Desarrollo de evidencia en oncología de precisión en el tratamiento del cáncer - Clínico: PREDiCTc (PREDiCTc)

En Canadá, la adopción de nuevas terapias sistémicas para el tratamiento del cáncer es un proceso de varios pasos. Después de completar los ensayos clínicos, las compañías farmacéuticas envían una solicitud para la aprobación de un nuevo medicamento a Health Canada. Las terapias se someten a una revisión rigurosa en Health Canada para confirmar la seguridad y la eficacia antes de que se emita un Aviso de Cumplimiento (NOC) o NOC condicional (NOC/c) que permita la venta del nuevo medicamento en Canadá. Una capa adicional de evaluación, una evaluación de tecnología de la salud (HTA), se lleva a cabo a través de la Revisión de medicamentos oncológicos pancanadienses (pCODR). Se requiere una recomendación positiva de pCODR para las negociaciones de precios nacionales a través de la Pan Canadian Pharmaceutical Alliance (pCPA). Una vez que se completa este paso, las farmacias provinciales establecen contratos locales para permitir la implementación local de la nueva terapia.

A medida que nuestra comprensión de la patogénesis evoluciona y la secuenciación de próxima generación se vuelve más asequible, se identifican cada vez más entidades moleculares raras susceptibles de tratamiento con terapias dirigidas o seleccionadas, como la inmunoterapia. Estas aberraciones moleculares pueden ocurrir con frecuencias del 1 al 2 %, lo que hace inviable realizar grandes ensayos aleatorios para establecer el beneficio. La determinación del valor agregado de estas nuevas terapias en términos de resultados y calidad de vida es un desafío debido a la ausencia de comparadores en los ensayos, lo que genera una mayor incertidumbre en términos de resultados, calidad de vida (CdV) y rentabilidad. Para abordar la incertidumbre, las compañías farmacéuticas y el panel de orientación económica de pCODR crean modelos económicos con análisis de sensibilidad para tratar de estimar la rentabilidad de la terapia. Sin embargo, estos modelos dependen de la naturaleza y la calidad de los datos disponibles.

Este estudio propone utilizar datos del mundo real para generar evidencia que ayude a evaluar nuevas terapias en entidades moleculares raras. Los componentes clave incluyen imágenes radiográficas a intervalos regulares y la recopilación de resultados informados por los pacientes mediante cuestionarios de calidad de vida estandarizados. El objetivo es proporcionar evidencia del mundo real de alta calidad para la evaluación y el modelado económico para reducir la incertidumbre y facilitar la toma de decisiones de HTA.