En studie som utvärderar effektiviteten och säkerheten av Mitapivat hos deltagare med transfusionsberoende alfa- eller beta-thalassemi (α- eller β-TDT) (ENERGIZE-T)
26 augusti 2026 uppdaterad av: Agios Pharmaceuticals, Inc.
En fas 3, dubbelblind, randomiserad, placebokontrollerad, multicenterstudie som utvärderar effektiviteten och säkerheten av Mitapivat hos patienter med transfusionsberoende alfa- eller beta-thalassemi (ENERGIZE-T)
Det primära syftet med denna studie är att jämföra effekten av mitapivat kontra placebo på transfusionsbördan hos deltagare med transfusionsberoende alfa- eller beta-talassemi (TDT).
Studieöversikt
Status
Aktiv, inte rekryterande
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Gruppen mitapivat kommer att omfatta cirka 160 deltagare.
Placebogruppen kommer att omfatta cirka 80 deltagare.
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
258
Fas
- Fas 3
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
-
Ribeirão Preto, Brasilien, 14051-260
- Hospital Das Clinicas da Faculdade de Medicina de Ribeirão Preto - USP
-
São Paulo, Brasilien, 04006-002
- GSH Banco de Sangue de São Paulo
-
-
-
-
-
Kyustendil, Bulgarien, 2500
- MHAT "Dr. Nikola Vasiliev" AD
-
Pleven, Bulgarien, 5800
- UMHAT "Dr. Georgi Stranski" Pleven
-
Plovdiv, Bulgarien, 4002
- UMHAT "Sveti Georgi" EAD
-
Sofia, Bulgarien, 1756
- SHATHD Sofia
-
Stara Zagora, Bulgarien, 6000
- UMHAT "Prof. Dr. Stoyan Kirkovich"
-
-
-
-
-
Hovedstaden, Danmark, 2100
- Rigshospitalet
-
-
-
-
-
Créteil, Frankrike, 94010
- CHU Hôpital Henri Mondor
-
Lyon, Frankrike, 69003
- Hopital Edouard Herriot, CHU de Lyon
-
Marseille, Frankrike, 13385
- CHU Hopital de la Timone
-
Paris, Frankrike, 75015
- Hôpital Necker Enfants malades
-
-
-
-
-
Abu Dhabi, Förenade arabemiraten
- Burjeel Medical City
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Förenta staterna, 85016-7710
- Phoenix Children's Hospital
-
-
California
-
La Jolla, California, Förenta staterna, 92093
- San Diego Hospital, UC San Diego Health
-
Oakland, California, Förenta staterna, 94609-1809
- Children's Hospital Oakland
-
Palo Alto, California, Förenta staterna, 94304-1601
- Stanford Medicine
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02115
- Boston Children's Hospital
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Förenta staterna, 48201-2196
- Children's Hospital of Michigan
-
-
New York
-
New York, New York, Förenta staterna, 10065-4870
- Weill Cornell Medical Center
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Förenta staterna, 27710-3038
- Duke University Medical Center
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
- Penn Medicine - University of Pennsylvania Health System
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Förenta staterna, 98101
- Seattle Cancer Care Alliance, University of Washington
-
-
-
-
-
Achaia, Grekland, 26504
- University General Hospital of Patras
-
Athens, Grekland, 11527
- Children's Hospital Agia Sophia, National and Kapodistrian University of Athens Medical School
-
Athens, Grekland, 115 26
- Laiko General Hospital
-
Ioannina, Grekland, 455 00
- University Hospital of Ioannina
-
Thessaloniki, Grekland, 546 42
- Ippokrateio General Hospital
-
-
-
-
-
Brindisi, Italien, 72100
- Ospedale "A. Perrino" - Brindisi
-
Cagliari, Italien, 09121
- Ospedale Pediatrico Microcitemico
-
Ferrara, Italien, 44124
- Ospedale Sant'Anna
-
Genova, Italien, 16128
- Ente Ospedaliero Ospedali Galliera
-
Milan, Italien, 20122
- Fondazione IRCCS Cà Granda Ospedale Maggiore Policlinico
-
Modena, Italien, 41124
- A.O.U Di Modena
-
Naples, Italien, 80138
- AOU L. Vanvitelli Universita degli Studi della Campania Luigi Vanvitelli
-
Orbassano, Italien, 10043
- A.O.U. San Luigi Gonzaga
-
-
-
-
Alberta
-
