • Hospital Queen Elizabeth, Kota Kinabalu
      • Kuala Lumpur, Malezja, 50300
        • Hospital Tunku Azizah
      • Kuantan, Malezja, 25100
        • Hospital Tengku Ampuan Afzan
      • Kuching, Malezja, 93586
        • Hospital Umum Sarawak
      • Pandan Indah, Malezja, 68000
        • Hospital Ampang
      • Pulau Pinang, Malezja, 10990
        • Hospital Pulau Pinang
  • Niemcy
      • Berlin, Niemcy, 13353
        • Charité - UB - CVK - Medizinische Klinik
      • Essen, Niemcy, 45122
        • Universitatsklinikum Essen
      • Leipzig, Niemcy, 04103
        • Universitätsklinikum Leipzig
  • Stany Zjednoczone
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85016-7710
        • Phoenix Children's Hospital
    • California
      • La Jolla, California, Stany Zjednoczone, 92093
        • San Diego Hospital, UC San Diego Health
      • Oakland, California, Stany Zjednoczone, 94609-1809
        • Children's Hospital Oakland
      • Palo Alto, California, Stany Zjednoczone, 94304-1601
        • Stanford Medicine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Stany Zjednoczone, 48201-2196
        • Children's Hospital of Michigan
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10065-4870
        • Weill Cornell Medical Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27710-3038
        • Duke University Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Penn Medicine - University of Pennsylvania Health System
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98101
        • Seattle Cancer Care Alliance, University of Washington
  • Tajlandia
      • Bangkok, Tajlandia, 10400
        • Phramongkutklao Hospital
      • Bangkok, Tajlandia, 10400
        • Ramathibodi Hospital
      • Bangkok, Tajlandia, 10700
        • Faculty of Medicine Siriraj Hospital
      • Chiang Mai, Tajlandia, 50200
        • Maharaj Nakorn Chiang Mai Hospital
      • Khon Kaen, Tajlandia, 40000
        • Srinagarind Hospital, Khon Kaen University
      • Mueang Phitsanulok, Tajlandia, 65000
        • Naresuan University Hospital
      • Pathum Wan, Tajlandia
        • King Chulalongkorn Memorial Hospital
  • Tajwan
      • Taipei, Tajwan, 100
        • National Taiwan University Hospital
  • Turcja (Türkiye)
      • Adana, Turcja (Türkiye), 1130
        • Acibadem Adana Hospital
      • Antalya, Turcja (Türkiye), 07059
        • Akdeniz University Faculty of Medicine
      • Balcalı, Turcja (Türkiye), 01330
        • Çukurova University
      • Bornova, Turcja (Türkiye), 35040
        • Ege University Faculty of Medicine
      • Fatih, Turcja (Türkiye), 34093
        • Istanbul University Faculty of Medicine
      • Mersin, Turcja (Türkiye)
        • Hacettepe University
  • Włochy
      • Brindisi, Włochy, 72100
        • Ospedale "A. Perrino" - Brindisi
      • Cagliari, Włochy, 09121
        • Ospedale Pediatrico Microcitemico
      • Ferrara, Włochy, 44124
        • Ospedale Sant'Anna
      • Genova, Włochy, 16128
        • Ente Ospedaliero Ospedali Galliera
      • Milan, Włochy, 20122
        • Fondazione IRCCS Ca Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Modena, Włochy, 41124
        • A.O.U Di Modena
      • Naples, Włochy, 80138
        • AOU L. Vanvitelli Universita degli Studi della Campania Luigi Vanvitelli
      • Orbassano, Włochy, 10043
        • A.O.U. San Luigi Gonzaga
  • Zjednoczone Emiraty Arabskie
      • Abu Dhabi, Zjednoczone Emiraty Arabskie
        • Burjeel Medical City
  • Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo, WC1E 6BT
        • University College London
      • London, Zjednoczone Królestwo, W12 0HS
        • Imperial College Healthcare Nhs Trust - Hammersmith Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Udokumentowane rozpoznanie talasemii (β-talasemii z lub bez mutacji genu α-globiny, hemoglobiny E (HbE)/β-talasemii lub choroby α-talasemii/hemoglobiny H (HbH)) na podstawie analizy kwasu dezoksyrybonukleinowego (DNA);
  • Uważany za zależny od transfuzji, definiowany jako przetoczone 6 do 20 jednostek krwinek czerwonych i ≤6-tygodniowy okres bez transfuzji w okresie 24 tygodni przed randomizacją;
  • W przypadku przyjmowania hydroksymocznika dawka hydroksymocznika musi być stabilna przez ≥16 tygodni przed randomizacją;
  • Kobiety w wieku rozrodczym (WOCBP) muszą powstrzymać się od czynności seksualnych, które mogą wywołać ciążę w ramach swojego zwykłego stylu życia lub zgodzić się na stosowanie dwóch form antykoncepcji, z których jedną należy uznać za wysoce skuteczną, od momentu wyrażenia świadomej zgody przez cały badania i przez 28 dni po przyjęciu ostatniej dawki badanego leku. Druga forma antykoncepcji może być akceptowalną metodą mechaniczną;
  • Pisemna świadoma zgoda przed przeprowadzeniem jakichkolwiek procedur związanych z badaniem i chęć przestrzegania wszystkich procedur badawczych w czasie trwania badania.

Kryteria wyłączenia:

  • Ciąża, karmienie piersią lub poród;
  • Udokumentowana historia homozygotycznej lub heterozygotycznej sierpowatej hemoglobiny (Hb S) lub hemoglobiny C (Hb C);
  • Wcześniejsza ekspozycja na terapię genową lub wcześniejszy przeszczep szpiku kostnego lub komórek macierzystych;
  • obecnie leczony luspaterceptem; ostatnia dawka musiała zostać podana ≥36 tygodni przed randomizacją;
  • Obecnie leczony środkami stymulującymi hematopoezę; ostatnia dawka musiała zostać podana ≥36 tygodni przed randomizacją;
  • Historia choroby nowotworowej (czynnej lub leczonej) ≤5 lat przed wyrażeniem świadomej zgody, z wyjątkiem nieczerniakowego raka skóry in situ, raka szyjki macicy in situ lub raka piersi in situ;
  • Historia czynnej i/lub niekontrolowanej choroby serca lub płuc ≤6 miesięcy przed wyrażeniem świadomej zgody;
  • Zaburzenia wątroby i dróg żółciowych;
  • Szacunkowa szybkość przesączania kłębuszkowego
  • Trójglicerydy nie na czczo >440 miligramów na decylitr (mg/dl) (5 milimoli na litr [mmol/l]);
  • Aktywna infekcja wymagająca ogólnoustrojowej terapii przeciwdrobnoustrojowej w momencie wyrażenia świadomej zgody;
  • Dodatni wynik testu na obecność przeciwciał przeciwko wirusowi zapalenia wątroby typu C (HCVAb) z dowodami aktywnego zakażenia HCV lub pozytywny wynik testu na obecność antygenu powierzchniowego wirusa zapalenia wątroby typu B (HBsAg);
  • Pozytywny wynik testu na obecność przeciwciał ludzkiego wirusa niedoboru odporności (HIV)-1 (Ab) lub HIV-2 Ab;
  • Przebyta poważna operacja (w tym splenektomia) ≤6 miesięcy przed wyrażeniem świadomej zgody i/lub duża operacja planowana podczas badania;
  • aktualna rejestracja lub udział w przeszłości (≤12 tygodni przed podaniem pierwszej dawki badanego leku lub ramy czasowe odpowiadające 5 okresom półtrwania badanego leku, w zależności od tego, który z tych okresów jest dłuższy) w jakimkolwiek innym badaniu klinicznym obejmującym badane leczenie lub urządzenie;
  • Przyjmowanie silnych inhibitorów CYP3A4/5, które nie zostały odstawione przez ≥5 dni lub ramy czasowe odpowiadające 5 okresom półtrwania (w zależności od tego, który okres jest dłuższy); lub silnych induktorów CYP3A4, których nie odstawiono przez ≥4 tygodnie lub przez okres odpowiadający 5 okresom półtrwania (w zależności od tego, który okres jest dłuższy) przed randomizacją;
  • Otrzymywanie sterydów anabolicznych, które nie zostały zatrzymane przez co najmniej 4 tygodnie przed randomizacją. Dozwolona jest terapia zastępcza testosteronem w leczeniu hipogonadyzmu. Dawka i preparat testosteronu muszą być stabilne przez ≥12 tygodni przed randomizacją;
  • Znana alergia lub inne przeciwwskazania na mitapivat lub jego substancje pomocnicze (celuloza mikrokrystaliczna, kroskarmeloza sodowa, stearylofumaran sodu, mannitol i stearynian magnezu, Opadry® II Blue [hypromeloza, dwutlenek tytanu, monohydrat laktozy, triacetyna i FD&C Blue #2] );

  • Jakiekolwiek schorzenia medyczne, hematologiczne, psychologiczne lub behawioralne bądź wcześniejsza lub bieżąca terapia, które w opinii badacza mogą stwarzać niedopuszczalne ryzyko dla udziału w badaniu i/lub mogą zakłócać interpretację danych z badania. Wykluczone są również:

    • Uczestnicy, którzy zostali zinstytucjonalizowani na mocy nakazu regulacyjnego lub sądowego
    • Uczestnicy z jakimikolwiek schorzeniami, które mogłyby wywrzeć niewłaściwy wpływ (w tym między innymi uwięzienie, przymusowe zamknięcie w szpitalu psychiatrycznym oraz powiązania finansowe lub rodzinne z Badaczem lub Sponsorem).

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Mitapivat
Uczestnicy zrandomizowali Mitapivat 100 miligramów (Mg), doustnie, dwa razy dziennie (BID) przez 48 tygodni w okresie podwójnie ślepej ślepej (db) i przez okres do 5 lat w okresie przedłużenia otwartej etykiety (OLE).
Lek: Mitapiwat
Tabletki
Inne nazwy:
  • AG-348
  • Hydrat siarczanu AG-348
  • Siarczan mitapiwatu
Komparator placebo: Placebo
Uczestnicy zrandomizowani do otrzymania pasującego placebo mitapivat, ustnie, licytują przez 48 tygodni w okresie DB, a następnie Mitapivat 100 mg, ustnie licytują do 5 lat w okresie OLE.
Lek: Mitapiwat
Tabletki
Inne nazwy:
  • AG-348
  • Hydrat siarczanu AG-348
  • Siarczan mitapiwatu
Lek: Placebo pasujące do Mitapivat
Tabletki

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Okres podwójnego ślepego: odsetek uczestników, którzy osiągnęli odpowiedź na redukcję transfuzji (TRR)
Ramy czasowe: Okres podwójnie ślepa: linia odniesienia do tygodnia 48
TRR definiuje się jako ≥50% zmniejszenie transfuzji czerwonych krwinek (RBC) ze zmniejszeniem ≥2 jednostek transfuzji RBC w dowolnym kolejnym 12-tygodniowym okresie do tygodnia 48 w porównaniu z wyjściowym obciążeniem transfuzji standaryzowanym do 12 tygodni. Wyjściowe obciążenie transfuzji standaryzowane do 12 tygodni = (12/24) × Całkowita liczba jednostek RBC przelepionych w ciągu 24 tygodni przed datą randomizacji dla uczestników randomizowanych i nie podlegających dawce lub rozpoczęciu leczenia badań dla uczestników zrandomizowanych i dawek. Uczestnicy wycofani z badania przed 12. tygodniem (dzień 85) byli uznani za nie odpowiadających.
Okres podwójnie ślepa: linia odniesienia do tygodnia 48

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Okres podwójnego ślepego: odsetek uczestników, którzy osiągnęli TRR2
Ramy czasowe: Okres podwójnie ślepa: linia odniesienia do tygodnia 48
TRR2, zdefiniowane jako ≥50% zmniejszenie transfuzji jednostek RBC w dowolnym 24-tygodniowym okresie do tygodnia 48 w porównaniu z 24-tygodniowym obciążeniem transfuzji. Wyjściowe obciążenie transfuzji standaryzowane do 24 tygodni to całkowita liczba jednostek RBC przelepionych w ciągu 24 tygodni przed datą randomizacji dla uczestników randomizowanych i nie podlegających dawkom i rozpoczęciu leczenia badań dla uczestników randomizowanych i dawkowanych. Uczestnicy wycofani z badania przed 24 tygodniem (dzień 169) zostali uznani za nie odpowiadających.
Okres podwójnie ślepa: linia odniesienia do tygodnia 48
Okres podwójnego ślepego: odsetek uczestników, którzy osiągnęli TRR3
Ramy czasowe: Okres podwójnie ślepa: linia od 13 do tygodnia 48
TRR3, zdefiniowane jako ≥33% zmniejszenie transfuzji jednostek RBC od 13 do tygodnia 48 w porównaniu z wyjściowym obciążeniem transfuzji standaryzowanym do 36 tygodni. Wyjściowe obciążenie transfuzji standaryzowane do 36 tygodni = (36/24) × Całkowita liczba jednostek RBC przelepionych w ciągu 24 tygodni przed datą randomizacji dla uczestników randomizowanych i nie podawanych lub rozpoczęcia badań dla uczestników zrandomizowanych i dawek. Uczestnicy wycofani z badania przed 48 tygodniem zostali uznani za nie odpowiadających.
Okres podwójnie ślepa: linia od 13 do tygodnia 48
Okres podwójnego ślepego: odsetek uczestników, którzy osiągnęli TRR4
Ramy czasowe: Okres podwójnie ślepa: linia od 13 do tygodnia 48
TRR4, zdefiniowane jako ≥50% zmniejszenie transfuzji RBC od 13 do tygodnia 48 w porównaniu z wyjściowym obciążeniem transfuzji standaryzowanym do 36 tygodni. Wyjściowe obciążenie transfuzji standaryzowane do 36 tygodni = (36/24) × Całkowita liczba jednostek RBC przelepionych w ciągu 24 tygodni przed datą randomizacji dla uczestników randomizowanych i nie podawanych lub rozpoczęcia badań dla uczestników zrandomizowanych i dawek. Uczestnicy wycofani z badania przed 48 tygodniem zostali uznani za nie odpowiadających.
Okres podwójnie ślepa: linia od 13 do tygodnia 48
Okres podwójnie ślepa: zmiana procentowa od wartości wyjściowej w transfuzanych jednostkach RBC
Ramy czasowe: Okres podwójnie ślepa: linia bazowa, tydzień 13 do tygodnia 48
Obciążenie transfuzji od 13 do tygodnia 48 Standaryzowane do 36 tygodni jest zdefiniowane jako liczba transfuzji jednostek RBC od dnia 85 do tygodnia 48 w okresie podwójnie ślepej ślepej × 36/(liczba dni od 85 do tygodnia 48 w okresie/7). Wyjściowe obciążenie transfuzji standaryzowane do 36 tygodni = (36/24) × to całkowita liczba jednostek RBC przelepionych w okresie 24 tygodni przed datą randomizacji dla uczestników randomizowanych i nie podlegających dawkom lub w ciągu 168 dni przed rozpoczęciem badania dla uczestników losowych i dawkowanych.
Okres podwójnie ślepa: linia bazowa, tydzień 13 do tygodnia 48
Okres podwójnego ślepego: odsetek uczestników, którzy osiągnęli niezależność od transfuzji
Ramy czasowe: Okres podwójnie ślepa: linia odniesienia do tygodnia 48
Niepodległość transfuzji jest definiowana jako wolna od transfuzji przez ≥8 kolejnych tygodni do 48 tygodnia w okresie podwójnie ślepej ślepej.
Okres podwójnie ślepa: linia odniesienia do tygodnia 48
Okres podwójnie ślepa: zmiana od wartości wyjściowej w poziomach żelaza
Ramy czasowe: Okres podwójnie ślepa: linia odniesienia do tygodnia 48
Metabolizm żelaza oceniono na podstawie poziomów żelaza.
Okres podwójnie ślepa: linia odniesienia do tygodnia 48
Okres podwójnie ślepa: zmiana od wartości wyjściowej w poziomach ferrytyny w surowicy
Ramy czasowe: Okres podwójnie ślepa: linia odniesienia do tygodnia 48
Metabolizm żelaza oceniono na podstawie poziomów ferrytyny w surowicy.
Okres podwójnie ślepa: linia odniesienia do tygodnia 48
Okres podwójnie ślepa: zmiana od wartości wyjściowej całkowitej zdolności wiązania żelaza
Ramy czasowe: Okres podwójnie ślepa: linia odniesienia do tygodnia 48
Metabolizm żelaza oceniono na podstawie całkowitej zdolności wiązania żelaza.
Okres podwójnie ślepa: linia odniesienia do tygodnia 48
Okres podwójnie ślepa: Zmiana od poziomu podstawowego nasycenia transferryny (TSAT)
Ramy czasowe: Okres podwójnie ślepa: linia odniesienia do tygodnia 48
Metabolizm żelaza oceniono na podstawie poziomów TSAT. Nasycenie transferryny jest zgłaszane przez dzielenie wartości żelaza w surowicy przez całkowitą zdolność wiązania żelaza.
Okres podwójnie ślepa: linia odniesienia do tygodnia 48
Okres podwójnie ślepej ślepej: liczba uczestników z niepożądanymi zdarzeniami leczenia (Teae), poważnymi herbaciami, powiązanymi herbaciami i herbatami o nasileniu większym lub równym stopniu 3
Ramy czasowe: Okres podwójnie ślepa: od pierwszej dawki badania leku do 48 tygodnia
AE to każde niezdolne występowanie medyczne u uczestnika podawanego produktu farmaceutycznego i który niekoniecznie ma związek przyczynowy z badanym lekiem. Poważne zdarzenie niepożądane (SAE) to każde niezdolne zdarzenie medyczne, które spowodowało którykolwiek z następujących wyników: śmierć; zagrażanie życiu; trwałe/znacząca niepełnosprawność/niezdolność; początkowa lub przedłużona hospitalizacja szpitalna; wrodzona wada anomalii/wrodzona lub w inny sposób uznany za ważny medycznie. Teaes to AES z początkową datą w okresie traktowania lub pogarszającym się z linii bazowej i obejmuje zarówno poważne, jak i nie poważne Teaes. Ciężkość AES oceniono przy użyciu wspólnych kryteriów terminologii National Institute Institute dla zdarzeń niepożądanych (NCI CTCAE; wersja 4.03): stopień 1: łagodny; Klasa 2: umiarkowane; Stopień 3: ciężki lub znaczący medycznie, ale nie natychmiast zagrażający życiu; Klasa 4: zagrażanie życiu lub wyłączanie; Klasa 5: Śmierć związana z AE.
Okres podwójnie ślepa: od pierwszej dawki badania leku do 48 tygodnia
Otwarcie okresu rozszerzenia: liczba uczestników z Teaes, poważne herbacianie, powiązane herbacianie, powiązane herbaciane i herbat
Ramy czasowe: Okres wydłużenia w otwartym znaczeniu: od 48 tygodnia do końca badania (około 5 lat)
AE to każde niezdolne występowanie medyczne u uczestnika podawanego produktu farmaceutycznego i który niekoniecznie ma związek przyczynowy z badanym lekiem. Poważne zdarzenie niepożądane (SAE) to każde niezdolne zdarzenie medyczne, które spowodowało którykolwiek z następujących wyników: śmierć; zagrażanie życiu; trwałe/znacząca niepełnosprawność/niezdolność; początkowa lub przedłużona hospitalizacja szpitalna; wrodzona wada anomalii/wrodzona lub w inny sposób uznany za ważny medycznie. Teaes to AES z początkową datą w okresie traktowania lub pogarszającym się z linii bazowej i obejmuje zarówno poważne, jak i nie poważne Teaes. Ciężkość nieprawidłowości oceniono przy użyciu wspólnych kryteriów terminologii National Cancer Institute dla zdarzeń niepożądanych (NCI CTCAE; wersja 4.03): stopień 1: łagodny; Klasa 2: umiarkowane; Stopień 3: ciężki lub znaczący medycznie, ale nie natychmiast zagrażający życiu; Klasa 4: zagrażanie życiu lub wyłączanie; Klasa 5: Śmierć związana z AE.
Okres wydłużenia w otwartym znaczeniu: od 48 tygodnia do końca badania (około 5 lat)
Okres podwójnie ślepa: stężenie w osoczu mitapivat
Ramy czasowe: Okres podwójnie ślepa: dawka przed 12. tygodniem; Dawka przed 24 tygodniem; Dawki przed dawką, 0,5, 1, 3, 5, 7 godzin po dawce w tygodniu 36
Okres podwójnie ślepa: dawka przed 12. tygodniem; Dawka przed 24 tygodniem; Dawki przed dawką, 0,5, 1, 3, 5, 7 godzin po dawce w tygodniu 36
Okres podwójnie ślepa: Obszar pod krzywą stężenia w osoczu od zera czasu do ostatniego wymiernego stężenia (AUC0) Mitapivat
Ramy czasowe: Okres podwójnie ślepa: dawka przed dawką, 0,5, 1, 3, 5, 7 godzin po dawce w tygodniu 36
Obszar pod krzywą czasu koncentracji od zera czasu do tlast w dniu dawkowania, obliczonym przy użyciu reguły trapezoidalnej liniowej logu.
Okres podwójnie ślepa: dawka przed dawką, 0,5, 1, 3, 5, 7 godzin po dawce w tygodniu 36
Okres podwójnie ślepa: maksymalne zaobserwowane stężenie w osoczu (CMAX) mitapivat
Ramy czasowe: Okres podwójnie ślepej ślepej: dawka przed dawką, 0,5, 1, 3, 5, 7 godzin po dawce 36
Okres podwójnie ślepej ślepej: dawka przed dawką, 0,5, 1, 3, 5, 7 godzin po dawce 36
Okres podwójnie ślepa: czas do maksymalnego zaobserwowanego stężenia w osoczu (TMAX) mitapivat
Ramy czasowe: Okres podwójnie ślepej ślepej: dawka przed dawką, 0,5, 1, 3, 5, 7 godzin po dawce 36
Okres podwójnie ślepej ślepej: dawka przed dawką, 0,5, 1, 3, 5, 7 godzin po dawce 36
Okres podwójnie ślepa: czas ostatniego kwantyfikowalnego stężenia (tlast) mitapivat
Ramy czasowe: Okres podwójnie ślepej ślepej: dawka przed dawką, 0,5, 1, 3, 5, 7 godzin po dawce 36
Okres podwójnie ślepej ślepej: dawka przed dawką, 0,5, 1, 3, 5, 7 godzin po dawce 36
Okres podwójnie ślepa: ostatnie kwantyfikowalne stężenie w osoczu (Clast) mitapivat
Ramy czasowe: Okres podwójnie ślepej ślepej: dawka przed dawką, 0,5, 1, 3, 5, 7 godzin po dawce 36
Clast jest ostatnim ustalonym skłóknieniem po pojedynczej dawce lub w przedziale dawkowania (tau) dla wielu dawek.
Okres podwójnie ślepej ślepej: dawka przed dawką, 0,5, 1, 3, 5, 7 godzin po dawce 36
Okres podwójnie ślepa: stężenie krwi adenozyny trifosforanu (ATP)
Ramy czasowe: Okres podwójnie ślepej ślepej: dawka przed 1 dzień; Dawka przed 12. tygodniem; Dawka przed 24 tygodniem; Dawki przed dawką, 0,5, 1, 3, 5, 7 godzin po dawce w tygodniu 36
Okres podwójnie ślepej ślepej: dawka przed 1 dzień; Dawka przed 12. tygodniem; Dawka przed 24 tygodniem; Dawki przed dawką, 0,5, 1, 3, 5, 7 godzin po dawce w tygodniu 36
Okres podwójnie ślepa: stężenie krwi 2,3-difosfoglikanu (2,3-DPG)
Ramy czasowe: Okres podwójnie ślepej ślepej: dawka przed 1 dzień; Dawka przed 12. tygodniem; Dawka przed 24 tygodniem; Dawki przed dawką, 0,5, 1, 3, 5, 7 godzin po dawce w tygodniu 36
Okres podwójnie ślepej ślepej: dawka przed 1 dzień; Dawka przed 12. tygodniem; Dawka przed 24 tygodniem; Dawki przed dawką, 0,5, 1, 3, 5, 7 godzin po dawce w tygodniu 36

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Agios Pharmaceuticals, Inc.

Śledczy

  • Krzesło do nauki: Medical Affairs, Agios Pharmaceuticals, Inc.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

30 listopada 2021

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

11 kwietnia 2024

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 czerwca 2029

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

18 lutego 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

22 lutego 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

25 lutego 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

1 czerwca 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

28 maja 2026

Ostatnia weryfikacja

1 maja 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • AG348-C-018
  • 2021-000212-34 (Numer EudraCT)
  • 2024-512747-23-00 (Ctis)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Mitapiwat

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Mexico

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj