Præcision Onkologi Evidensudvikling i kræftbehandling - Klinisk: PREDiCTc (PREDiCTc)

I Canada er vedtagelsen af ​​nye systemiske terapier til kræftbehandling en proces i flere trin. Efter afslutning af kliniske forsøg indsender medicinalvirksomheder en anmodning om en ny lægemiddelgodkendelse til Health Canada. Terapierne gennemgår en grundig gennemgang hos Health Canada for at bekræfte sikkerhed og effekt, før der udstedes en notice of compliance (NOC) eller NOC betinget (NOC/c), som tillader salg af den nye medicin i Canada. Et yderligere lag af evaluering, en sundhedsteknologivurdering (HTA), udføres gennem pan Canadian Oncology Drug Review (pCODR). En positiv anbefaling fra pCODR er påkrævet for nationale prisforhandlinger gennem pan Canadian Pharmaceutical Alliance (pCPA). Når dette trin er afsluttet, etablerer provinsapoteker lokale kontrakter for at tillade lokal implementering af den nye terapi.

Efterhånden som vores forståelse af patogenese udvikler sig, og næste generations sekventering bliver mere overkommelig, bliver sjældne molekylære enheder, der er modtagelige for behandling med målrettede eller udvalgte terapier, som immunterapi, i stigende grad identificeret. Disse molekylære aberrationer kan forekomme med frekvenser på 1-2%, hvilket gør det umuligt at udføre store randomiserede forsøg for at fastslå fordelene. Bestemmelse af merværdien af ​​disse nye terapier med hensyn til resultater og livskvalitet er udfordrende i mangel af komparatorer i forsøg, hvilket resulterer i øget usikkerhed med hensyn til resultater, livskvalitet (QOL) og omkostningseffektivitet. For at imødegå usikkerheden skaber medicinalvirksomheder og pCODR økonomisk vejledningspanel økonomiske modeller med følsomhedsanalyser for at forsøge at estimere omkostningseffektiviteten af ​​terapi. Disse modeller er dog afhængige af arten og kvaliteten af ​​tilgængelige data.

Denne undersøgelse foreslår at bruge data fra den virkelige verden til at generere bevis for at hjælpe med at evaluere nye terapier i sjældne molekylære enheder. Nøglekomponenterne omfatter røntgenbilleder med regelmæssig interval og indsamling af patientrapporterede resultater ved hjælp af standardiserede QOL-spørgeskemaer. Målet er at levere højkvalitets beviser fra den virkelige verden til vurdering og økonomisk modellering for at reducere usikkerhed og lette MTV-beslutningstagning.