Evidenzentwicklung in der Krebsbehandlung bei PREcision Oncology – Klinisch: PREDiCTc (PREDiCTc)

In Kanada ist die Einführung neuer systemischer Therapien zur Krebsbehandlung ein mehrstufiger Prozess. Nach Abschluss der klinischen Studien reichen Pharmaunternehmen einen Antrag auf Zulassung eines neuen Arzneimittels bei Health Canada ein. Die Therapien werden bei Health Canada einer strengen Überprüfung unterzogen, um die Sicherheit und Wirksamkeit zu bestätigen, bevor eine Konformitätserklärung (NOC) oder NOC-Bedingung (NOC/c) ausgestellt wird, die den Verkauf des neuen Medikaments in Kanada erlaubt. Eine zusätzliche Evaluierungsebene, ein Health Technology Assessment (HTA), wird im Rahmen des Pan Canadian Oncology Drug Review (pCODR) durchgeführt. Für nationale Preisverhandlungen durch die Pan Canadian Pharmaceutical Alliance (pCPA) ist eine positive Empfehlung von pCODR erforderlich. Sobald dieser Schritt abgeschlossen ist, schließen Provinzapotheken lokale Verträge ab, um die lokale Umsetzung der neuen Therapie zu ermöglichen.

Da sich unser Verständnis der Pathogenese weiterentwickelt und die Sequenzierung der nächsten Generation erschwinglicher wird, werden zunehmend seltene molekulare Einheiten identifiziert, die für eine Behandlung mit gezielten oder ausgewählten Therapien wie Immuntherapie geeignet sind. Diese molekularen Aberrationen können mit einer Häufigkeit von 1-2 % auftreten, was es unmöglich macht, große randomisierte Studien zum Nachweis des Nutzens durchzuführen. Die Bestimmung des Mehrwerts dieser neuen Therapien in Bezug auf Ergebnisse und Lebensqualität ist schwierig, da in den Studien keine Vergleichspräparate vorhanden sind, was zu einer erhöhten Unsicherheit in Bezug auf Ergebnisse, Lebensqualität (QOL) und Kosteneffizienz führt. Um der Unsicherheit zu begegnen, erstellen Pharmaunternehmen und das pCODR Economic Guidance Panel Wirtschaftsmodelle mit Sensitivitätsanalysen, um zu versuchen, die Kosteneffektivität der Therapie abzuschätzen. Diese Modelle sind jedoch abhängig von der Art und Qualität der verfügbaren Daten.

Diese Studie schlägt vor, Daten aus der realen Welt zu verwenden, um Beweise zu generieren, die bei der Bewertung neuer Therapien bei seltenen molekularen Einheiten helfen. Zu den Schlüsselkomponenten gehören radiologische Bildgebung in regelmäßigen Abständen und die Erfassung der von den Patienten gemeldeten Ergebnisse unter Verwendung standardisierter QOL-Fragebögen. Ziel ist es, qualitativ hochwertige Beweise aus der Praxis für die Bewertung und wirtschaftliche Modellierung bereitzustellen, um Unsicherheiten zu reduzieren und die HTA-Entscheidungsfindung zu erleichtern.