Presisjon Onkologi Evidensutvikling i kreftbehandling - Klinisk: PREDiCTc (PREDiCTc)

I Canada er innføring av nye systemiske terapier for kreftbehandling en flertrinnsprosess. Etter fullføring av kliniske studier sender farmasøytiske selskaper en forespørsel om en ny medikamentgodkjenning til Health Canada. Terapiene gjennomgår grundig gjennomgang hos Health Canada for å bekrefte sikkerhet og effekt før det utstedes en notice of compliance (NOC) eller NOC betinget (NOC/c) som tillater salg av den nye medisinen i Canada. Et ekstra lag med evaluering, en helseteknologivurdering (HTA), foretas gjennom pan Canadian Oncology Drug Review (pCODR). En positiv anbefaling fra pCODR kreves for nasjonale prisforhandlinger gjennom pan Canadian Pharmaceutical Alliance (pCPA). Når dette trinnet er fullført, etablerer provinsielle apotek lokale kontrakter for å tillate lokal implementering av den nye behandlingen.

Etter hvert som vår forståelse av patogenesen utvikler seg og neste generasjons sekvensering blir rimeligere, blir sjeldne molekylære enheter tilgjengelige for behandling med målrettede eller utvalgte terapier, som immunterapi, i økende grad identifisert. Disse molekylære aberrasjonene kan forekomme med frekvenser på 1-2 %, noe som gjør det umulig å gjennomføre store randomiserte studier for å fastslå fordelene. Bestemmelse av merverdien av disse nye terapiene når det gjelder resultater og livskvalitet er utfordrende i fravær av komparatorer i studier, noe som resulterer i økt usikkerhet når det gjelder resultater, livskvalitet (QOL) og kostnadseffektivitet. For å møte usikkerheten lager farmasøytiske selskaper og pCODR økonomisk veiledningspanel økonomiske modeller med sensitivitetsanalyser for å prøve å estimere kostnadseffektiviteten til terapi. Disse modellene er imidlertid avhengig av arten og kvaliteten på tilgjengelige data.

Denne studien foreslår å bruke data fra den virkelige verden for å generere bevis for å hjelpe til med å evaluere nye terapier i sjeldne molekylære enheter. Nøkkelkomponentene inkluderer røntgenbilder med regelmessig intervall og innsamling av pasientrapporterte utfall ved bruk av standardiserte QOL-spørreskjemaer. Målet er å gi høykvalitets bevis for vurdering og økonomisk modellering for å redusere usikkerhet og lette HTA-beslutninger.