Développement de données probantes en oncologie de précision dans le traitement du cancer - Clinique : PREDiCTc (PREDiCTc)

Au Canada, l'adoption de nouvelles thérapies systémiques pour le traitement du cancer est un processus en plusieurs étapes. Une fois les essais cliniques terminés, les sociétés pharmaceutiques soumettent une demande d'approbation de nouveau médicament à Santé Canada. Les thérapies font l'objet d'un examen rigoureux à Santé Canada pour confirmer l'innocuité et l'efficacité avant qu'un avis de conformité (AC) ou un AC conditionnel (AC-C) ne soit émis qui autorise la vente du nouveau médicament au Canada. Un niveau supplémentaire d'évaluation, une évaluation des technologies de la santé (ETS), est entrepris dans le cadre de l'Examen pancanadien des médicaments oncologiques (pCODR). Une recommandation positive du pCODR est requise pour les négociations de prix nationales par l'intermédiaire de l'Alliance pancanadienne pharmaceutique (pCPA). Une fois cette étape franchie, les pharmacies provinciales établissent des contrats locaux pour permettre l'implantation locale de la nouvelle thérapie.

À mesure que notre compréhension de la pathogenèse évolue et que le séquençage de nouvelle génération devient plus abordable, des entités moléculaires rares pouvant être traitées avec des thérapies ciblées ou sélectionnées, comme l'immunothérapie, sont de plus en plus identifiées. Ces aberrations moléculaires peuvent se produire avec des fréquences de 1 à 2 %, ce qui rend impossible la réalisation d'essais randomisés de grande envergure pour établir les avantages. La détermination de la valeur ajoutée de ces nouvelles thérapies en termes de résultats et de qualité de vie est difficile en l'absence de comparateurs dans les essais, ce qui entraîne une incertitude accrue en termes de résultats, de qualité de vie (QOL) et de rapport coût-efficacité. Pour faire face à l'incertitude, les sociétés pharmaceutiques et le comité d'orientation économique du pCODR créent des modèles économiques avec des analyses de sensibilité pour tenter d'estimer le rapport coût-efficacité de la thérapie. Ces modèles dépendent toutefois de la nature et de la qualité des données disponibles.

Cette étude propose d'utiliser des données du monde réel pour générer des preuves afin d'aider à évaluer de nouvelles thérapies dans des entités moléculaires rares. Les éléments clés comprennent l'imagerie radiographique à intervalles réguliers et la collecte des résultats rapportés par les patients à l'aide de questionnaires QOL standardisés. L'objectif est de fournir des preuves du monde réel de haute qualité pour l'évaluation et la modélisation économique afin de réduire l'incertitude et de faciliter la prise de décision en matière d'ETS.