PREcision Oncology Bewijsontwikkeling bij de behandeling van kanker - Klinisch: PREDiCTc (PREDiCTc)

In Canada is de acceptatie van nieuwe systemische therapieën voor de behandeling van kanker een proces dat uit meerdere stappen bestaat. Na afronding van klinische proeven dienen farmaceutische bedrijven een aanvraag in voor goedkeuring van een nieuw geneesmiddel bij Health Canada. Therapieën ondergaan een grondige beoordeling bij Health Canada om de veiligheid en werkzaamheid te bevestigen voordat een Notice of Compliance (NOC) of NOC conditional (NOC/c) wordt uitgegeven die de verkoop van de nieuwe medicatie in Canada toestaat. Een extra evaluatielaag, een health technology assessment (HTA), wordt uitgevoerd via de pan Canadian Oncology Drug Review (pCODR). Een positieve aanbeveling van pCODR is vereist voor nationale prijsonderhandelingen via de Pan Canadian Pharmaceutical Alliance (pCPA). Zodra deze stap is voltooid, stellen provinciale apotheken lokale contracten op om lokale implementatie van de nieuwe therapie mogelijk te maken.

Naarmate ons begrip van pathogenese evolueert en sequencing van de volgende generatie betaalbaarder wordt, worden zeldzame moleculaire entiteiten die vatbaar zijn voor behandeling met gerichte of geselecteerde therapieën, zoals immunotherapie, steeds vaker geïdentificeerd. Deze moleculaire afwijkingen kunnen optreden met frequenties van 1-2%, waardoor het onhaalbaar is om grote gerandomiseerde onderzoeken uit te voeren om het voordeel vast te stellen. Het bepalen van de toegevoegde waarde van deze nieuwe therapieën in termen van uitkomsten en kwaliteit van leven is een uitdaging bij gebrek aan vergelijkingsfactoren in onderzoeken, wat resulteert in verhoogde onzekerheid in termen van uitkomsten, kwaliteit van leven (QOL) en kosteneffectiviteit. Om de onzekerheid aan te pakken, creëren farmaceutische bedrijven en het pCODR-panel voor economische begeleiding economische modellen met gevoeligheidsanalyses om te proberen de kosteneffectiviteit van therapie in te schatten. Deze modellen zijn echter afhankelijk van de aard en kwaliteit van de beschikbare gegevens.

Deze studie stelt voor om gegevens uit de echte wereld te gebruiken om bewijs te genereren om te helpen bij het evalueren van nieuwe therapieën in zeldzame moleculaire entiteiten. De belangrijkste componenten zijn onder meer radiografische beeldvorming met regelmatige tussenpozen en het verzamelen van door de patiënt gerapporteerde resultaten met behulp van gestandaardiseerde QOL-vragenlijsten. Het doel is om real-world bewijs van hoge kwaliteit te leveren voor beoordeling en economische modellering om onzekerheid te verminderen en HTA-besluitvorming te vergemakkelijken.