Desenvolvimento de evidências oncológicas de PRecision no tratamento do câncer - Clínico: PREDiCTc (PREDiCTc)

No Canadá, a adoção de novas terapias sistêmicas para o tratamento do câncer é um processo de várias etapas. Após a conclusão dos ensaios clínicos, as empresas farmacêuticas enviam um pedido de aprovação de um novo medicamento à Health Canada. As terapias passam por uma revisão rigorosa na Health Canada para confirmar a segurança e a eficácia antes da emissão de um Aviso de Conformidade (NOC) ou NOC condicional (NOC/c) que permite a venda do novo medicamento no Canadá. Uma camada adicional de avaliação, uma avaliação de tecnologia de saúde (HTA), é realizada por meio da Pan Canadian Oncology Drug Review (pCODR). Uma recomendação positiva do pCODR é necessária para negociações de preços nacionais por meio da Pan Canadian Pharmaceutical Alliance (pCPA). Uma vez concluída esta etapa, as farmácias provinciais estabelecem contratos locais para permitir a implementação local da nova terapia.

À medida que nossa compreensão da patogênese evolui e o sequenciamento de próxima geração se torna mais acessível, entidades moleculares raras passíveis de tratamento com terapias direcionadas ou selecionadas, como a imunoterapia, estão sendo cada vez mais identificadas. Essas aberrações moleculares podem ocorrer com frequências de 1-2%, tornando inviável a realização de grandes ensaios randomizados para estabelecer o benefício. A determinação do valor agregado dessas novas terapias em termos de resultados e qualidade de vida é um desafio na ausência de comparadores em ensaios, resultando em maior incerteza em termos de resultados, qualidade de vida (QOL) e custo-efetividade. Para lidar com a incerteza, as empresas farmacêuticas e o painel de orientação econômica pCODR criam modelos econômicos com análises de sensibilidade para tentar estimar o custo-benefício da terapia. Esses modelos, no entanto, dependem da natureza e qualidade dos dados disponíveis.

Este estudo propõe usar dados do mundo real para gerar evidências para auxiliar na avaliação de novas terapias em entidades moleculares raras. Os principais componentes incluem imagens radiográficas de intervalo regular e coleta de resultados relatados pelo paciente usando questionários padronizados de qualidade de vida. O objetivo é fornecer evidências do mundo real de alta qualidade para avaliação e modelagem econômica para reduzir a incerteza e facilitar a tomada de decisões de HTA.