Calgary, Alberta, Kanada, T2N 2T9
- Foothills Medical Centre
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5G 2C4
- Toronto General Hospital, University Health Network
-
-
-
-
-
Beirut, Libanon, 9999
- Chronic Care Center
-
-
-
-
-
Alor Star, Malaysia, 05460
- Hospital Sultanah Bahiyah
-
Johor Bahru, Malaysia, 80100
- Hospital Sultanah Aminah Johor Bahru
-
Kota Kinabalu, Malaysia, 88586
- Hospital Queen Elizabeth, Kota Kinabalu
-
Kuala Lumpur, Malaysia, 50300
- Hospital Tunku Azizah
-
Kuantan, Malaysia, 25100
- Hospital Tengku Ampuan Afzan
-
Kuching, Malaysia, 93586
- Hospital Umum Sarawak
-
Pandan Indah, Malaysia, 68000
- Hospital Ampang
-
Pulau Pinang, Malaysia, 10990
- Hospital Pulau Pinang
-
-
-
-
-
Amsterdam, Nederländerna, 1105 AZ
- Amsterdam Universitair Medisch Centrum, Locatie AMC
-
Utrecht, Nederländerna, 3584 CX
- Universitair Medisch Centrum Utrecht
-
Westzeedijk 353, Nederländerna, 3015 AA
- Erasmus MC
-
-
-
-
-
Riyadh, Saudiarabien, 14611
- King Abdullah International Medical Research Center
-
Riyadh, Saudiarabien, 90210
- King Khalid University Hospital
-
-
-
-
-
Barcelona, Spanien, 08035
- Hospital Universitario Vall d'Hebron
-
Madrid, Spanien, 28046
- Hospital Universitario La Paz
-
Murcia, Spanien, 30120
- Hospital Universitario Virgen Arrixaca
-
Seville, Spanien, 41013
- Hospital Universitario Virgen del Rocío
-
-
-
-
-
London, Storbritannien, WC1E 6BT
- University College London
-
London, Storbritannien, W12 0HS
- Imperial College Healthcare NHS Trust - Hammersmith Hospital
-
-
-
-
-
Taipei, Taiwan, 100
- National Taiwan University Hospital
-
-
-
-
-
Bangkok, Thailand, 10400
- Phramongkutklao Hospital
-
Bangkok, Thailand, 10400
- Ramathibodi Hospital
-
Bangkok, Thailand, 10700
- Faculty of Medicine Siriraj Hospital
-
Chiang Mai, Thailand, 50200
- Maharaj Nakorn Chiang Mai Hospital
-
Khon Kaen, Thailand, 40000
- Srinagarind Hospital, Khon Kaen University
-
Mueang Phitsanulok, Thailand, 65000
- Naresuan University Hospital
-
Pathum Wan, Thailand
- King Chulalongkorn Memorial Hospital
-
-
-
-
-
Adana, Turkiet (Türkiye), 1130
- Acibadem Adana Hospital
-
Antalya, Turkiet (Türkiye), 07059
- Akdeniz University Faculty of Medicine
-
Balcalı, Turkiet (Türkiye), 01330
- Cukurova University
-
Bornova, Turkiet (Türkiye), 35040
- Ege University Faculty of Medicine
-
Fatih, Turkiet (Türkiye), 34093
- Istanbul University Faculty of Medicine
-
Mersin, Turkiet (Türkiye)
- Hacettepe University
-
-
-
-
-
Berlin, Tyskland, 13353
- Charité - UB - CVK - Medizinische Klinik
-
Essen, Tyskland, 45122
- Universitätsklinikum Essen
-
Leipzig, Tyskland, 04103
- Universitatsklinikum Leipzig
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Dokumenterad diagnos av talassemi (β-talassemi med eller utan α-globingenmutationer, hemoglobin E (HbE)/β-talassemi, eller α-talassemi/hemoglobin H (HbH) sjukdom) baserat på analys av deoxiribonukleinsyra (DNA);
- Anses transfusionsberoende, definierad som 6 till 20 RBC-enheter transfunderade och ≤6 veckors transfusionsfri period under 24-veckorsperioden före randomisering;
- Om du tar hydroxiurea måste dosen hydroxiurea vara stabil i ≥16 veckor före randomisering;
- Kvinnor i fertil ålder (WOCBP) måste avhålla sig från sexuella aktiviteter som kan framkalla graviditet som en del av deras vanliga livsstil eller samtycka till att använda två former av preventivmedel, varav en måste anses vara mycket effektiv, från det att de lämnar informerat samtycke, genomgående studien och i 28 dagar efter den sista dosen av studieläkemedlet. Den andra formen av preventivmedel kan vara en acceptabel barriärmetod;
- Skriftligt informerat samtycke innan några studierelaterade procedurer genomförs och villig att följa alla studieprocedurer under studiens varaktighet.
