Sviluppo di prove oncologiche di precisione nel trattamento del cancro - Clinico: PREDiCTc (PREDiCTc)

In Canada, l'adozione di nuove terapie sistemiche per il trattamento del cancro è un processo in più fasi. Dopo il completamento degli studi clinici, le aziende farmaceutiche presentano una richiesta per l'approvazione di un nuovo farmaco a Health Canada. Le terapie vengono sottoposte a una rigorosa revisione presso Health Canada per confermare la sicurezza e l'efficacia prima che venga emesso un avviso di conformità (NOC) o un NOC condizionale (NOC/c) che consenta la vendita del nuovo farmaco in Canada. Un ulteriore livello di valutazione, una valutazione della tecnologia sanitaria (HTA), viene intrapresa attraverso la pan Canadian Oncology Drug Review (pCODR). È necessaria una raccomandazione positiva da parte di pCODR per le trattative sui prezzi nazionali attraverso la Pan Canadian Pharmaceutical Alliance (pCPA). Una volta completato questo passaggio, le farmacie provinciali stabiliscono contratti locali per consentire l'implementazione locale della nuova terapia.

Man mano che la nostra comprensione della patogenesi si evolve e il sequenziamento di nuova generazione diventa più accessibile, vengono sempre più identificate entità molecolari rare suscettibili di trattamento con terapie mirate o selezionate, come l'immunoterapia. Queste aberrazioni molecolari possono verificarsi con frequenze dell'1-2%, rendendo impossibile condurre ampi studi randomizzati per stabilire i benefici. La determinazione del valore aggiunto di queste nuove terapie in termini di risultati e qualità della vita è impegnativa in assenza di comparatori negli studi, con conseguente aumento dell'incertezza in termini di risultati, qualità della vita (QOL) e rapporto costo-efficacia. Per affrontare l'incertezza, le aziende farmaceutiche e il panel di orientamento economico pCODR creano modelli economici con analisi di sensibilità per cercare di stimare il rapporto costo-efficacia della terapia. Questi modelli, tuttavia, dipendono dalla natura e dalla qualità dei dati disponibili.

Questo studio propone di utilizzare i dati del mondo reale per generare prove per assistere nella valutazione di nuove terapie in entità molecolari rare. I componenti chiave includono l'imaging radiografico a intervalli regolari e la raccolta dei risultati riportati dai pazienti utilizzando questionari QOL standardizzati. L'obiettivo è fornire prove del mondo reale di alta qualità per la valutazione e la modellazione economica per ridurre l'incertezza e facilitare il processo decisionale HTA.