PRecision Vývoj onkologických důkazů v léčbě rakoviny – Klinické: PREDiCTc (PREDiCTc)

V Kanadě je přijetí nových systémových terapií pro léčbu rakoviny vícestupňovým procesem. Po dokončení klinických studií podají farmaceutické společnosti žádost o schválení nového léku úřadu Health Canada. Před vydáním oznámení o shodě (NOC) nebo podmíněného NOC (NOC/c), které umožňuje prodej nového léku v Kanadě, procházejí terapie přísným přezkumem ve Health Canada, aby se potvrdila bezpečnost a účinnost. Další vrstva hodnocení, hodnocení zdravotních technologií (HTA), se provádí prostřednictvím celokanadského hodnocení onkologických léčiv (pCODR). Pozitivní doporučení od pCODR je vyžadováno pro národní cenová jednání prostřednictvím pan Canadian Pharmaceutical Alliance (pCPA). Jakmile je tento krok dokončen, provinční lékárny uzavřou místní smlouvy, které umožní místní implementaci nové terapie.

Jak se naše chápání patogeneze vyvíjí a sekvenování nové generace se stává dostupnější, stále častěji jsou identifikovány vzácné molekulární entity, které lze léčit cílenými nebo vybranými terapiemi, jako je imunoterapie. Tyto molekulární aberace se mohou vyskytovat s frekvencemi 1-2 %, takže je neproveditelné provádět velké randomizované studie ke stanovení přínosu. Stanovení přidané hodnoty těchto nových terapií z hlediska výsledků a kvality života je náročné, protože ve studiích neexistují komparátory, což vede ke zvýšené nejistotě, pokud jde o výsledky, kvalitu života (QOL) a nákladovou efektivitu. Aby se vypořádaly s nejistotou, farmaceutické společnosti a ekonomický poradenský panel pCODR vytvářejí ekonomické modely s analýzami citlivosti, aby se pokusily odhadnout nákladovou efektivitu terapie. Tyto modely však závisí na povaze a kvalitě dostupných dat.

Tato studie navrhuje použít data z reálného světa k vytvoření důkazů, které pomohou při hodnocení nových terapií u vzácných molekulárních entit. Mezi klíčové komponenty patří pravidelné intervalové radiografické zobrazování a shromažďování pacientem hlášených výsledků pomocí standardizovaných dotazníků QOL. Cílem je poskytnout vysoce kvalitní důkazy z reálného světa pro hodnocení a ekonomické modelování s cílem snížit nejistotu a usnadnit rozhodování o HTA.