Exklusions kriterier:
- Gravid, ammande eller förlossande;
- Dokumenterad historia av homozygot eller heterozygot sicklehemoglobin (Hb S) eller hemoglobin C (Hb C);
- Tidigare exponering för genterapi eller tidigare benmärgs- eller stamcellstransplantation;
- Får för närvarande behandling med luspatercept; den sista dosen måste ha administrerats ≥36 veckor före randomisering;
- Får för närvarande behandling med hematopoetiska stimulerande medel; den sista dosen måste ha administrerats ≥36 veckor före randomisering;
- Historik av malignitet (aktiv eller behandlad) ≤ 5 år innan informerat samtycke, förutom icke-melanomatös hudcancer in situ, livmoderhalscancer in situ eller bröstcancer in situ;
- Historik med aktiv och/eller okontrollerad hjärt- eller lungsjukdom ≤6 månader innan informerat samtycke;
- Lever och gallvägar;
- Uppskattad glomerulär filtrationshastighet
- Icke-fastande triglycerider >440 milligram per deciliter (mg/dL) (5 millimol per liter [mmol/L]);
- Aktiv infektion som kräver systemisk antimikrobiell terapi vid tidpunkten för informerat samtycke;
- Positivt test för hepatit C-virusantikropp (HCVAb) med tecken på aktiv HCV-infektion, eller positivt test för hepatit B-ytantigen (HBsAg);
- Positivt test för humant immunbristvirus (HIV)-1 antikropp (Ab) eller HIV-2 Ab;
- Historik av större operationer (inklusive splenektomi) ≤6 månader innan informerat samtycke och/eller ett större kirurgiskt ingrepp planerat under studien;
- Nuvarande inskrivning eller tidigare deltagande (≤12 veckor före administrering av den första dosen av studieläkemedlet eller en tidsram som motsvarar 5 halveringstider av det experimentella studieläkemedlet, beroende på vilken som är längre) i någon annan klinisk studie som involverar en prövningsbehandling eller apparat;
- Får starka CYP3A4/5-hämmare som inte har stoppats på ≥5 dagar eller en tidsram motsvarande 5 halveringstider (beroende på vilket som är längre); eller starka CYP3A4-inducerare som inte har stoppats på ≥4 veckor eller en tidsram motsvarande 5 halveringstider (beroende på vilket som är längre), före randomisering;
- Får anabola steroider som inte har stoppats på minst 4 veckor före randomisering. Testosteronersättningsterapi för att behandla hypogonadism är tillåten. Testosterondosen och preparatet måste vara stabila i ≥12 veckor före randomisering;
- Känd allergi, eller annan kontraindikation, mot mitapivat eller dess hjälpämnen (mikrokristallin cellulosa, kroskarmellosnatrium, natriumstearylfumarat, mannitol och magnesiumstearat, Opadry® II Blue [hypromellos, titandioxid, laktosmonohydrat, triacetin och #2D] );
Alla medicinska, hematologiska, psykologiska eller beteendemässiga tillstånd eller tidigare eller aktuell terapi som, enligt utredarens åsikt, kan innebära en oacceptabel risk för deltagande i studien och/eller kan förvirra tolkningen av studiedata. Undantagna är också:
- Deltagare som är institutionaliserade genom reglering eller domstolsbeslut
- Deltagare med alla tillstånd som kan skapa otillbörlig påverkan (inklusive men inte begränsat till fängelse, ofrivillig psykiatrisk instängning och ekonomisk eller familjär anknytning till utredaren eller sponsorn).
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Fyrdubbla
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Mitapivat
Deltagarna randomiserade för att få MITAPIVAT 100 milligram (mg), oralt, två gånger dagligen (bud) under 48 veckor under den dubbelblinda (DB) perioden och i upp till 5 år under den öppna etikettförlängningen (OLE).
|
Tabletter
Andra namn:
|
|
Placebo-jämförare: Placebo
Deltagarna randomiserade för att få placebo -matchande mitapivat, oralt, bjuda på 48 veckor under DB -perioden följt av mitapivat 100 mg, oralt, bjuda i upp till 5 år under OLE -perioden.
|
Tabletter
Andra namn:
Tabletter
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Dubbelblind period: Procentandel av deltagare som uppnådde Transfusion Reduction Response (TRR)
Tidsram: Dubbelblind period: Baslinje till och med vecka 48
|
TRR definieras som ≥50% reduktion i transfuserade röda blodkroppar (RBC) -enheter med en reduktion med ≥2 enheter av transfuserade RBC under en på varandra följande 12-veckors period till och med vecka 48 jämfört med baslinjetransfusionsbördan standardiserad till 12 veckor.
Baslinjetransfusionsbördan standardiserad till 12 veckor = (12/24) × Totalt antal RBC-enheter transfuserade under 24-veckors period före randomiseringsdatumet för deltagare randomiserade och inte doserade eller början av studiebehandling för deltagare randomiserade och doserade.
Deltagarna som dras tillbaka från studien före vecka 12 (dag 85) betraktades som icke -svar.
|
Dubbelblind period: Baslinje till och med vecka 48
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Dubbelblind period: Procentandel av deltagare som uppnådde TRR2
Tidsram: Dubbelblind period: Baslinje till och med vecka 48
|
TRR2, definierad som en ≥50% minskning av transfuserade RBC-enheter i någon på varandra följande 24-veckors period till vecka 48 jämfört med den 24-veckors baslinjetransfusionsbördan, rapporteras.
Baslinjetransfusionsbördan standardiserad till 24 veckor är det totala antalet RBC-enheter som transfuserades under 24-veckorsperioden före randomiseringsdatumet för deltagare randomiserade och inte doserade eller början av studiebehandling för deltagare randomiserade och doserade.
Deltagare som dras tillbaka från studien före vecka 24 (dag 169) betraktades som icke -svar.
|
Dubbelblind period: Baslinje till och med vecka 48
|
|
Dubbelblind period: Procentandel av deltagare som uppnådde TRR3
Tidsram: Dubbelblind period: Baslinjen upp till vecka 13 till vecka 48
|
TRR3, definierad som en ≥33% minskning av transfuserade RBC -enheter från vecka 13 till vecka 48 jämfört med baslinjen transfusionsbördan standardiserad till 36 veckor, rapporteras.
Baslinjetransfusionsbördan standardiserad till 36 veckor = (36/24) × Totalt antal RBC-enheter transfuserade under 24-veckorsperioden före randomiseringsdatumet för deltagare randomiserade och inte doserade eller början av studiebehandling för deltagare randomiserade och doserade.
Deltagarna som dras tillbaka från studien före vecka 48 betraktades som icke -svar.
|
Dubbelblind period: Baslinjen upp till vecka 13 till vecka 48
|
|
Dubbelblind period: Procentandel av deltagare som uppnådde TRR4
Tidsram: Dubbelblind period: Baslinjen upp till vecka 13 till vecka 48
|
TRR4, definierad som en ≥50% minskning av transfuserade RBC -enheter från vecka 13 till vecka 48 jämfört med baslinjen transfusionsbördan standardiserad till 36 veckor, rapporteras.
Baslinjetransfusionsbördan standardiserad till 36 veckor = (36/24) × Totalt antal RBC-enheter transfuserade under 24-veckorsperioden före randomiseringsdatumet för deltagare randomiserade och inte doserade eller början av studiebehandling för deltagare randomiserade och doserade.
Deltagarna som dras tillbaka från studien före vecka 48 betraktades som icke -svar.
|
Dubbelblind period: Baslinjen upp till vecka 13 till vecka 48
|
|
Dubbelblind period: Procentförändring från baslinjen i transfuserade RBC-enheter
Tidsram: Dubbelblind period: Baslinje, vecka 13 till vecka 48
|
Transfusionsbördan från vecka 13 till vecka 48 standardiserad till 36 veckor definieras som antal transfuserade RBC-enheter från dag 85 till vecka 48 under den dubbelblinda perioden × 36/(antal dagar från dag 85 till vecka 48 under den dubbelblinda perioden/7).
Baslinjetransfusionsbördan standardiserad till 36 veckor = (36/24) × är det totala antalet RBC-enheter som transfuserades under 24-veckorsperioden före randomiseringsdatumet för deltagare randomiserade och inte doserade eller inom 168 dagar före början av studiebehandlingen för deltagare randomiserade och doserade.
|
Dubbelblind period: Baslinje, vecka 13 till vecka 48
|
|
Dubbelblind period: Procentandel av deltagare som uppnådde transfusionsoberoende
Tidsram: Dubbelblind period: Baslinje till och med vecka 48
|
Transfusion-oberoende definieras som transfusionsfri i ≥8 veckor i rad genom vecka 48 under den dubbelblinda perioden.
|
Dubbelblind period: Baslinje till och med vecka 48
|
|
Dubbelblind period: Förändring från baslinjen i järnnivåer
Tidsram: Dubbelblind period: Baslinje till och med vecka 48
|
Järnmetabolism utvärderades baserat på järnnivåer.
|
Dubbelblind period: Baslinje till och med vecka 48
|
|
Dubbelblind period: Förändring från baslinjen i serumferritinnivåer
Tidsram: Dubbelblind period: Baslinje till och med vecka 48
|
Järnmetabolism utvärderades baserat på serumferritinnivåer.
|
Dubbelblind period: Baslinje till och med vecka 48
|
|
Dubbelblind period: Förändring från baslinjen i total järnbindningskapacitet
Tidsram: Dubbelblind period: Baslinje till och med vecka 48
|
Järnmetabolism utvärderades baserat på total järnbindningskapacitet.
|
Dubbelblind period: Baslinje till och med vecka 48
|
|
Dubbelblind period: Förändring från baslinjen i transferrinmättnad (TSAT) nivåer
Tidsram: Dubbelblind period: Baslinje till och med vecka 48
|
Järnmetabolism utvärderades baserat på TSAT -nivåer.
Transferrin mättnad rapporteras genom att dela värdet av serumjärn genom total järnbindningskapacitet.
|
Dubbelblind period: Baslinje till och med vecka 48
|
|
Dubbelblind period: Antal deltagare med biverkningar av behandling (TEAE), allvarliga teer, relaterade tees och tees med svårighetsgrad större än eller lika med grad 3
Tidsram: Dubbelblind period: Från första dosen av studiemedicin upp till vecka 48
|
En AE är varje otillbörlig medicinsk händelse i en deltagare som administrerade en farmaceutisk produkt och som inte nödvändigtvis har en kausal relation med studiemedlet.
En allvarlig biverkning (SAE) är varje otrevlig medicinsk händelse som resulterade i något av följande resultat: död; Livshotande; ihållande/betydande funktionshinder/oförmåga; initial eller långvarig sjukhusinläggning; Medfödd anomali/födelsedefekt eller ansågs på annat sätt medicinskt.
TEAE är AE med ett första inledningsdatum under behandlingsperioden eller förvärras från baslinjen och inkluderar både allvarliga och icke-allvarliga teer.
AES -svårighetsgraden utvärderades med användning av National Cancer Institute Common Terminology -kriterier för biverkningar (NCI CTCAE; version 4.03): Grad 1: Mild; Grad 2: måttlig; Grad 3: Allvarlig eller medicinskt betydande men inte omedelbart livshotande; Grad 4: Livshotande eller inaktivering; Grad 5: Död relaterad till AE.
|
Dubbelblind period: Från första dosen av studiemedicin upp till vecka 48
|
|
Förlängningsperiod med öppen etikett: Antal deltagare med tees, allvarliga teer, relaterade teer, relaterade tees och tees med svårighetsgrad större än eller lika med 3
Tidsram: Öppet etikett förlängningsperiod: från vecka 48 upp till slutet av studien (ungefär 5 år)
|
En AE är varje otillbörlig medicinsk händelse i en deltagare som administrerade en farmaceutisk produkt och som inte nödvändigtvis har en kausal relation med studiemedlet.
En allvarlig biverkning (SAE) är varje otrevlig medicinsk händelse som resulterade i något av följande resultat: död; Livshotande; ihållande/betydande funktionshinder/oförmåga; initial eller långvarig sjukhusinläggning; Medfödd anomali/födelsedefekt eller ansågs på annat sätt medicinskt.
TEAE är AE med ett första inledningsdatum under behandlingsperioden eller förvärras från baslinjen och inkluderar både allvarliga och icke-allvarliga teer.
Svårighetsgraden av avvikelser utvärderades med användning av National Cancer Institute Common Terminology Criteria for Adverse Events (NCI CTCAE; version 4.03): Grad 1: Mild; Grad 2: måttlig; Grad 3: Allvarlig eller medicinskt betydande men inte omedelbart livshotande; Grad 4: Livshotande eller inaktivering; Grad 5: Död relaterad till AE.
|
Öppet etikett förlängningsperiod: från vecka 48 upp till slutet av studien (ungefär 5 år)
|
|
Dubbelblind period: plasmakoncentrationer av mitapivat
Tidsram: Dubbelblind period: Fördos vid vecka 12; Fördos vid vecka 24; Fördos, 0,5, 1, 3, 5, 7 timmar efter dos vid vecka 36
|
Dubbelblind period: Fördos vid vecka 12; Fördos vid vecka 24; Fördos, 0,5, 1, 3, 5, 7 timmar efter dos vid vecka 36
|
|
|
Dubbelblind period: Område under plasmakoncentrationstidskurvan från tid noll till den sista mätbara koncentrationen (AUC0-Last) av mitapivat
Tidsram: Dubbelblind period: Fördos, 0,5, 1, 3, 5, 7 timmar efter dos vid vecka 36
|
Område under koncentrationstidskurvan från tiden noll till tlast på doseringsdagen, beräknat med hjälp av den linjära trapesformade regeln.
|
Dubbelblind period: Fördos, 0,5, 1, 3, 5, 7 timmar efter dos vid vecka 36
|
|
Dubbelblind period: Maximal observerad plasmakoncentration (CMAX) av MITAPIVAT
Tidsram: Dubbelblind period: Fördos, 0,5, 1, 3, 5, 7 timmar efter dosveckan 36
|
Dubbelblind period: Fördos, 0,5, 1, 3, 5, 7 timmar efter dosveckan 36
|
|
|
Dubbelblind period: Tid för att nå maximal observerad plasmakoncentration (TMAX) av mitapivat
Tidsram: Dubbelblind period: Fördos, 0,5, 1, 3, 5, 7 timmar efter dosveckan 36
|
Dubbelblind period: Fördos, 0,5, 1, 3, 5, 7 timmar efter dosveckan 36
|
|
|
Dubbelblind period: Tid för sista kvantifierbar koncentration (TLAST) av Mitapivat
Tidsram: Dubbelblind period: Fördos, 0,5, 1, 3, 5, 7 timmar efter dosveckan 36
|
Dubbelblind period: Fördos, 0,5, 1, 3, 5, 7 timmar efter dosveckan 36
|
|
|
Dubbelblind period: Sista kvantifierbar plasmakoncentration (clast) av mitapivat
Tidsram: Dubbelblind period: Fördos, 0,5, 1, 3, 5, 7 timmar efter dosveckan 36
|
Clast är den sista kvantifierbara koncentrationen efter en enda dos eller inom doseringsintervallet (tau) för flera doser.
|
Dubbelblind period: Fördos, 0,5, 1, 3, 5, 7 timmar efter dosveckan 36
|
|
Dubbelblind period: blodkoncentration av adenosintrifosfat (ATP)
Tidsram: Dubbelblind period: Fördos vid dag 1; Fördos vid vecka 12; Fördos vid vecka 24; Fördos, 0,5, 1, 3, 5, 7 timmar efter dos vid vecka 36
|
Dubbelblind period: Fördos vid dag 1; Fördos vid vecka 12; Fördos vid vecka 24; Fördos, 0,5, 1, 3, 5, 7 timmar efter dos vid vecka 36
|
|
|
Dubbelblind period: blodkoncentration av 2,3-difosfoglycerat (2,3-DPG)
Tidsram: Dubbelblind period: Fördos vid dag 1; Fördos vid vecka 12; Fördos vid vecka 24; Fördos, 0,5, 1, 3, 5, 7 timmar efter dos vid vecka 36
|
Dubbelblind period: Fördos vid dag 1; Fördos vid vecka 12; Fördos vid vecka 24; Fördos, 0,5, 1, 3, 5, 7 timmar efter dos vid vecka 36
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Utredare
- Studiestol: Medical Affairs, Agios Pharmaceuticals, Inc.
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
30 november 2021
Primärt slutförande (Faktisk)
11 april 2024
Avslutad studie (Beräknad)
1 juni 2029
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
18 februari 2021
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
22 februari 2021
Första postat (Faktisk)
25 februari 2021
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
27 augusti 2026
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
26 augusti 2026
Senast verifierad
1 augusti 2026
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- AG348-C-018
- 2021-000212-34 (EudraCT-nummer)
- 2024-512747-23-00 (Ctis)
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
NEJ
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .